Пробная версия платформы HEALEY ALS — схема E SLS-005 — трегалоза
Платформа HEALEY ALS Platform Trial — это постоянное многоцентровое клиническое исследование с несколькими схемами лечения, в котором оценивается безопасность и эффективность исследуемых продуктов для лечения БАС.
Схема E будет оценивать безопасность и эффективность одного исследуемого препарата, SLS-005 (инъекция трегалозы, 90,5 мг/мл для внутривенной инфузии) у участников с БАС.
Обзор исследования
Статус
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Платформа HEALEY ALS Platform Trial — это постоянное многоцентровое клиническое исследование с несколькими схемами лечения, в котором оценивается безопасность и эффективность исследуемых продуктов для лечения БАС. Эта пробная версия разработана как бессрочная пробная версия платформы. Это означает, что существует единый Мастер-протокол, определяющий ход судебного разбирательства. Основной пробный протокол платформы HEALEY ALS зарегистрирован как NCT04297683.
После того, как участник зарегистрируется в Мастер-протоколе и будет соответствовать всем критериям приемлемости, участник будет иметь право быть рандомизированным в любой режим регистрации в настоящее время. Все участники будут иметь равные шансы быть рандомизированными для любой из зарегистрированных в настоящее время схем.
Если участник рандомизирован на схему E SLS-005 - Trehalose, участник завершит посещение скрининга для оценки дополнительных критериев приемлемости схемы E. Как только критерии приемлемости схемы E будут подтверждены, участники пройдут базовую оценку и будут рандомизированы в соотношении 3: 1 либо для активного SLS-005, либо для соответствующего плацебо.
Схема E будет зачислена по приглашению, поскольку участники не могут выбрать регистрацию в схеме E. Участники должны сначала зарегистрироваться в основном протоколе и иметь право участвовать в основном протоколе, прежде чем они смогут быть случайным образом назначены на схему E.
Список сайтов для регистрации см. в основном протоколе пробной версии платформы HEALEY ALS под номером NCT04297683.
Тип исследования
Регистрация (Действительный)
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
- Healey Center for ALS at Mass General
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Описание
Критерии включения:
- Никаких дополнительных критериев включения, помимо критериев включения, указанных в Основном протоколе (NCT NCT04297683).
Критерий исключения:
Следующие критерии исключения дополняют критерии исключения, указанные в Основном протоколе (NCT NCT04297683).
- Текущий диагноз или рекомендованное врачом лечение (лекарства, физические упражнения или диета) сахарного диабета
- Основной протокол скрининга уровня глюкозы >140 мг/дл
- Предшествующее лечение внутривенной трегалозой или известная гиперчувствительность к трегалозе
- Текущее использование пероральной трегалозы (см. Раздел 5.9 о запрещенных препаратах)
- Невозможность для участника вернуться на место для еженедельного введения лекарств, пока не будет получено разрешение на домашние инфузии.
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Четырехместный
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: СЛС-005
SLS-005 вводят путем инфузии один раз в неделю в течение 24 недель.
|
Способ применения: Инфузионная доза: 0,75 г/кг еженедельно.
|
|
Плацебо Компаратор: Соответствующее плацебо
Соответствующее плацебо вводят путем инфузии один раз в неделю в течение 24 недель.
|
Способ применения: Инфузионная доза: эквивалентный объем, основанный на весе, как описано для трегалозы.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Коэффициент смертности
Временное ограничение: Исходный уровень до 24 недель
|
Смертность определяется как смерть или эквивалент смерти.
Участник считается отвечающим критериям эквивалента смерти, если постоянная вспомогательная вентиляция легких (PAV) используется более 22 часов в день в течение более семи дней подряд.
Уровень смертности оценивался по байесовской модели с общими параметрами, которая предполагала экспоненциальное распределение времени выживания.
|
Исходный уровень до 24 недель
|
|
Прогрессирование заболевания по оценке наклона ALSFRS-R
Временное ограничение: 24 недели
|
Изменение тяжести заболевания с течением времени по данным пересмотренной функциональной рейтинговой шкалы БАС (ALSFRS-R).
Каждый тип функции оценивается по шкале от 4 (нормально) до 0 (отсутствие способностей), с максимальным общим баллом 48 и минимальным общим баллом 0. Пациенты с более высокими баллами обладают большей физической функцией.
|
24 недели
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Дыхательная функция
Временное ограничение: Исходный уровень до 24 недель
|
Изменение дыхательной функции с течением времени, измеренное с помощью показателя медленной жизненной емкости легких (SVC).
|
Исходный уровень до 24 недель
|
|
Мышечная сила
Временное ограничение: Исходный уровень до 24 недель
|
Изменение мышечной силы с течением времени, измеренное изометрически с использованием ручной динамометрии (HHD).
|
Исходный уровень до 24 недель
|
|
Количество участников, которые испытали эквивалент смерти или смерти
Временное ограничение: Базовый уровень до 24 недель
|
Число участников, которые погибли или соответствовали критерию смерти, эквивалентного с даты их базового визита до конца недели 24 визита (как правило, через 175 дней после базового уровня).
Критерием эквивалентного смерти является использование постоянной вспомогательной вентиляции (PAV) более 22 часов в день в течение более 7 дней подряд.
|
Базовый уровень до 24 недель
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Соавторы
Следователи
- Главный следователь: Merit Cudkowicz, MD, Massachusetts General Hospital
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Действительный)
Завершение исследования (Действительный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- 2019P003518E
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .