HEALEY ALS 플랫폼 시험 - 요법 E SLS-005 - 트레할로스
HEALEY ALS 플랫폼 시험은 ALS 치료를 위한 연구 제품의 안전성과 효능을 평가하는 영구적인 다기관, 다요법 임상 시험입니다.
요법 E는 ALS 참가자에서 단일 연구 약물인 SLS-005(트레할로스 주사, 정맥 주입용 90.5mg/mL)의 안전성과 효능을 평가합니다.
연구 개요
상세 설명
HEALEY ALS 플랫폼 시험은 ALS 치료를 위한 연구 제품의 안전성과 효능을 평가하는 영구적인 다기관, 다요법 임상 시험입니다. 이 평가판은 영구 플랫폼 평가판으로 설계되었습니다. 이는 재판 수행을 지시하는 단일 마스터 프로토콜이 있음을 의미합니다. HEALEY ALS 플랫폼 평가판 마스터 프로토콜은 NCT04297683으로 등록되어 있습니다.
참가자가 마스터 프로토콜에 등록하고 모든 자격 기준을 충족하면 참가자는 현재 등록 중인 요법에 무작위 배정될 수 있습니다. 모든 참가자는 현재 등록 중인 요법에 무작위 배정될 동등한 기회를 갖게 됩니다.
참가자가 요법 E SLS-005 - 트레할로스에 무작위 배정되는 경우 참가자는 추가적인 요법 E 적격성 기준을 평가하기 위해 스크리닝 방문을 완료합니다. 요법 E 적격성 기준이 확인되면 참가자는 기본 평가를 완료하고 활성 SLS-005 또는 일치하는 위약에 3:1 비율로 무작위 배정됩니다.
요법 E는 참가자가 요법 E에 등록하도록 선택할 수 없으므로 초대를 통해 등록합니다. 참가자는 요법 E에 무작위로 배정되기 전에 먼저 마스터 프로토콜에 등록하고 마스터 프로토콜에 참여할 자격이 있어야 합니다.
등록 사이트 목록은 NCT04297683의 HEALEY ALS 플랫폼 평가판 마스터 프로토콜을 참조하십시오.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
- 3단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02114
- Healey Center for ALS at Mass General
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 마스터 프로토콜(NCT NCT04297683)에 명시된 포함 기준 외에 추가 포함 기준 없음.
제외 기준:
다음 제외 기준은 마스터 프로토콜(NCT NCT04297683)에 명시된 제외 기준에 추가됩니다.
- 당뇨병의 현재 진단 또는 의료 전문가가 권장하는 치료(약물, 운동 또는 식이요법)
- 마스터 프로토콜 스크리닝 포도당 >140 mg/dl
- 정맥주사 트레할로오스 또는 트레할로오스에 대해 알려진 과민성 이전 치료
- 현재 경구용 트레할로스 사용(금지 약물 섹션 5.9 참조)
- 참가자가 가정 주입이 승인될 때까지 매주 약물 투여를 위해 현장으로 돌아갈 수 없음
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: SLS-005
SLS-005는 24주 동안 매주 1회 주입을 통해 투여됩니다.
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투여: 주입 용량: 매주 0.75g/kg
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위약 비교기: 일치하는 위약
일치하는 위약은 24주 동안 매주 1회 주입을 통해 투여됩니다.
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투여: 주입 용량: 트레할로스에 대해 기술된 것과 같은 등가 중량 기반 부피
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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사망률 사건 비율
기간: 기준선에서 24주까지
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사망은 사망 또는 사망과 동등한 것으로 정의됩니다.
영구보조환기장치(PAV)를 하루 22시간 이상 연속 7일 이상 사용하면 참가자는 사망에 해당하는 기준을 충족하는 것으로 결정됩니다.
사망률은 기하급수적으로 분포된 생존 시간을 가정한 베이지안 공유 매개변수 모델에서 추정되었습니다.
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기준선에서 24주까지
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ALSFRS-R 기울기로 평가한 질병 진행
기간: 24주
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ALS 기능 평가 척도 개정(ALSFRS-R)으로 측정한 시간 경과에 따른 질병 중증도의 변화.
각 기능 유형은 4점(정상)부터 0점(능력 없음)까지 점수가 매겨지며, 최대 총점은 48점, 최소 총점은 0점입니다. 점수가 높을수록 신체 기능이 더 좋습니다.
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24주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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호흡 기능
기간: 기준선에서 24주까지
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SVC(Slow Vital Capacity)로 측정한 시간 경과에 따른 호흡 기능의 변화.
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기준선에서 24주까지
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근력
기간: 기준선에서 24주까지
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휴대용 동력계(HHD)를 사용하여 아이소메트릭으로 측정한 시간 경과에 따른 근력의 변화.
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기준선에서 24주까지
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사망 또는 사망자를 경험 한 참가자 수
기간: 기준선에서 24 주
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기준선 방문 날짜부터 24 주차 방문 창 (일반적으로 기준 후 175 일)에 해당하는 사망 기준을 사망하거나 충족 한 참가자의 수.
사망 등가 기준은 7 일 이상 연속 22 시간 이상 영구 보조 환기 (PAV)를 사용하는 것입니다.
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기준선에서 24 주
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Merit Cudkowicz, MD, Massachusetts General Hospital
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
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