HEALEY ALS plattformforsøk - Regime E SLS-005 - Trehalose
HEALEY ALS Platform Trial er en evigvarende multisenter, multi-regime klinisk studie som evaluerer sikkerheten og effekten av undersøkelsesprodukter for behandling av ALS.
Regim E vil evaluere sikkerheten og effekten til et enkelt studielegemiddel, SLS-005 (Trehalose-injeksjon, 90,5 mg/ml for intravenøs infusjon) hos deltakere med ALS.
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
HEALEY ALS Platform Trial er en evigvarende multisenter, multi-regime klinisk studie som evaluerer sikkerheten og effekten av undersøkelsesprodukter for behandling av ALS. Denne prøveversjonen er utformet som en evigvarende plattformprøve. Dette betyr at det er en enkelt hovedprotokoll som dikterer gjennomføringen av rettssaken. HEALEY ALS Platform Trial Master Protocol er registrert som NCT04297683.
Når en deltaker melder seg inn i Master Protocol og oppfyller alle kvalifikasjonskriterier, vil deltakeren være kvalifisert til å bli randomisert til et hvilket som helst påmeldingsregime. Alle deltakere vil ha lik sjanse til å bli randomisert til et hvilket som helst påmeldingsregime.
Hvis en deltaker er randomisert til Regimen E SLS-005 - Trehalose, vil deltakeren gjennomføre et screeningbesøk for å vurdere ytterligere Regimen E-kvalifikasjonskriterier. Når Regim E-kvalifikasjonskriteriene er bekreftet, vil deltakerne fullføre en baseline-vurdering og bli randomisert i et 3:1-forhold til enten aktiv SLS-005 eller matchende placebo.
Regimen E vil melde seg på ved invitasjon, ettersom deltakerne kanskje ikke velger å registrere seg i Regimen E. Deltakere må først melde seg inn i Master Protocol og være kvalifisert til å delta i Master Protocol før de kan tildeles tilfeldig til Regimen E.
For en liste over påmeldingssider, se HEALEY ALS Platform Trial Master Protocol under NCT04297683.
Studietype
Registrering (Faktiske)
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
- Healey Center for ALS at Mass General
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Ingen ytterligere inklusjonskriterier utover inklusjonskriteriene spesifisert i Master Protocol (NCT NCT04297683).
Ekskluderingskriterier:
Følgende eksklusjonskriterier kommer i tillegg til eksklusjonskriteriene spesifisert i hovedprotokollen (NCT NCT04297683).
- Gjeldende diagnose eller anbefalt behandling av helsepersonell (medisinering, trening eller diett) av diabetes mellitus
- Master Protocol screening glukose >140 mg/dl
- Tidligere behandling med IV trehalose eller kjent overfølsomhet for trehalose
- Nåværende bruk av oral trehalose (se forbudt medisin pkt. 5.9)
- Deltakerens manglende evne til å returnere til stedet for ukentlig medikamentadministrasjon, inntil godkjent for hjemmeinfusjoner
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: SLS-005
SLS-005 administreres via infusjon én gang ukentlig i 24 uker.
|
Administrering: Infusjonsdose: 0,75 g/kg ukentlig
|
|
Placebo komparator: Matchende placebo
Matchende placebo gis via infusjon én gang ukentlig i 24 uker.
|
Administrering: Infusjonsdose: ekvivalent vektbasert volum som beskrevet for trehalose
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Hendelsesrate for dødelighet
Tidsramme: Baseline til 24 uker
|
Dødelighet er definert som død eller dødsekvivalent.
En deltaker er fast bestemt på å oppfylle kriteriene for dødsekvivalent dersom permanent assistert ventilasjon (PAV) brukes i mer enn 22 timer per dag i mer enn syv dager på rad.
Dødelighetsraten ble estimert fra en Bayesiansk delt-parametrisk modell som antok eksponentielt fordelte overlevelsestider.
|
Baseline til 24 uker
|
|
Sykdomsprogresjon vurdert av ALSFRS-R-bakken
Tidsramme: 24 uker
|
Endring i sykdommens alvorlighetsgrad over tid målt med ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R).
Hver type funksjon skåres fra 4 (normal) til 0 (ingen evne), med en maksimal totalscore på 48 og en minimum totalskåre på 0. Pasienter med høyere skår har mer fysisk funksjon.
|
24 uker
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Åndedrettsfunksjon
Tidsramme: Baseline til 24 uker
|
Endring i respirasjonsfunksjon over tid målt ved Slow Vital Capacity (SVC).
|
Baseline til 24 uker
|
|
Muskelstyrke
Tidsramme: Baseline til 24 uker
|
Endring i muskelstyrke over tid målt isometrisk ved bruk av håndholdt dynamometri (HHD).
|
Baseline til 24 uker
|
|
Antall deltakere som opplevde død eller dødsekvivalent
Tidsramme: Baseline til 24 uker
|
Antall deltakere som døde eller oppfylte kriteriet for et dødsekvivalent fra datoen for deres grunnleggende besøk til slutten av Week 24 -besøksvinduet (vanligvis 175 dager etter baseline).
Dødekvivalentkriteriet er bruk av permanent assistert ventilasjon (PAV) i mer enn 22 timer per dag i mer enn 7 dager på rad.
|
Baseline til 24 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Merit Cudkowicz, MD, Massachusetts General Hospital
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Faktiske)
Studiet fullført (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 2019P003518E
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .