Avaliação da injeção de Lomecel-B™ em pacientes com síndrome do coração esquerdo hipoplásico: um ensaio clínico de fase IIb. (ELPIS II)
24 de junho de 2025 atualizado por: Longeveron Inc.
O objetivo deste estudo é testar se o Lomecel-B™ funciona no tratamento de pacientes com síndrome do coração esquerdo hipoplásico (HLHS) e reunir informações adicionais sobre a segurança do Lomecel-B.
Lomecel-B contém células-tronco mesenquimais humanas (MSCs) como ingrediente ativo.
As MSCs são células especiais no corpo que são capazes de se transformar em outros tipos de células, como coração, sangue e células musculares.
As MSCs são encontradas em vários tecidos do corpo, como a medula óssea, que é o tecido esponjoso dentro dos ossos.
O Lomecel-B usa MSCs da medula óssea de doadores jovens saudáveis não aparentados.
Estes são chamados de "alogênicos" e não requerem compatibilidade de doador com o paciente.
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
40
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
- Children's Hospital of Los Angeles
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Children's Hospital Colorado
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60453
- Advocate Children's Hospital
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Boston Children's Hospital
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Nebraska
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Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68114
- Children's Nebraska
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
- Primary Children's Hospital/University of Utah
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Não mais velho que 1 ano (Filho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Inclusão:
Todos os participantes devem ter HLHS (inclui todos os tipos) que requerem paliação de Estágio II (operação de Glenn ou Hemi-Fontan).
Exclusão:
- Requisito de suporte circulatório mecânico contínuo imediatamente antes da paliação do Estágio II dentro de 5 dias
- Necessidade de cirurgia concomitante para coarctação aórtica ou reparo da válvula tricúspide ou ressecção de fibroelastose endocárdica (EFE) ou procedimentos de recrutamento do ventrículo esquerdo
- Submetendo-se ao procedimento Estágio I (Norwood) que não possui HLHS
Positividade sérica para: vírus da imunodeficiência humana (HIV); antígeno de superfície do vírus da hepatite B (HBV BsAg); e/ou vírus da hepatite C virêmica (HCV). Este critério pode ser determinado por uma das três maneiras:
- História documentada de testes da mãe realizados durante a gravidez
- Histórico documentado dos testes dos participantes.
- Se a documentação acima não estiver disponível, o sangue será obtido do participante na triagem/linha de base.
- Pai/responsável que não quer ou não pode cumprir o acompanhamento necessário
- Inadequação para o estudo com base na opinião clínica do investigador
- Hipersensibilidade conhecida ao dimetil sulfóxido (DMSO)
- Presença de um marcapasso, ou colocação antecipada de um marcapasso, no momento da paliação do Estágio II
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Triplo
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Grupo Lomecel B
Os participantes foram randomizados para receber injeções de Lomecel-B durante o estágio II de paliação.
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Uma única administração de Lomecel-B será realizada por meio de 6 a 10 injeções intramiocárdicas no ventrículo direito durante o padrão de tratamento paliativo do estágio II do participante.
A dosagem é baseada no peso corporal.
Cada paciente receberá 2,5 x 10^5 células por kg de peso corporal.
A dose total das células será de aproximadamente 600 microlitros.
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Sem intervenção: Grupo de controle sem intervenção do estudo
Os participantes foram randomizados para não receber nenhuma intervenção do estudo durante o estágio II de paliação.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Alteração na fração de ejeção do ventrículo direito (RVEF)
Prazo: Linha de base, 12 meses
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A eficácia será relatada como alteração na fração de ejeção do ventrículo direito (RVEF) avaliada como uma porcentagem e será medida por ressonância magnética cardíaca (CMR).
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Linha de base, 12 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alteração na fração de ejeção do ventrículo direito (RVEF)
Prazo: Linha de base, 6 meses
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A eficácia será relatada como alteração na fração de ejeção do ventrículo direito (RVEF) avaliada como uma porcentagem e será medida por ressonância magnética cardíaca (CMR).
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Linha de base, 6 meses
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Alteração no índice de massa ventricular direita na diástole
Prazo: Linha de base, 12 meses
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A eficácia será relatada como alteração no índice de massa ventricular direita na diástole avaliada como g/m^2 e será medida por ressonância magnética cardíaca (RMC) seriada.
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Linha de base, 12 meses
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Alteração no índice de volume diastólico final do ventrículo direito (RVEDVI)
Prazo: Linha de base, 12 meses
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A eficácia será relatada como alteração no índice de volume diastólico final do ventrículo direito (RVEDVI) avaliado como ml/m^2 e será medido por ressonância magnética cardíaca (RMC) seriada.
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Linha de base, 12 meses
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Alteração no índice de volume sistólico final do ventrículo direito (RVESVI)
Prazo: Linha de base, 12 meses
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A eficácia será relatada como alteração no índice de volume sistólico final do ventrículo direito (RVESVI) avaliado como ml/m^2 e será medido por ressonância magnética cardíaca (RMC) seriada.
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Linha de base, 12 meses
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Alteração na deformação longitudinal global do ventrículo direito e na taxa de deformação
Prazo: Linha de base, 12 meses
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A eficácia será relatada como alteração na deformação longitudinal global do ventrículo direito e na taxa de deformação avaliada como % e s^-1, respectivamente, e será medida por ressonância magnética cardíaca (RMC) seriada.
