- ICH GCP
- Registr klinických studií v USA
- Klinická studie NCT05136885
HEALEY ALS Platform Trial - Režim E SLS-005 - Trehalóza
HEALEY ALS Platform Trial je trvalé multicentrické, multirežimové klinické hodnocení hodnotící bezpečnost a účinnost hodnocených produktů pro léčbu ALS.
Režim E vyhodnotí bezpečnost a účinnost jediného studovaného léku, SLS-005 (injekce trehalózy, 90,5 mg/ml pro intravenózní infuzi) u účastníků s ALS.
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
HEALEY ALS Platform Trial je trvalé multicentrické, multirežimové klinické hodnocení hodnotící bezpečnost a účinnost hodnocených produktů pro léčbu ALS. Tato zkušební verze je navržena jako věčná platformová zkušební verze. To znamená, že existuje jediný hlavní protokol, který diktuje vedení soudu. Protokol HEALEY ALS Platform Trial Master je registrován jako NCT04297683.
Jakmile se účastník zaregistruje do hlavního protokolu a splní všechna kritéria způsobilosti, bude mít nárok na randomizaci do jakéhokoli aktuálně přihlášeného režimu. Všichni účastníci budou mít stejnou šanci, že budou randomizováni do jakéhokoli aktuálně přihlášeného režimu.
Pokud je účastník randomizován do režimu E SLS-005 - trehalóza, absolvuje účastník screeningovou návštěvu, aby posoudil další kritéria způsobilosti pro režim E. Jakmile budou potvrzena kritéria způsobilosti pro režim E, účastníci dokončí základní hodnocení a budou randomizováni v poměru 3:1 buď na aktivní SLS-005, nebo odpovídající placebo.
Režim E se zapíše na pozvání, protože účastníci se nemusejí rozhodnout zapsat se do režimu E. Účastníci se musí nejprve zapsat do hlavního protokolu a být způsobilí k účasti v hlavním protokolu, než budou moci být náhodně přiděleni do režimu E.
Seznam registračních webů naleznete v protokolu HEALEY ALS Platform Trial Master pod NCT04297683.
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
- Healey Center for ALS at Mass General
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Žádná další kritéria zahrnutí kromě kritérií zahrnutí uvedených v hlavním protokolu (NCT NCT04297683).
Kritéria vyloučení:
Následující kritéria vyloučení doplňují kritéria vyloučení uvedená v hlavním protokolu (NCT NCT04297683).
- Současná diagnóza nebo zdravotnickým personálem doporučená léčba (léky, cvičení nebo dieta) diabetes mellitus
- Master Protocol screening glukózy >140 mg/dl
- Předchozí léčba IV trehalózou nebo známá přecitlivělost na trehalózu
- Současné užívání perorální trehalózy (viz zakázaná medikace, oddíl 5.9)
- Neschopnost účastníka vrátit se na místo pro týdenní podávání léku, dokud nebude schváleno pro domácí infuze
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
---|---|
Experimentální: SLS-005
SLS-005 se podává infuzí jednou týdně po dobu 24 týdnů.
|
Podání: Infuze Dávka: 0,75 g/kg týdně
|
Komparátor placeba: Odpovídající placebo
Odpovídající placebo se podává infuzí jednou týdně po dobu 24 týdnů.
|
Podání: Infuzní dávka: ekvivalentní objem založený na hmotnosti, jak je popsáno pro trehalózu
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
---|---|---|
Progrese onemocnění
Časové okno: 24 týdnů
|
Změna závažnosti onemocnění v průběhu času měřená pomocí revidované škály funkčního hodnocení ALS (ALSFRS-R).
Každý typ funkce je hodnocen od 4 (normální) do 0 (žádná schopnost), s maximálním celkovým skóre 48 a minimálním celkovým skóre 0. Pacienti s vyšším skóre mají více fyzických funkcí.
|
24 týdnů
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
---|---|---|
Respirační funkce
Časové okno: 24 týdnů
|
Změna respirační funkce v průběhu času měřená pomocí Slow Vital Capacity (SVC).
|
24 týdnů
|
Svalová síla
Časové okno: 24 týdnů
|
Změna svalové síly v průběhu času měřená izometricky pomocí ruční dynamometrie (HHD).
|
24 týdnů
|
Přežití
Časové okno: 24 týdnů
|
Porovnání četnosti výskytu mezi skupinami.
|
24 týdnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Merit Cudkowicz, MD, Massachusetts General Hospital
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 2019P003518E
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na SLS-005
-
Seelos Therapeutics, Inc.StaženoAlzheimerova chorobaAustrálie
-
Seelos Therapeutics, Inc.UkončenoSpinocerebelární ataxie typu 3Spojené státy, Španělsko, Korejská republika, Austrálie, Spojené království, Brazílie, Německo, Portugalsko
-
Merit E. Cudkowicz, MDMassachusetts General HospitalAktivní, ne nábor
-
Seelos Therapeutics, Inc.Massachusetts General Hospital; National Institute of Neurological Disorders... a další spolupracovníciJiž není k dispozici
-
Longbio PharmaNáborParoxysmální noční hemoglobinurie (PNH)Čína
-
Eleven BiotherapeuticsDokončeno
-
101 TherapeuticsAktivní, ne náborVirová onemocnění | COVID-19 | Infekční nemoc | Toxicita glukokortikoidůIndie
-
AbbVieUkončenoRakovina prsuSpojené státy
-
BJ Bioscience, Inc.Aktivní, ne náborPokročilý solidní nádor nebo lymfomSpojené státy
-
Sigilon Therapeutics, Inc.StaženoMPS I | MPS1-S | MPS1-HSBrazílie, Spojené království