HEALEY ALS Platform Trial - Regime E SLS-005 - Trehalose
De HEALEY ALS Platform Trial is een eeuwigdurende multi-center, multi-regime klinische studie die de veiligheid en werkzaamheid van onderzoeksproducten voor de behandeling van ALS evalueert.
Regime E zal de veiligheid en werkzaamheid evalueren van een enkel studiegeneesmiddel, SLS-005 (trehalose-injectie, 90,5 mg/ml voor intraveneuze infusie) bij deelnemers met ALS.
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
De HEALEY ALS Platform Trial is een eeuwigdurende multi-center, multi-regime klinische studie die de veiligheid en werkzaamheid van onderzoeksproducten voor de behandeling van ALS evalueert. Deze proefversie is ontworpen als een eeuwigdurende platformproef. Dit betekent dat er één hoofdprotocol is dat het verloop van de proef dicteert. Het HEALEY ALS Platform Trial Master Protocol is geregistreerd als NCT04297683.
Zodra een deelnemer zich inschrijft voor het Master Protocol en aan alle geschiktheidscriteria voldoet, komt de deelnemer in aanmerking om gerandomiseerd te worden in elk momenteel ingeschreven regime. Alle deelnemers hebben een gelijke kans om gerandomiseerd te worden naar elk momenteel inschrijvend regime.
Als een deelnemer wordt gerandomiseerd naar Regimen E SLS-005 - Trehalose, zal de deelnemer een screeningbezoek afleggen om aanvullende geschiktheidscriteria voor Regimen E te beoordelen. Zodra de geschiktheidscriteria voor regime E zijn bevestigd, zullen de deelnemers een baseline-evaluatie voltooien en in een verhouding van 3:1 worden gerandomiseerd naar actieve SLS-005 of overeenkomende placebo.
Regime E schrijft zich in op uitnodiging, aangezien deelnemers er niet voor kunnen kiezen om zich in te schrijven voor regime E. Deelnemers moeten zich eerst inschrijven voor het hoofdprotocol en in aanmerking komen voor deelname aan het hoofdprotocol voordat ze willekeurig kunnen worden toegewezen aan regime E.
Zie voor een lijst met inschrijvingssites het HEALEY ALS Platform Trial Master Protocol onder NCT04297683.
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
- Healey Center for ALS at Mass General
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Geen aanvullende opnamecriteria buiten de opnamecriteria gespecificeerd in het Master Protocol (NCT NCT04297683).
Uitsluitingscriteria:
De volgende uitsluitingscriteria zijn een aanvulling op de uitsluitingscriteria die zijn gespecificeerd in het hoofdprotocol (NCT NCT04297683).
- Huidige diagnose of door een zorgverlener aanbevolen behandeling (medicatie, lichaamsbeweging of dieet) van diabetes mellitus
- Master Protocol screening glucose >140 mg/dl
- Voorafgaande behandeling met IV trehalose of bekende overgevoeligheid voor trehalose
- Huidig gebruik van orale trehalose (zie verboden medicatie rubriek 5.9)
- Onvermogen voor de deelnemer om terug te keren naar de locatie voor wekelijkse medicijntoediening, tot goedkeuring voor thuisinfusies
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Verviervoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: SLS-005
SLS-005 wordt gedurende 24 weken eenmaal per week via een infuus toegediend.
|
Toediening: Infusie Dosis: 0,75 g/kg wekelijks
|
|
Placebo-vergelijker: Bijpassende Placebo
Bijpassende placebo wordt gedurende 24 weken eenmaal per week via een infuus toegediend.
|
Toediening: Infusie Dosis: equivalent op gewicht gebaseerd volume zoals beschreven voor trehalose
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Sterftegebeurtenispercentage
Tijdsspanne: Basislijn tot 24 weken
|
Sterfte wordt gedefinieerd als overlijden of overlijdensequivalent.
Een deelnemer is vastbesloten om te voldoen aan de criteria van overlijdensequivalent als permanente geassisteerde ventilatie (PAV) meer dan 22 uur per dag gedurende meer dan zeven opeenvolgende dagen wordt gebruikt.
Het sterftecijfer werd geschat op basis van een Bayesiaans gedeeld-parametrisch model dat uitging van exponentieel verdeelde overlevingstijden.
|
Basislijn tot 24 weken
|
|
Ziekteprogressie zoals beoordeeld door de ALSFRS-R-helling
Tijdsspanne: 24 weken
|
Verandering in de ernst van de ziekte in de loop van de tijd, zoals gemeten door de ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R).
Elk type functie wordt gescoord van 4 (normaal) tot 0 (geen vaardigheid), met een maximale totaalscore van 48 en een minimale totaalscore van 0. Patiënten met hogere scores functioneren beter.
|
24 weken
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Ademhalingsfunctie
Tijdsspanne: Basislijn tot 24 weken
|
Verandering in ademhalingsfunctie in de loop van de tijd zoals gemeten door Slow Vital Capacity (SVC).
|
Basislijn tot 24 weken
|
|
Spierkracht
Tijdsspanne: Basislijn tot 24 weken
|
Verandering in spierkracht in de loop van de tijd, zoals isometrisch gemeten met behulp van handdynamometrie (HHD).
|
Basislijn tot 24 weken
|
|
Aantal deelnemers dat de dood of het overlijden heeft ervaren
Tijdsspanne: Basislijn tot 24 weken
|
Het aantal deelnemers dat stierf of voldoet aan het criterium voor een overlijdensequivalent vanaf de datum van hun basisbezoek aan het einde van het week 24 bezoekvenster (meestal 175 dagen na de basislijn).
Het criterium van het overlijden equivalent is het gebruik van permanente geassisteerde ventilatie (PAV) gedurende meer dan 22 uur per dag gedurende meer dan 7 dagen achter elkaar.
|
Basislijn tot 24 weken
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Medewerkers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Merit Cudkowicz, MD, Massachusetts General Hospital
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Werkelijk)
Studie voltooiing (Werkelijk)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 2019P003518E
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .