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Eine Studie zur Bestimmung der Eignung für CAH-301 (Eine Studie zur Gentherapie bei klassischer kongenitaler Nebennierenhyperplasie (CAH) [NCT04783181])

12. September 2024 aktualisiert von: Adrenas Therapeutics Inc

Pre-Screening-Studie zur Identifizierung erwachsener Teilnehmer mit klassischer kongenitaler Nebennierenhyperplasie aufgrund von 21-Hydroxylase-Mangel, die möglicherweise für eine Behandlung in der CAH-301-Studie mit BBP-631, einem rekombinanten Vektor auf Adeno-assoziiertem Virus (AAV) Serotyp 5, in Frage kommen Codierung des menschlichen CYP21A2-Gens

Diese Vorscreening-Studie soll die potenzielle Eignung von Erwachsenen mit klassischer CAH aufgrund von 21-Hydroxylase-Mangel (21-OHD) für die Teilnahme an der Gentherapiestudie CAH-301 [NCT04783181] mit BBP-631 bestimmen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Erwachsene Teilnehmer, bei denen aufgrund von 21-OHD ein klassisches CAH diagnostiziert wurde und die Glukokortikoide zur Behandlung von CAH einnehmen, werden einer Bewertung unterzogen, um ihre potenzielle Eignung für die Teilnahme an der CAH-301-Behandlungsstudie für Erwachsene mit BBP-631 zu bestimmen.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

65

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90094
        • Science37

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Erwachsene Teilnehmer mit diagnostizierter klassischer CAH aufgrund von 21-OHD

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Erwachsene Männer und nicht schwangere Frauen mit klassischer CAH (einfache Virilisierung oder Salzverschwendung) aufgrund von 21-OHD
  • Screening/Baseline-17-OHP-Spiegel > 5-10 × ULN
  • Ist auf einer täglichen Glucocorticoid-Therapie
  • Naiv gegenüber vorheriger Gentherapie oder AAV-vermittelter Therapie

Ausschlusskriterien:

  • Positiv für Anti-AAV5-Antikörper
  • Adrenalektomie in der Vorgeschichte und keine signifikante Lebererkrankung

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Gesamtstudie
Die Teilnehmer werden einem Antikörper- und genetischen Screening, einem anfänglichen Vorscreening, einer Überwachung der Eignung und einer Bestätigung der Eignung für einen möglichen Wechsel zum Behandlungsstudienzentrum unterzogen, sobald eine Behandlungszuweisung in der Studie CAH-301 verfügbar ist. Die Teilnahme an der Studie CAH-300 darf fortgesetzt werden, bis die Behandlungszuweisung in der Behandlungsstudie verfügbar ist oder es sei denn, während der Eignungsüberwachung oder Eignung
Sonstiges: Vorab-Screening
Keine Intervention gegeben

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer, die potenziell für die CAH-301-Studie in Frage kommen
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
Bis zu 5 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Adrenas Therapeutics Inc

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. Juli 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

7. August 2024

Studienabschluss (Tatsächlich)

7. August 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

20. Oktober 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

20. Oktober 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

1. November 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

19. September 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

12. September 2024

Zuletzt verifiziert

1. September 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CAH-300

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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