Hodnocení injekce Lomecel-B™ u pacientů se syndromem hypoplastického levého srdce: klinická studie fáze IIb. (ELPIS II)
24. června 2025 aktualizováno: Longeveron Inc.
Účelem této studie je otestovat, zda přípravek Lomecel-B™ funguje při léčbě pacientů se syndromem hypoplastického levého srdce (HLHS) a získat další informace o bezpečnosti přípravku Lomecel-B.
Lomecel-B obsahuje jako účinnou látku lidské mezenchymální kmenové buňky (MSC).
MSC jsou speciální buňky v těle, které jsou schopny se změnit na jiné typy buněk, jako jsou buňky srdce, krve a svalů.
MSC se nacházejí v různých tkáních těla, jako je kostní dřeň, což je houbovitá tkáň uvnitř vašich kostí.
Lomecel-B používá MSC z kostní dřeně nepříbuzných mladých zdravých dárců.
Ty se nazývají „alogenní“ a nevyžadují shodu dárce s pacientem.
Přehled studie
Postavení
Aktivní, ne nábor
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
40
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
California
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
- Children's Hospital of Los Angeles
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60453
- Advocate Children's Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Spojené státy, 68114
- Children's Nebraska
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84113
- Primary Children's Hospital/University of Utah
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Ne starší než 1 rok (Dítě)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Zařazení:
Všichni účastníci musí mít HLHS (zahrnuje všechny typy) vyžadující palliaci Stage II (operace Glenn nebo Hemi-Fontan).
Vyloučení:
- Požadavek na pokračující mechanickou podporu oběhu bezprostředně před paliací stadia II do 5 dnů
- Potřeba souběžné operace koarktace aorty nebo opravy trikuspidální chlopně nebo resekce endokardiální fibroelastózy (EFE) nebo náboru levé komory
- Absolvování I. fáze (Norwood) procedury, která nemá HLHS
Sérová pozitivita na: virus lidské imunodeficience (HIV); povrchový antigen viru hepatitidy B (HBV BsAg); a/nebo viremické hepatitidy C (HCV). Toto kritérium lze zjistit jedním ze tří způsobů:
- Zdokumentovaná historie matčiných testů prováděných během těhotenství
- Dokumentovaná historie testování účastníků.
- Není-li výše uvedená dokumentace k dispozici, bude od účastníka odebrána krev při screeningu/základním testu.
- Rodič/zákonný zástupce, který není ochoten nebo schopen splnit nezbytná následná opatření
- Nevhodnost pro studii na základě klinického názoru zkoušejícího
- Známá přecitlivělost na dimethylsulfoxid (DMSO)
- Přítomnost kardiostimulátoru nebo předpokládané umístění kardiostimulátoru v době paliace II.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Trojnásobný
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Skupina Lomecel B
Účastníci byli randomizováni tak, aby dostávali injekce Lomecelu-B během jejich paliativní fáze II.
|
Jednorázové podání Lomecelu-B bude provedeno prostřednictvím 6-10 intramyokardiálních injekcí do pravé komory během paliace účastníka ve stadiu II standardní péče.
Dávkování je založeno na tělesné hmotnosti.
Každému pacientovi bude podáno 2,5 x 10^5 buněk na kg tělesné hmotnosti.
Celá dávka buněk bude zhruba 600 mikrolitrů.
|
|
Žádný zásah: Žádná kontrolní intervenční kontrolní skupina
Účastníci byli randomizováni tak, aby během své paliativní fáze II nedostali žádnou studijní intervenci.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna ejekční frakce pravé komory (RVEF)
Časové okno: Výchozí stav, 12 měsíců
|
Účinnost bude uváděna jako změna ejekční frakce pravé komory (RVEF) hodnocená jako procento a bude měřena pomocí zobrazování srdeční magnetickou rezonancí (CMR).
|
Výchozí stav, 12 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna ejekční frakce pravé komory (RVEF)
Časové okno: Výchozí stav, 6 měsíců
|
Účinnost bude uváděna jako změna ejekční frakce pravé komory (RVEF) hodnocená jako procento a bude měřena pomocí zobrazování srdeční magnetickou rezonancí (CMR).
|
Výchozí stav, 6 měsíců
|
|
Změna hmotnostního indexu pravé komory v diastole
Časové okno: Výchozí stav, 12 měsíců
|
Účinnost bude hlášena jako změna v indexu hmotnosti pravé komory v diastole hodnocená jako g/m^2 a bude měřena pomocí sériového zobrazování srdeční magnetickou rezonancí (CMR).
|
Výchozí stav, 12 měsíců
|
|
Změna indexu enddiastolického objemu pravé komory (RVEDVI)
Časové okno: Výchozí stav, 12 měsíců
|
Účinnost bude hlášena jako změna v indexu pravého ventrikulárního end diastolického objemu (RVEDVI) hodnoceném jako ml/m^2 a bude měřena pomocí sériového zobrazování srdeční magnetickou rezonancí (CMR).
|
Výchozí stav, 12 měsíců
|
|
Změna indexu end-systolického objemu pravé komory (RVESVI)
Časové okno: Výchozí stav, 12 měsíců
|
Účinnost bude hlášena jako změna indexu pravého ventrikulárního end systolického objemu (RVESVI) hodnoceného jako ml/m^2 a bude měřena pomocí sériového zobrazování srdeční magnetickou rezonancí (CMR).
|
Výchozí stav, 12 měsíců
|
|
Změna globální podélné deformace pravé komory a rychlosti deformace
Časové okno: Výchozí stav, 12 měsíců
|
Účinnost bude hlášena jako změna v globálním podélném namáhání pravé komory a rychlosti deformace hodnocené jako % a s^-1 v tomto pořadí a bude měřena pomocí sériového zobrazování srdeční magnetickou rezonancí (CMR).
|
Výchozí stav, 12 měsíců
|
|
Změna globálního obvodového přetvoření pravé komory a rychlosti přetvoření
Časové okno: Výchozí stav, 12 měsíců
|
Účinnost bude uváděna jako změna globálního obvodového napětí pravé komory a rychlosti napětí jako % a s^-1 v daném pořadí a bude měřena pomocí sériového zobrazování srdeční magnetickou rezonancí (CMR).
|
Výchozí stav, 12 měsíců
|
|
Změna indexu objemu pravé síně
Časové okno: Výchozí stav, 12 měsíců
|
Účinnost bude hlášena jako změna indexu objemu pravé síně v ml/m^2 a bude měřena pomocí sériového zobrazování srdeční magnetickou rezonancí (CMR).
|
Výchozí stav, 12 měsíců
|
|
Změna závažnosti trikuspidální regurgitace
Časové okno: Výchozí stav, 12 měsíců
|
Účinnost bude hlášena jako změna v kategorickém kvalitativním hodnocení regurgitace trikuspidální chlopně (triviální, mírná, střední, těžká) a bude měřena pomocí transtorakální echokardiografie.
|
Výchozí stav, 12 měsíců
|
|
Změna hmotnosti
Časové okno: Výchozí stav, 12 měsíců
|
Účinnost měřená jako změna hmotnosti účastníka v kg a bude měřena sériově za účelem posouzení změny somatického růstu.
|
Výchozí stav, 12 měsíců
|
|
Změna délky (výšky)
Časové okno: Výchozí stav, 12 měsíců
|
Účinnost měřená jako změna délky (výšky) účastníka v cm a bude měřena sériově za účelem posouzení změny somatického růstu.
|
Výchozí stav, 12 měsíců
|
|
Změna obvodu hlavy
Časové okno: Výchozí stav, 12 měsíců
|
Účinnost se měří jako změna obvodu hlavy účastníka v cm a bude měřena sériově za účelem posouzení změny somatického růstu.
|
Výchozí stav, 12 měsíců
|
|
Změna N-Terminálního Pro-Brain natriuretického peptidu (NT-proBNP)
Časové okno: Výchozí stav, 12 měsíců
|
Účinnost měřená jako změna N-terminálního pro-brainového natriuretického peptidu (NT-proBNP) v pg/ml a bude měřena sériově odběrem krve.
|
Výchozí stav, 12 měsíců
|
|
Změna v modifikovaném skóre klasifikace Ross Heart Failure Classification
Časové okno: Výchozí stav, 12 měsíců
|
Rossova klasifikace srdečního selhání poskytuje globální hodnocení závažnosti srdečního selhání u kojenců.
Účinnost měřená jako změna v klasifikaci a bude měřena sériově prostřednictvím hodnocení lékaře za použití upravené klasifikace Ross Heart Failure Classification; klasifikace definované jako třída 1 (bez omezení fyzické aktivity); 2. třída (může pociťovat příznaky během mírného cvičení, ale ne během odpočinku); Třída 3 (symptomy s minimální námahou, které narušují běžnou denní aktivitu); Třída 4 (neschopný vykonávat fyzickou aktivitu/má symptomy v klidu, které se zhoršují námahou).
|
Výchozí stav, 12 měsíců
|
|
Změna kojeneckých vah PedsQL™
Časové okno: Výchozí stav, 12 měsíců
|
Váhy pro kojence PedsQL™ jsou generickým nástrojem kvality života souvisejícím se zdravím speciálně pro zdravé a nemocné kojence ve věku 1-24 měsíců.
Účinnost měřená jako změna celkového skóre zlepšení PedsQL a bude měřena sériově pomocí rodičovské proxy zprávy.
Vyšší skóre svědčí o lepší kvalitě života.
|
Výchozí stav, 12 měsíců
|
|
Osvobození od neplánované katetrizační intervence potřebné k řešení plicních tepen nebo aorty.
Časové okno: Výchozí stav, 12 měsíců
|
Účinnost měřená jako počet a procento účastníků, kteří nepodstoupí neplánované katétrové intervence k léčbě plicních tepen nebo aorty.
|
Výchozí stav, 12 měsíců
|
|
Změna biomarkerů/cytokinů
Časové okno: Výchozí stav, 12 měsíců
|
Účinnost měřená jako změna biomarkerů/cytokinů v pg/ml a/nebo ng/ml a bude měřena sériově odběrem krve.
|
Výchozí stav, 12 měsíců
|
|
Účastníci, kteří zažívají léčbu vznikající vážné nežádoucí účinky (TE-SAE)
Časové okno: 30 dní po paliace II.
|
Bezpečnost bude hlášena jako počet účastníků, kteří mají léčbu vznikající závažné nežádoucí účinky (TE-SAE), hodnocené léčbou lékaře během 30 dnů po studijním postupu.
Patří sem: úmrtnost na všechny příčiny; Větší než 30 sekund trvalé/symptomatické komorové tachykardie vyžadující zásah; Kardiogenní šok; Neplánovaná kardiovaskulární operace pro krvácení v důsledku krvácení v injekci v pravé komoře krvácení v prvních pěti dnech po paliaci fáze II; sepse; potřeba nového stálého kardiostimulátoru; mrtvice nebo embolická událost do mozku
|
30 dní po paliace II.
|
|
Účastníci zažívají významné nepříznivé srdeční události (Mace)
Časové okno: Základní linie, 12 měsíců
|
Bezpečnost bude hlášena jako počet účastníků s rozhodovanými událostmi, včetně zhoršujícího se srdečního selhání; uvedeno pro transplantaci srdce; Hospitalizace srdečního selhání; Kardiovaskulární úmrtnost
|
Základní linie, 12 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Stu Berger, MD, Ann & Robert H Lurie Children's hospital of Chicago
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
25. června 2021
Primární dokončení (Odhadovaný)
30. června 2026
Dokončení studie (Odhadovaný)
31. srpna 2026
Termíny zápisu do studia
První předloženo
8. června 2021
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
8. června 2021
První zveřejněno (Aktuální)
14. června 2021
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)
25. června 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
24. června 2025
Naposledy ověřeno
1. června 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 2021-4531
- 7UG3HL148318-02 (Grant/smlouva NIH USA)
- 1U24HL148316-01A1 (Grant/smlouva NIH USA)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .