Ocena iniekcji Lomecel-B™ u pacjentów z zespołem niedorozwoju lewego serca: badanie kliniczne fazy IIb. (ELPIS II)
24 czerwca 2025 zaktualizowane przez: Longeveron Inc.
Celem tego badania jest sprawdzenie, czy Lomecel-B™ działa w leczeniu pacjentów z zespołem niedorozwoju lewego serca (HLHS) oraz zebranie dodatkowych informacji na temat bezpieczeństwa Lomecel-B.
Lomecel-B zawiera jako substancję czynną ludzkie mezenchymalne komórki macierzyste (MSC).
MSC to specjalne komórki w organizmie, które mogą zmieniać się w inne typy komórek, takie jak komórki serca, krwi i mięśni.
MSC znajdują się w różnych tkankach ciała, takich jak szpik kostny, który jest gąbczastą tkanką wewnątrz kości.
Lomecel-B wykorzystuje MSC ze szpiku kostnego niespokrewnionych młodych zdrowych dawców.
Nazywa się je „alogenicznymi” i nie wymagają dopasowania dawcy do pacjenta.
Przegląd badań
Status
Aktywny, nie rekrutujący
Warunki
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
40
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
California
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
- Children's Hospital of Los Angeles
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60453
- Advocate Children's Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Stany Zjednoczone, 68114
- Children's Nebraska
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84113
- Primary Children's Hospital/University of Utah
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Nie starszy niż 1 rok (Dziecko)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Włączenie:
Wszyscy uczestnicy muszą mieć HLHS (w tym wszystkie typy) wymagający leczenia paliatywnego II stopnia (operacja Glenna lub Hemi-Fontana).
Wykluczenie:
- Konieczność ciągłego mechanicznego wspomagania krążenia bezpośrednio przed paliacją II stopnia w ciągu 5 dni
- Konieczność jednoczesnej operacji koarktacji aorty lub naprawy zastawki trójdzielnej lub resekcji fibroelastozy wsierdzia (EFE) lub zabiegów rekrutacyjnych lewej komory
- Przechodzenie procedury etapu I (Norwood), która nie ma HLHS
Wynik pozytywny w surowicy na: ludzki wirus upośledzenia odporności (HIV); antygen powierzchniowy wirusa zapalenia wątroby typu B (HBV BsAg); i/lub wirusem wirusowego zapalenia wątroby typu C (HCV). Kryterium to można ustalić na jeden z trzech sposobów:
- Udokumentowana historia badań matki przeprowadzonych w czasie ciąży
- Udokumentowana historia testów uczestników.
- Jeśli powyższa dokumentacja nie jest dostępna, krew zostanie pobrana od uczestnika podczas badania przesiewowego/linii bazowej.
- Rodzic/opiekun, który nie chce lub nie jest w stanie zastosować się do niezbędnych działań następczych
- Nieprzydatność do badania na podstawie opinii klinicznej Badacza
- Znana nadwrażliwość na sulfotlenek dimetylu (DMSO)
- Obecność stymulatora lub przewidywane umieszczenie stymulatora w czasie leczenia paliatywnego II stopnia
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Potroić
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Grupa Lomecel B
Uczestnicy losowo przydzieleni do otrzymywania zastrzyków Lomecel-B podczas leczenia paliatywnego II stopnia.
|
Jednorazowe podanie Lomecel-B zostanie przeprowadzone w postaci 6-10 wstrzyknięć do mięśnia sercowego do prawej komory podczas standardowej opieki paliatywnej II stopnia.
Dawkowanie zależy od masy ciała.
Każdy pacjent otrzyma 2,5 x 10^5 komórek na kg masy ciała.
Cała dawka komórek wyniesie około 600 mikrolitrów.
|
|
Brak interwencji: Brak grupy kontrolnej interwencji w badaniu
Uczestnicy zostali losowo przydzieleni do grupy, która nie otrzymywała żadnej interwencji badawczej podczas leczenia paliatywnego na etapie II.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana frakcji wyrzutowej prawej komory (RVEF)
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 12 miesięcy
|
Skuteczność zostanie podana jako zmiana frakcji wyrzutowej prawej komory (RVEF) oceniana w procentach i będzie mierzona za pomocą obrazowania metodą rezonansu magnetycznego serca (CMR).
|
Wartość bazowa, 12 miesięcy
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana frakcji wyrzutowej prawej komory (RVEF)
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 6 miesięcy
|
Skuteczność zostanie podana jako zmiana frakcji wyrzutowej prawej komory (RVEF) oceniana w procentach i będzie mierzona za pomocą obrazowania metodą rezonansu magnetycznego serca (CMR).
|
Wartość bazowa, 6 miesięcy
|
|
Zmiana wskaźnika masy prawej komory w rozkurczu
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 12 miesięcy
|
Skuteczność będzie zgłaszana jako zmiana wskaźnika masy prawej komory w rozkurczu oceniana jako g/m^2 i będzie mierzona za pomocą seryjnego obrazowania metodą rezonansu magnetycznego serca (CMR).
|
Wartość bazowa, 12 miesięcy
|
|
Zmiana wskaźnika objętości końcoworozkurczowej prawej komory (RVEDVI)
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 12 miesięcy
|
Skuteczność będzie zgłaszana jako zmiana wskaźnika objętości końcoworozkurczowej prawej komory (RVEDVI) oceniana w ml/m^2 i będzie mierzona za pomocą seryjnego obrazowania metodą rezonansu magnetycznego serca (CMR).
|
Wartość bazowa, 12 miesięcy
|
|
Zmiana wskaźnika objętości końcowoskurczowej prawej komory (RVESVI)
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 12 miesięcy
|
Skuteczność będzie zgłaszana jako zmiana wskaźnika końcowoskurczowej objętości prawej komory (RVESVI) oceniana w ml/m^2 i będzie mierzona za pomocą seryjnego obrazowania metodą rezonansu magnetycznego serca (CMR).
|
Wartość bazowa, 12 miesięcy
|
|
Zmiana globalnego odkształcenia podłużnego i szybkości odkształcenia prawej komory
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 12 miesięcy
|
Skuteczność zostanie zgłoszona jako zmiana globalnego odkształcenia podłużnego prawej komory i szybkości odkształcenia oceniona odpowiednio jako % i s^-1 i będzie mierzona za pomocą seryjnego obrazowania metodą rezonansu magnetycznego serca (CMR).
|
Wartość bazowa, 12 miesięcy
|
|
Zmiana globalnego odkształcenia obwodowego prawej komory i szybkości odkształcenia
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 12 miesięcy
|
Skuteczność zostanie podana jako zmiana globalnego odkształcenia obwodowego prawej komory i szybkości odkształcenia odpowiednio w % i s^-1 i będzie mierzona za pomocą seryjnego obrazowania rezonansu magnetycznego serca (CMR).
|
Wartość bazowa, 12 miesięcy
|
|
Zmiana wskaźnika objętości prawego przedsionka
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 12 miesięcy
|
Skuteczność zostanie podana jako zmiana wskaźnika objętości prawego przedsionka w ml/m^2 i będzie mierzona za pomocą seryjnego obrazowania metodą rezonansu magnetycznego serca (CMR).
|
Wartość bazowa, 12 miesięcy
|
|
Zmiana nasilenia niedomykalności trójdzielnej
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 12 miesięcy
|
Skuteczność zostanie zgłoszona jako zmiana w kategorycznej jakościowej ocenie niedomykalności zastawki trójdzielnej (łagodna, łagodna, umiarkowana, ciężka) i będzie mierzona za pomocą echokardiografii przezklatkowej.
|
Wartość bazowa, 12 miesięcy
|
|
Zmiana wagi
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 12 miesięcy
|
Skuteczność mierzona jako zmiana masy ciała uczestnika w kg i będzie mierzona seryjnie w celu oceny zmian we wzroście somatycznym.
|
Wartość bazowa, 12 miesięcy
|
|
Zmiana długości (wysokości)
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 12 miesięcy
|
Skuteczność mierzona jako zmiana długości (wzrostu) uczestnika w cm i będzie mierzona seryjnie w celu oceny zmian we wzroście somatycznym.
|
Wartość bazowa, 12 miesięcy
|
|
Zmiana obwodu głowy
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 12 miesięcy
|
Skuteczność mierzona jako zmiana obwodu głowy uczestnika w cm i będzie mierzona seryjnie w celu oceny zmian we wzroście somatycznym.
|
Wartość bazowa, 12 miesięcy
|
|
Zmiana N-końcowego pro-mózgowego peptydu natriuretycznego (NT-proBNP)
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 12 miesięcy
|
Skuteczność mierzona jako zmiana N-końcowego pro-mózgowego peptydu natriuretycznego (NT-proBNP) w pg/ml i będzie mierzona seryjnie przez pobranie krwi.
|
Wartość bazowa, 12 miesięcy
|
|
Zmiana w zmodyfikowanej skali klasyfikacji niewydolności serca Rossa
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 12 miesięcy
|
Klasyfikacja niewydolności serca Rossa zapewnia globalną ocenę ciężkości niewydolności serca u niemowląt.
