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Uno studio per determinare l'idoneità per CAH-301 (Uno studio sulla terapia genica per l'iperplasia surrenale congenita classica (CAH) [NCT04783181])

12 settembre 2024 aggiornato da: Adrenas Therapeutics Inc

Studio di pre-screening per identificare i partecipanti adulti con iperplasia surrenale congenita classica dovuta a deficit di 21-idrossilasi che potrebbero essere idonei al trattamento nello studio CAH-301 con BBP-631, un vettore ricombinante basato sul sierotipo 5 del virus adeno-associato (AAV) Codifica il gene umano CYP21A2

Questo studio di pre-screening è progettato per determinare la potenziale ammissibilità di adulti con CAH classica dovuta a deficit di 21-idrossilasi (21-OHD) per la partecipazione allo studio di terapia genica CAH-301 [NCT04783181] con BBP-631.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

I partecipanti adulti con diagnosi di CAH classica dovuta a 21-OHD e che stanno assumendo glucocorticoidi come trattamento per la CAH saranno sottoposti a valutazioni per determinare la loro potenziale idoneità alla partecipazione allo studio di trattamento CAH-301 per adulti con BBP-631.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

65

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90094
        • Science37

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Partecipanti adulti con diagnosi di CAH classica dovuta a 21-OHD

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Maschi adulti e femmine non gravide con CAH classica (semplice virilizzazione o perdita di sali) dovuta a 21-OHD
  • Screening/Livelli basali di 17-OHP > 5-10 × ULN
  • Segue un regime giornaliero di glucocorticoidi
  • Naïve a precedente terapia genica o terapia mediata da AAV

Criteri di esclusione:

  • Positivo per gli anticorpi anti-AAV5
  • Storia di adrenalectomia e nessuna malattia epatica significativa

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Studio complessivo
I partecipanti saranno sottoposti a screening anticorpale e genetico, pre-screening iniziale, monitoraggio dell'idoneità e conferma dell'idoneità per la potenziale transizione al centro di sperimentazione del trattamento una volta che sarà disponibile un incarico di trattamento nello studio CAH-301. La partecipazione allo studio CAH-300 può continuare fino a quando l'assegnazione del trattamento non sarà disponibile nella sperimentazione terapeutica o a meno che, durante il monitoraggio dell'idoneità o l'idoneità
Altro: Pre-selezione
Nessun intervento dato

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Numero di partecipanti potenzialmente idonei per lo studio CAH-301
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
Fino a 5 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Adrenas Therapeutics Inc

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 luglio 2021

Completamento primario (Effettivo)

7 agosto 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

7 agosto 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

20 ottobre 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

20 ottobre 2021

Primo Inserito (Effettivo)

1 novembre 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

19 settembre 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

12 settembre 2024

Ultimo verificato

1 settembre 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CAH-300

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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