CAH-301の適格性を判断するための研究（古典的先天性副腎過形成（CAH）に対する遺伝子治療の研究[NCT04783181]）
2024年9月12日 更新者：Adrenas Therapeutics Inc
アデノ随伴ウイルス (AAV) 血清型 5 ベースの組換えベクターである BBP-631 を用いた CAH-301 試験の治療に適格である可能性がある、21-ヒドロキシラーゼ欠損症による古典的な先天性副腎過形成の成人参加者を特定するための事前スクリーニング研究ヒト CYP21A2 遺伝子のコード化
この事前スクリーニング研究は、BBP-631 を用いた CAH-301 [NCT04783181] 遺伝子治療試験に参加するための、21-水酸化酵素欠損症 (21-OHD) による古典的 CAH の成人の潜在的な適格性を判断するように設計されています。
調査の概要
詳細な説明
21-OHD による古典的 CAH と診断され、CAH の治療としてグルココルチコイドを服用している成人参加者は、BBP-631 による成人 CAH-301 治療試験への参加資格を判断するための評価を受けます。
研究の種類
観察的
入学 (実際)
65
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Los Angeles、California、アメリカ、90094
- Science37
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
-21-OHDによる古典的なCAHと診断された成人の参加者
説明
包含基準:
- 21-OHDによる古典的CAH（単純男性化または塩分喪失）の成人男性および妊娠していない女性
- スクリーニング/ベースラインの17-OHPレベル > 5-10 × ULN
- グルココルチコイドを毎日服用している
- 以前の遺伝子治療またはAAVを介した治療を受けていない
除外基準:
- 抗AAV5抗体陽性
- 副腎摘出術の既往があり、重大な肝疾患がない
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
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全体的な研究
参加者は、CAH-301研究の治療割り当てが利用可能になったら、抗体および遺伝子スクリーニング、初期事前スクリーニング、適格性モニタリング、および治療トライアルセンターへの潜在的な移行のための適格性確認を受けます。
研究 CAH-300 への参加は、治療割り当てが治療試験で利用可能になるまで継続することが許可されています。
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介入なし
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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CAH-301 研究の対象となる可能性のある参加者の数
時間枠：最長5年
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最長5年
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2021年7月1日
一次修了 (実際)
2024年8月7日
研究の完了 (実際)
2024年8月7日
試験登録日
最初に提出
2021年10月20日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年10月20日
最初の投稿 (実際)
2021年11月1日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年9月19日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年9月12日
最終確認日
2024年9月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- CAH-300
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
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