Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Utvärdering av Lomecel-B™-injektion hos patienter med hypoplastiskt vänsterhjärtsyndrom: en klinisk fas IIb-studie. (ELPIS II)

7 april 2024 uppdaterad av: Longeveron Inc.
Syftet med denna studie är att testa om Lomecel-B™ fungerar vid behandling av patienter med hypoplastiskt vänsterhjärtsyndrom (HLHS) och att samla in ytterligare information om säkerheten av Lomecel-B. Lomecel-B innehåller mänskliga mesenkymala stamceller (MSC) som den aktiva ingrediensen. MSC är speciella celler i kroppen som kan förändras till andra typer av celler, såsom hjärt-, blod- och muskelceller. MSCs finns i olika vävnader i kroppen, till exempel benmärgen, som är den svampiga vävnaden inuti dina ben. Lomecel-B använder MSC från benmärg från obesläktade unga friska donatorer. Dessa kallas "allogena" och kräver inte donatormatchning till patienten.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

38

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90027
        • Rekrytering
        • Children's Hospital of Los Angeles
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • John Cleveland, MD
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
        • Rekrytering
        • Children's Healthcare of Atlanta
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • William Mahle, MD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
        • Rekrytering
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Huvudutredare:
          • Kiona Allen, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60453
        • Avslutad
        • Advocate Children's Hospital
    • Massachusetts
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Förenta staterna, 68114
        • Rekrytering
        • Children's Nebraska
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Ram K Subramanyan, MD, PhD
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
        • Avslutad
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Rekrytering
        • UTHealth-McGovern Medical School
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Damien LaPar, MD
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84113
        • Rekrytering
        • Primary Children's Hospital/University of Utah
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Adil Husain, MD
        • Huvudutredare:
          • Edem Binka, MD

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

Inte äldre än 1 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inkludering:

Alla deltagare måste ha HLHS (inkluderar alla typer) som kräver steg II palliation (Glenn eller Hemi-Fontan operation).

Uteslutning:

  1. Krav på pågående mekaniskt cirkulationsstöd omedelbart före steg II palliation inom 5 dagar
  2. Behov av samtidig kirurgi för aorta-koarktation eller trikuspidalklaffreparation eller endokardiell fibroelastos (EFE) resektion eller rekrytering av vänster kammare
  3. Genomgår steg I (Norwood) proceduren som inte har HLHS

  4. Serumpositivitet för: humant immunbristvirus (HIV); hepatit B virus ytantigen (HBV BsAg); och/eller viremiskt hepatit C-virus (HCV). Detta kriterium kan fastställas på ett av tre sätt:

    1. Dokumenterad historia av mammas tester utförda under graviditeten
    2. Dokumenterad historik över deltagares testning.
    3. Om ovanstående dokumentation inte finns tillgänglig kommer blod att erhållas från deltagare vid Screening/Baseline.
  5. Förälder/vårdnadshavare som inte vill eller kan följa nödvändig uppföljning
  6. Olämplighet för studien baserat på utredarens kliniska uppfattning
  7. Känd överkänslighet mot dimetylsulfoxid (DMSO)
  8. Närvaro av en pacemaker, eller förväntad placering av en pacemaker, vid tidpunkten för steg II palliationen

