Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een onderzoek om te bepalen of u in aanmerking komt voor CAH-301 (een onderzoek naar gentherapie voor klassieke congenitale bijnierhyperplasie (CAH) [NCT04783181])

19 juli 2023 bijgewerkt door: Adrenas Therapeutics Inc

Pre-screeningstudie om volwassen deelnemers met klassieke aangeboren bijnierhyperplasie als gevolg van 21-hydroxylase-deficiëntie te identificeren die mogelijk in aanmerking komen voor behandeling in de CAH-301-studie met BBP-631, een adeno-geassocieerd virus (AAV) op serotype 5 gebaseerde recombinante vector Coderen van het menselijke CYP21A2-gen

Deze pre-screening studie is opgezet om te bepalen of volwassenen met klassieke CAH vanwege 21-hydroxylasedeficiëntie (21-OHD) mogelijk in aanmerking komen voor deelname aan de CAH-301 [NCT04783181] gentherapiestudie met BBP-631.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Volwassen deelnemers met de diagnose klassieke CAH vanwege 21-OHD en die glucocorticoïden gebruiken als behandeling voor CAH, zullen beoordelingen ondergaan om te bepalen of ze mogelijk in aanmerking komen voor deelname aan de volwassen CAH-301-behandelingsstudie met BBP-631.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

300

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90094
        • Werving
        • Science37

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

NVT

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Volwassen deelnemers gediagnosticeerd met klassieke CAH vanwege 21-OHD

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Volwassen mannetjes en niet-zwangere vrouwtjes met klassieke CAH (eenvoudige virilisatie of zoutverspilling) door 21-OHD
  • Screening/baseline 17-OHP-niveaus > 5-10 × ULN
  • Is op een dagelijks regime van glucocorticoïde
  • Naïef voor eerdere gentherapie of AAV-gemedieerde therapie

Uitsluitingscriteria:

  • Positief voor anti-AAV5-antilichamen
  • Geschiedenis van adrenalectomie en heeft geen significante leverziekte

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Algehele studie
Deelnemers ondergaan een antilichaam- en genetische screening, initiële prescreening, monitoring van geschiktheid en bevestiging van geschiktheid voor mogelijke overgang naar het behandelcentrum zodra een behandelingsopdracht in de studie CAH-301 beschikbaar komt. Deelname aan onderzoek CAH-300 mag worden voortgezet totdat de behandelingsopdracht beschikbaar is in het behandelingsonderzoek of tenzij, tijdens controle op geschiktheid of geschiktheid
Ander: Voorscreening
Geen tussenkomst gegeven

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Aantal deelnemers dat mogelijk in aanmerking komt voor CAH-301-onderzoek
Tijdsspanne: Tot 3 jaar
Tot 3 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Adrenas Therapeutics Inc

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 juli 2021

Primaire voltooiing (Geschat)

1 juni 2024

Studie voltooiing (Geschat)

1 juni 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

20 oktober 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

20 oktober 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

1 november 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

20 juli 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

19 juli 2023

Laatst geverifieerd

1 juli 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CAH-300

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Voorscreening

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in South Korea

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren