Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k určení způsobilosti pro CAH-301 (Studie genové terapie klasické kongenitální adrenální hyperplazie (CAH) [NCT04783181])

12. září 2024 aktualizováno: Adrenas Therapeutics Inc

Pre-screeningová studie k identifikaci dospělých účastníků s klasickou vrozenou adrenální hyperplazií způsobenou deficitem 21-hydroxylázy, kteří mohou být vhodní pro léčbu ve studii CAH-301 s BBP-631, rekombinantním vektorem založeným na adeno-asociovaném viru (AAV) sérotypu 5 Kódování lidského genu CYP21A2

Tato pre-screeningová studie je navržena tak, aby určila potenciální způsobilost dospělých s klasickou CAH v důsledku deficitu 21-hydroxylázy (21-OHD) pro účast ve studii genové terapie CAH-301 [NCT04783181] s BBP-631.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Dospělí účastníci, u kterých byla diagnostikována klasická CAH kvůli 21-OHD a kteří užívají glukokortikoidy jako léčba CAH, podstoupí hodnocení, aby se určila jejich potenciální způsobilost k účasti ve studii léčby CAH-301 pro dospělé s BBP-631.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

65

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90094
        • Science37

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Dospělým účastníkům byla diagnostikována klasická CAH kvůli 21-OHD

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Dospělí muži a netěhotné ženy s klasickým CAH (jednoduchá virilizace nebo plýtvání solí) kvůli 21-OHD
  • Screening/výchozí hladiny 17-OHP > 5-10 × ULN
  • Je na denním režimu glukokortikoidů
  • Bez předchozí genové terapie nebo terapie zprostředkované AAV

Kritéria vyloučení:

  • Pozitivní na protilátky anti-AAV5
  • Adrenalektomie v anamnéze a nemá žádné významné onemocnění jater

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Celková studie
Jakmile bude k dispozici přidělení léčby ve studii CAH-301, účastníci podstoupí protilátkový a genetický screening, počáteční předběžný screening, monitorování způsobilosti a potvrzení způsobilosti pro potenciální přechod do léčebného zkušebního centra. Účast ve studii CAH-300 je povolena pokračovat, dokud nebude k dispozici přidělení léčby v léčebné studii nebo pokud během sledování způsobilosti nebo způsobilosti
Jiný: Předběžná kontrola
Nebyl proveden žádný zásah

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Počet účastníků potenciálně způsobilých pro studii CAH-301
Časové okno: Až 5 let
Až 5 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Adrenas Therapeutics Inc

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. července 2021

Primární dokončení (Aktuální)

7. srpna 2024

Dokončení studie (Aktuální)

7. srpna 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

20. října 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

20. října 2021

První zveřejněno (Aktuální)

1. listopadu 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

19. září 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

12. září 2024

Naposledy ověřeno

1. září 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CAH-300

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Vrozená hyperplazie nadledvin

Klinické studie na Předběžná kontrola

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Colombia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit