HEALEY ALS-Plattform-Studie – Schema E SLS-005 – Trehalose
Die HEALEY ALS-Plattformstudie ist eine fortlaufende klinische Studie mit mehreren Zentren und mehreren Regimen, die die Sicherheit und Wirksamkeit von Prüfprodukten für die Behandlung von ALS bewertet.
Schema E wird die Sicherheit und Wirksamkeit eines einzelnen Studienmedikaments, SLS-005 (Trehalose-Injektion, 90,5 mg/ml zur intravenösen Infusion) bei Teilnehmern mit ALS bewerten.
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Die HEALEY ALS-Plattformstudie ist eine fortlaufende klinische Studie mit mehreren Zentren und mehreren Regimen, die die Sicherheit und Wirksamkeit von Prüfprodukten für die Behandlung von ALS bewertet. Diese Testversion ist als unbefristete Plattform-Testversion konzipiert. Dies bedeutet, dass es ein einziges Hauptprotokoll gibt, das die Durchführung der Studie vorschreibt. Das HEALEY ALS Platform Trial Master Protocol ist als NCT04297683 registriert.
Sobald sich ein Teilnehmer für das Master-Protokoll anmeldet und alle Eignungskriterien erfüllt, ist der Teilnehmer berechtigt, in jedes derzeit einschreibende Regime randomisiert zu werden. Alle Teilnehmer haben die gleiche Chance, für jedes derzeit eingeschriebene Regime randomisiert zu werden.
Wenn ein Teilnehmer für Regime E SLS-005 – Trehalose randomisiert wird, wird der Teilnehmer einen Screening-Besuch absolvieren, um zusätzliche Eignungskriterien für Regime E zu bewerten. Sobald die Eignungskriterien für Regime E bestätigt sind, werden die Teilnehmer eine Grundlinienbewertung absolvieren und im Verhältnis 3:1 entweder aktivem SLS-005 oder passendem Placebo randomisiert.
Schema E erfolgt auf Einladung, da sich die Teilnehmer möglicherweise nicht für Schema E anmelden. Die Teilnehmer müssen sich zunächst für das Master-Protokoll anmelden und zur Teilnahme am Master-Protokoll berechtigt sein, bevor sie zufällig Schema E zugewiesen werden können.
Eine Liste der Registrierungsstellen finden Sie im HEALEY ALS Platform Trial Master Protocol unter NCT04297683.
Studientyp
Einschreibung (Tatsächlich)
Phase
- Phase 2
- Phase 3
Kontakte und Standorte
Studienorte
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
- Healey Center for ALS at Mass General
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Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Keine zusätzlichen Einschlusskriterien über die im Master Protocol (NCT NCT04297683) festgelegten Einschlusskriterien hinaus.
Ausschlusskriterien:
Die folgenden Ausschlusskriterien gelten zusätzlich zu den im Master Protocol (NCT NCT04297683) festgelegten Ausschlusskriterien.
- Aktuelle Diagnose oder von medizinischem Fachpersonal empfohlene Behandlung (Medikamente, Bewegung oder Diät) von Diabetes mellitus
- Master-Protokoll-Screening-Glukose >140 mg/dl
- Vorherige Behandlung mit i.v. Trehalose oder bekannte Überempfindlichkeit gegen Trehalose
- Aktuelle Anwendung von oraler Trehalose (siehe Abschnitt 5.9 der verbotenen Medikamente)
- Unfähigkeit des Teilnehmers, zur wöchentlichen Medikamentenverabreichung vor Ort zurückzukehren, bis die Infusionen zu Hause genehmigt wurden
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Zufällig
- Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
- Maskierung: Vervierfachen
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Experimental: SLS-005
SLS-005 wird 24 Wochen lang einmal wöchentlich als Infusion verabreicht.
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Verabreichung: Infusionsdosis: 0,75 g/kg wöchentlich
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Placebo-Komparator: Passendes Placebo
Das passende Placebo wird 24 Wochen lang einmal wöchentlich als Infusion verabreicht.
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Verabreichung: Infusionsdosis: äquivalentes gewichtsbasiertes Volumen wie für Trehalose beschrieben
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Sterblichkeitsereignisrate
Zeitfenster: Ausgangswert bis 24 Wochen
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Unter Mortalität versteht man den Tod oder die Todesäquivalenz.
Es wird festgestellt, dass ein Teilnehmer die Kriterien der Sterbeäquivalentität erfüllt, wenn die permanente assistierte Beatmung (PAV) mehr als 22 Stunden pro Tag an mehr als sieben aufeinanderfolgenden Tagen verwendet wird.
Die Sterblichkeitsrate wurde anhand eines gemeinsam parametrischen Bayes'schen Modells geschätzt, das exponentiell verteilte Überlebenszeiten annahm.
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Ausgangswert bis 24 Wochen
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Krankheitsverlauf gemäß der ALSFRS-R-Steigung
Zeitfenster: 24 Wochen
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Änderung der Schwere der Erkrankung im Laufe der Zeit, gemessen anhand der ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R).
Jeder Funktionstyp wird von 4 (normal) bis 0 (keine Fähigkeit) bewertet, mit einem maximalen Gesamtscore von 48 und einem minimalen Gesamtscore von 0. Patienten mit höheren Scores haben eine bessere körperliche Funktionsfähigkeit.
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24 Wochen
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Atmungsfunktion
Zeitfenster: Ausgangswert bis 24 Wochen
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Veränderung der Atemfunktion im Laufe der Zeit, gemessen anhand der langsamen Vitalkapazität (SVC).
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Ausgangswert bis 24 Wochen
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Muskelkraft
Zeitfenster: Ausgangswert bis 24 Wochen
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Veränderung der Muskelkraft im Laufe der Zeit, isometrisch mithilfe der Handdynamometrie (HHD) gemessen.
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Ausgangswert bis 24 Wochen
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Anzahl der Teilnehmer, die Tod oder Todesäquivalent erlebten
Zeitfenster: Grundlinie bis 24 Wochen
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Die Zahl der Teilnehmer, die das Kriterium für ein Todesäquivalent ab dem Datum ihres Basisbesuchs bis zum Ende der 24 -Woche -Besuchsfenster (im Allgemeinen 175 Tage nach dem Ausgangswert) starben oder erfüllten.
Das Kriterium für das Todesäquivalent ist die Verwendung einer dauerhaften assistierten Belüftung (PAV) mehr als 22 Stunden pro Tag für mehr als 7 Tage in Folge.
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Grundlinie bis 24 Wochen
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Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Mitarbeiter
Ermittler
- Hauptermittler: Merit Cudkowicz, MD, Massachusetts General Hospital
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
Studienabschluss (Tatsächlich)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- 2019P003518E
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Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
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