Evaluering af Lomecel-B™-injektion hos patienter med hypoplastisk venstre hjertesyndrom: Et fase IIb klinisk forsøg. (ELPIS II)
24. juni 2025 opdateret af: Longeveron Inc.
Formålet med denne undersøgelse er at teste, om Lomecel-B™ virker i behandling af patienter med hypoplastisk venstre hjertesyndrom (HLHS) og at indsamle yderligere information om sikkerheden af Lomecel-B.
Lomecel-B indeholder humane mesenkymale stamceller (MSC'er) som den aktive ingrediens.
MSC'er er specielle celler i kroppen, der er i stand til at ændre sig til andre typer celler, såsom hjerte-, blod- og muskelceller.
MSC'er findes i forskellige væv i kroppen, såsom knoglemarven, som er det svampede væv inde i dine knogler.
Lomecel-B bruger MSC'er fra knoglemarv fra ubeslægtede unge raske donorer.
Disse kaldes "allogene", og kræver ikke donortilpasning til patienten.
Studieoversigt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
40
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
- Children's Hospital of Los Angeles
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60453
- Advocate Children's Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Forenede Stater, 68114
- Children's Nebraska
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84113
- Primary Children's Hospital/University of Utah
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Ikke ældre end 1 år (Barn)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inkludering:
Alle deltagere skal have HLHS (inkluderer alle typer), der kræver trin II palliation (Glenn eller Hemi-Fontan operation).
Undtagelse:
- Krav om løbende mekanisk kredsløbsstøtte umiddelbart før trin II palliation inden for 5 dage
- Behov for samtidig kirurgi for aorta-koarktation eller trikuspidalklapreparation eller endokardiefibroelastose (EFE) resektion eller rekruttering af venstre ventrikel
- Gennemgår Stage I (Norwood) proceduren, der ikke har HLHS
Serumpositivitet for: humant immundefektvirus (HIV); hepatitis B virus overfladeantigen (HBV BsAg); og/eller viremisk hepatitis C-virus (HCV). Dette kriterium kan fastslås på en af tre måder:
- Dokumenteret historie om mors test udført under graviditet
- Dokumenteret historik for deltagernes test.
- Hvis ovenstående dokumentation ikke er tilgængelig, vil der blive indhentet blod fra deltageren ved Screening/Baseline.
- Forælder/værge, der er uvillig eller ude af stand til at overholde nødvendig opfølgning
- Uegnethed til undersøgelsen baseret på efterforskerens kliniske udtalelse
- Kendt overfølsomhed over for dimethylsulfoxid (DMSO)
- Tilstedeværelse af en pacemaker eller forventet placering af en pacemaker på tidspunktet for trin II palliationen
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Tredobbelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Lomecel B Gruppe
Deltagerne blev randomiseret til at modtage Lomecel-B-injektioner under deres trin II palliation.
|
En enkelt administration af Lomecel-B vil blive udført via 6-10 intramyokardieinjektioner i højre ventrikel under deltagerens standardbehandling stadium II palliation.
Dosering er baseret på kropsvægt.
Hver patient får 2,5 x 10^5 celler pr. kg kropsvægt.
Hele dosis af cellerne vil være omkring 600 mikroliter.
|
|
Ingen indgriben: Ingen undersøgelsesinterventionskontrolgruppe
Deltagerne blev randomiseret til ikke at modtage nogen undersøgelsesintervention under deres trin II palliation.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændring i højre ventrikulær ejektionsfraktion (RVEF)
Tidsramme: Baseline, 12 måneder
|
Effektiviteten vil blive rapporteret som ændring i højre ventrikulær ejektionsfraktion (RVEF) vurderet som en procentdel og vil blive målt via cardiac magnetic resonance (CMR) billeddannelse.
|
Baseline, 12 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændring i højre ventrikulær ejektionsfraktion (RVEF)
Tidsramme: Baseline, 6 måneder
|
Effektiviteten vil blive rapporteret som ændring i højre ventrikulær ejektionsfraktion (RVEF) vurderet som en procentdel og vil blive målt via cardiac magnetic resonance (CMR) billeddannelse.
|
Baseline, 6 måneder
|
|
Ændring i højre ventrikulær masseindeks ved diastole
Tidsramme: Baseline, 12 måneder
|
Effektiviteten vil blive rapporteret som ændring i højre ventrikulær masseindeks ved diastole vurderet som g/m^2 og vil blive målt via seriel hjertemagnetisk resonans (CMR) billeddannelse.
|
Baseline, 12 måneder
|
|
Ændring i højre ventrikel end-diastolisk volumenindeks (RVEDVI)
Tidsramme: Baseline, 12 måneder
|
Effektiviteten vil blive rapporteret som ændring i højre ventrikulær ende diastolisk volumenindeks (RVEDVI) vurderet som ml/m^2 og vil blive målt via seriel hjertemagnetisk resonans (CMR) billeddannelse.
|
Baseline, 12 måneder
|
|
Ændring i højre ventrikel end-systolisk volumenindeks (RVESVI)
Tidsramme: Baseline, 12 måneder
|
Effektiviteten vil blive rapporteret som ændring i højre ventrikulær endesystolisk volumenindeks (RVESVI) vurderet som ml/m^2 og vil blive målt via seriel hjertemagnetisk resonans (CMR) billeddannelse.
|
Baseline, 12 måneder
|
|
Ændring i højre ventrikels globale longitudinelle belastning og belastningshastighed
Tidsramme: Baseline, 12 måneder
|
Effektiviteten vil blive rapporteret som ændring i højre ventrikels globale longitudinelle belastning og belastningshastighed vurderet som henholdsvis % og s^-1 og vil blive målt via seriel cardiac magnetic resonance (CMR) billeddannelse.
|
Baseline, 12 måneder
|
|
Ændring i højre ventrikels globale periferien belastning og belastningshastighed
Tidsramme: Baseline, 12 måneder
|
Effektiviteten vil blive rapporteret som ændringen i højre ventrikels globale periferien belastning og belastningshastighed som henholdsvis % og s^-1, og vil blive målt via seriel hjertemagnetisk resonans (CMR) billeddannelse.
|
Baseline, 12 måneder
|
|
Ændring i højre atrial volumenindeks
Tidsramme: Baseline, 12 måneder
|
Effektiviteten vil blive rapporteret som ændringen i højre atriel volumenindeks som ml/m^2 og vil blive målt via seriel hjertemagnetisk resonans (CMR) billeddannelse.
|
Baseline, 12 måneder
|
|
Ændring i sværhedsgraden af trikuspidal regurgitation
Tidsramme: Baseline, 12 måneder
|
Effekten vil blive rapporteret som ændring i den kategoriske kvalitative vurdering af tricuspidklap regurgitation (triviel, mild, moderat, svær) og vil blive målt via transthorax ekkokardiografi.
|
Baseline, 12 måneder
|
|
Ændring i vægt
Tidsramme: Baseline, 12 måneder
|
Effekt målt som ændring i deltagers vægt i kg og vil blive målt serielt for at vurdere ændring i somatisk vækst.
|
Baseline, 12 måneder
|
|
Ændring i længde (højde)
Tidsramme: Baseline, 12 måneder
|
Effekt målt som ændring i deltagerens længde (højde) i cm og vil blive målt serielt for at vurdere ændring i somatisk vækst.
|
Baseline, 12 måneder
|
|
Ændring i hovedomkreds
Tidsramme: Baseline, 12 måneder
|
Effekt målt som ændring i deltagerens hovedomkreds i cm og vil blive målt serielt for at vurdere ændring i somatisk vækst.
|
Baseline, 12 måneder
|
|
Ændring i N-Terminal Pro-Brain Natriuretic Peptide (NT-proBNP)
Tidsramme: Baseline, 12 måneder
|
Effekt målt som ændring i N-Terminal Pro-Brain Natriuretic Peptide (NT-proBNP) i pg/ml og vil blive målt serielt ved blodprøvetagning.
|
Baseline, 12 måneder
|
|
Ændring i ændret Ross Heart Failure Classification-score
Tidsramme: Baseline, 12 måneder
|
Ross Heart Failure Classification giver en global vurdering af sværhedsgraden af hjertesvigt hos spædbørn.
Effekt målt som ændring i klassificering og vil blive målt serielt via læges vurdering ved hjælp af den modificerede Ross Heart Failure Classification; klassifikationer defineret som klasse 1 (ingen begrænsninger af fysisk aktivitet); Klasse 2 (kan opleve symptomer under moderat træning, men ikke under hvile); Klasse 3 (symptomer med minimal anstrengelse, der forstyrrer normal daglig aktivitet); Klasse 4 (ude af stand til at udføre fysisk aktivitet/har symptomer i hvile, der forværres ved anstrengelse).
|
Baseline, 12 måneder
|
|
Ændring i PedsQL™ Infant Scales
Tidsramme: Baseline, 12 måneder
|
PedsQL™ Infant Scales er et generisk sundhedsrelateret livskvalitetsinstrument specifikt til raske og syge spædbørn i alderen 1-24 måneder.
Effekt målt som ændring i PedsQL total forbedringsscore og vil blive målt serielt af forældrenes proxy-rapport.
Højere score indikerer bedre livskvalitet.
|
Baseline, 12 måneder
|
|
Frihed fra uplanlagt kateterintervention nødvendig for at adressere lungearterierne eller aorta.
Tidsramme: Baseline, 12 måneder
|
Effekt målt som antallet og procentdelen af deltagere, der ikke gennemgår uplanlagte kateterinterventioner for at adressere lungearterier eller aorta.
|
Baseline, 12 måneder
|
|
Ændring i biomarkører/cytokiner
Tidsramme: Baseline, 12 måneder
|
Effekt målt som ændring i biomarkører/cytokiner i pg/ml og/eller ng/ml og vil blive målt serielt ved blodprøvetagning.
|
Baseline, 12 måneder
|
|
Deltagere, der oplever behandling, fremkommer alvorlige bivirkninger (TE-SAES)
Tidsramme: 30 dage efter fase II -palliation
|
Sikkerhed vil blive rapporteret som antallet af deltagere, der oplever behandling, fremkommende alvorlige bivirkninger (TE-SAE'er) vurderet ved behandling af læge inden for 30 dage efter undersøgelsesproceduren.
Disse inkluderer: dødelighed af al årsagen; mere end 30 sekunders vedvarende/symptomatisk ventrikulær takykardi, der kræver intervention; Kardiogent chok; Uplanlagt hjerte -kar -operation til blødning på grund af højre ventrikulær intramyocardial injektionssted blødning i de første fem dage efter fase II -palliation; sepsis; behov for ny permanent pacemaker; Slag eller embolisk begivenhed til hjernen
|
30 dage efter fase II -palliation
|
|
Deltagere, der oplever store bivirkninger af hjertebegivenheder (MACE)
Tidsramme: Baseline, 12 måneder
|
Sikkerhed rapporteres som antallet af deltagere med bedømmede begivenheder, herunder forværring af hjertesvigt; opført til hjertetransplantation; Hjertesvigt hospitalisering; Kardiovaskulær dødelighed
|
Baseline, 12 måneder
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Stu Berger, MD, Ann & Robert H Lurie Children's hospital of Chicago
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Hjælpsomme links
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
25. juni 2021
Primær færdiggørelse (Anslået)
30. juni 2026
Studieafslutning (Anslået)
31. august 2026
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
8. juni 2021
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
8. juni 2021
Først opslået (Faktiske)
14. juni 2021
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Anslået)
25. juni 2025
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
24. juni 2025
Sidst verificeret
1. juni 2025
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- 2021-4531
- 7UG3HL148318-02 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)
- 1U24HL148316-01A1 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .