저형성 좌심장 증후군 환자에 대한 Lomecel-B™ 주사의 평가: IIb상 임상 시험. (ELPIS II)
2025년 6월 24일 업데이트: Longeveron Inc.
본 연구의 목적은 Lomecel-B™가 발육부전 좌심 증후군(HLHS) 환자 치료에 효과가 있는지 여부를 테스트하고 Lomecel-B의 안전성에 대한 추가 정보를 수집하는 것입니다.
Lomecel-B는 인간 중간엽 줄기세포(MSCs)를 유효성분으로 함유하고 있습니다.
MSC는 심장, 혈액 및 근육 세포와 같은 다른 유형의 세포로 변할 수 있는 신체의 특수 세포입니다.
MSC는 뼈 내부의 해면질 조직인 골수와 같은 신체의 다양한 조직에서 발견됩니다.
Lomecel-B는 관련이 없는 젊은 건강한 기증자의 골수에서 MSC를 사용합니다.
이들은 "동종이계(allogeneic)"라고 불리며 환자와 일치하는 기증자가 필요하지 않습니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
40
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90027
- Children's Hospital of Los Angeles
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
- Children's Hospital Colorado
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Chicago, Illinois, 미국, 60453
- Advocate Children's Hospital
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Boston Children's Hospital
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Nebraska
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Omaha, Nebraska, 미국, 68114
- Children's Nebraska
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국, 84113
- Primary Children's Hospital/University of Utah
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
1년 이하 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함:
모든 참가자는 II기 완화(Glenn 또는 Hemi-Fontan 수술)가 필요한 HLHS(모든 유형 포함)가 있어야 합니다.
제외:
- 5일 이내에 II기 완화 직전에 지속적인 기계적 순환 지원에 대한 요구 사항
- 대동맥 협착 또는 삼첨판 수복술 또는 심내막 섬유탄성증(EFE) 절제술 또는 좌심실 동원술을 위한 동시 수술이 필요한 경우
- HLHS가 없는 1단계(Norwood) 절차 진행 중
다음에 대한 혈청 양성: 인간 면역결핍 바이러스(HIV); B형 간염 바이러스 표면 항원(HBV BsAg); 및/또는 바이러스성 C형 간염 바이러스(HCV). 이 기준은 다음 세 가지 방법 중 하나로 확인할 수 있습니다.
- 임신 중 수행된 산모의 검사 기록 문서화
- 참가자 테스트의 기록된 기록.
- 위의 문서를 사용할 수 없는 경우 선별/기준선에서 참가자로부터 혈액을 채취합니다.
- 필요한 후속 조치를 따르지 않거나 준수할 수 없는 부모/보호자
- 연구자의 임상 소견에 근거한 연구에 대한 부적합
- 디메틸설폭사이드(DMSO)에 대해 알려진 과민증
- 2단계 완화 시 심박조율기의 존재 또는 예상되는 심박조율기 배치
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 삼루타
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 로메셀 B그룹
참가자들은 2단계 완화 동안 Lomecel-B 주사를 받도록 무작위 배정되었습니다.
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Lomecel-B의 단일 투여는 참가자의 치료 II기 완화의 표준 동안 우심실에 6-10회 심근내 주사를 통해 수행됩니다.
투여량은 체중을 기준으로 합니다.
각 환자에게 체중 kg당 2.5 x 10^5 세포가 제공됩니다.
세포의 전체 용량은 대략 600 마이크로리터입니다.
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간섭 없음: 연구 개입 없음 대조군
참가자들은 2기 완화 기간 동안 연구 개입을 받지 않도록 무작위 배정되었습니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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우심실 박출률(RVEF)의 변화
기간: 기준선, 12개월
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효능은 백분율로 평가된 우심실 박출률(RVEF)의 변화로 보고되고 심장 자기 공명(CMR) 영상을 통해 측정됩니다.
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기준선, 12개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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우심실 박출률(RVEF)의 변화
기간: 기준선, 6개월
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효능은 백분율로 평가된 우심실 박출률(RVEF)의 변화로 보고되고 심장 자기 공명(CMR) 영상을 통해 측정됩니다.
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기준선, 6개월
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확장기에서 우심실 질량 지수의 변화
기간: 기준선, 12개월
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효능은 확장기에서 g/m^2로 평가된 우심실 질량 지수의 변화로 보고되고 일련의 심장 자기 공명(CMR) 영상을 통해 측정됩니다.
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기준선, 12개월
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우심실 이완기말용적지수(RVEDVI)의 변화
기간: 기준선, 12개월
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효능은 ml/m^2로 평가된 우심실 이완기 말기 용적 지수(RVEDVI)의 변화로 보고되고 일련의 심장 자기 공명(CMR) 영상을 통해 측정됩니다.
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기준선, 12개월
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우심실 수축기말 용적 지수(RVESVI)의 변화
기간: 기준선, 12개월
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효능은 ml/m^2로 평가되는 우심실 수축기 말기 용적 지수(RVESVI)의 변화로 보고되며 직렬 심장 자기 공명(CMR) 영상을 통해 측정됩니다.
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기준선, 12개월
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우심실 전역 세로 변형 및 변형 속도의 변화
기간: 기준선, 12개월
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효능은 각각 % 및 s^-1로 평가된 우심실 전체 세로 변형률 및 변형률의 변화로 보고되고 일련의 심장 자기 공명(CMR) 영상화를 통해 측정될 것입니다.
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기준선, 12개월
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우심실 글로벌 원주 변형 및 변형 속도의 변화
기간: 기준선, 12개월
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효능은 각각 % 및 s^-1로 우심실 전체 원주 변형 및 변형 속도의 변화로 보고되고 직렬 심장 자기 공명(CMR) 이미징을 통해 측정됩니다.
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기준선, 12개월
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우심방 용적 지수의 변화
기간: 기준선, 12개월
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효능은 우심방 용적 지수의 변화(ml/m^2)로 보고되며 일련의 심장 자기 공명(CMR) 영상을 통해 측정됩니다.
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기준선, 12개월
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삼첨판 역류 중증도의 변화
기간: 기준선, 12개월
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효능은 삼첨판 역류(경증, 경증, 중등도, 중증)의 범주별 정성적 평가의 변화로 보고되고 경흉부 심초음파를 통해 측정됩니다.
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기준선, 12개월
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체중 변화
기간: 기준선, 12개월
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효능은 참가자 체중(kg)의 변화로 측정되며 체세포 성장의 변화를 평가하기 위해 연속적으로 측정됩니다.
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기준선, 12개월
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길이(높이)의 변화
기간: 기준선, 12개월
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참가자의 길이(신장)의 변화(cm)로 측정된 효능은 체세포 성장의 변화를 평가하기 위해 연속적으로 측정됩니다.
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기준선, 12개월
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머리 둘레의 변화
기간: 기준선, 12개월
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참가자의 머리 둘레(cm)의 변화로 측정된 효능은 체세포 성장의 변화를 평가하기 위해 연속적으로 측정됩니다.
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기준선, 12개월
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N-Terminal Pro-Brain Natriuretic Peptide(NT-proBNP)의 변화
기간: 기준선, 12개월
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Pg/ml 단위의 N-말단 Pro-Brain Natriuretic Peptide(NT-proBNP)의 변화로 측정된 효능은 채혈에 의해 연속적으로 측정될 것입니다.
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기준선, 12개월
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수정된 로스 심부전 분류 점수의 변화
기간: 기준선, 12개월
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로스 심부전 분류는 영아의 심부전 중증도에 대한 전반적인 평가를 제공합니다.
효능은 분류 변경으로 측정되며 수정된 로스 심부전 분류를 사용하여 의사의 평가를 통해 연속적으로 측정됩니다. 클래스 1로 정의된 분류(신체 활동 제한 없음); 클래스 2(적당한 운동 중에는 증상이 나타날 수 있지만 휴식 중에는 나타나지 않음); 클래스 3(정상적인 일상 활동을 방해하는 최소한의 노력으로 증상); 4등급(신체 활동을 할 수 없거나 휴식 시 증상이 악화되고 활동 시 악화됨).
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기준선, 12개월
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PedsQL™ 유아 체중계의 변화
기간: 기준선, 12개월
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PedsQL™ 유아 체중계는 1-24개월의 건강하고 아픈 유아를 위한 일반적인 건강 관련 삶의 질 도구입니다.
PedsQL 총 개선 점수의 변화로 측정된 효능은 부모 대리 보고서에 의해 연속적으로 측정될 것입니다.
높은 점수는 더 나은 삶의 질을 나타냅니다.
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기준선, 12개월
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폐동맥 또는 대동맥을 다루기 위해 필요한 계획되지 않은 카테터 개입으로부터의 자유.
기간: 기준선, 12개월
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폐동맥이나 대동맥을 다루기 위해 계획되지 않은 카테터 개입을 받지 않은 참가자의 수와 비율로 측정된 효능.
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기준선, 12개월
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바이오마커/사이토카인의 변화
기간: 기준선, 12개월
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Pg/ml 및/또는 ng/ml의 바이오마커/사이토카인의 변화로 측정된 효능은 혈액 채취에 의해 연속적으로 측정될 것입니다.
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기준선, 12개월
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치료를 경험 한 참가자는 심각한 부작용이 발생합니다 (TE-SAES)
기간: II 단계 완화 후 30 일
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안전은 연구 절차 후 30 일 이내에 의사를 치료함으로써 평가 된 치료가 심각한 심각한 부작용 (TE-SAE)을 경험 한 참가자의 수로보고 될 것입니다.
여기에는 다음이 포함됩니다 : 모든 원인 사망률; 개입이 필요한 30 초 이상의 지속/증상 심실 빈맥; 심장 생성 충격; 2 단계 완화 후 처음 5 일 동안 우심실 내 사원 내 주사 부위 출혈로 인한 출혈에 대한 계획되지 않은 심혈관 작동; 부패; 새로운 영구 맥박 조정기가 필요합니다. 뇌에 뇌졸중 또는 색전 적 사건
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II 단계 완화 후 30 일
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주요 불리한 심장 사건을 경험하는 참가자 (MACE)
기간: 기준선, 12 개월
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안전은 심부전 악화를 포함한 판결 사건이있는 참가자의 수로보고됩니다. 심장 이식을 위해 상장; 심부전 입원; 심혈관 사망률
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기준선, 12 개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
협력자
수사관
- 수석 연구원: Stu Berger, MD, Ann & Robert H Lurie Children's hospital of Chicago
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2021년 6월 25일
기본 완료 (추정된)
2026년 6월 30일
연구 완료 (추정된)
2026년 8월 31일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 6월 8일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 6월 8일
처음 게시됨 (실제)
2021년 6월 14일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2025년 6월 25일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 6월 24일
마지막으로 확인됨
2025년 6월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 2021-4531
- 7UG3HL148318-02 (미국 NIH 보조금/계약)
- 1U24HL148316-01A1 (미국 NIH 보조금/계약)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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