HEALEY ALS Platform Trial - Régime E SLS-005 - Tréhalose
L'essai HEALEY ALS Platform Trial est un essai clinique perpétuel multicentrique et multirégime évaluant l'innocuité et l'efficacité des produits expérimentaux pour le traitement de la SLA.
Le régime E évaluera l'innocuité et l'efficacité d'un seul médicament à l'étude, le SLS-005 (injection de tréhalose, 90,5 mg/mL pour perfusion intraveineuse) chez les participants atteints de SLA.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
L'essai HEALEY ALS Platform Trial est un essai clinique perpétuel multicentrique et multirégime évaluant l'innocuité et l'efficacité des produits expérimentaux pour le traitement de la SLA. Cet essai est conçu comme un essai de plate-forme perpétuel. Cela signifie qu'il n'y a qu'un seul protocole principal dictant la conduite du procès. Le protocole principal d'essai de la plate-forme HEALEY ALS est enregistré sous le numéro NCT04297683.
Une fois qu'un participant s'est inscrit au protocole principal et répond à tous les critères d'éligibilité, le participant sera éligible pour être randomisé dans n'importe quel régime en cours d'inscription. Tous les participants auront une chance égale d'être randomisés pour n'importe quel régime en cours d'inscription.
Si un participant est randomisé pour le Régime E SLS-005 - Tréhalose, le participant effectuera une visite de sélection pour évaluer les critères d'éligibilité supplémentaires du Régime E. Une fois les critères d'éligibilité du régime E confirmés, les participants effectueront une évaluation de base et seront randomisés dans un rapport de 3: 1 pour recevoir soit le SLS-005 actif, soit le placebo correspondant.
Le régime E s'inscrira sur invitation, car les participants ne peuvent pas choisir de s'inscrire au régime E. Les participants doivent d'abord s'inscrire au protocole principal et être éligibles pour participer au protocole principal avant de pouvoir être affectés au hasard au régime E.
Pour une liste des sites d'inscription, veuillez consulter le protocole principal d'essai de la plate-forme HEALEY ALS sous NCT04297683.
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- Phase 2
- Phase 3
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
- Healey Center for ALS at Mass General
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
La description
Critère d'intégration:
- Aucun critère d'inclusion supplémentaire au-delà des critères d'inclusion spécifiés dans le protocole principal (NCT NCT04297683).
Critère d'exclusion:
Les critères d'exclusion suivants s'ajoutent aux critères d'exclusion spécifiés dans le protocole principal (NCT NCT04297683).
- Diagnostic actuel ou traitement recommandé par un professionnel de la santé (médicaments, exercice ou régime alimentaire) du diabète sucré
- Glycémie de dépistage du protocole principal> 140 mg / dl
- Traitement antérieur par tréhalose IV ou hypersensibilité connue au tréhalose
- Utilisation actuelle de tréhalose par voie orale (voir médicament interdit Section 5.9)
- Impossibilité pour le participant de retourner sur le site pour l'administration hebdomadaire du médicament, jusqu'à ce qu'il soit approuvé pour les perfusions à domicile
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Quadruple
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: SLS-005
SLS-005 est administré par perfusion une fois par semaine pendant 24 semaines.
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Administration : Dose de perfusion : 0,75 g/kg par semaine
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Comparateur placebo: Placebo correspondant
Le placebo correspondant est administré par perfusion une fois par semaine pendant 24 semaines.
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Administration : Dose de perfusion : volume équivalent basé sur le poids tel que décrit pour le tréhalose
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Taux d'événements de mortalité
Délai: Ligne de base à 24 semaines
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La mortalité est définie comme le décès ou l'équivalent du décès.
Un participant est déterminé à répondre aux critères d'équivalent de décès si la ventilation assistée permanente (PAV) est utilisée pendant plus de 22 heures par jour pendant plus de sept jours consécutifs.
Le taux de mortalité a été estimé à partir d'un modèle bayésien à paramètres partagés qui supposait des temps de survie distribués de manière exponentielle.
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Ligne de base à 24 semaines
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Progression de la maladie évaluée par la pente ALSFRS-R
Délai: 24 semaines
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Modification de la gravité de la maladie au fil du temps, telle que mesurée par l'ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R).
Chaque type de fonction est noté de 4 (normal) à 0 (aucune capacité), avec un score total maximum de 48 et un score total minimum de 0. Les patients avec des scores plus élevés ont plus de fonction physique.
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24 semaines
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Fonction respiratoire
Délai: Ligne de base à 24 semaines
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Modification de la fonction respiratoire au fil du temps, mesurée par la capacité vitale lente (SVC).
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Ligne de base à 24 semaines
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Force musculaire
Délai: Ligne de base à 24 semaines
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Changement de la force musculaire au fil du temps, mesuré isométriquement à l'aide d'une dynamométrie portative (HHD).
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Ligne de base à 24 semaines
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Nombre de participants qui ont connu une mort ou une mort
Délai: Ligne de base à 24 semaines
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Le nombre de participants décédés ou répondait au critère d'un équivalent de décès à partir de la date de leur visite de référence à la fin de la semaine de visite de la semaine 24 (généralement 175 jours après la ligne de base).
Le critère équivalent de la mort est l'utilisation de la ventilation assistée permanente (PAV) pendant plus de 22 heures par jour pendant plus de 7 jours de suite.
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Ligne de base à 24 semaines
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Merit Cudkowicz, MD, Massachusetts General Hospital
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 2019P003518E
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
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Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
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