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Linha de base, 12 meses
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Alteração no strain circunferencial global do ventrículo direito e na taxa de strain
Prazo: Linha de base, 12 meses
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A eficácia será relatada como a alteração na tensão circunferencial global do ventrículo direito e na taxa de tensão como % e s^-1, respectivamente, e será medida por ressonância magnética cardíaca (RMC) seriada.
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Linha de base, 12 meses
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Alteração no índice de volume atrial direito
Prazo: Linha de base, 12 meses
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A eficácia será relatada como a alteração no índice de volume do átrio direito como ml/m^2 e será medida por ressonância magnética cardíaca (RMC) seriada.
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Linha de base, 12 meses
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Mudança na gravidade da regurgitação tricúspide
Prazo: Linha de base, 12 meses
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A eficácia será relatada como alteração na avaliação qualitativa categórica da regurgitação da valva tricúspide (trivial, leve, moderada, grave) e será medida por meio de ecocardiografia transtorácica.
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Linha de base, 12 meses
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Mudança de peso
Prazo: Linha de base, 12 meses
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A eficácia medida como alteração no peso do participante em kg e será medida em série para avaliar a alteração no crescimento somático.
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Linha de base, 12 meses
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Mudança de comprimento (altura)
Prazo: Linha de base, 12 meses
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A eficácia foi medida como alteração no comprimento (altura) do participante em cm e será medida em série para avaliar a alteração no crescimento somático.
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Linha de base, 12 meses
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Mudança na circunferência da cabeça
Prazo: Linha de base, 12 meses
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A eficácia medida como alteração na circunferência da cabeça do participante em cm e será medida em série para avaliar a alteração no crescimento somático.
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Linha de base, 12 meses
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Alteração no N-Terminal Pro-Brain Natriuretic Peptide (NT-proBNP)
Prazo: Linha de base, 12 meses
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A eficácia medida como alteração no N-Terminal Pro-Brain Natriuretic Peptide (NT-proBNP) em pg/ml e será medida em série por coleta de sangue.
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Linha de base, 12 meses
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Alteração na pontuação modificada da Classificação de Insuficiência Cardíaca de Ross
Prazo: Linha de base, 12 meses
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A Classificação de Insuficiência Cardíaca de Ross fornece uma avaliação global da gravidade da insuficiência cardíaca em lactentes.
Eficácia medida como mudança na classificação e será medida em série através da avaliação do médico usando a Classificação de Insuficiência Cardíaca de Ross modificada; classificações definidas como Classe 1 (sem limitações de atividade física); Classe 2 (pode apresentar sintomas durante o exercício moderado, mas não durante o repouso); Classe 3 (sintomas aos mínimos esforços que interferem na atividade diária normal); Classe 4 (incapaz de realizar atividade física/tem sintomas em repouso que pioram com o esforço).
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Linha de base, 12 meses
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Mudança nas Escalas Infantis PedsQL™
Prazo: Linha de base, 12 meses
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O PedsQL™ Infant Scales é um instrumento genérico de qualidade de vida relacionado à saúde, especificamente para bebês saudáveis e doentes de 1 a 24 meses.
A eficácia foi medida como alteração na pontuação de melhoria total do PedsQL e será medida em série pelo relatório proxy dos pais.
Escores mais altos são indicativos de melhor qualidade de vida.
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Linha de base, 12 meses
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Liberdade de intervenção de cateter não planejada necessária para abordar as artérias pulmonares ou aorta.
Prazo: Linha de base, 12 meses
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Eficácia medida como o número e a porcentagem de participantes que não foram submetidos a intervenções de cateter não planejadas para abordar as artérias pulmonares ou a aorta.
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Linha de base, 12 meses
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Alteração em biomarcadores/citocinas
Prazo: Linha de base, 12 meses
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A eficácia medida como alteração nos biomarcadores/citocinas em pg/ml e/ou ng/ml e será medida em série por coleta de sangue.
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Linha de base, 12 meses
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Participantes que sofrem de tratamento em emergência em eventos adversos graves (TE-SAES)
Prazo: 30 dias após a paliação do estágio II
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A segurança será relatada como o número de participantes que experimentam o tratamento emergentes em eventos adversos graves (TE-SAES) avaliados pelo tratamento do médico nos 30 dias após o procedimento de estudo.
Isso inclui: mortalidade por todas as causas; mais de 30 segundos de taquicardia ventricular sustentada/sintomática que requerem intervenção; choque cardiogênico; Operação cardiovascular não planejada para sangramento devido ao local da injeção intramiocárdica ventricular direita sangramento nos primeiros cinco dias após a paliação do estágio II; sepse; necessidade de novo marcapasso permanente; derrame ou evento embólico para o cérebro
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30 dias após a paliação do estágio II
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Participantes que experimentam grandes eventos cardíacos adversos (MACE)
Prazo: Linha de base, 12 meses
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A segurança será relatada como o número de participantes com eventos adjudicados, incluindo piora da insuficiência cardíaca; listado para transplante de coração; hospitalização de insuficiência cardíaca; Mortalidade cardiovascular
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Linha de base, 12 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Stu Berger, MD, Ann & Robert H Lurie Children's hospital of Chicago
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Links úteis
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
25 de junho de 2021
Conclusão Primária (Estimado)
30 de junho de 2026
Conclusão do estudo (Estimado)
31 de agosto de 2026
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
8 de junho de 2021
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
8 de junho de 2021
Primeira postagem (Real)
14 de junho de 2021
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
25 de junho de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
24 de junho de 2025
Última verificação
1 de junho de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 2021-4531
- 7UG3HL148318-02 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA)
- 1U24HL148316-01A1 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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