Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

HEALEY ALS Platform Trial - Režim E SLS-005 - Trehalóza

6. května 2025 aktualizováno: Merit E. Cudkowicz, MD

HEALEY ALS Platform Trial je trvalé multicentrické, multirežimové klinické hodnocení hodnotící bezpečnost a účinnost hodnocených produktů pro léčbu ALS.

Režim E vyhodnotí bezpečnost a účinnost jediného studovaného léku, SLS-005 (injekce trehalózy, 90,5 mg/ml pro intravenózní infuzi) u účastníků s ALS.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

HEALEY ALS Platform Trial je trvalé multicentrické, multirežimové klinické hodnocení hodnotící bezpečnost a účinnost hodnocených produktů pro léčbu ALS. Tato zkušební verze je navržena jako věčná platformová zkušební verze. To znamená, že existuje jediný hlavní protokol, který diktuje vedení soudu. Protokol HEALEY ALS Platform Trial Master je registrován jako NCT04297683.

Jakmile se účastník zaregistruje do hlavního protokolu a splní všechna kritéria způsobilosti, bude mít nárok na randomizaci do jakéhokoli aktuálně přihlášeného režimu. Všichni účastníci budou mít stejnou šanci, že budou randomizováni do jakéhokoli aktuálně přihlášeného režimu.

Pokud je účastník randomizován do režimu E SLS-005 - trehalóza, absolvuje účastník screeningovou návštěvu, aby posoudil další kritéria způsobilosti pro režim E. Jakmile budou potvrzena kritéria způsobilosti pro režim E, účastníci dokončí základní hodnocení a budou randomizováni v poměru 3:1 buď na aktivní SLS-005, nebo odpovídající placebo.

Režim E se zapíše na pozvání, protože účastníci se nemusejí rozhodnout zapsat se do režimu E. Účastníci se musí nejprve zapsat do hlavního protokolu a být způsobilí k účasti v hlavním protokolu, než budou moci být náhodně přiděleni do režimu E.

Seznam registračních webů naleznete v protokolu HEALEY ALS Platform Trial Master pod NCT04297683.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

161

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Healey Center for ALS at Mass General

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Žádná další kritéria zahrnutí kromě kritérií zahrnutí uvedených v hlavním protokolu (NCT NCT04297683).

Kritéria vyloučení:

  • Následující kritéria vyloučení doplňují kritéria vyloučení uvedená v hlavním protokolu (NCT NCT04297683).

    1. Současná diagnóza nebo zdravotnickým personálem doporučená léčba (léky, cvičení nebo dieta) diabetes mellitus
    2. Master Protocol screening glukózy >140 mg/dl
    3. Předchozí léčba IV trehalózou nebo známá přecitlivělost na trehalózu
    4. Současné užívání perorální trehalózy (viz zakázaná medikace, oddíl 5.9)
    5. Neschopnost účastníka vrátit se na místo pro týdenní podávání léku, dokud nebude schváleno pro domácí infuze

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: SLS-005
SLS-005 se podává infuzí jednou týdně po dobu 24 týdnů.
Lék: SLS-005
Podání: Infuze Dávka: 0,75 g/kg týdně
Komparátor placeba: Odpovídající placebo
Odpovídající placebo se podává infuzí jednou týdně po dobu 24 týdnů.
Lék: Odpovídající placebo
Podání: Infuzní dávka: ekvivalentní objem založený na hmotnosti, jak je popsáno pro trehalózu

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Míra úmrtnosti
Časové okno: Výchozí stav do 24 týdnů
Úmrtnost je definována jako smrt nebo ekvivalent smrti. Účastník je rozhodnut splnit kritéria ekvivalentu smrti, pokud je permanentní asistovaná ventilace (PAV) používána déle než 22 hodin denně po více než sedm dní v řadě. Míra úmrtnosti byla odhadnuta z Bayesovského sdíleného parametrického modelu, který předpokládal exponenciálně rozdělené doby přežití.
Výchozí stav do 24 týdnů
Progrese onemocnění podle hodnocení svahu ALSFRS-R
Časové okno: 24 týdnů
Změna závažnosti onemocnění v průběhu času měřená pomocí revidované škály funkčního hodnocení ALS (ALSFRS-R). Každý typ funkce je hodnocen od 4 (normální) do 0 (žádná schopnost), s maximálním celkovým skóre 48 a minimálním celkovým skóre 0. Pacienti s vyšším skóre mají více fyzických funkcí.
24 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Respirační funkce
Časové okno: Výchozí stav do 24 týdnů
Změna respirační funkce v průběhu času měřená pomocí Slow Vital Capacity (SVC).
Výchozí stav do 24 týdnů
Svalová síla
Časové okno: Výchozí stav do 24 týdnů
Změna svalové síly v průběhu času měřená izometricky pomocí ruční dynamometrie (HHD).
Výchozí stav do 24 týdnů
Počet účastníků, kteří zažili smrt nebo ekvivalent smrti
Časové okno: Výchozí hodnota do 24 týdnů
Počet účastníků, kteří zemřeli nebo splnili kritérium pro ekvivalent smrti ode dne jejich základní návštěvy na konci okna návštěvy 24. týdne (obvykle 175 dní po základní linii). Ekvivalentní kritériem smrti je použití trvalého asistovaného ventilace (PAV) po dobu delší než 7 dnů v řadě déle než 22 hodin denně.
Výchozí hodnota do 24 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Merit E. Cudkowicz, MD

Spolupracovníci

Seelos Therapeutics, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Merit Cudkowicz, MD, Massachusetts General Hospital

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

21. února 2022

Primární dokončení (Aktuální)

25. srpna 2023

Dokončení studie (Aktuální)

25. srpna 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

14. listopadu 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

14. listopadu 2021

První zveřejněno (Aktuální)

29. listopadu 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

14. května 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

6. května 2025

Naposledy ověřeno

1. května 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 2019P003518E

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na SLS-005

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Saudi Arabia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit