Lomecel-B™-injektion arviointi potilailla, joilla on hypoplastinen vasemman sydämen oireyhtymä: Vaiheen IIb kliininen tutkimus. (ELPIS II)
tiistai 24. kesäkuuta 2025 päivittänyt: Longeveron Inc.
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on testata, toimiiko Lomecel-B™ hoidettaessa potilaita, joilla on hypoplastinen vasemman sydämen oireyhtymä (HLHS) ja kerätä lisätietoja Lomecel-B:n turvallisuudesta.
Lomecel-B sisältää vaikuttavana aineena ihmisen mesenkymaalisia kantasoluja (MSC).
MSC:t ovat kehon erityisiä soluja, jotka pystyvät muuttumaan muuntyyppisiksi soluiksi, kuten sydän-, veri- ja lihassoluiksi.
MSC:itä löytyy kehon eri kudoksista, kuten luuytimestä, joka on luusi sisällä oleva sienimäinen kudos.
Lomecel-B käyttää MSC-soluja, jotka ovat peräisin ulkopuolisten nuorten terveiden luovuttajien luuytimestä.
Näitä kutsutaan "allogeenisiksi", eivätkä ne vaadi luovuttajan sovittamista potilaaseen.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
40
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
- Children's Hospital of Los Angeles
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60453
- Advocate Children's Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Yhdysvallat, 68114
- Children's Nebraska
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84113
- Primary Children's Hospital/University of Utah
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Ei vanhempi kuin 1 vuosi (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällytä:
Kaikilla osallistujilla on oltava HLHS (sisältää kaikki tyypit), jotka vaativat vaiheen II pallituksen (Glenn- tai Hemi-Fontan-leikkaus).
Poissulkeminen:
- Vaatimus jatkuvasta mekaanisesta verenkierron tuesta välittömästi ennen vaiheen II palliaatiota 5 päivän sisällä
- Samanaikainen leikkaus aortan koarktaation tai kolmikulmaläpän korjauksen tai endokardiaalisen fibroelastoosin (EFE) resektion tai vasemman kammion värväystoimenpiteiden vuoksi
- Käytetään vaiheen I (Norwood) menettelyä, jolla ei ole HLHS:ää
Seerumin positiivisuus: ihmisen immuunikatovirus (HIV); hepatiitti B -viruksen pinta-antigeeni (HBV BsAg); ja/tai vireeminen hepatiitti C -virus (HCV). Tämä kriteeri voidaan määrittää jollakin kolmesta tapaa:
- Dokumentoitu historia äidin raskauden aikana tehdyistä testeistä
- Dokumentoitu osallistujien testaushistoria.
- Jos yllä olevaa dokumentaatiota ei ole saatavilla, verta otetaan osallistujalta seulonta-/perustilanteessa.
- Vanhempi/huoltaja, joka ei halua tai ei pysty noudattamaan tarvittavia seurantatoimia
- Sopimattomuus tutkimukseen tutkijan kliinisen lausunnon perusteella
- Tunnettu yliherkkyys dimetyylisulfoksidille (DMSO)
- Tahdistimen läsnäolo tai sen oletettu sijoitus vaiheen II lievityksen aikana
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kolminkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Lomecel B -ryhmä
Osallistujat satunnaistettiin saamaan Lomecel-B-injektiot vaiheen II palliation aikana.
|
Lomecel-B:n kerta-annos suoritetaan 6-10 sydämensisäisenä injektiona oikeaan kammioon osallistujan hoidon standardin vaiheen II lievityksen aikana.
Annostus perustuu kehon painoon.
Kullekin potilaalle annetaan 2,5 x 10^5 solua painokiloa kohden.
Solujen koko annos tulee olemaan noin 600 mikrolitraa.
|
|
Ei väliintuloa: Ei Study Intervention Control Group
Osallistujat satunnaistettiin saamaan mitään tutkimusinterventiota vaiheen II palliation aikana.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos oikean kammion ejektiofraktiossa (RVEF)
Aikaikkuna: Perustaso, 12 kuukautta
|
Teho ilmoitetaan muutoksena oikean kammion ejektiofraktion (RVEF) prosentteina ja mitataan sydämen magneettikuvauksella (CMR).
|
Perustaso, 12 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos oikean kammion ejektiofraktiossa (RVEF)
Aikaikkuna: Perustaso, 6 kuukautta
|
Teho ilmoitetaan muutoksena oikean kammion ejektiofraktion (RVEF) prosentteina ja mitataan sydämen magneettikuvauksella (CMR).
|
Perustaso, 6 kuukautta
|
|
Muutos oikean kammion massaindeksissä diastolen aikana
Aikaikkuna: Perustaso, 12 kuukautta
|
Teho ilmoitetaan muutoksena oikean kammion massaindeksissä diastolassa, joka on arvioitu muodossa g/m2, ja se mitataan sarja sydämen magneettiresonanssikuvauksella (CMR).
|
Perustaso, 12 kuukautta
|
|
Muutos oikean kammion loppudiastolisessa tilavuusindeksissä (RVEDVI)
Aikaikkuna: Perustaso, 12 kuukautta
|
Teho ilmoitetaan muutoksena oikean kammion pään diastolisessa tilavuusindeksissä (RVEDVI), joka on arvioitu ml/m22 ja mitataan sarja sydämen magneettiresonanssikuvauksella (CMR).
|
Perustaso, 12 kuukautta
|
|
Muutos oikean kammion loppusystolisessa tilavuusindeksissä (RVESVI)
Aikaikkuna: Perustaso, 12 kuukautta
|
Teho ilmoitetaan muutoksena oikean kammion pään systolisessa tilavuusindeksissä (RVESVI), joka on arvioitu ml/m22 ja mitataan sarja sydämen magneettiresonanssikuvauksella (CMR).
|
Perustaso, 12 kuukautta
|
|
Muutos oikean kammion globaalissa pitkittäisessä venymässä ja jännitysnopeudessa
Aikaikkuna: Perustaso, 12 kuukautta
|
Teho ilmoitetaan muutoksena oikean kammion globaalissa pitkittäisessä venymässä ja venymänopeudessa, joka on arvioitu prosentteina ja s^-1, ja se mitataan sarjakuvauksella sydämen magneettiresonanssikuvauksella (CMR).
|
Perustaso, 12 kuukautta
|
|
Muutos oikean kammion globaalissa kehän venymässä ja jännitysnopeudessa
Aikaikkuna: Perustaso, 12 kuukautta
|
Tehokkuus raportoidaan muutoksena oikean kammion yleisessä kehävenymissä ja venymisnopeudessa prosentteina ja s^-1, ja se mitataan sarjakuvauksella sydämen magneettiresonanssikuvauksella (CMR).
|
Perustaso, 12 kuukautta
|
|
Muutos oikean eteisen tilavuusindeksissä
Aikaikkuna: Perustaso, 12 kuukautta
|
Teho ilmoitetaan oikean eteisen tilavuusindeksin muutoksena ml/m^2 ja mitataan sarja sydämen magneettiresonanssikuvauksella (CMR).
|
Perustaso, 12 kuukautta
|
|
Trikuspidaalisen regurgitaation vaikeusasteen muutos
Aikaikkuna: Perustaso, 12 kuukautta
|
Teho ilmoitetaan muutoksena kolmiulotteisen läpän regurgitaation (triviaali, lievä, kohtalainen, vaikea) kategorisessa kvalitatiivisessa arvioinnissa, ja se mitataan rintakehän kaikukardiografialla.
|
Perustaso, 12 kuukautta
|
|
Muutos painossa
Aikaikkuna: Perustaso, 12 kuukautta
|
Teho mitataan osallistujan painon muutoksena kilogrammoina ja mitataan sarjassa somaattisen kasvun muutoksen arvioimiseksi.
|
Perustaso, 12 kuukautta
|
|
Muutos pituudessa (korkeus)
Aikaikkuna: Perustaso, 12 kuukautta
|
Teho mitataan osallistujan pituuden (pituuden) muutoksena senttimetreinä, ja se mitataan sarjassa somaattisen kasvun muutoksen arvioimiseksi.
|
Perustaso, 12 kuukautta
|
|
Muutos pään ympärysmitassa
Aikaikkuna: Perustaso, 12 kuukautta
|
Teho mitataan osallistujan pään ympärysmitan muutoksena senttimetreinä, ja se mitataan sarjassa somaattisen kasvun muutoksen arvioimiseksi.
|
Perustaso, 12 kuukautta
|
|
Muutos N-terminaalisessa pro-aivojen natriureettisessa peptidissä (NT-proBNP)
Aikaikkuna: Perustaso, 12 kuukautta
|
Teho mitataan muutoksena N-Terminal Pro-Brain Natriuretic Peptidessä (NT-proBNP) pg/ml, ja se mitataan sarjassa verikokeella.
|
Perustaso, 12 kuukautta
|
|
Muutos muokatussa Rossin sydämen vajaatoiminnan luokittelupisteessä
Aikaikkuna: Perustaso, 12 kuukautta
|
Ross Heart Failure Classification tarjoaa maailmanlaajuisen arvion vauvojen sydämen vajaatoiminnan vaikeusasteesta.
Teho mitataan muutoksena luokituksessa ja mitataan sarjassa lääkärin arvioinnin avulla käyttäen muutettua Rossin sydämen vajaatoimintaluokitusta; luokitukset, jotka on määritelty luokkaan 1 (ei fyysisen aktiivisuuden rajoituksia); Luokka 2 (saattaa kokea oireita kohtalaisen rasituksen aikana, mutta ei levossa); Luokka 3 (oireet vähäisessä rasituksessa, jotka häiritsevät normaalia päivittäistä toimintaa); Luokka 4 (ei pysty harjoittamaan fyysistä toimintaa / hänellä on levossa oireita, jotka pahenevat rasituksessa).
|
Perustaso, 12 kuukautta
|
|
Muutos PedsQL™ Infant Vaa'oissa
Aikaikkuna: Perustaso, 12 kuukautta
|
PedsQL™ Infant Scales on yleinen terveyteen liittyvä elämänlaatuinstrumentti erityisesti terveille ja sairaille 1-24 kuukauden ikäisille vauvoille.
Tehokkuus mitataan muutoksena PedsQL:n kokonaisparannuspisteissä ja mitataan sarjassa vanhempien välityspalvelimen raportilla.
Korkeammat pisteet kertovat paremmasta elämänlaadusta.
|
Perustaso, 12 kuukautta
|
|
Vapaus suunnittelemattomista katetritoimenpiteistä, joita tarvitaan keuhkovaltimoiden tai aortan korjaamiseksi.
Aikaikkuna: Perustaso, 12 kuukautta
|
Tehokkuus mitataan niiden osallistujien lukumääränä ja prosenttiosuutena, joille ei tehdä suunnittelemattomia katetritoimenpiteitä keuhkovaltimoiden tai aortan hoitamiseksi.
|
Perustaso, 12 kuukautta
|
|
Muutos biomarkkereissa/sytokiineissa
Aikaikkuna: Perustaso, 12 kuukautta
|
Teho mitataan biomarkkerien/sytokiinien muutoksena pg/ml ja/tai ng/ml, ja se mitataan sarjassa verikokeella.
|
Perustaso, 12 kuukautta
|
|
Osallistujat, jotka kokevat hoitoa syntyvät vakavat haittavaikutukset (TE-Saes)
Aikaikkuna: 30 päivää vaiheen II jälkeisen pallon jälkeen
|
Turvallisuutta ilmoitetaan, kun hoitoa kokevien osallistujien lukumäärä syntyy vakavia haittavaikutuksia (TE-SAES), jotka arvioidaan hoitamalla lääkäriä 30 päivän kuluessa tutkimusmenettelystä.
Näitä ovat: kaikesta syystä kuolleisuus; yli 30 sekuntia kestävää/oireellista kammion takykardia, joka vaatii interventiota; kardiogeeninen shokki; Suunnittelematon sydän- ja verisuonikäyttö verenvuodon vuoksi, joka johtuu oikean kammion sisäisestä intramyokardiaalisesta injektiokohdasta, joka verenvuoto on viiden ensimmäisen päivän aikana vaiheen II palloation jälkeen; sepsis; tarve uudelle pysyvälle sydämentahdistimelle; aivohalvaus tai embolinen tapahtuma aivoihin
|
30 päivää vaiheen II jälkeisen pallon jälkeen
|
|
Osallistujat kokevat suuria haitallisia sydämen tapahtumia (MACE)
Aikaikkuna: Perustaso, 12 kuukautta
|
Turvallisuutta ilmoitetaan osallistujien lukumääränä, jolla on tuomittuja tapahtumia, mukaan lukien sydämen vajaatoiminnan paheneminen; lueteltu sydämensiirtoon; sydämen vajaatoiminta sairaalahoitoon; sydän-
|
Perustaso, 12 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Stu Berger, MD, Ann & Robert H Lurie Children's hospital of Chicago
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 25. kesäkuuta 2021
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 30. kesäkuuta 2026
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Maanantai 31. elokuuta 2026
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 8. kesäkuuta 2021
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 8. kesäkuuta 2021
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 14. kesäkuuta 2021
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Keskiviikko 25. kesäkuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 24. kesäkuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. kesäkuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 2021-4531
- 7UG3HL148318-02 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)
- 1U24HL148316-01A1 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .