Valutazione dell'iniezione di Lomecel-B™ in pazienti con sindrome del cuore sinistro ipoplasico: uno studio clinico di fase IIb. (ELPIS II)
24 giugno 2025 aggiornato da: Longeveron Inc.
Lo scopo di questo studio è verificare se Lomecel-B™ funziona nel trattamento di pazienti con sindrome del cuore sinistro ipoplasico (HLHS) e raccogliere ulteriori informazioni sulla sicurezza di Lomecel-B.
Lomecel-B contiene cellule staminali mesenchimali umane (MSC) come ingrediente attivo.
Le MSC sono cellule speciali del corpo che sono in grado di trasformarsi in altri tipi di cellule, come le cellule del cuore, del sangue e dei muscoli.
Le MSC si trovano in vari tessuti del corpo, come il midollo osseo, che è il tessuto spugnoso all'interno delle ossa.
Lomecel-B utilizza MSC dal midollo osseo di giovani donatori sani non imparentati.
Questi sono chiamati "allogenici" e non richiedono l'abbinamento del donatore con il paziente.
Panoramica dello studio
Stato
Attivo, non reclutante
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
40
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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California
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Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
- Children's Hospital of Los Angeles
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Colorado
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Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
- Children's Hospital Colorado
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta
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Illinois
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Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60453
- Advocate Children's Hospital
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
- Boston Children's Hospital
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Nebraska
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Omaha, Nebraska, Stati Uniti, 68114
- Children's Nebraska
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84113
- Primary Children's Hospital/University of Utah
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Non più vecchio di 1 anno (Bambino)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Inclusione:
Tutti i partecipanti devono avere HLHS (include tutti i tipi) che richiedono palliazione Stage II (operazione Glenn o Hemi-Fontan).
Esclusione:
- Necessità di supporto circolatorio meccanico in corso immediatamente prima della fase II della palliazione entro 5 giorni
- Necessità di un intervento chirurgico concomitante per coartazione aortica o riparazione della valvola tricuspide o resezione della fibroelastosi endocardica (EFE) o procedure di reclutamento del ventricolo sinistro
- Sottoporsi alla procedura Stage I (Norwood) che non ha HLHS
Positività sierica per: virus dell'immunodeficienza umana (HIV); antigene di superficie del virus dell'epatite B (HBV BsAg); e/o virus viremico dell'epatite C (HCV). Questo criterio può essere accertato in tre modi:
- Storia documentata dei test della madre condotti durante la gravidanza
- Cronologia documentata dei test dei partecipanti.
- Se la documentazione di cui sopra non è disponibile, il sangue verrà prelevato dal partecipante allo Screening/Baseline.
- Genitore/tutore che non vuole o non è in grado di rispettare il necessario follow-up
- Inidoneità per lo studio basata sull'opinione clinica dello sperimentatore
- Ipersensibilità nota al dimetilsolfossido (DMSO)
- Presenza di un pacemaker, o posizionamento anticipato di un pacemaker, al momento della fase II della palliazione
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Triplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Gruppo Lomecel B
Partecipanti randomizzati per ricevere iniezioni di Lomecel-B durante la fase II della palliazione.
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Una singola somministrazione di Lomecel-B verrà eseguita tramite 6-10 iniezioni intramiocardiche nel ventricolo destro durante lo standard di cura palliativo di stadio II del partecipante.
Il dosaggio si basa sul peso corporeo.
Ad ogni paziente verranno somministrate 2,5 x 10^5 cellule per kg di peso corporeo.
L'intera dose delle cellule sarà di circa 600 microlitri.
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Nessun intervento: Nessun gruppo di controllo di intervento di studio
Partecipanti randomizzati per non ricevere alcun intervento di studio durante la fase II della palliazione.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Variazione della frazione di eiezione ventricolare destra (RVEF)
Lasso di tempo: Basale, 12 mesi
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L'efficacia verrà riportata come variazione della frazione di eiezione ventricolare destra (RVEF) valutata in percentuale e sarà misurata mediante risonanza magnetica cardiaca (CMR).
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Basale, 12 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Variazione della frazione di eiezione ventricolare destra (RVEF)
Lasso di tempo: Linea di base, 6 mesi
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L'efficacia verrà riportata come variazione della frazione di eiezione ventricolare destra (RVEF) valutata in percentuale e sarà misurata mediante risonanza magnetica cardiaca (CMR).
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Linea di base, 6 mesi
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Variazione dell'indice di massa del ventricolo destro in diastole
Lasso di tempo: Basale, 12 mesi
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L'efficacia sarà riportata come variazione dell'indice di massa del ventricolo destro alla diastole valutato come g/m^2 e sarà misurata mediante risonanza magnetica cardiaca seriale (CMR).
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Basale, 12 mesi
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Variazione dell'indice di volume telediastolico del ventricolo destro (RVEDVI)
Lasso di tempo: Basale, 12 mesi
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L'efficacia sarà riportata come variazione dell'indice del volume telediastolico del ventricolo destro (RVEDVI) valutato come ml/m^2 e sarà misurata mediante risonanza magnetica cardiaca seriale (CMR).
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Basale, 12 mesi
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Variazione dell'indice di volume telesistolico del ventricolo destro (RVESVI)
Lasso di tempo: Basale, 12 mesi
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L'efficacia sarà riportata come variazione dell'indice del volume telesistolico del ventricolo destro (RVESVI) valutato come ml/m^2 e sarà misurata mediante risonanza magnetica cardiaca seriale (CMR).
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Basale, 12 mesi
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Variazione della deformazione longitudinale globale del ventricolo destro e della velocità di deformazione
Lasso di tempo: Basale, 12 mesi
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L'efficacia sarà riportata come variazione della deformazione longitudinale globale del ventricolo destro e della velocità di deformazione valutata rispettivamente come % e s^-1 e sarà misurata mediante imaging seriale di risonanza magnetica cardiaca (CMR).
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Basale, 12 mesi
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Variazione della deformazione circonferenziale globale del ventricolo destro e della velocità di deformazione
Lasso di tempo: Basale, 12 mesi
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L'efficacia verrà riportata come variazione della deformazione circonferenziale globale del ventricolo destro e della velocità di deformazione rispettivamente come % e s^-1 e sarà misurata mediante imaging seriale di risonanza magnetica cardiaca (CMR).
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Basale, 12 mesi
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Variazione dell'indice del volume atriale destro
Lasso di tempo: Basale, 12 mesi
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L'efficacia verrà riportata come variazione dell'indice del volume atriale destro in ml/m^2 e sarà misurata mediante risonanza magnetica cardiaca (CMR) seriale.
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Basale, 12 mesi
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Variazione della gravità del rigurgito tricuspidale
Lasso di tempo: Basale, 12 mesi
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L'efficacia sarà riportata come cambiamento nella valutazione qualitativa categorica del rigurgito della valvola tricuspide (banale, lieve, moderato, grave) e sarà misurata mediante ecocardiografia transtoracica.
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Basale, 12 mesi
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Cambio di peso
Lasso di tempo: Basale, 12 mesi
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Efficacia misurata come variazione del peso del partecipante in kg e sarà misurata in serie per valutare il cambiamento nella crescita somatica.
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Basale, 12 mesi
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Variazione di lunghezza (altezza)
Lasso di tempo: Basale, 12 mesi
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Efficacia misurata come variazione della lunghezza (altezza) del partecipante in cm e sarà misurata in serie per valutare il cambiamento nella crescita somatica.
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Basale, 12 mesi
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Modifica della circonferenza della testa
Lasso di tempo: Basale, 12 mesi
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Efficacia misurata come variazione della circonferenza cranica del partecipante in cm e sarà misurata in serie per valutare il cambiamento nella crescita somatica.
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Basale, 12 mesi
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Modifica del peptide natriuretico pro-cervello N-terminale (NT-proBNP)
Lasso di tempo: Basale, 12 mesi
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L'efficacia misurata come variazione del peptide natriuretico pro-cervello N-terminale (NT-proBNP) in pg/ml e sarà misurata in serie mediante prelievo di sangue.
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Basale, 12 mesi
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Modifica del punteggio di classificazione Ross Heart Failure modificato
Lasso di tempo: Basale, 12 mesi
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La classificazione dell'insufficienza cardiaca di Ross fornisce una valutazione globale della gravità dell'insufficienza cardiaca nei neonati.
Efficacia misurata come cambiamento nella classificazione e sarà misurata in serie tramite la valutazione del medico utilizzando la classificazione modificata per l'insufficienza cardiaca di Ross; classificazioni definite come Classe 1 (nessuna limitazione dell'attività fisica); Classe 2 (può manifestare sintomi durante l'esercizio moderato ma non durante il riposo); Classe 3 (sintomi con sforzo minimo che interferiscono con la normale attività quotidiana); Classe 4 (incapace di svolgere attività fisica/ha sintomi a riposo che peggiorano con lo sforzo).
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Basale, 12 mesi
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Cambiamento nelle bilance per neonati PedsQL™
Lasso di tempo: Basale, 12 mesi
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La bilancia per neonati PedsQL™ è uno strumento generico per la qualità della vita correlato alla salute, specifico per neonati sani e malati di età compresa tra 1 e 24 mesi.
Efficacia misurata come variazione nel punteggio di miglioramento totale PedsQL e sarà misurata in serie dal rapporto proxy dei genitori.
Punteggi più alti sono indicativi di una migliore qualità della vita.
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Basale, 12 mesi
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Libertà dall'intervento non pianificato del catetere necessario per affrontare le arterie polmonari o l'aorta.
Lasso di tempo: Basale, 12 mesi
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Efficacia misurata come numero e percentuale di partecipanti che non si sottopongono a interventi di catetere non pianificati per indirizzare le arterie polmonari o l'aorta.
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Basale, 12 mesi
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Cambiamento di biomarcatori/citochine
Lasso di tempo: Basale, 12 mesi
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Efficacia misurata come variazione di biomarcatori/citochine in pg/ml e/o ng/ml e sarà misurata in serie mediante prelievo di sangue.
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Basale, 12 mesi
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I partecipanti che vivono terapeutiche emergenti eventi avversi emergenti (TE-SAES)
Lasso di tempo: 30 giorni dopo la palliazione della fase II
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La sicurezza sarà segnalata come il numero di partecipanti che vivono eventi avversi gravi emergenti (TE-SAES) trattati trattando il medico entro i 30 giorni dopo la procedura di studio.
Questi includono: mortalità per tutte le cause; maggiore di 30 secondi di tachicardia ventricolare prolungata/sintomatica che richiede un intervento; shock cardiogenico; operazione cardiovascolare non pianificata per sanguinamento a causa del sito di iniezione intramocardiale ventricolare destra che sanguina nei primi cinque giorni dopo la palliazione della fase II; sepsi; necessità di un nuovo pacemaker permanente; ictus o evento embolico nel cervello
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30 giorni dopo la palliazione della fase II
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I partecipanti che vivono importanti eventi cardiaci avversi (MACE)
Lasso di tempo: Basale, 12 mesi
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La sicurezza sarà segnalata come il numero di partecipanti con eventi giudicati tra cui il peggioramento dell'insufficienza cardiaca; elencato per il trapianto di cuore; ricovero in ospedale per insufficienza cardiaca; mortalità cardiovascolare
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Basale, 12 mesi
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Stu Berger, MD, Ann & Robert H Lurie Children's hospital of Chicago
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
25 giugno 2021
Completamento primario (Stimato)
30 giugno 2026
Completamento dello studio (Stimato)
31 agosto 2026
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
8 giugno 2021
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
8 giugno 2021
Primo Inserito (Effettivo)
14 giugno 2021
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)
25 giugno 2025
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
24 giugno 2025
Ultimo verificato
1 giugno 2025
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 2021-4531
- 7UG3HL148318-02 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)
- 1U24HL148316-01A1 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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