Teste de Plataforma HEALEY ALS - Regime E SLS-005 - Trealose
O HEALEY ALS Platform Trial é um ensaio clínico perpétuo multicêntrico e multiregime que avalia a segurança e a eficácia de produtos experimentais para o tratamento da ELA.
O Regime E avaliará a segurança e a eficácia de um único medicamento do estudo, SLS-005 (injeção de trealose, 90,5 mg/mL para infusão intravenosa) em participantes com ELA.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
O HEALEY ALS Platform Trial é um ensaio clínico perpétuo multicêntrico e multiregime que avalia a segurança e a eficácia de produtos experimentais para o tratamento da ELA. Este teste foi concebido como um teste de plataforma perpétuo. Isso significa que existe um único Protocolo Mestre ditando a condução do julgamento. O protocolo mestre de avaliação da plataforma HEALEY ALS está registrado como NCT04297683.
Depois que um participante se inscreve no Protocolo Mestre e atende a todos os critérios de elegibilidade, o participante será elegível para ser randomizado em qualquer regime de inscrição atual. Todos os participantes terão uma chance igual de serem randomizados para qualquer regime de inscrição atual.
Se um participante for randomizado para o Regime E SLS-005 - Trealose, o participante fará uma visita de triagem para avaliar os critérios adicionais de elegibilidade do Regime E. Assim que os critérios de elegibilidade do Regime E forem confirmados, os participantes completarão uma avaliação inicial e serão randomizados em uma proporção de 3:1 para SLS-005 ativo ou placebo correspondente.
O Regime E se inscreverá por convite, pois os participantes não podem optar por se inscrever no Regime E. Os participantes devem primeiro se inscrever no Protocolo Mestre e ser elegíveis para participar do Protocolo Mestre antes de poderem ser designados aleatoriamente para o Regime E.
Para obter uma lista de locais de inscrição, consulte o protocolo mestre de avaliação da plataforma HEALEY ALS em NCT04297683.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 2
- Fase 3
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Healey Center for ALS at Mass General
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critério de inclusão:
- Nenhum critério de inclusão adicional além dos critérios de inclusão especificados no Protocolo Mestre (NCT NCT04297683).
Critério de exclusão:
Os critérios de exclusão a seguir são adicionais aos critérios de exclusão especificados no Protocolo Mestre (NCT NCT04297683).
- Diagnóstico atual ou tratamento recomendado por profissional de saúde (medicação, exercício ou dieta) de diabetes mellitus
- Protocolo mestre de triagem de glicose >140 mg/dl
- Tratamento prévio com trealose IV ou hipersensibilidade conhecida à trealose
- Uso atual de trealose oral (ver medicação proibida Seção 5.9)
- Incapacidade do participante retornar ao local para administração semanal do medicamento, até que seja aprovado para infusões domiciliares
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: SLS-005
O SLS-005 é administrado por infusão uma vez por semana durante 24 semanas.
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Administração: Dose de infusão: 0,75 g/kg semanalmente
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Comparador de Placebo: Placebo correspondente
O placebo correspondente é administrado por infusão uma vez por semana durante 24 semanas.
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Administração: Dose de infusão: volume baseado no peso equivalente conforme descrito para trealose
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Taxa de eventos de mortalidade
Prazo: Linha de base para 24 semanas
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A mortalidade é definida como morte ou equivalente à morte.
Um participante está determinado a atender aos critérios de equivalente à morte se a ventilação assistida permanente (PAV) for usada por mais de 22 horas por dia por mais de sete dias seguidos.
A taxa de mortalidade foi estimada a partir de um modelo paramétrico compartilhado Bayesiano que assumiu tempos de sobrevida distribuídos exponencialmente.
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Linha de base para 24 semanas
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Progressão da doença avaliada pela inclinação ALSFRS-R
Prazo: 24 semanas
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Mudança na gravidade da doença ao longo do tempo, conforme medido pela ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R).
Cada tipo de função é pontuada de 4 (normal) a 0 (sem habilidade), com pontuação total máxima de 48 e pontuação total mínima de 0. Pacientes com pontuações mais altas apresentam mais função física.
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24 semanas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Função Respiratória
Prazo: Linha de base para 24 semanas
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Mudança na função respiratória ao longo do tempo medida pela Capacidade Vital Lenta (SVC).
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Linha de base para 24 semanas
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Força muscular
Prazo: Linha de base para 24 semanas
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Mudança na força muscular ao longo do tempo medida isometricamente usando dinamometria manual (HHD).
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Linha de base para 24 semanas
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Número de participantes que experimentaram a morte ou a morte equivalente
Prazo: Linha de base para 24 semanas
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O número de participantes que morreram ou atenderam ao critério para um equivalente a morte a partir da data de sua visita de linha de base ao final da semana da semana 24 (geralmente 175 dias após a linha de base).
O critério equivalente à morte é o uso de ventilação de assistência permanente (PAV) por mais de 22 horas por dia por mais de 7 dias seguidos.
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Linha de base para 24 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Merit Cudkowicz, MD, Massachusetts General Hospital
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 2019P003518E
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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