Evaluación de la inyección de Lomecel-B™ en pacientes con síndrome del corazón izquierdo hipoplásico: ensayo clínico de fase IIb. (ELPIS II)
24 de junio de 2025 actualizado por: Longeveron Inc.
El propósito de este estudio es evaluar si Lomecel-B™ funciona en el tratamiento de pacientes con síndrome del corazón izquierdo hipoplásico (HLHS) y recopilar información adicional sobre la seguridad de Lomecel-B.
Lomecel-B contiene células madre mesenquimales humanas (MSC) como ingrediente activo.
Las MSC son células especiales en el cuerpo que pueden transformarse en otros tipos de células, como células cardíacas, sanguíneas y musculares.
Las MSC se encuentran en varios tejidos del cuerpo, como la médula ósea, que es el tejido esponjoso dentro de los huesos.
Lomecel-B utiliza MSC de la médula ósea de donantes sanos jóvenes no emparentados.
Estos se denominan "alogénicos" y no requieren la compatibilidad del donante con el paciente.
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
40
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
- Children's Hospital of Los Angeles
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Children's Hospital Colorado
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60453
- Advocate Children's Hospital
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Boston Children's Hospital
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Nebraska
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Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68114
- Children's Nebraska
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
- Primary Children's Hospital/University of Utah
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
No mayor que 1 año (Niño)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Inclusión:
Todos los participantes deben tener HLHS (incluye todos los tipos) que requiera paliación de Etapa II (operación de Glenn o Hemi-Fontan).
Exclusión:
- Requerimiento de soporte circulatorio mecánico continuo inmediatamente antes de la paliación de la Etapa II dentro de los 5 días
- Necesidad de cirugía concomitante para coartación aórtica o reparación de válvula tricúspide o resección de fibroelastosis endocárdica (EFE) o procedimientos de reclutamiento de ventrículo izquierdo
- Someterse al procedimiento de Etapa I (Norwood) que no tiene HLHS
Seropositividad para: virus de la inmunodeficiencia humana (VIH); antígeno de superficie del virus de la hepatitis B (HBV BsAg); y/o virus de la hepatitis C (VHC) virémico. Este criterio se puede determinar por una de tres maneras:
- Historial documentado de pruebas de la madre realizadas durante el embarazo.
- Historial documentado de las pruebas de los participantes.
- Si la documentación anterior no está disponible, se obtendrá sangre del participante en la selección/línea de base.
- Padre/tutor que no quiere o no puede cumplir con el seguimiento necesario
- Inadecuación para el estudio basada en la opinión clínica del Investigador
- Hipersensibilidad conocida al dimetilsulfóxido (DMSO)
- Presencia de un marcapasos, o colocación anticipada de un marcapasos, en el momento de la paliación de la Etapa II
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Triple
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Grupo Lomecel B
Los participantes se aleatorizaron para recibir inyecciones de Lomecel-B durante su etapa paliativa II.
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Se realizará una sola administración de Lomecel-B a través de 6 a 10 inyecciones intramiocárdicas en el ventrículo derecho durante el tratamiento paliativo de etapa II estándar del participante.
La dosificación se basa en el peso corporal.
Cada paciente recibirá 2,5 x 10^5 células por kg de peso corporal.
La dosis total de las células será de aproximadamente 600 microlitros.
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Sin intervención: Ningún estudio Intervención Grupo de control
Participantes asignados al azar para no recibir ninguna intervención del estudio durante su etapa paliativa II.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio en la fracción de eyección del ventrículo derecho (RVEF)
Periodo de tiempo: Línea base, 12 meses
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La eficacia se informará como el cambio en la fracción de eyección del ventrículo derecho (RVEF) evaluada como un porcentaje y se medirá a través de imágenes de resonancia magnética cardíaca (RMC).
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Línea base, 12 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio en la fracción de eyección del ventrículo derecho (RVEF)
Periodo de tiempo: Línea base, 6 meses
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La eficacia se informará como el cambio en la fracción de eyección del ventrículo derecho (RVEF) evaluada como un porcentaje y se medirá a través de imágenes de resonancia magnética cardíaca (RMC).
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Línea base, 6 meses
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Cambio en el índice de masa del ventrículo derecho en diástole
Periodo de tiempo: Línea base, 12 meses
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La eficacia se informará como el cambio en el índice de masa del ventrículo derecho en la diástole evaluado como g/m^2 y se medirá a través de imágenes de resonancia magnética cardíaca (RMC) en serie.
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Línea base, 12 meses
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Cambio en el índice de volumen diastólico final del ventrículo derecho (RVEDVI)
Periodo de tiempo: Línea base, 12 meses
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La eficacia se informará como un cambio en el índice de volumen diastólico final del ventrículo derecho (RVEDVI) evaluado como ml/m^2 y se medirá a través de imágenes de resonancia magnética cardíaca (RMC) en serie.
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Línea base, 12 meses
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Cambio en el índice de volumen sistólico final del ventrículo derecho (RVESVI)
Periodo de tiempo: Línea base, 12 meses
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La eficacia se informará como un cambio en el índice de volumen sistólico final del ventrículo derecho (RVESVI) evaluado como ml/m^2 y se medirá a través de imágenes de resonancia magnética cardíaca (RMC) en serie.
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Línea base, 12 meses
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Cambio en la tasa de deformación y deformación longitudinal global del ventrículo derecho
Periodo de tiempo: Línea base, 12 meses
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La eficacia se informará como el cambio en la tensión longitudinal global del ventrículo derecho y la tasa de tensión evaluada como % y s^-1 respectivamente y se medirá a través de imágenes de resonancia magnética cardíaca (RMC) en serie.
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Línea base, 12 meses
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Cambio en la tasa de deformación y deformación circunferencial global del ventrículo derecho
Periodo de tiempo: Línea base, 12 meses
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La eficacia se informará como el cambio en la tensión circunferencial global del ventrículo derecho y la tasa de tensión como % y s^-1 respectivamente, y se medirá a través de imágenes de resonancia magnética cardíaca (RMC) en serie.
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Línea base, 12 meses
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Cambio en el índice de volumen de la aurícula derecha
Periodo de tiempo: Línea base, 12 meses
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La eficacia se informará como el cambio en el índice de volumen de la aurícula derecha en ml/m^2 y se medirá a través de imágenes de resonancia magnética cardíaca (RMC) en serie.
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Línea base, 12 meses
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Cambio en la gravedad de la insuficiencia tricuspídea
Periodo de tiempo: Línea base, 12 meses
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La eficacia se informará como cambio en la evaluación cualitativa categórica de la insuficiencia de la válvula tricúspide (trivial, leve, moderada, grave) y se medirá mediante ecocardiografía transtorácica.
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Línea base, 12 meses
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Cambio de peso
Periodo de tiempo: Línea base, 12 meses
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La eficacia se mide como cambio en el peso del participante en kg y se medirá en serie para evaluar el cambio en el crecimiento somático.
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Línea base, 12 meses
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Cambio de longitud (altura)
Periodo de tiempo: Línea base, 12 meses
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La eficacia se mide como el cambio en la longitud (altura) del participante en cm y se medirá en serie para evaluar el cambio en el crecimiento somático.
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Línea base, 12 meses
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Cambio en la circunferencia de la cabeza
Periodo de tiempo: Línea base, 12 meses
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Eficacia medida como cambio en la circunferencia de la cabeza del participante en cm y se medirá en serie para evaluar el cambio en el crecimiento somático.
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Línea base, 12 meses
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Cambio en el propéptido natriurético cerebral N-terminal (NT-proBNP)
Periodo de tiempo: Línea base, 12 meses
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La eficacia se mide como el cambio en el N-Terminal Pro-Péptido Natriurético Cerebral (NT-proBNP) en pg/ml y se medirá en serie mediante extracción de sangre.
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Línea base, 12 meses
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Cambio en la puntuación modificada de la clasificación de insuficiencia cardíaca de Ross
Periodo de tiempo: Línea base, 12 meses
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La clasificación de insuficiencia cardíaca de Ross proporciona una evaluación global de la gravedad de la insuficiencia cardíaca en los bebés.
La eficacia medida como cambio en la clasificación y se medirá en serie a través de la evaluación del médico utilizando la Clasificación de insuficiencia cardíaca de Ross modificada; clasificaciones definidas como Clase 1 (sin limitaciones de actividad física); Clase 2 (puede experimentar síntomas durante el ejercicio moderado pero no durante el descanso); Clase 3 (síntomas con esfuerzo mínimo que interfieren con la actividad diaria normal); Clase 4 (incapaz de realizar actividad física/presenta síntomas en reposo que empeoran con el esfuerzo).
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Línea base, 12 meses
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Cambio en las básculas infantiles PedsQL™
Periodo de tiempo: Línea base, 12 meses
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La báscula para bebés PedsQL™ es un instrumento genérico de calidad de vida relacionada con la salud específicamente para bebés sanos y enfermos de 1 a 24 meses de edad.
La eficacia se mide como el cambio en la puntuación de mejora total de PedsQL y se medirá en serie mediante un informe proxy de los padres.
Las puntuaciones más altas son indicativas de una mejor calidad de vida.
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Línea base, 12 meses
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Libertad de la intervención de catéter no planificada necesaria para abordar las arterias pulmonares o la aorta.
Periodo de tiempo: Línea base, 12 meses
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Eficacia medida como el número y porcentaje de participantes que no se someten a intervenciones de catéter no planificadas para abordar las arterias pulmonares o la aorta.
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Línea base, 12 meses
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Cambio en biomarcadores/citoquinas
Periodo de tiempo: Línea base, 12 meses
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Eficacia medida como cambio en biomarcadores/citocinas en pg/ml y/o ng/ml y se medirá en serie mediante extracción de sangre.
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Línea base, 12 meses
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Los participantes que experimentan eventos adversos graves emergentes del tratamiento (TE-SAES)
Periodo de tiempo: Paliación de 30 días después de la etapa II
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La seguridad se informará como el número de participantes que experimentan eventos adversos graves emergentes de tratamiento (TE-SAES) evaluados mediante el tratamiento del médico dentro de los 30 días posteriores al procedimiento del estudio.
Estos incluyen: mortalidad por todas las causas; más de 30 segundos de taquicardia ventricular sostenida/sintomática que requiere intervención; Choque cardiogénico; Operación cardiovascular no planificada para el sangrado debido al sangrado del sitio de inyección intramiocárdica ventricular derecha en los primeros cinco días después de la paliación en la etapa II; septicemia; necesidad de un nuevo marcapasos permanente; accidente cerebrovascular o evento embólico al cerebro
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Paliación de 30 días después de la etapa II
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Los participantes que experimentan eventos cardíacos adversos importantes (MACE)
Periodo de tiempo: Línea de base, 12 meses
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La seguridad se informará como el número de participantes con eventos adjudicados, incluido el empeoramiento de la insuficiencia cardíaca; Listado para el trasplante de corazón; hospitalización de insuficiencia cardíaca; mortalidad cardiovascular
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Línea de base, 12 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Stu Berger, MD, Ann & Robert H Lurie Children's hospital of Chicago
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
25 de junio de 2021
Finalización primaria (Estimado)
30 de junio de 2026
Finalización del estudio (Estimado)
31 de agosto de 2026
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
8 de junio de 2021
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
8 de junio de 2021
Publicado por primera vez (Actual)
14 de junio de 2021
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
25 de junio de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
24 de junio de 2025
Última verificación
1 de junio de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 2021-4531
- 7UG3HL148318-02 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)
- 1U24HL148316-01A1 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .