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Un estudio para determinar la elegibilidad para CAH-301 (Un estudio de terapia génica para la hiperplasia suprarrenal congénita clásica (CAH) [NCT04783181])

19 de julio de 2023 actualizado por: Adrenas Therapeutics Inc

Estudio de preselección para identificar a los participantes adultos con hiperplasia suprarrenal congénita clásica debido a la deficiencia de 21-hidroxilasa que pueden ser elegibles para el tratamiento en el ensayo CAH-301 con BBP-631, un vector recombinante basado en el serotipo 5 del virus adenoasociado (AAV) Codificación del gen CYP21A2 humano

Este estudio de preselección está diseñado para determinar la elegibilidad potencial de adultos con CAH clásica debido a deficiencia de 21-hidroxilasa (21-OHD) para participar en el ensayo de terapia génica CAH-301 [NCT04783181] con BBP-631.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Los participantes adultos diagnosticados con CAH clásica debido a 21-OHD y que toman glucocorticoides como tratamiento para CAH se someterán a evaluaciones para determinar su posible elegibilidad para participar en el ensayo de tratamiento de CAH-301 en adultos con BBP-631.

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Estimado)

300

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90094
        • Reclutamiento
        • Science37

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

N/A

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Participantes adultos diagnosticados con CAH clásica debido a 21-OHD

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Hombres adultos y mujeres no embarazadas con CAH clásica (simple virilizante o perdedora de sal) debido a 21-OHD
  • Niveles de cribado/basales de 17-OHP > 5-10 × LSN
  • Está en un régimen diario de glucocorticoides.
  • Naïve a terapia génica previa o terapia mediada por AAV

Criterio de exclusión:

  • Positivo para anticuerpos anti-AAV5
  • Historia de adrenalectomía y no tiene enfermedad hepática significativa

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Intervención / Tratamiento
Estudio general
Los participantes se someterán a una prueba genética y de anticuerpos, una preselección inicial, un control de elegibilidad y una confirmación de elegibilidad para una posible transición al centro de prueba de tratamiento una vez que esté disponible una asignación de tratamiento en el estudio CAH-301. Se permite que la participación en el Estudio CAH-300 continúe hasta que la asignación de tratamiento esté disponible en el ensayo de tratamiento o a menos que, durante el control de elegibilidad o la elegibilidad
Otro: Preselección
No se da intervención

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Número de participantes potencialmente elegibles para el estudio CAH-301
Periodo de tiempo: Hasta 3 años
Hasta 3 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Adrenas Therapeutics Inc

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

1 de julio de 2021

Finalización primaria (Estimado)

1 de junio de 2024

Finalización del estudio (Estimado)

1 de junio de 2024

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

20 de octubre de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

20 de octubre de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

1 de noviembre de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

20 de julio de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

19 de julio de 2023

Última verificación

1 de julio de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • CAH-300

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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