HEALEY ALS -alustakokeilu - Hoito E SLS-005 - Trehaloosi
HEALEY ALS Platform Trial on jatkuva monikeskus, usean hoito-ohjelman kliininen tutkimus, jossa arvioidaan ALS:n hoidossa käytettävien tutkimustuotteiden turvallisuutta ja tehokkuutta.
Ohjelmassa E arvioidaan yksittäisen tutkimuslääkkeen, SLS-005 (trehaloosi-injektio, 90,5 mg/ml suonensisäistä infuusiota varten) turvallisuutta ja tehoa ALS-potilailla.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
HEALEY ALS Platform Trial on jatkuva monikeskus, usean hoito-ohjelman kliininen tutkimus, jossa arvioidaan ALS:n hoidossa käytettävien tutkimustuotteiden turvallisuutta ja tehokkuutta. Tämä kokeilu on suunniteltu jatkuvaksi alustan kokeiluksi. Tämä tarkoittaa, että on olemassa yksi pääpöytäkirja, joka määrää oikeudenkäynnin suorittamisen. HEALEY ALS Platform Trial Master Protocol on rekisteröity numerolla NCT04297683.
Kun osallistuja ilmoittautuu Master Protocol -ohjelmaan ja täyttää kaikki kelpoisuusehdot, osallistuja voidaan satunnaistaa mihin tahansa tällä hetkellä ilmoittautuvaan hoito-ohjelmaan. Kaikilla osallistujilla on yhtäläiset mahdollisuudet tulla satunnaistettuja mihin tahansa tällä hetkellä ilmoittautuneeseen hoito-ohjelmaan.
Jos osallistuja satunnaistetaan ohjelmaan E SLS-005 - Trehaloosi, osallistuja suorittaa seulontakäynnin arvioidakseen muita hoito-ohjelman E kelpoisuusehtoja. Kun ohjelman E kelpoisuuskriteerit on vahvistettu, osallistujat suorittavat perusarvioinnin ja satunnaistetaan suhteessa 3:1 joko aktiiviseen SLS-005:een tai vastaavaan lumelääkkeeseen.
Sarja E ilmoittautuu kutsusta, koska osallistujat eivät voi halutessaan ilmoittautua ohjelmaan E. Osallistujien on ensin rekisteröidyttävä pääpöytäkirjaan ja oltava oikeutettuja osallistumaan pääpöytäkirjaan ennen kuin heidät voidaan satunnaisesti määrätä ohjelmaan E.
Luettelo ilmoittautuneista sivustoista on HEALEY ALS Platform Trial Master Protocol -protokollassa numerolla NCT04297683.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
- Healey Center for ALS at Mass General
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Ei muita sisällyttämiskriteerejä pääprotokollassa (NCT NCT04297683) määritettyjen sisällyttämiskriteerien lisäksi.
Poissulkemiskriteerit:
Seuraavat poissulkemiskriteerit ovat pääprotokollassa (NCT NCT04297683) määriteltyjen poissulkemiskriteerien lisäksi.
- Diabetes mellituksen nykyinen diagnoosi tai terveydenhuollon ammattilaisen suosittelema hoito (lääkitys, liikunta tai ruokavalio).
- Master Protocol -seulontaglukoosi >140 mg/dl
- Aiempi IV-hoito trehaloosilla tai tunnettu yliherkkyys trehaloosille
- Suun kautta otettavan trehaloosin nykyinen käyttö (katso kielletyt lääkkeet, kohta 5.9)
- Osallistuja ei voi palata paikalle viikoittaista lääkkeenantoa varten, ennen kuin se on hyväksytty kotiinfuusioille
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: SLS-005
SLS-005 annetaan infuusiona kerran viikossa 24 viikon ajan.
|
Anto: Infuusio Annos: 0,75 g/kg viikoittain
|
|
Placebo Comparator: Vastaava Placebo
Vastaavaa lumelääkettä annetaan infuusiona kerran viikossa 24 viikon ajan.
|
Anto: Infuusioannos: vastaava painoon perustuva tilavuus kuin trehaloosille on kuvattu
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kuolleisuustapahtumien määrä
Aikaikkuna: Perustaso 24 viikkoon
|
Kuolleisuus määritellään kuolemaksi tai vastaavaksi kuolemaksi.
Osallistujan katsotaan täyttävän kuolemisekvivalenttikriteerit, jos pysyvää avustettua ventilaatiota (PAV) käytetään yli 22 tuntia vuorokaudessa yli seitsemän päivää peräkkäin.
Kuolleisuus arvioitiin Bayesin jaetun parametrin mallilla, jossa oletettiin eksponentiaalisesti jakautuneet eloonjäämisajat.
|
Perustaso 24 viikkoon
|
|
Taudin eteneminen ALSFRS-R-rinteellä arvioituna
Aikaikkuna: 24 viikkoa
|
Muutos sairauden vaikeusasteessa ajan myötä mitattuna ALS Functional Rating Scale-Revised -asteikolla (ALSFRS-R).
Jokainen toimintotyyppi pisteytetään 4:stä (normaali) 0:aan (ei kykyä), maksimikokonaispistemäärä on 48 ja vähimmäiskokonaispistemäärä 0. Potilailla, joilla on korkeammat pisteet, on enemmän fyysistä toimintaa.
|
24 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hengitystoiminta
Aikaikkuna: Perustaso 24 viikkoon
|
Hengitystoiminnan muutos ajan kuluessa mitattuna hitaalla vitaalikapasiteetilla (SVC).
|
Perustaso 24 viikkoon
|
|
Lihasvoima
Aikaikkuna: Perustaso 24 viikkoon
|
Lihasvoiman muutos ajan kuluessa mitattuna isometrisesti käyttäen hand-held dynamometria (HHD).
|
Perustaso 24 viikkoon
|
|
Osallistujien lukumäärä, jotka kokivat kuoleman tai kuoleman vastineen
Aikaikkuna: Lähtötaso 24 viikkoon
|
Osallistujien lukumäärä, jotka kuolivat tai täyttivät kriteerin kuolemantapauksesta, joka vastaa heidän lähtövierailunsa viikon 24 vierailu -ikkunaan (yleensä 175 päivää lähtötilanteen jälkeen).
Kuolemanekvivalentti kriteeri on pysyvän avustetun ilmanvaihdon (PAV) käyttö yli 22 tuntia päivässä yli 7 päivää peräkkäin.
|
Lähtötaso 24 viikkoon
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Merit Cudkowicz, MD, Massachusetts General Hospital
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 2019P003518E
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .