Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie mające na celu określenie kwalifikacji do CAH-301 (badanie terapii genowej klasycznego wrodzonego przerostu nadnerczy (CAH) [NCT04783181])

19 lipca 2023 zaktualizowane przez: Adrenas Therapeutics Inc

Wstępne badanie przesiewowe w celu zidentyfikowania dorosłych uczestników z klasycznym wrodzonym przerostem nadnerczy spowodowanym niedoborem 21-hydroksylazy, którzy mogą kwalifikować się do leczenia w badaniu CAH-301 za pomocą BBP-631, rekombinowanego wektora opartego na serotypie 5 wirusa związanego z adenowirusem (AAV) Kodowanie ludzkiego genu CYP21A2

To wstępne badanie przesiewowe ma na celu określenie potencjalnej kwalifikacji osób dorosłych z klasycznym CAH spowodowanym niedoborem 21-hydroksylazy (21-OHD) do udziału w badaniu dotyczącym terapii genowej CAH-301 [NCT04783181] z użyciem BBP-631.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Dorośli uczestnicy, u których zdiagnozowano klasyczny CAH z powodu 21-OHD i którzy przyjmują glukokortykoidy w ramach leczenia CAH, zostaną poddani ocenie w celu ustalenia, czy kwalifikują się do udziału w badaniu dotyczącym leczenia CAH-301 u dorosłych za pomocą BBP-631.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

300

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90094
        • Rekrutacyjny
        • Science37

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie dotyczy

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Dorośli uczestnicy, u których zdiagnozowano klasyczny CAH z powodu 21-OHD

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Dorośli mężczyźni i nieciężarne kobiety z klasycznym CAH (prosta wirylizacja lub utrata soli) z powodu 21-OHD
  • Badania przesiewowe/wyjściowe poziomy 17-OHP > 5-10 × GGN
  • Jest na codziennym schemacie glukokortykoidów
  • Naiwny wobec wcześniejszej terapii genowej lub terapii, w której pośredniczy AAV

Kryteria wyłączenia:

  • Pozytywny wynik na obecność przeciwciał anty-AAV5
  • Historia adrenalektomii i nie ma istotnej choroby wątroby

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Badanie ogólne
Uczestnicy przejdą badanie przeciwciał i badanie genetyczne, wstępną kontrolę wstępną, monitorowanie uprawnień i potwierdzenie uprawnień do potencjalnego przejścia do ośrodka próbnego leczenia, gdy tylko przydział leczenia w badaniu CAH-301 stanie się dostępny. Uczestnictwo w badaniu CAH-300 jest dozwolone do czasu udostępnienia przydziału leczenia w ramach badania klinicznego lub chyba, że ​​podczas monitorowania kwalifikacji lub kwalifikacji
Inny: Wstępne badania przesiewowe
Brak interwencji

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Liczba uczestników potencjalnie kwalifikujących się do badania CAH-301
Ramy czasowe: Do 3 lat
Do 3 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Adrenas Therapeutics Inc

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 lipca 2021

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 czerwca 2024

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 czerwca 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

20 października 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

20 października 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

1 listopada 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

20 lipca 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

19 lipca 2023

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CAH-300

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Wrodzony przerost nadnerczy

Badania kliniczne na Wstępne badania przesiewowe

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Cameroon

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj