Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse for at bestemme berettigelse til CAH-301 (En undersøgelse af genterapi for klassisk medfødt binyrehyperplasi (CAH) [NCT04783181])

12. september 2024 opdateret af: Adrenas Therapeutics Inc

Præ-screeningsundersøgelse for at identificere voksne deltagere med klassisk medfødt binyrehyperplasi på grund af 21-hydroxylase-mangel, som kan være berettiget til behandling i CAH-301-forsøget med BBP-631, en adeno-associeret virus (AAV) serotype 5-baseret rekombinant vektor Koder for det humane CYP21A2-gen

Denne præ-screeningsundersøgelse er designet til at bestemme potentielle egnethed for voksne med klassisk CAH på grund af 21-hydroxylase-mangel (21-OHD) til deltagelse i CAH-301 [NCT04783181] genterapiforsøg med BBP-631.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Voksne deltagere, der er diagnosticeret med klassisk CAH på grund af 21-OHD, og ​​som tager glukokortikoider som behandling for CAH, vil gennemgå vurderinger for at bestemme deres potentielle berettigelse til deltagelse i voksen CAH-301 behandlingsforsøg med BBP-631.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

65

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90094
        • Science37

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Voksne deltagere diagnosticeret med klassisk CAH på grund af 21-OHD

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Voksne hanner og ikke-gravide hunner med klassisk CAH (simpel virilisering eller saltspildende) på grund af 21-OHD
  • Screening/baseline 17-OHP niveauer > 5-10 × ULN
  • Er på en daglig kur med glukokortikoid
  • Naiv over for tidligere genterapi eller AAV-medieret terapi

Ekskluderingskriterier:

  • Positiv for anti-AAV5 antistoffer
  • Anamnese med adrenalektomi og har ingen signifikant leversygdom

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Samlet undersøgelse
Deltagerne vil gennemgå antistof- og genetisk screening, indledende præ-screening, berettigelsesovervågning og berettigelsesbekræftelse for potentiel overgang til behandlingsforsøgscentret, når en behandlingsopgave i studiet CAH-301 bliver tilgængelig. Deltagelse i undersøgelse CAH-300 er tilladt at fortsætte, indtil behandlingstildeling er tilgængelig i behandlingsforsøget eller medmindre, under berettigelsesovervågning eller berettigelse
Andet: For-screening
Ingen intervention givet

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antal deltagere, der er potentielt kvalificerede til CAH-301-undersøgelsen
Tidsramme: Op til 5 år
Op til 5 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Adrenas Therapeutics Inc

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. juli 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

7. august 2024

Studieafslutning (Faktiske)

7. august 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

20. oktober 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

20. oktober 2021

Først opslået (Faktiske)

1. november 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

19. september 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

12. september 2024

Sidst verificeret

1. september 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CAH-300

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Medfødt binyrehyperplasi

Kliniske forsøg med For-screening

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Ukraine

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner