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Prova della piattaforma HEALEY ALS - Regime E SLS-005 - Trealosio

6 maggio 2025 aggiornato da: Merit E. Cudkowicz, MD

L'HEALEY ALS Platform Trial è uno studio clinico perpetuo multicentrico e multi-regime che valuta la sicurezza e l'efficacia dei prodotti sperimentali per il trattamento della SLA.

Il regime E valuterà la sicurezza e l'efficacia di un singolo farmaco in studio, SLS-005 (iniezione di trealosio, 90,5 mg/mL per infusione endovenosa) nei partecipanti con SLA.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

L'HEALEY ALS Platform Trial è uno studio clinico perpetuo multicentrico e multi-regime che valuta la sicurezza e l'efficacia dei prodotti sperimentali per il trattamento della SLA. Questa prova è concepita come una prova perpetua della piattaforma. Ciò significa che esiste un unico protocollo principale che determina lo svolgimento del processo. Il protocollo principale di prova della piattaforma HEALEY ALS è registrato come NCT04297683.

Una volta che un partecipante si iscrive al protocollo principale e soddisfa tutti i criteri di idoneità, il partecipante sarà idoneo per essere randomizzato in qualsiasi regime attualmente in fase di iscrizione. Tutti i partecipanti avranno pari possibilità di essere randomizzati a qualsiasi regime attualmente iscritto.

Se un partecipante viene randomizzato al regime E SLS-005 - Trealosio, il partecipante completerà una visita di screening per valutare ulteriori criteri di ammissibilità del regime E. Una volta confermati i criteri di ammissibilità del regime E, i partecipanti completeranno una valutazione di base e saranno randomizzati in un rapporto 3: 1 a SLS-005 attivo o placebo corrispondente.

Il Regime E si iscriverà su invito, in quanto i partecipanti potrebbero non scegliere di iscriversi al Regime E. I partecipanti devono prima iscriversi al Protocollo Master ed essere idonei a partecipare al Protocollo Master prima di poter essere assegnati in modo casuale al Regime E.

Per un elenco dei siti di iscrizione, consultare il protocollo principale di prova della piattaforma HEALEY ALS sotto NCT04297683.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

161

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Healey Center for ALS at Mass General

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Nessun criterio di inclusione aggiuntivo oltre ai criteri di inclusione specificati nel protocollo principale (NCT NCT04297683).

Criteri di esclusione:

  • I seguenti criteri di esclusione si aggiungono ai criteri di esclusione specificati nel protocollo principale (NCT NCT04297683).

    1. Diagnosi attuale o trattamento raccomandato dagli operatori sanitari (farmaci, esercizio fisico o dieta) del diabete mellito
    2. Protocollo Master screening glucosio >140 mg/dl
    3. Precedente trattamento con trealosio EV o nota ipersensibilità al trealosio
    4. Uso corrente di trealosio orale (vedere Paragrafo 5.9 dei farmaci proibiti)
    5. Impossibilità per il partecipante di tornare al sito per la somministrazione settimanale del farmaco, fino all'approvazione per le infusioni domiciliari

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: SLS-005
SLS-005 viene somministrato tramite infusione una volta alla settimana per 24 settimane.
Droga: SLS-005
Somministrazione: Dose per infusione: 0,75 g/kg a settimana
Comparatore placebo: Placebo abbinato
Il placebo corrispondente viene somministrato tramite infusione una volta alla settimana per 24 settimane.
Droga: Placebo abbinato
Somministrazione: Dose per infusione: volume ponderale equivalente come descritto per il trealosio

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di eventi di mortalità
Lasso di tempo: Dal basale a 24 settimane
La mortalità è definita come la morte o l'equivalente della morte. Un partecipante è determinato a soddisfare i criteri di morte equivalente se la ventilazione assistita permanente (PAV) viene utilizzata per più di 22 ore al giorno per più di sette giorni consecutivi. Il tasso di mortalità è stato stimato da un modello parametrico condiviso bayesiano che presupponeva tempi di sopravvivenza distribuiti in modo esponenziale.
Dal basale a 24 settimane
Progressione della malattia valutata dalla pendenza ALSFRS-R
Lasso di tempo: 24 settimane
Variazione della gravità della malattia nel tempo misurata dalla ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R). Ad ogni tipo di funzione viene assegnato un punteggio da 4 (normale) a 0 (nessuna abilità), con un punteggio totale massimo di 48 e un punteggio totale minimo di 0. I pazienti con punteggi più alti hanno una maggiore funzionalità fisica.
24 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Funzione respiratoria
Lasso di tempo: Dal basale a 24 settimane
Variazione della funzione respiratoria nel tempo misurata dalla capacità vitale lenta (SVC).
Dal basale a 24 settimane
Forza muscolare
Lasso di tempo: Dal basale a 24 settimane
Variazione della forza muscolare nel tempo misurata isometricamente utilizzando la dinamometria manuale (HHD).
Dal basale a 24 settimane
Numero di partecipanti che hanno subito la morte o la morte equivalenti
Lasso di tempo: Basale a 24 settimane
Il numero di partecipanti che sono morti o soddisfatti il ​​criterio per un equivalente di morte dalla data della loro visita di base fino alla fine della finestra di visita alla fine della settimana 24 (generalmente 175 giorni dopo la linea di base). Il criterio equivalente alla morte è l'uso della ventilazione assistita permanente (PAV) per più di 22 ore al giorno per più di 7 giorni di fila.
Basale a 24 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Merit E. Cudkowicz, MD

Collaboratori

Seelos Therapeutics, Inc.

Investigatori

  • Investigatore principale: Merit Cudkowicz, MD, Massachusetts General Hospital

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

21 febbraio 2022

Completamento primario (Effettivo)

25 agosto 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

25 agosto 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

14 novembre 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

14 novembre 2021

Primo Inserito (Effettivo)

29 novembre 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

14 maggio 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

6 maggio 2025

Ultimo verificato

1 maggio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 2019P003518E

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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