Skuteczność mierzona jako zmiana w klasyfikacji i będzie mierzona seryjnie na podstawie oceny lekarza przy użyciu zmodyfikowanej klasyfikacji niewydolności serca Rossa; klasyfikacje określone jako klasa 1 (brak ograniczeń aktywności fizycznej); Klasa 2 (objawy mogą wystąpić podczas umiarkowanych ćwiczeń, ale nie podczas odpoczynku); Klasa 3 (objawy przy minimalnym wysiłku, które zakłócają normalną codzienną aktywność); Klasa 4 (niezdolny do wykonywania aktywności fizycznej/występują objawy w spoczynku, które nasilają się wraz z wysiłkiem).
|
Wartość bazowa, 12 miesięcy
|
|
Zmiana w wagach niemowlęcych PedsQL™
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 12 miesięcy
|
Skale dla niemowląt PedsQL™ to ogólny instrument jakości życia związany ze zdrowiem, przeznaczony specjalnie dla zdrowych i chorych niemowląt w wieku od 1 do 24 miesięcy.
Skuteczność mierzona jako zmiana w całkowitym wyniku poprawy PedsQL i będzie mierzona seryjnie za pomocą rodzicielskiego raportu zastępczego.
Wyższe wyniki wskazują na lepszą jakość życia.
|
Wartość bazowa, 12 miesięcy
|
|
Wolność od nieplanowanej interwencji cewnikowej potrzebnej do zajęcia się tętnicami płucnymi lub aortą.
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 12 miesięcy
|
Skuteczność mierzona jako liczba i odsetek uczestników, którzy nie przechodzą nieplanowanych interwencji cewnikowych w celu zajęcia tętnic płucnych lub aorty.
|
Wartość bazowa, 12 miesięcy
|
|
Zmiana biomarkerów/cytokin
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 12 miesięcy
|
Skuteczność mierzona jako zmiana biomarkerów/cytokin w pg/ml i/lub ng/ml i będzie mierzona seryjnie przez pobranie krwi.
|
Wartość bazowa, 12 miesięcy
|
|
Uczestnicy doświadczający leczenia pojawiające się poważne zdarzenia niepożądane (TE-SAE)
Ramy czasowe: 30 dni po stadium II Palaliation
|
Bezpieczeństwo zostanie zgłoszone jako liczba uczestników doświadczających leczenia, które pojawiają się poważne zdarzenia niepożądane (TE-SAE) oceniane przez lekarza w ciągu 30 dni po procedurze badań.
Należą do nich: śmiertelność z całego przyczyny; ponad 30 sekund trwałej/objawowej częstoskurczu komorowego wymagającego interwencji; szok kardiogenny; Nieplanowana operacja sercowo -naczyniowa w celu krwawienia z powodu krwawienia wtraszkowania prawej komory w miejscu wstrzyknięcia w ciągu pierwszych pięciu dni po paliciu w stadium II; posocznica; Potrzeba nowego stałego rozrusznika serca; Udar lub zdarzenie zatorowe do mózgu
|
30 dni po stadium II Palaliation
|
|
Uczestnicy doświadczający głównych niepożądanych zdarzeń serca (MACE)
Ramy czasowe: Linia bazowa, 12 miesięcy
|
Bezpieczeństwo zostanie zgłoszone jako liczba uczestników z zdarzeniami rozstrzygniętymi, w tym pogarszającą się niewydolnością serca; wymienione dla przeszczepu serca; Hospitalizacja niewydolności serca; Śmiertelność sercowo -naczyniowa
|
Linia bazowa, 12 miesięcy
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: Stu Berger, MD, Ann & Robert H Lurie Children's hospital of Chicago
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Przydatne linki
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
25 czerwca 2021
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
30 czerwca 2026
Ukończenie studiów (Szacowany)
31 sierpnia 2026
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
8 czerwca 2021
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
8 czerwca 2021
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
14 czerwca 2021
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)
25 czerwca 2025
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
24 czerwca 2025
Ostatnia weryfikacja
1 czerwca 2025
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 2021-4531
- 7UG3HL148318-02 (Grant/umowa NIH USA)
- 1U24HL148316-01A1 (Grant/umowa NIH USA)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .