HEALEY ALS プラットフォーム試験 - レジメン E SLS-005 - トレハロース
HEALEY ALS Platform Trial は、ALS 治療用の治験薬の安全性と有効性を評価する、多施設、多レジメンの永続的な臨床試験です。
レジメンEは、ALSの参加者における単一の治験薬SLS-005（トレハロース注射、静脈内注入用90.5 mg / mL）の安全性と有効性を評価します。
調査の概要
詳細な説明
HEALEY ALS Platform Trial は、ALS 治療用の治験薬の安全性と有効性を評価する、多施設、多レジメンの永続的な臨床試験です。 この試用版は、永続的なプラットフォーム試用版として設計されています。 これは、試験の実施を指示する単一のマスタープロトコルがあることを意味します。 HEALEY ALS Platform Trial Master Protocol は NCT04297683 として登録されています。
参加者がマスタープロトコルに登録し、すべての適格基準を満たすと、参加者は現在登録しているレジメンに無作為に割り付けられる資格があります。 すべての参加者は、現在登録しているレジメンに無作為に割り付けられる可能性が等しくなります。
参加者がレジメン E SLS-005 - トレハロースに無作為化された場合、参加者はスクリーニング訪問を完了して、追加のレジメン E 適格基準を評価します。 レジメン E の適格基準が確認されると、参加者はベースライン評価を完了し、アクティブな SLS-005 または一致するプラセボのいずれかに 3:1 の比率で無作為化されます。
参加者はレジメン E への登録を選択できないため、レジメン E は招待制で登録されます。参加者は、レジメン E に無作為に割り当てられる前に、まずマスター プロトコルに登録し、マスター プロトコルに参加する資格を得る必要があります。
登録施設のリストについては、NCT04297683 の HEALEY ALS Platform Trial Master Protocol を参照してください。
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ2
- フェーズ 3
連絡先と場所
研究場所
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
- Healey Center for ALS at Mass General
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
- マスタープロトコル（NCT NCT04297683）で指定された包含基準を超える追加の包含基準はありません。
除外基準:
以下の除外基準は、マスター プロトコル (NCT NCT04297683) で指定された除外基準に追加されます。
- -糖尿病の現在の診断または医療専門家が推奨する治療（投薬、運動または食事）
- マスター プロトコル スクリーニング グルコース >140 mg/dl
- -IVトレハロースによる以前の治療またはトレハロースに対する既知の過敏症
- -経口トレハロースの現在の使用（禁止薬物セクション5.9を参照）
- -参加者が毎週の薬物投与のためにサイトに戻ることができない, 自宅での注入が承認されるまで
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：SLS-005
SLS-005は、週に1回、24週間にわたって点滴投与されます。
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投与: 点滴 投与量: 0.75 g/kg 毎週
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プラセボコンパレーター：一致するプラセボ
対応するプラセボを週に 1 回、24 週間にわたって点滴投与します。
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投与: 点滴 投与量: トレハロースについて記載されている等価重量ベースの容量
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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死亡事象発生率
時間枠：ベースラインから 24 週間まで
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死亡率は、死亡または死亡に相当するものと定義されます。
参加者は、永続補助換気 (PAV) が 7 日以上連続して 1 日あたり 22 時間を超えて使用された場合、死亡同等の基準を満たすと判断されます。
死亡率は、生存時間が指数関数的に分布すると仮定したベイジアン シェアード パラメトリック モデルから推定されました。
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ベースラインから 24 週間まで
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ALSFRS-R 勾配によって評価される疾患の進行
時間枠：24週間
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改訂版 ALS 機能評価スケール (ALSFRS-R) によって測定された、疾患の重症度の経時的変化。
各タイプの機能は 4 (正常) から 0 (能力なし) までスコア付けされ、最大合計スコアは 48、最小合計スコアは 0 です。スコアが高い患者ほど、より多くの身体機能を持っています。
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24週間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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呼吸機能
時間枠：ベースラインから 24 週間まで
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低速肺活量 (SVC) によって測定される、時間の経過に伴う呼吸機能の変化。
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ベースラインから 24 週間まで
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筋力
時間枠：ベースラインから 24 週間まで
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ハンドヘルドダイナモメトリー (HHD) を使用して等尺的に測定された筋力の時間の経過に伴う変化。
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ベースラインから 24 週間まで
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死亡または死亡に相当する参加者の数
時間枠：ベースラインから24週間
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24週目の訪問ウィンドウ（通常、ベースラインの175日後）へのベースライン訪問の日付と同等の死亡の基準を死亡または満たした参加者の数。
死の同等の基準は、7日間以上連続して1日22時間以上恒久的な換気（PAV）を使用することです。
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ベースラインから24週間
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協力者と研究者
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捜査官
- 主任研究者：Merit Cudkowicz, MD、Massachusetts General Hospital
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 2019P003518E
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
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