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Trippel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Lomecel B-grupp
Deltagarna randomiserades till att få Lomecel-B-injektioner under sin steg II palliation.
Biologisk: Lomecel-B medicinska signalceller
En enda administrering av Lomecel-B kommer att utföras via 6-10 intramyokardiala injektioner i höger kammare under deltagarens standardvård steg II palliation. Dosering baseras på kroppsvikt. Varje patient kommer att ges 2,5 x 10^5 celler per kg kroppsvikt. Hela dosen av cellerna kommer att vara ungefär 600 mikroliter.
Inget ingripande: Ingen kontrollgrupp för studieintervention
Deltagarna randomiserades till att inte få någon studieintervention under sin steg II palliation.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring i höger ventrikulär ejektionsfraktion (RVEF)
Tidsram: Baslinje, 12 månader
Effekt kommer att rapporteras som förändring i höger ventrikulär ejektionsfraktion (RVEF) bedömd i procent och kommer att mätas via hjärtmagnetisk resonans (CMR) avbildning.
Baslinje, 12 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring i höger ventrikulär ejektionsfraktion (RVEF)
Tidsram: Baslinje, 6 månader
Effekt kommer att rapporteras som förändring i höger ventrikulär ejektionsfraktion (RVEF) bedömd i procent och kommer att mätas via hjärtmagnetisk resonans (CMR) avbildning.
Baslinje, 6 månader
Förändring i höger ventrikulärt massindex vid diastole
Tidsram: Baslinje, 12 månader
Effekt kommer att rapporteras som förändring av höger ventrikulärt massindex vid diastol bedömd som g/m^2 och kommer att mätas via seriell hjärtmagnetisk resonans (CMR) avbildning.
Baslinje, 12 månader
Förändring i höger ventrikulärt slutdiastoliskt volymindex (RVEDVI)
Tidsram: Baslinje, 12 månader
Effekt kommer att rapporteras som förändring i höger ventrikulärt ände diastoliskt volymindex (RVEDVI) bedömt som ml/m^2 och kommer att mätas via seriell hjärtmagnetisk resonans (CMR) avbildning.
Baslinje, 12 månader
Förändring i höger ventrikulärt slutsystoliskt volymindex (RVESVI)
Tidsram: Baslinje, 12 månader
Effekt kommer att rapporteras som förändring i höger ventrikulärt slutsystoliskt volymindex (RVESVI) bedömt som ml/m^2 och kommer att mätas via seriell hjärtmagnetisk resonans (CMR) avbildning.
Baslinje, 12 månader
Förändring i höger ventrikulär global longitudinell töjning och töjningshastighet
Tidsram: Baslinje, 12 månader
Effekt kommer att rapporteras som förändring i höger ventrikulär global longitudinell töjning och töjningshastighet bedömd som % respektive s^-1 och kommer att mätas via seriell hjärtmagnetisk resonans (CMR) avbildning.
Baslinje, 12 månader
Förändring i högerkammars globala periferiella töjning och töjningshastighet
Tidsram: Baslinje, 12 månader
Effektiviteten kommer att rapporteras som förändringen i höger kammares globala periferiella töjning och töjningshastighet som % respektive s^-1, och kommer att mätas via seriell hjärtmagnetisk resonans (CMR) avbildning.
Baslinje, 12 månader
Förändring i höger förmaksvolymindex
Tidsram: Baslinje, 12 månader
Effekten kommer att rapporteras som förändringen i höger förmaksvolymindex som ml/m^2 och kommer att mätas via seriell hjärtmagnetisk resonans (CMR) avbildning.
Baslinje, 12 månader
Förändring i arbetsindex för höger kammare
Tidsram: Baslinje, 12 månader
Effekt kommer att rapporteras som förändringen i höger kammares arbetsindex som (mmHg x ml x slag)/min och kommer att mätas via seriell hjärtmagnetisk resonans (CMR) avbildning.
Baslinje, 12 månader
Förändring i svårighetsgrad av trikuspidaluppstötningar
Tidsram: Baslinje, 12 månader
Effekt kommer att rapporteras som förändring i den kategoriska kvalitativa bedömningen av trikuspidalklaffsuppstötningar (trivial, mild, måttlig, svår) och kommer att mätas via transtorakal ekokardiografi.
Baslinje, 12 månader
Förändring i RV-efterlevnad/diastolisk funktion
Tidsram: Baslinje, 12 månader
Effekt kommer att rapporteras som förändring i diastolisk funktion mätt med trikuspidal E/E'-förhållande, utvärdering av trikuspidalinflöde E och A-hastigheter och -förhållande, och trikuspidal ringformiga DTI E'A'-hastigheter. Funktion rapporterad som normal diastolisk funktion (inga avvikelser i dessa mått), lindrigt nedsatt diastolisk funktion (1 onormalt mått), måttligt nedsatt diastolisk funktion (2 onormala mått) och kraftigt nedsatt diastolisk funktion (3 onormala mått). Dessa mätningar kommer att mätas via transthorax ekokardiografi.
Baslinje, 12 månader
Förändring i vikt
Tidsram: Baslinje, 12 månader
Effekten mäts som förändring i deltagarens vikt i kg och kommer att mätas seriellt för att bedöma förändring i somatisk tillväxt.
Baslinje, 12 månader
Ändring i längd (höjd)
Tidsram: Baslinje, 12 månader
Effekten mäts som förändring i deltagarens längd (höjd) i cm och kommer att mätas i serie för att bedöma förändring i somatisk tillväxt.
Baslinje, 12 månader
Förändring i huvudomkrets
Tidsram: Baslinje, 12 månader
Effekten mäts som förändring av deltagarens huvudomkrets i cm och kommer att mätas i serie för att bedöma förändring i somatisk tillväxt.
Baslinje, 12 månader
Förändring i N-Terminal Pro-Brain Natriuretic Peptide (NT-proBNP)
Tidsram: Baslinje, 12 månader
Effekten mäts som förändring i N-Terminal Pro-Brain Natriuretic Peptide (NT-proBNP) i pg/ml och kommer att mätas seriellt genom blodtagning.
Baslinje, 12 månader
Ändring i modifierad Ross Heart Failure Classification-poäng
Tidsram: Baslinje, 12 månader
Ross Heart Failure Classification ger en global bedömning av svårighetsgraden av hjärtsvikt hos spädbarn. Effekten mäts som förändring i klassificeringen och kommer att mätas seriellt via läkares bedömning med hjälp av den modifierade Ross Heart Failure Classification; klassificeringar definierade som klass 1 (inga begränsningar av fysisk aktivitet); Klass 2 (kan uppleva symtom under måttlig träning men inte under vila); Klass 3 (symtom med minimal ansträngning som stör normal daglig aktivitet); Klass 4 (kan inte utföra fysisk aktivitet/har symtom i vila som förvärras vid ansträngning).
Baslinje, 12 månader
Förändring i PedsQL™ Infant Scales
Tidsram: Baslinje, 12 månader
PedsQL™ Infant Scales är ett generiskt hälsorelaterat livskvalitetsinstrument speciellt för friska och sjuka spädbarn i åldrarna 1-24 månader. Effekten mäts som förändring i PedsQL totala förbättringspoäng och kommer att mätas seriellt av föräldrarnas proxy-rapport. Högre poäng tyder på bättre livskvalitet.
Baslinje, 12 månader
Frihet från oplanerad kateterintervention som behövs för att ta itu med lungartärerna eller aortan.
Tidsram: Baslinje, 12 månader
Effekt mätt som antalet och procentandelen deltagare som inte genomgår oplanerade kateterinterventioner för att adressera lungartärer eller aorta.
Baslinje, 12 månader
Förändring av biomarkörer/cytokiner
Tidsram: Baslinje, 12 månader
Effekten mäts som förändring av biomarkörer/cytokiner i pg/ml och/eller ng/ml och kommer att mätas seriellt genom blodtagning.
Baslinje, 12 månader
Deltagare som upplever behandlingsuppkommande allvarliga biverkningar (TE-SAE)
Tidsram: 30 dagar efter steg II palliation
Säkerhet kommer att rapporteras som antalet deltagare som upplever behandlingsuppkomna allvarliga biverkningar (TE-SAEs) som bedöms av behandlande läkare inom 30 dagar efter studieproceduren. Dessa inkluderar: mer än 30 sekunder av ihållande/symptomatisk ventrikulär takykardi som kräver intervention; kardiogen chock; oplanerad kardiovaskulär operation för blödning på grund av höger ventrikulär intramyokardiell blödning på injektionsstället under de första fem dagarna efter steg II palliation; försämring av hjärtfunktionen; lokal infektion eller systemisk infektion; behov av ny permanent pacemaker; död.
30 dagar efter steg II palliation
Deltagare som upplever allvarliga hjärthändelser (MACE)
Tidsram: Baslinje, 12 månader
Säkerhet kommer att rapporteras som antalet deltagare med bedömda händelser inklusive kardiovaskulär sjuklighet; behov av transplantation; återinläggningar; kardiovaskulär dödlighet; dödlighet av alla orsaker.
Baslinje, 12 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Longeveron Inc.

Samarbetspartners

The University of Texas Health Science Center, Houston
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago

Utredare

  • Huvudutredare: Stu Berger, MD, Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

25 juni 2021

Primärt slutförande (Beräknad)

1 mars 2025

Avslutad studie (Beräknad)

1 augusti 2025

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

8 juni 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

8 juni 2021

Första postat (Faktisk)

14 juni 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

9 april 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

7 april 2024

Senast verifierad

1 april 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 2021-4531
  • 7UG3HL148318-02 (U.S.S. NIH-anslag/kontrakt)
  • 1U24HL148316-01A1 (U.S.S. NIH-anslag/kontrakt)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Hypoplastiskt vänsterhjärtsyndrom

Kliniska prövningar på Lomecel-B medicinska signalceller

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Macedonia

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera