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Bewertung der Lomecel-B™-Injektion bei Patienten mit hypoplastischem Linksherzsyndrom: Eine klinische Studie der Phase IIb. (ELPIS II)

7. April 2024 aktualisiert von: Longeveron Inc.
Der Zweck dieser Studie besteht darin, zu testen, ob Lomecel-B™ bei der Behandlung von Patienten mit hypoplastischem Linksherzsyndrom (HLHS) wirkt, und zusätzliche Informationen über die Sicherheit von Lomecel-B zu sammeln. Lomecel-B enthält als Wirkstoff humane mesenchymale Stammzellen (MSCs). MSCs sind spezielle Zellen im Körper, die sich in andere Zelltypen wie Herz-, Blut- und Muskelzellen verwandeln können. MSCs kommen in verschiedenen Geweben des Körpers vor, beispielsweise im Knochenmark, dem schwammigen Gewebe in Ihren Knochen. Lomecel-B verwendet MSCs aus dem Knochenmark von nicht verwandten jungen gesunden Spendern. Diese werden als "allogen" bezeichnet und erfordern keine Spenderanpassung an den Patienten.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

38

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90027
        • Rekrutierung
        • Children's Hospital of Los Angeles
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • John Cleveland, MD
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Rekrutierung
        • Children's Healthcare of Atlanta
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • William Mahle, MD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Rekrutierung
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Hauptermittler:
          • Kiona Allen, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60453
        • Beendet
        • Advocate Children's Hospital
    • Massachusetts
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Vereinigte Staaten, 68114
        • Rekrutierung
        • Children's Nebraska
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Ram K Subramanyan, MD, PhD
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Beendet
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Rekrutierung
        • UTHealth-McGovern Medical School
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Damien LaPar, MD
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84113
        • Rekrutierung
        • Primary Children's Hospital/University of Utah
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Adil Husain, MD
        • Hauptermittler:
          • Edem Binka, MD

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 1 Jahr (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Aufnahme:

Alle Teilnehmer müssen HLHS (einschließlich aller Typen) haben, die eine Palliation im Stadium II erfordern (Glenn- oder Hemi-Fontan-Operation).

Ausschluss:

  1. Erfordernis einer laufenden mechanischen Kreislaufunterstützung unmittelbar vor Palliation Stufe II innerhalb von 5 Tagen
  2. Notwendigkeit einer begleitenden Operation bei Aortenstenose oder Trikuspidalklappenreparatur oder Resektion der endokardialen Fibroelastose (EFE) oder Verfahren zur Rekrutierung des linken Ventrikels
  3. Sich dem Verfahren der Stufe I (Norwood) unterziehen, das kein HLHS hat

  4. Serumpositivität für: humanes Immundefizienzvirus (HIV); Oberflächenantigen des Hepatitis-B-Virus (HBV BsAg); und/oder virämisches Hepatitis-C-Virus (HCV). Dieses Kriterium kann auf drei Arten ermittelt werden:

    1. Dokumentierte Vorgeschichte der während der Schwangerschaft durchgeführten Tests der Mutter
    2. Dokumentierte Geschichte der Testteilnehmer.
    3. Wenn die oben genannten Unterlagen nicht verfügbar sind, wird dem Teilnehmer beim Screening/Baseline Blut entnommen.
  5. Elternteil/Erziehungsberechtigter, der nicht willens oder nicht in der Lage ist, die erforderliche Nachsorge zu erfüllen
  6. Ungeeignet für die Studie basierend auf der klinischen Meinung des Prüfarztes
  7. Bekannte Überempfindlichkeit gegen Dimethylsulfoxid (DMSO)
  8. Vorhandensein eines Herzschrittmachers oder erwartete Platzierung eines Herzschrittmachers zum Zeitpunkt der Phase-II-Palliation

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Verdreifachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Lomecel B-Gruppe
Die Teilnehmer erhielten randomisiert Lomecel-B-Injektionen während ihrer Phase-II-Palliation.
Biologisch: Lomecel-B medizinische Signalzellen
Eine einzelne Verabreichung von Lomecel-B wird über 6-10 intramyokardiale Injektionen in den rechten Ventrikel während der Palliation gemäß dem Standard der Pflegestufe II des Teilnehmers durchgeführt. Die Dosierung richtet sich nach dem Körpergewicht. Jedem Patienten werden 2,5 x 10^5 Zellen pro kg Körpergewicht verabreicht. Die Gesamtdosis der Zellen beträgt etwa 600 Mikroliter.
Kein Eingriff: Keine Studieninterventionskontrollgruppe
Die Teilnehmer wurden randomisiert und erhielten während ihrer Phase-II-Palliation keine Studienintervention.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der rechtsventrikulären Ejektionsfraktion (RVEF)
Zeitfenster: Basislinie, 12 Monate
Die Wirksamkeit wird als prozentuale Veränderung der rechtsventrikulären Ejektionsfraktion (RVEF) angegeben und mittels kardialer Magnetresonanztomographie (CMR) gemessen.
Basislinie, 12 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der rechtsventrikulären Ejektionsfraktion (RVEF)
Zeitfenster: Grundlinie, 6 Monate
Die Wirksamkeit wird als prozentuale Veränderung der rechtsventrikulären Ejektionsfraktion (RVEF) angegeben und mittels kardialer Magnetresonanztomographie (CMR) gemessen.
Grundlinie, 6 Monate
Änderung des rechtsventrikulären Massenindex bei Diastole
Zeitfenster: Basislinie, 12 Monate
Die Wirksamkeit wird als Veränderung des rechtsventrikulären Massenindex bei der Diastole, bewertet in g/m^2, angegeben und mittels serieller kardialer Magnetresonanztomographie (CMR) gemessen.
Basislinie, 12 Monate
Änderung des rechtsventrikulären enddiastolischen Volumenindex (RVEDVI)
Zeitfenster: Basislinie, 12 Monate
Die Wirksamkeit wird als Veränderung des rechtsventrikulären enddiastolischen Volumenindex (RVEDVI), bewertet in ml/m^2, angegeben und mittels serieller kardialer Magnetresonanztomographie (CMR) gemessen.
Basislinie, 12 Monate
Änderung des rechtsventrikulären endsystolischen Volumenindex (RVESVI)
Zeitfenster: Basislinie, 12 Monate
Die Wirksamkeit wird als Veränderung des rechtsventrikulären endsystolischen Volumenindex (RVESVI), bewertet in ml/m^2, angegeben und mittels serieller kardialer Magnetresonanztomographie (CMR) gemessen.
Basislinie, 12 Monate
Änderung der rechtsventrikulären globalen Längsdehnung und Dehnungsrate
Zeitfenster: Basislinie, 12 Monate
Die Wirksamkeit wird als Änderung der rechtsventrikulären globalen Längsdehnung und Dehnungsrate angegeben, bewertet in % bzw. s^-1, und wird mittels serieller kardialer Magnetresonanztomographie (CMR) gemessen.
Basislinie, 12 Monate
Änderung der rechtsventrikulären globalen Umfangsbelastung und Belastungsrate
Zeitfenster: Basislinie, 12 Monate
Die Wirksamkeit wird als Änderung der rechtsventrikulären globalen Umfangsdehnung und Dehnungsrate in % bzw. s^-1 angegeben und mittels serieller kardialer Magnetresonanztomographie (CMR) gemessen.
Basislinie, 12 Monate
Änderung des rechtsatrialen Volumenindex
Zeitfenster: Basislinie, 12 Monate
Die Wirksamkeit wird als Änderung des rechtsatrialen Volumenindex in ml/m^2 angegeben und mittels serieller kardialer Magnetresonanztomographie (CMR) gemessen.
Basislinie, 12 Monate
Änderung des rechtsventrikulären Arbeitsindex
Zeitfenster: Basislinie, 12 Monate
Die Wirksamkeit wird als Änderung des rechtsventrikulären Arbeitsindex in (mmHg x ml x Schläge)/min angegeben und mittels serieller kardialer Magnetresonanztomographie (CMR) gemessen.
Basislinie, 12 Monate
Änderung des Schweregrades der Trikuspidalinsuffizienz
Zeitfenster: Basislinie, 12 Monate
Die Wirksamkeit wird als Veränderung in der kategorialen qualitativen Bewertung der Trikuspidalklappeninsuffizienz (trivial, leicht, mäßig, schwer) angegeben und mittels transthorakaler Echokardiographie gemessen.
Basislinie, 12 Monate
Änderung der RV-Compliance/diastolischen Funktion
Zeitfenster: Basislinie, 12 Monate
Die Wirksamkeit wird als Änderung der diastolischen Funktion angegeben, gemessen anhand des Trikuspidal-E/E'-Verhältnisses, wobei die trikuspidalen E- und A-Einflussgeschwindigkeiten und -verhältnisse und die trikuspidalen ringförmigen DTI-E'A'-Geschwindigkeiten bewertet werden. Funktion berichtet als normale diastolische Funktion (keine Auffälligkeiten bei diesen Messungen), leicht eingeschränkte diastolische Funktion (1 auffällige Messung), mäßig eingeschränkte diastolische Funktion (2 auffällige Messungen) und stark eingeschränkte diastolische Funktion (3 auffällige Messungen). Diese Maße werden mittels transthorakaler Echokardiographie gemessen.
Basislinie, 12 Monate
Gewichtsveränderung
Zeitfenster: Basislinie, 12 Monate
Die Wirksamkeit wird als Änderung des Gewichts des Teilnehmers in kg gemessen und wird seriell gemessen, um die Änderung des somatischen Wachstums zu beurteilen.
Basislinie, 12 Monate
Längenänderung (Höhe)
Zeitfenster: Basislinie, 12 Monate
Die Wirksamkeit wird als Änderung der Länge (Höhe) des Teilnehmers in cm gemessen und wird seriell gemessen, um die Änderung des somatischen Wachstums zu beurteilen.
Basislinie, 12 Monate
Veränderung des Kopfumfangs
Zeitfenster: Basislinie, 12 Monate
Die Wirksamkeit wird als Änderung des Kopfumfangs des Teilnehmers in cm gemessen und wird seriell gemessen, um die Änderung des somatischen Wachstums zu beurteilen.
Basislinie, 12 Monate
Veränderung des N-terminalen Pro-Brain Natriuretic Peptide (NT-proBNP)
Zeitfenster: Basislinie, 12 Monate
Die Wirksamkeit wird als Veränderung des N-terminalen Pro-Brain Natriuretic Peptide (NT-proBNP) in pg/ml gemessen und wird seriell durch Blutentnahme gemessen.
Basislinie, 12 Monate
Änderung des modifizierten Ross-Herzinsuffizienz-Klassifizierungs-Scores
Zeitfenster: Basislinie, 12 Monate
Die Ross-Klassifikation der Herzinsuffizienz bietet eine globale Bewertung des Schweregrads der Herzinsuffizienz bei Säuglingen. Die Wirksamkeit wird als Änderung der Klassifikation gemessen und wird seriell durch ärztliche Beurteilung unter Verwendung der modifizierten Ross-Herzinsuffizienz-Klassifikation gemessen; Klassifikationen definiert als Klasse 1 (keine Einschränkungen der körperlichen Aktivität); Klasse 2 (möglicherweise treten Symptome bei mäßiger Belastung auf, jedoch nicht in Ruhe); Klasse 3 (Symptome bei minimaler Anstrengung, die die normale tägliche Aktivität beeinträchtigen); Klasse 4 (nicht in der Lage, körperliche Aktivität auszuführen / hat Symptome in Ruhe, die sich bei Anstrengung verschlimmern).
Basislinie, 12 Monate
Änderung bei PedsQL™ Säuglingswaagen
Zeitfenster: Basislinie, 12 Monate
Die PedsQL™-Säuglingswaage ist ein generisches Instrument zur gesundheitsbezogenen Lebensqualität speziell für gesunde und kranke Säuglinge im Alter von 1 bis 24 Monaten. Die Wirksamkeit wird als Änderung des PedsQL-Gesamtverbesserungsergebnisses gemessen und wird seriell durch den Proxy-Bericht der Eltern gemessen. Höhere Werte weisen auf eine bessere Lebensqualität hin.
Basislinie, 12 Monate
Freiheit von ungeplanten Kathetereingriffen, die erforderlich sind, um die Lungenarterien oder die Aorta zu behandeln.
Zeitfenster: Basislinie, 12 Monate
Die Wirksamkeit wird als Anzahl und Prozentsatz der Teilnehmer gemessen, die sich keiner ungeplanten Katheterintervention unterziehen, um Lungenarterien oder die Aorta zu adressieren.
Basislinie, 12 Monate
Veränderung von Biomarkern/Zytokinen
Zeitfenster: Basislinie, 12 Monate
Die Wirksamkeit wird als Veränderung der Biomarker/Zytokine in pg/ml und/oder ng/ml gemessen und wird seriell durch Blutentnahme gemessen.
Basislinie, 12 Monate
Teilnehmer mit behandlungsbedingten schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (TE-SAEs)
Zeitfenster: 30 Tage nach der Palliation im Stadium II
Die Sicherheit wird als die Anzahl der Teilnehmer angegeben, bei denen behandlungsbedingte schwerwiegende unerwünschte Ereignisse (TE-SAEs) auftreten, die vom behandelnden Arzt innerhalb von 30 Tagen nach dem Studienverfahren beurteilt wurden. Dazu gehören: länger als 30 Sekunden andauernde/symptomatische ventrikuläre Tachykardie, die eine Intervention erfordert; kardiogener Schock; ungeplante kardiovaskuläre Operation wegen Blutung aufgrund einer Blutung an der rechtsventrikulären intramyokardialen Injektionsstelle in den ersten fünf Tagen nach Palliation im Stadium II; Verschlechterung der Herzfunktion; lokale Infektion oder systemische Infektion; Notwendigkeit eines neuen permanenten Herzschrittmachers; Tod.
30 Tage nach der Palliation im Stadium II
Teilnehmer mit schwerwiegenden unerwünschten kardialen Ereignissen (MACE)
Zeitfenster: Basislinie, 12 Monate
Die Sicherheit wird als Anzahl der Teilnehmer mit anerkannten Ereignissen, einschließlich kardiovaskulärer Morbidität, angegeben; Notwendigkeit einer Transplantation; Wiedereinweisungen ins Krankenhaus; kardiovaskuläre Sterblichkeit; Gesamtmortalität.
Basislinie, 12 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Longeveron Inc.

Mitarbeiter

The University of Texas Health Science Center, Houston
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago

Ermittler

  • Hauptermittler: Stu Berger, MD, Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

25. Juni 2021

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. März 2025

Studienabschluss (Geschätzt)

1. August 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

8. Juni 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

8. Juni 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

14. Juni 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

9. April 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

7. April 2024

Zuletzt verifiziert

1. April 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 2021-4531
  • 7UG3HL148318-02 (US NIH Stipendium/Vertrag)
  • 1U24HL148316-01A1 (US NIH Stipendium/Vertrag)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Hypoplastisches Linksherzsyndrom

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