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CAH-301에 대한 적격성을 결정하기 위한 연구(A Study of Gene Therapy for Classic Congenital Adrenal Hyperplasia (CAH) [NCT04783181])

2023년 7월 19일 업데이트: Adrenas Therapeutics Inc

아데노 관련 바이러스(AAV) 혈청형 5 기반 재조합 벡터인 BBP-631을 사용한 CAH-301 임상시험에서 21-하이드록실라아제 결핍으로 인한 전형적인 선천성 부신 비대증이 있는 성인 참가자를 식별하기 위한 사전 선별 연구 인간 CYP21A2 유전자 암호화

이 사전 선별 연구는 BBP-631을 사용한 CAH-301 [NCT04783181] 유전자 치료 시험에 참여하기 위해 21-하이드록실라아제 결핍(21-OHD)으로 인한 전형적인 CAH가 있는 성인의 잠재적 자격을 결정하기 위해 고안되었습니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

21-OHD로 인해 고전적인 CAH로 진단되고 CAH 치료제로 글루코코르티코이드를 복용하는 성인 참가자는 BBP-631을 사용한 성인 CAH-301 치료 시험에 참여할 수 있는 잠재적 자격을 결정하기 위한 평가를 받게 됩니다.

연구 유형

관찰

등록 (추정된)

300

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 장소

  • 미국
    • California
      • Los Angeles, California, 미국, 90094
        • 모병
        • Science37

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

해당 없음

샘플링 방법

비확률 샘플

연구 인구

21-OHD로 인해 고전적인 CAH로 진단된 성인 참가자

설명

포함 기준:

  • 21-OHD로 인한 전형적인 CAH(단순 남성화 또는 염분 소모)가 있는 성인 남성 및 임신하지 않은 여성
  • 스크리닝/기준선 17-OHP 수준 > 5-10 × ULN
  • 매일 글루코코르티코이드 요법을 받고 있습니다.
  • 이전 유전자 요법 또는 AAV 매개 요법에 대한 순진함

제외 기준:

  • 항 AAV5 항체 양성
  • 부신 절제술의 병력이 있으며 심각한 간 질환이 없습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

코호트 및 개입

그룹/코호트
개입 / 치료
전반적인 연구
CAH-301 연구에서 치료 할당이 가능해지면 참가자는 항체 및 유전자 검사, 초기 사전 검사, 적격성 모니터링 및 치료 시험 센터로의 잠재적 전환을 위한 적격성 확인을 받게 됩니다. 연구 CAH-300에 대한 참여는 치료 시험에서 치료 할당이 가능할 때까지 또는 적격성 모니터링 또는 적격성 동안이 아니면 계속 허용됩니다.
다른: 사전심사
개입 없음

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
CAH-301 연구에 잠재적으로 적격인 참가자 수
기간: 최대 3년
최대 3년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Adrenas Therapeutics Inc

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2021년 7월 1일

기본 완료 (추정된)

2024년 6월 1일

연구 완료 (추정된)

2024년 6월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2021년 10월 20일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2021년 10월 20일

처음 게시됨 (실제)

2021년 11월 1일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2023년 7월 20일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2023년 7월 19일

마지막으로 확인됨

2023년 7월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • CAH-300

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

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