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ドラベ症候群またはレノックス・ガストー症候群の小児および成人におけるアドオン療法としてのソチクレスタットの研究

2026年8月14日 更新者：Takeda

ドラベ症候群またはレノックス・ガストー症候群（ENDYMION 2）の被験者における補助療法としてのSoticlestatの長期安全性と忍容性を評価するための第3相、前向き、非盲検、マルチサイト、第3相研究の拡張

この研究の主な目的は、soticlestat をアドオン療法として投与した場合、ドラベ症候群 (DS) またはレノックス・ガストー症候群 (LGS) の小児および成人の発作回数が減少するかどうかを調べることです。

参加者は、標準的な抗てんかん療法に加えて、ソチクレスタットの錠剤を受け取ります。 研究全体を通して、予定された訪問とフォローアップの電話があります。

調査の概要

状態

終了しました

条件

介入・治療

詳細な説明

この研究でテストされている薬は、soticlestat (TAK-935) と呼ばれます。 先行する第 3 相臨床試験、TAK-935-3001 [NCT04940624] (DS の参加者) または TAK-935-3002 [NCT04938427] (LGS の参加者) のいずれかに参加した小児および成人の参加者に Soticlestat を長期投与すると、有効性分析とともに、追加の安全性および忍容性データについて評価されます。

この研究には、約376人の参加者が登録されます。

すべての参加者は、2 週間の滴定期間の体重に基づいて soticlestat を受け取ります。 漸増期間の後、参加者は維持期間中も同じ用量を受け取り続けます。 維持期間の終わりに、用量を漸減させ（すでに最低用量である場合を除く）、その後停止します。 1日2回（BID）100 mgの最小用量に耐えられない参加者は、研究から中止されます。

この多施設試験は世界中で実施されます。 研究に参加する全体の期間は、約 4 年間、または治験依頼者の裁量で研究が中止されるか、製品のマーケティングが承認されるまでです。 -研究が完了する前に治験薬治療を中止した参加者は、プロトコルに従って引き続き追跡され、最終的なフォローアップの電話まで毎日の発作日誌を維持します

研究の種類

介入

入学 (実際)

352

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、アメリカ、85016
        • Phoenix Childrens Hospital
      • Tucson、Arizona、アメリカ、85718
        • Center For Neurosciences
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90095
        • David Geffen School of Medicine at UCLA
      • San Francisco、California、アメリカ、94143
        • University of California Benioff Children's Hospital
    • Colorado
      • Denver、Colorado、アメリカ、80218
        • Colorado Children's Hospital
    • Florida
      • Winter Park、Florida、アメリカ、32789
        • Pediatric Neurology PA
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30328
        • Clinical Integrative Research Center of Atlanta
      • Marietta、Georgia、アメリカ、30066
        • Sunrise Pediatric Neurology
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
        • University of Iowa Hospitals & Clinics - (CRS)
    • Maryland
      • Bethesda、Maryland、アメリカ、20817
        • Midatlantic Epilepsy and Sleep Center
    • Minnesota
      • Saint Paul、Minnesota、アメリカ、55102
        • Minnesota Epilepsy Group PA
    • New Jersey
      • Livingston、New Jersey、アメリカ、07039
        • Institute of Neurology and Neurosurgery at Saint Barnabas, LLC
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10016
        • NYU Comprehensive Epilepsy Center
      • New York、New York、アメリカ、10003
        • Boston Children's Health Physicians (BCHP)
      • New York、New York、アメリカ、10016
        • Northwell Health Physician Partners - Neurology at Lenox Hill
    • Ohio
      • Toledo、Ohio、アメリカ、43614
        • University of Toledo
    • Oregon
      • Portland、Oregon、アメリカ、97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19107
        • Thomas Jefferson University
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19134
        • St. Christopher's Hospital for Children
      • York、Pennsylvania、アメリカ、17403
        • WellSpan Oncology Research
    • South Carolina
      • Charleston、South Carolina、アメリカ、29425
        • Medical University of South Carolina Children Hospital - PIN
    • Texas
      • Fort Worth、Texas、アメリカ、76104
        • Cook Children's Medical Center - Jane and John Justin Neurosciences Center
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、アメリカ、84113
        • University of Utah - Primary Children's Hospital - PPDS
    • Washington
      • Seattle、Washington、アメリカ、98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Tacoma、Washington、アメリカ、98402
        • MultiCare Institute for Research & Innovation (Tacoma)
  • イタリア
    • Lazio
      • Rome、Lazio、イタリア、00185
        • Ospedale Bellaria
      • Rome、Lazio、イタリア、00197
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu - INCIPIT - PIN
      • Rome、Lazio、イタリア
        • Fondazione Policlinico Universitario A Gemelli
    • Lombardy
      • Mantua、Lombardy、イタリア、46100
        • ASST di Mantova - Azienda Ospedaliera Carlo Poma
      • Pavia、Lombardy、イタリア、27100
        • ASST di Pavia - Fondazione Istituto Neurologico Mondino IRCCS
    • Tuscany
      • Florence、Tuscany、イタリア、50139
        • Azienda Ospedaliero Universitaria A Meyer - INCIPIT - PIN
  • ウクライナ
      • Ivano-Frankivsk、ウクライナ、76018
        • Communal Non-commercial Enterprise Iv-Frank Regional Childrens Clinical Hosp of Iv-Frank RC
      • Kyiv、ウクライナ、4080
        • CNPE Clinical Hospital Psychiatry of the Executive Body of the Kyiv City Council KCSA
      • Kyiv、ウクライナ、4209
        • SI Ukr. Med. Rehabilitation Center For Children With Organic Injury of Nervous System of MoH of Ukr
    • Dnipropetrovsk Oblast
      • Dnipro、Dnipropetrovsk Oblast、ウクライナ、49100
        • Municipal Institution Dnipropetrovsk Regional Children Clinical Hospital of DRC
      • Dnipro、Dnipropetrovsk Oblast、ウクライナ、49101
        • Communal Non-profit Enterprise Dnipro City Children Clinical Hospital #5 of DCC
  • オランダ
    • North Brabant
      • Heeze、North Brabant、オランダ、5591 VE
        • Kempenhaeghe - PPDS
    • Overijssel
      • Zwolle、Overijssel、オランダ、8025 BV
        • Stichting Epilepsie Instellingen Nederland
  • オーストラリア
    • New South Wales
      • Randwick、New South Wales、オーストラリア、2031
        • Sydney Children's Hospital
    • Queensland
      • Brisbane、Queensland、オーストラリア、4101
        • Queensland Childrens Hospital
    • Victoria
      • Heidelberg、Victoria、オーストラリア、3084
        • Austin Hospital
      • Melbourne、Victoria、オーストラリア、3004
        • Alfred Hospital
  • カナダ
    • British Columbia
      • Vancouver、British Columbia、カナダ、V5Z 4H4
        • Child and Family Research Institute
    • Ontario
      • Toronto、Ontario、カナダ、M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
  • ギリシャ
      • Larissa、ギリシャ、411 10
        • University General Hospital of Larissa
      • Thessaloniki、ギリシャ、546 42
        • Hippokration Hospital
    • Attica
      • Athens、Attica、ギリシャ、115 27
        • Childrens' Hospital of Athens 'P. and A. Kyriakou'
      • Chaïdári、Attica、ギリシャ、124 62
        • Attikon University General Hospital
  • スペイン
      • Almería、スペイン、04009
        • Hospital Regional Universitario de Malaga Hospital General
      • Barcelona、スペイン、8035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
      • Granada、スペイン、18008
        • Hospital Vithas La Salud
      • Seville、スペイン、41013
        • Centro de Neurologia Avanzada
      • Valencia、スペイン、46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
    • Navarre
      • Pamplona、Navarre、スペイン、31008
        • Clinica Universidad Navarra
  • セルビア
      • Belgrade、セルビア、11000
        • Clinic for Neurology and Psychiatry for Children and Youth
      • Belgrade、セルビア、11000
        • Mother and Child Health Care Institute of Serbia Dr Vukan Cupic
      • Niš、セルビア、18 000
        • University Clinical Center Nis
      • Novi Sad、セルビア、21 000
        • Children and Youth Health Care Institute of Vojvodina
  • ドイツ
    • Baden-Wurttemberg
      • Freiburg im Breisgau、Baden-Wurttemberg、ドイツ、79106
        • Alberta Childrens Hospital
    • Hesse
      • Frankfurt am Main、Hesse、ドイツ、60528
        • Klinikum der Johann-Wolfgang Goethe-Universitat
    • North Rhine-Westphalia
      • Bielefeld、North Rhine-Westphalia、ドイツ、33617
        • Krankenhaus Mara gGmbH - Epilepsiezentrum Bethel
    • Saxony
      • Radeberg、Saxony、ドイツ、01454
        • Kleinwachau Sachsisches Epilepsiezentrum Radeberg Gemeinnutzige Gmbh
  • ハンガリー
      • Budapest、ハンガリー、1145
        • Országos Klinikai Idegtudományi Intézet
      • Budapest、ハンガリー、1023
        • Szent Janos Korhaz es Eszak-budai Egyesitett Korhazak
      • Budapest、ハンガリー、1143
        • Bethesda Gyermekkorhaz
    • Baranya
      • Pécs、Baranya、ハンガリー、7623
        • Pecsi Tudomanyegyetem
  • フランス
      • Paris、フランス、75019
        • Hopital Robert Debre
      • Paris、フランス、75015
        • Hopital Necker - Enfants Malades
    • Bouches-du-Rhone
      • Marseille、Bouches-du-Rhone、フランス、13005
        • Hopitaux de La Timone
    • Cote-d'Or
      • Dijon、Cote-d'Or、フランス、21079
        • CHRU Dijon Hopital General
    • Nord
      • Lille、Nord、フランス、59000
        • Hôpital Roger Salengro
  • ブラジル
      • São Paulo、ブラジル、04023-900
        • Universidade Federal de Sao Paulo
      • São Paulo、ブラジル、05403-010
        • Universidade de São Paulo
    • Paraná
      • Curitiba、Paraná、ブラジル、81210-310
        • Instituto de Neurologia de Curitiba (INC)
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre、Rio Grande do Sul、ブラジル、90610-000
        • Hospital Sao Lucas Da Pontificia Universidade Catolica Do Rio Grande Do Sul (PUCRS)
    • São Paulo
      • Campinas、São Paulo、ブラジル、13083-887
        • Hospital das Clinicas - UNICAMP
  • ベルギー
    • Antwerpen
      • Edegem、Antwerpen、ベルギー、2650
        • UZ Antwerpen
    • Brabant Wallon
      • Ottignies-Louvain-la-Neuve、Brabant Wallon、ベルギー、1340
        • Centre Neurologique William Lennox
    • Brussels Capital
      • Brussels、Brussels Capital、ベルギー、1020
        • Hôpital Universitaire Des Enfants Reine Fabiola
  • ポーランド
      • Gdansk、ポーランド、80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Poznan、ポーランド、60-355
        • Szpital Kliniczny im. H.Swiecickiego Uniwersytetu Medycznego im. Karola Marcinkowskiego w Poznaniu
    • Lesser Poland Voivodeship
      • Krakow、Lesser Poland Voivodeship、ポーランド、30-363
        • Centrum Medyczne Plejady
    • Masovian Voivodeship
      • Warsaw、Masovian Voivodeship、ポーランド、02-091
        • Dzieciecy Szpital Kliniczny im. Jozefa Polikarpa Brudzinskiego w Warszawie
  • メキシコ
    • Jalisco
      • El Retiro、Jalisco、メキシコ、44280
        • Hospital Civil Fray Antonio Alcalde
  • ラトビア
      • Riga、ラトビア、LV-1004
        • Childrens University Hospital
  • ロシア
      • Krasnoyarsk、ロシア、660022
        • Krasnoyarsk State Medical University n.a. V.F. Voyno-Ysenetskiy
      • Moscow、ロシア、125412
        • Russian National Research Medical University n.a. N.I.Pirogov
      • Tyumen、ロシア、625023
        • Tyumen State Medical Academy
      • Yekaterinburg、ロシア、620144
        • UGMK-Zdorojie, LLC
    • Moscow
      • Moscow、Moscow、ロシア、117437
        • Russian National Research Medical University n.a. N.I.Pirogov
  • 中国
    • Beijing Municipality
      • Beijing、Beijing Municipality、中国、100034
        • Peking University First Hospital
      • Beijing、Beijing Municipality、中国、100045
        • Beijing Children's Hospital,Capital Medical University
    • Chongqing Municipality
      • Chongqing、Chongqing Municipality、中国、400014
        • Children's Hospital of Chongqing Medical University
    • Guangdong
      • Guangzhou、Guangdong、中国、510623
        • Guangzhou Women and Children's Medical Center
      • Guangzhou、Guangdong、中国、510260
        • The Second Affiliated Hospital of Guangzhou Medical Univeristy
      • Shenzhen、Guangdong、中国、518026
        • Shenzhen Children's Hospital
    • Hubei
      • Wuhan、Hubei、中国、430010
        • Wuhan Childrens hospital
    • Hunan
      • Changsha、Hunan、中国、410008
        • Xiangya Hospital of Central South University
    • Jiangxi
      • Nanchang、Jiangxi、中国、330006
        • Jiangxi Provincial Children's Hospital
    • Jilin
      • Changchun、Jilin、中国、130021
        • The First Hospital of Jilin University
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai、Shanghai Municipality、中国、201102
        • Children's Hospital of Fudan University
      • Shanghai、Shanghai Municipality、中国、200040
        • Children's Hospital of Shanghai
  • 日本
    • Aiti
      • Nagakute-Shi、Aiti、日本、480-1195
        • Aichi Medical University Hospital
    • Hukuoka
      • Fukuoka、Hukuoka、日本、813-0017
        • Fukuoka Children's Hospital
    • Kanagawa
      • Yokohama、Kanagawa、日本、232-0066
        • Kanagawa Prefectural Hospital Organization Kanagawa Children's Medical Center
    • Kumamoto
      • Kumamoto、Kumamoto、日本、862-0947
        • Kumamoto-Ezuko Medical Center for The Severely Disabled
    • Nagasaki
      • Omura-Shi、Nagasaki、日本、856-0835
        • National Hospital Organization Nagasaki Medical Center
    • Niigata
      • Niigata、Niigata、日本、950-2074
        • National Hospital Organization Nishi-Niigata Chuo National Hospital
    • Okayama-ken
      • Okayama、Okayama-ken、日本、700-8558
        • Okayama University Hospital
    • Osaka
      • Neyagawa、Osaka、日本、572-0085
        • Yasuhara Childrens Clinic
      • Osaka、Osaka、日本、534-0021
        • Osaka City General Hospital
      • Suita-Shi、Osaka、日本、565-0871
        • Osaka University Hospital
    • Shizuoka
      • Shizuoka、Shizuoka、日本、420-0953
        • National Hospital Organization Shizuoka Institute of Epilepsy and Neurological Disorders
    • Tokyo
      • Chuo-Ku、Tokyo、日本、104-0045
        • Hokkaido University Hospital
      • Kodaira-Shi、Tokyo、日本、187-0031
        • National Center of Neurology and Psychiatry

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

2年～56年 (子、大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

1. 参加者は以下を持っていなければなりません:

  • 以前に soticlestat 臨床試験 TAK-935-3001 (NCT04940624) または TAK-935-3002 (NCT04938427) に登録されている。

除外基準:

  1. -不安定で、臨床的に重要な神経学的（研究されている疾患以外）、精神医学、心血管、眼科、肺、肝臓、腎臓、代謝、胃腸、泌尿器、免疫、造血、内分泌疾患、進行性腫瘍を含む悪性腫瘍、または影響を与える可能性のあるその他の異常研究に参加する能力、または研究結果を混乱させる可能性のあるもの。 臨床的意義を評価するのは研究者の責任です。ただし、医療モニターとの相談が必要な場合があります。
  2. -フリデリシア補正法（QTcF）を使用したQT間隔を含む来院1時の異常で臨床的に重要なECG異常（QTcFの手動測定を使用した繰り返しECGで確認された> 450ミリ秒（ms））。
  3. -参加者は、自殺または自己、他者、または財産への傷害の差し迫った危険にさらされていると調査員によって見なされます。 投薬前に CSSRS の項目番号 4 または 5 に肯定的な回答がある参加者は除外されます。 このスケールは、6 歳以上の参加者にのみ適用されます。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：Soticlestat
Participants with DS and LGS received:Participants weighing<45 kilograms(kg):Soticlestat,mini-tablets,titrated from lower dose level (60milligrams[mg]-140mg)to higher dose level(100mg-200mg) twice daily(BID),based on body weight,orally or via enteral feeding tubes including but not limited to nasogastric(NG) tube,gastrostomy tube(G-tube),MIC-KEY button,up to 2 weeks in Titration Period(TP).Participants continued to receive the dose they were on at end of TP,for approximately 4 years in Maintenance Period(MP).Dose was tapered down to lower dose(not less than lowest dose level based on weight) every 3 days until study drug was discontinued(up to 1 week) in Taper Period.Participants weighing≥45kg/adults:Soticlestat, mini-tablets/tablets with starting dose of 200mgBID followed by 300mgBID,up to 2 weeks in TP.Participants continued to receive 300mgBID for approximately 4years in MP.Dose was tapered down to 100mg every 3 days until study drug was discontinued(up to 1 week) in Taper Period.
薬：ソチクレスタット
Soticlestat ミニ錠剤または錠剤
他の名前：
  • TAK-935

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
Number of Participants With At Least One Treatment Emergent Adverse Event (TEAE)
時間枠：Up to end of study (approximately 3.6 years)
An Adverse Event (AE) was defined as any untoward medical occurrence in a clinical investigation participant administered a drug; it does not necessarily have to have a causal relationship with this treatment. An AE was therefore any unfavorable and unintended sign (example, a clinically significant abnormal laboratory finding), symptom, or disease temporally associated with the use of a drug, whether or not it was considered related to the drug. A TEAE was defined as any AE that started or increased in severity after the first dose of the study drug in this open label extension (OLE) study.
Up to end of study (approximately 3.6 years)
Number of Participants in Each Category of the Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) Over Time
時間枠：At first visit post-baseline (Visit 1 [V1], Day 1 of the current study), Week 13 (V4), Week 26 (V5), Week 52 (V7), Week 78 (V9), Week104 (v11), Week 130 (V12) and Week 156 (V13)
C-SSRS systematically tracks suicidal ideation and behavior. Responses to questions in the C-SSRS at baseline and each post-baseline time point were collected for participants ≥6 years of age. C-SSRS incidences were categorized as follows: No Suicidal Ideation or Suicidal Behavior or Non-suicidal Self-injurious Behavior (No SI or SB or NSSJB), Non-suicidal Self-injurious Behavior (NSSJB), Suicidal Ideation (SI), and Suicidal Behavior (SB). For each visit (V), the "Yes" answer to the question with the highest severity rank was used to determine the C-SSRS category of a participant. The category Missing indicates the number of participants for whom no data was collected at the particular time point. For each time point only categories with at least 1 participant are presented. BL denotes Baseline and W denotes Week for the reported categories.
At first visit post-baseline (Visit 1 [V1], Day 1 of the current study), Week 13 (V4), Week 26 (V5), Week 52 (V7), Week 78 (V9), Week104 (v11), Week 130 (V12) and Week 156 (V13)
Change From Baseline in Body Weight for All Age Groups
時間枠：From Baseline to Week 104
BL denotes Baseline, CFB denotes Change from Baseline and W denotes Week for the reported categories.
From Baseline to Week 104
Change From Baseline in Height for All Age Groups
時間枠：Baseline to Week 104
BL denotes Baseline, CFB denotes Change from Baseline and W denotes Week for the reported categories.
Baseline to Week 104
Number of Participants in Each Tanner Stage for Children 6 to 17 Years of Age During the Study
時間枠：From Baseline to Week 130
Tanner assessment scores were used to document the stage of development of puberty by assessing the secondary sexual characteristics, rated in 5 stages: Stage 1 (no development) to 5 (adult-like development in quantity and size) by age (6 to 17 years of age) and sex (boys and girls) during the study. Tanner scale boy clinical classification test names for each stage are reported as follows: TANN02-Genitalia and TANN02-Pubic Hair. Tanner scale girl clinical classification test names for each stage are reported as follows: TANN01-Breast and TANN01-Pubic Hair.
From Baseline to Week 130
Absolute Value for Insulin-like Growth Factor 1 (IGF-1) for Children 2 to 17 Years of Age During the Study
時間枠：From Baseline to Week 130
Absolute values of IGF1 were summarized descriptively as a continuous variable by age and by sex (male and female). If multiple assessments for a participant at different visits at a particular age were available, then the average of all data for that participant were used for the summary.
From Baseline to Week 130

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
Percent Change From Baseline in Total Seizure Frequency Per 28 Days
時間枠：From Baseline to Week 156
Seizure frequency per 28 days was defined as total number of seizures reported during the period divided by number of days during the period seizures were assessed multiplied by 28. Percent change from Baseline was defined as (frequency of seizures per 28 days during Treatment Period - frequency of seizures per 28 days at Baseline) divided by the frequency of seizures per 28 days at Baseline multiplied by 100.
From Baseline to Week 156
Percent Change From Baseline in Convulsive Seizure Frequency Per 28 Days in DS Cohort
時間枠：From Baseline to Week 156
Convulsive seizure frequency per 28 days was defined as total number of convulsive seizures reported during the period divided by number of days during the period seizures were assessed multiplied by 28. Percent change from Baseline was defined as (frequency of convulsive seizures per 28 days during Treatment Period - frequency of convulsive seizures per 28 days at Baseline) divided by the frequency of convulsive seizures per 28 days at Baseline multiplied by 100.
From Baseline to Week 156
Percent Change From Baseline in Major Motor Drop (MMD) Seizure Frequency Per 28 Days in LGS Cohort
時間枠：From Baseline to Week 144
MMD seizure frequency per 28 days was defined as the total number of MMD seizures reported during the period divided by the number of days during the period seizures were assessed multiplied by 28. Percent change from baseline was defined as (frequency of MMD seizures per 28 days during the Treatment Period - frequency of MMD seizures per 28 days at Baseline) divided by the frequency of MMD seizures per 28 days at Baseline multiplied by 100.
From Baseline to Week 144
Number of Participants With Improvement in the Clinical Global Impression of Improvement (CGI-I) Score
時間枠：From Baseline to Week 156
The CGI-I Clinician is a 7-point Likert scale that the investigator uses to rate a participant's change in overall seizure control, behavior, safety and tolerability, after the initiation of study drug relative to Baseline (before treatment with study drug). The participants were rated as follows: 1 (very much improved), 2 (much improved), 3 (minimally improved), 4 (no change), 5 (minimally worse), 6 (much worse), and 7 (very much worse). Reported here is the number of participants with improvement, which includes the CGI-I responses: very much improved, much improved, minimally improved.
From Baseline to Week 156
Number of Participants With Improvement in the Caregiver Global Impression of Improvement (Care GI-I) Score
時間枠：From Baseline to Week 156
The Care GI-I is a 7-point Likert scale that the caregiver used to rate a participant's change in overall seizure control, behavior, safety and tolerability after the initiation of study drug relative to Baseline (before treatment with study drug). The participants were rated as follows: 1 (very much improved), 2 (much improved), 3 (minimally improved), 4 (no change), 5 (minimally worse), 6 (much worse), and 7 (very much worse). The parent/caregiver completed the Care GI-I via interview. Reported here is the number of participants with improvement, which includes the Care GI-I responses: very much improved, much improved, minimally improved.
From Baseline to Week 156
Number of Participants With Improvement in the CGI-I Seizure Intensity and Duration Score
時間枠：From Baseline to Week 156
The CGI-I seizure intensity and duration instrument was used by the parent/caregiver to rate a participant's change in intensity and duration of convulsive seizures (DS Cohort) or MMD seizures (LGS Cohort) from Baseline. The participant's symptoms were rated on 7-point scale as follows: 1 (very much improved), 2 (much improved), 3 (minimally improved), 4 (no change), 5 (minimally worse), 6 (much worse), and 7 (very much worse). Reported here is the number of participants with improvement, which includes the CGI-I Seizure responses: very much improved, much improved, minimally improved.
From Baseline to Week 156
Number of Participants With Improvement in CGI-I Nonseizure Symptoms Score
時間枠：From Baseline to Week 156
The CGI-I nonseizure symptoms instrument is a series of single-item assessments that the investigator used to rate a participant's change in the caregiver-identified symptoms and impacts in select nonseizure domains since initiating the study drug. The participants were rated on 7-point scale by the investigator as follows: 1 (very much improved), 2 (much improved), 3 (minimally improved), 4 (no change), 5 (minimally worse), 6 (much worse), and 7 (very much worse). At Baseline, a symptoms form was completed by the clinician in collaboration with the primary caregiver to assess the participants status based on the presence of any nonseizure symptoms. Reported here is the number of participants with improvement, which includes the CGI-I nonseizure symptoms responses: very much improved, much improved, minimally improved.
From Baseline to Week 156
Change From Baseline in Quality of Life Inventory-Disability (QI-Disability) Score
時間枠：From Baseline to Week 156
The QI-Disability tool is a parent/caregiver-reported questionnaire that evaluates quality of life in children with intellectual disabilities. It contains 32 items covering 6 domains of quality of life: physical health, positive emotions, negative emotions, social interaction, leisure and the outdoors, and independence. Items were rated on a 5-point Likert scale and then transformed to a scale of 0 to 100. Possible scores range from 0-100, with higher scores indicating better quality of life. Negative change from baseline indicates worsening of quality of life.
From Baseline to Week 156

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Takeda

捜査官

  • スタディディレクター：Medical Director、Takeda (Note: This product was divested to Mistrau Bio, Inc. in 2026)

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2022年3月4日

一次修了 (実際)

2025年9月24日

研究の完了 (実際)

2025年9月24日

試験登録日

最初に提出

2021年12月15日

QC基準を満たした最初の提出物

2021年12月15日

最初の投稿 (実際)

2021年12月20日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年9月4日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年8月14日

最終確認日

2026年8月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • TAK-935-3003
  • 2021-002482-17 (EudraCT番号)
  • jRCT2051210182 (レジストリ識別子：jRCT)
  • 2022-502802-34-00 (Ctis：EU CTIS)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

タケダは、資格のある研究者が正当な科学的目的に取り組むのを支援するために、適格な研究の匿名化された個々の参加者データ (IPD) へのアクセスを提供します (タケダのデータ共有に関するコミットメントは、https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= で入手できます)。 5)。 これらの IPD は、データ共有要求の承認後、データ共有契約の条件の下で、安全な研究環境で提供されます。

IPD 共有アクセス基準

適格な研究からの IPD は、https://vivli.org/ourmember/takeda/ に記載されている基準とプロセスに従って、適格な研究者と共有されます。 リクエストが承認された場合、研究者は匿名化されたデータへのアクセスが提供され (適用される法律および規制に従って患者のプライバシーを尊重するため)、データ共有契約の条件に基づいて研究目的に対処するために必要な情報が提供されます。

IPD 共有サポート情報タイプ

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • CSR

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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