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Um estudo para determinar a elegibilidade para CAH-301 (Um estudo de terapia gênica para hiperplasia adrenal congênita clássica (CAH) [NCT04783181])

12 de setembro de 2024 atualizado por: Adrenas Therapeutics Inc

Estudo de pré-triagem para identificar participantes adultos com hiperplasia adrenal congênita clássica devido à deficiência de 21-hidroxilase que podem ser elegíveis para tratamento no estudo CAH-301 com BBP-631, um vetor recombinante baseado no sorotipo 5 do vírus adeno-associado (AAV) Codificando o Gene CYP21A2 Humano

Este estudo de pré-triagem foi desenvolvido para determinar a elegibilidade potencial de adultos com HAC clássica devido à deficiência de 21-hidroxilase (21-OHD) para participação no estudo de terapia genética CAH-301 [NCT04783181] com BBP-631.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Os participantes adultos diagnosticados com HAC clássica devido a 21-OHD e que estão tomando glicocorticóides como tratamento para HAC serão submetidos a avaliações para determinar sua elegibilidade potencial para participação no estudo de tratamento adulto CAH-301 com BBP-631.

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Real)

65

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90094
        • Science37

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Participantes adultos diagnosticados com HAC clássica devido a 21-OHD

Descrição

Critério de inclusão:

  • Homens adultos e mulheres não grávidas com HAC clássica (virilização simples ou perda de sal) devido a 21-OHD
  • Níveis de triagem/basal de 17-OHP > 5-10 × LSN
  • Está em regime diário de glicocorticóides
  • Naïve à terapia genética anterior ou terapia mediada por AAV

Critério de exclusão:

  • Positivo para anticorpos anti-AAV5
  • História de adrenalectomia e sem doença hepática significativa

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Intervenção / Tratamento
Estudo geral
Os participantes passarão por triagem de anticorpos e genética, pré-triagem inicial, monitoramento de elegibilidade e confirmação de elegibilidade para uma possível transição para o centro de teste de tratamento assim que uma designação de tratamento no estudo CAH-301 estiver disponível. A participação no Estudo CAH-300 pode continuar até que a designação de tratamento esteja disponível no estudo de tratamento ou a menos que, durante o monitoramento de elegibilidade ou elegibilidade
Outro: Pré-triagem
Nenhuma intervenção dada

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Número de participantes potencialmente elegíveis para o estudo CAH-301
Prazo: Até 5 anos
Até 5 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Adrenas Therapeutics Inc

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

1 de julho de 2021

Conclusão Primária (Real)

7 de agosto de 2024

Conclusão do estudo (Real)

7 de agosto de 2024

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

20 de outubro de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

20 de outubro de 2021

Primeira postagem (Real)

1 de novembro de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

19 de setembro de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

12 de setembro de 2024

Última verificação

1 de setembro de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • CAH-300

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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