Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus CAH-301-kelpoisuuden määrittämiseksi (Geeniterapiatutkimus klassiseen synnynnäiseen lisämunuaisen hyperplasiaan (CAH) [NCT04783181])

torstai 12. syyskuuta 2024 päivittänyt: Adrenas Therapeutics Inc

Esiseulontatutkimus aikuisten osallistujien tunnistamiseksi, joilla on klassinen synnynnäinen lisämunuaisen hyperplasia 21-hydroksylaasin puutteesta johtuen ja jotka voivat olla oikeutettuja hoitoon CAH-301-tutkimuksessa BBP-631:llä, adeno-assosioituneen viruksen (AAV) serotyyppiin 5-pohjaiseen rekombinanttivektoriin Koodaa ihmisen CYP21A2-geeniä

Tämä esiseulontatutkimus on suunniteltu määrittämään aikuisten, joilla on klassinen CAH johtuen 21-hydroksylaasipuutteesta (21-OHD), mahdollinen kelpoisuus osallistua CAH-301 [NCT04783181] -geeniterapiatutkimukseen BBP-631:n kanssa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Aikuiset osallistujat, joilla on diagnosoitu klassinen CAH 21-OHD:n takia ja jotka käyttävät glukokortikoideja CAH:n hoitoon, läpikäyvät arvioinnit, joilla määritetään heidän mahdollinen kelpoisuus osallistua aikuisten CAH-301-hoitotutkimukseen BBP-631:llä.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Todellinen)

65

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90094
        • Science37

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Aikuisilla osallistujilla on diagnosoitu klassinen CAH 21-OHD:n vuoksi

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Aikuiset miehet ja ei-raskaana olevat naiset, joilla on klassinen CAH (yksinkertainen virilisointi tai suolan tuhlaus) 21-OHD:n vuoksi
  • Seulonta/perustason 17-OHP-tasot > 5-10 × ULN
  • On päivittäinen glukokortikoidihoito
  • Ei ole aiemmin saanut geeniterapiaa tai AAV-välitteistä hoitoa

Poissulkemiskriteerit:

  • Positiivinen anti-AAV5-vasta-aineille
  • Aiemmin lisämunuaisten poisto, eikä hänellä ole merkittävää maksasairautta

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Interventio / Hoito
Kokonaistutkimus
Osallistujille suoritetaan vasta-aine- ja geneettinen seulonta, alustava esiseulonta, kelpoisuusseuranta ja kelpoisuusvahvistus mahdollisesta siirtymisestä hoitokoekeskukseen, kun CAH-301-tutkimuksen hoitotehtävä tulee saataville. Osallistuminen tutkimukseen CAH-300 saa jatkua, kunnes hoitomääräys on saatavilla hoitotutkimuksessa tai ellei kelpoisuuden seurannan tai kelpoisuuden aikana
Muut: Esiseulonta
Mitään interventiota ei annettu

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
CAH-301-tutkimukseen mahdollisesti oikeutettujen osallistujien määrä
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta
Jopa 5 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Adrenas Therapeutics Inc

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 1. heinäkuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 7. elokuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 7. elokuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 20. lokakuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 20. lokakuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 1. marraskuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 19. syyskuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 12. syyskuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. syyskuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CAH-300

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa