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ドラベ症候群またはレノックス・ガストー症候群の小児および成人におけるアドオン療法としてのソチクレスタットの研究

2024年2月20日 更新者：Takeda

ドラベ症候群またはレノックス・ガストー症候群（ENDYMION 2）の被験者における補助療法としてのSoticlestatの長期安全性と忍容性を評価するための第3相、前向き、非盲検、マルチサイト、第3相研究の拡張

この研究の主な目的は、soticlestat をアドオン療法として投与した場合、ドラベ症候群 (DS) またはレノックス・ガストー症候群 (LGS) の小児および成人の発作回数が減少するかどうかを調べることです。

参加者は、標準的な抗てんかん療法に加えて、ソチクレスタットの錠剤を受け取ります。 研究全体を通して、予定された訪問とフォローアップの電話があります。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

この研究でテストされている薬は、soticlestat (TAK-935) と呼ばれます。 先行する第 3 相臨床試験、TAK-935-3001 [NCT04940624] (DS の参加者) または TAK-935-3002 [NCT04938427] (LGS の参加者) のいずれかに参加した小児および成人の参加者に Soticlestat を長期投与すると、有効性分析とともに、追加の安全性および忍容性データについて評価されます。

この研究には、約376人の参加者が登録されます。

すべての参加者は、2 週間の滴定期間の体重に基づいて soticlestat を受け取ります。 漸増期間の後、参加者は維持期間中も同じ用量を受け取り続けます。 維持期間の終わりに、用量を漸減させ（すでに最低用量である場合を除く）、その後停止します。 1日2回（BID）100 mgの最小用量に耐えられない参加者は、研究から中止されます。

この多施設試験は世界中で実施されます。 研究に参加する全体の期間は、約 4 年間、または治験依頼者の裁量で研究が中止されるか、製品のマーケティングが承認されるまでです。 -研究が完了する前に治験薬治療を中止した参加者は、プロトコルに従って引き続き追跡され、最終的なフォローアップの電話まで毎日の発作日誌を維持します

研究の種類

介入

入学 (推定)

400

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

  • アメリカ
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、アメリカ、85016
        • まだ募集していません
        • Phoenix Childrens Hospital
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Angus Wilfong
      • Tucson、Arizona、アメリカ、85718
        • まだ募集していません
        • Center for Neurosciences
        • 主任研究者：
          • Dinesh Talwar
        • コンタクト：
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90095
        • まだ募集していません
        • David Geffen School of Medicine at UCLA
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Shaun Hussain
      • San Francisco、California、アメリカ、94143
        • 募集
        • University of California Benioff Children's Hospital
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Joseph Sullivan
    • Colorado
      • Denver、Colorado、アメリカ、80218
        • まだ募集していません
        • Colorado Children's Hospital
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Scott Demarest
    • Florida
      • Winter Park、Florida、アメリカ、32789
        • まだ募集していません
        • Pediatric Neurology PA
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Ronald Davis
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30328
        • 募集
        • Clinical Integrative Research Center of Atlanta
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Julio Flamini
      • Marietta、Georgia、アメリカ、30066
        • まだ募集していません
        • Sunrise Pediatric Neurology
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Cherise Frazier
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
        • 募集
        • University of Iowa Hospitals & Clinics - (CRS)
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Michael Ciliberto
    • Maryland
      • Bethesda、Maryland、アメリカ、20817
        • 募集
        • Midatlantic Epilepsy and Sleep Center
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Pavel Klein
    • Minnesota
      • Saint Paul、Minnesota、アメリカ、55102
        • まだ募集していません
        • Minnesota Epilepsy Group PA
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Nitin Agarwal
    • New Jersey
      • Livingston、New Jersey、アメリカ、07039
        • 募集
        • Institute of Neurology and Neurosurgery at Saint Barnabas, LLC
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Rina Goldberg
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10016
        • まだ募集していません
        • NYU Comprehensive Epilepsy Center
        • 主任研究者：
          • Orrin Devinsky
        • コンタクト：
      • New York、New York、アメリカ、10003
        • まだ募集していません
        • Boston Children's Health Physicians (BCHP)
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Steven Wolf
      • New York、New York、アメリカ、10016
        • まだ募集していません
        • Northwell Health Physician Partners - Neurology at Lenox Hill
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Ruben Kuzniecky
    • Ohio
      • Toledo、Ohio、アメリカ、43614
        • まだ募集していません
        • University of Toledo
        • 主任研究者：
          • Imran Ali
        • コンタクト：
    • Oregon
      • Portland、Oregon、アメリカ、97239
        • まだ募集していません
        • Oregon Health and Science University
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Colin Roberts
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19107
        • まだ募集していません
        • Thomas Jefferson University
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Michael Sperling
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • まだ募集していません
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Eric Marsh
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19134
        • まだ募集していません
        • St. Christopher's Hospital for Children
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Ignacio Valencia
      • York、Pennsylvania、アメリカ、17403
        • 募集
        • WellSpan Oncology Research
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Todd Barron
    • South Carolina
      • Charleston、South Carolina、アメリカ、29425
        • 募集
        • Medical University of South Carolina Children Hospital - PIN
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Jonathan Halford
    • Texas
      • Fort Worth、Texas、アメリカ、76104
        • 募集
        • Cook Children's Medical Center - Jane and John Justin Neurosciences Center
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Michael Perry
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、アメリカ、84113
        • まだ募集していません
        • University of Utah - Primary Children's Hospital - PPDS
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Matthew Sweney
    • Washington
      • Seattle、Washington、アメリカ、98105
        • まだ募集していません
        • Seattle Children's Hospital
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Russell Saneto
      • Tacoma、Washington、アメリカ、98402
        • まだ募集していません
        • MultiCare Institute for Research & Innovation (Tacoma)
        • 主任研究者：
          • Steven Phillips
        • コンタクト：
  • イタリア
    • Lazio
      • Roma、Lazio、イタリア、00185
        • まだ募集していません
        • Ospedale Bellaria
        • 主任研究者：
          • Francesca Bisulli
        • コンタクト：
      • Roma、Lazio、イタリア、00197
        • まだ募集していません
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù - INCIPIT - PIN
        • 主任研究者：
          • Nicola Specchio
        • コンタクト：
      • Roma、Lazio、イタリア
    • Lombardia
      • Mantova、Lombardia、イタリア、46100
        • まだ募集していません
        • ASST di Mantova - Azienda Ospedaliera Carlo Poma
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Francesca Beccaria
      • Pavia、Lombardia、イタリア、27100
        • まだ募集していません
        • ASST di Pavia - Fondazione Istituto Neurologico Mondino IRCCS
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Valentina De Giorgis
    • Toscana
      • Firenze、Toscana、イタリア、50139
        • 募集
        • Azienda Ospedaliero Universitaria A Meyer - INCIPIT - PIN
        • 主任研究者：
          • Renzo Guerrini
        • コンタクト：
  • ウクライナ
      • Ivano-Frankivsk、ウクライナ、76018
        • まだ募集していません
        • Communal Non-commercial Enterprise Iv-Frank Regional Childrens Clinical Hosp of Iv-Frank RC
        • コンタクト：
          • Site Contact
          • 電話番号：+380505624064
          • メール：delwa@ukr.net
        • 主任研究者：
          • Dmytro Delva
      • Kyiv、ウクライナ、4080
        • まだ募集していません
        • CNPE Clinical Hospital Psychiatry of the Executive Body of the Kyiv City Council KCSA
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Volodymyr Kharytonov
      • Kyiv、ウクライナ、4209
        • まだ募集していません
        • SI Ukr. Med. Rehabilitation Center For Children With Organic Injury of Nervous System of MoH of Ukr
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Volodymyr Martyniuk
    • Dnipropetrovs'ka Oblast
      • Dnipro、Dnipropetrovs'ka Oblast、ウクライナ、49100
        • まだ募集していません
        • Municipal Institution Dnipropetrovsk Regional Children Clinical Hospital of DRC
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Alla Kyrychenko
      • Dnipro、Dnipropetrovs'ka Oblast、ウクライナ、49101
        • まだ募集していません
        • Communal Non-profit Enterprise Dnipro City Children Clinical Hospital #5 of DCC
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Iryna Makedonska
  • オランダ
    • Noord-Brabant
      • Heeze、Noord-Brabant、オランダ、5591 VE
        • 募集
        • Kempenhaeghe - PPDS
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Marian Majoie
    • Overijssel
      • Zwolle、Overijssel、オランダ、8025 BV
        • 募集
        • Stichting Epilepsie Instellingen Nederland
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Boudewijn Gunning
  • オーストラリア
    • New South Wales
      • Randwick、New South Wales、オーストラリア、2031
        • まだ募集していません
        • Sydney Children's Hospital
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Michael Cardamore
    • Queensland
      • Brisbane、Queensland、オーストラリア、4101
        • まだ募集していません
        • Queensland Childrens Hospital
        • 主任研究者：
          • Catherine Riney
        • コンタクト：
    • Victoria
      • Heidelberg、Victoria、オーストラリア、3084
        • まだ募集していません
        • Austin Hospital
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Ingrid Scheffer
      • Melbourne、Victoria、オーストラリア、3004
        • まだ募集していません
        • Alfred Hospital
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Terence OBrien
  • カナダ
    • British Columbia
      • Vancouver、British Columbia、カナダ、V5Z 4H4
        • まだ募集していません
        • Child and Family Research Institute
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Cyrus Boelman
    • Ontario
      • Toronto、Ontario、カナダ、M5G 1X8
        • まだ募集していません
        • Hospital for Sick Children
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Cecil Hahn
  • ギリシャ
      • Larisa、ギリシャ、411 10
        • まだ募集していません
        • University General Hospital of Larissa
        • 主任研究者：
          • Efthimios Dardiotis
        • コンタクト：
      • Thessaloniki、ギリシャ、546 42
        • まだ募集していません
        • Hippokration Hospital
        • 主任研究者：
          • Dimitrios Zafeiriou
        • コンタクト：
    • Attiki
      • Athens、Attiki、ギリシャ、115 27
        • まだ募集していません
        • Childrens' Hospital of Athens 'P. and A. Kyriakou'
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Georgios Vartzelis
      • Chaidari、Attiki、ギリシャ、124 62
        • 募集
        • Attikon University General Hospital
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Argirios Dinopoulos
  • スペイン
      • Almeria、スペイン、04009
        • まだ募集していません
        • Hospital Regional Universitario de Malaga Hospital General
        • 主任研究者：
          • Pedro Serrano
        • コンタクト：
      • Barcelona、スペイン、8035
        • 募集
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Manuel Toledo
      • Granada、スペイン、18008
        • まだ募集していません
        • Hospital Vithas La Salud
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Juan Sanchez Alvarez
      • Sevilla、スペイン、41013
        • まだ募集していません
        • Centro de Neurologia Avanzada
        • 主任研究者：
          • Juan Jesus Rodriguez Uranga
        • コンタクト：
      • Valencia、スペイン、46026
        • 募集
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Vicente Villanueva
    • Navarra
      • Pamplona、Navarra、スペイン、31008
        • 募集
        • Clinica Universidad Navarra
        • 主任研究者：
          • Rocio Sanchez-Carpintero
        • コンタクト：
  • セルビア
      • Belgrade、セルビア、11000
        • 募集
        • Clinic for Neurology and Psychiatry for Children and Youth
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Milan Borkovic
      • Belgrade、セルビア、11000
        • 募集
        • Mother and Child Health Care Institute of Serbia Dr Vukan Cupic
        • 主任研究者：
          • Ruzica Kravljanac
        • コンタクト：
      • Nis、セルビア、18 000
        • 募集
        • University Clinical Center Nis
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Tatjana Tosic
      • Novi Sad、セルビア、21 000
        • 募集
        • Children and Youth Health Care Institute of Vojvodina
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Marija Knezevic-Pogancev
  • ドイツ
    • Baden-Wurttemberg
      • Freiburg、Baden-Wurttemberg、ドイツ、79106
        • まだ募集していません
        • Alberta Childrens Hospital
        • 主任研究者：
          • Julia Jacobs-LeVan
        • コンタクト：
    • Hessen
      • Frankfurt am Main、Hessen、ドイツ、60528
        • まだ募集していません
        • Klinikum der Johann-Wolfgang Goethe-Universitat
        • 主任研究者：
          • Felix Rosenow
        • コンタクト：
    • Nordrhein-Westfalen
      • Bielefeld、Nordrhein-Westfalen、ドイツ、33617
        • まだ募集していません
        • Krankenhaus Mara gGmbH - Epilepsiezentrum Bethel
        • 主任研究者：
          • Christian Brandt
        • コンタクト：
    • Sachsen
      • Radeberg、Sachsen、ドイツ、01454
        • まだ募集していません
        • Kleinwachau Sachsisches Epilepsiezentrum Radeberg Gemeinnutzige Gmbh
        • 主任研究者：
          • Thomas Mayer
        • コンタクト：
  • ハンガリー
      • Budapest、ハンガリー、1023
        • まだ募集していません
        • Szent Janos Korhaz es Eszak-Budai Egyesitett Korhazak
        • 主任研究者：
          • Anna Altmann
        • コンタクト：
      • Budapest、ハンガリー、1143
        • 募集
        • Bethesda Gyermekkórház
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Andras Fogarasi
      • Budapest、ハンガリー、1145
        • 募集
        • Országos Klinikai Idegtudományi Intézet
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Daniel Fabo
    • Baranya
      • Pecs、Baranya、ハンガリー、7623
        • 募集
        • Pecsi Tudomanyegyetem
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Katalin Hollody
  • フランス
      • Paris、フランス、75019
        • 募集
        • Hôpital Robert Debré
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Stephane Auvin
      • Paris、フランス、75015
        • 募集
        • Hopital Necker - Enfants Malades
        • 主任研究者：
          • Rima El Nabbout-Tarantino
        • コンタクト：
    • Bouches-du-Rhone
      • Marseille、Bouches-du-Rhone、フランス、13005
        • まだ募集していません
        • Hopitaux de La Timone
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Mathieu Milh
    • Cote-d'Or
      • Dijon、Cote-d'Or、フランス、21079
        • まだ募集していません
        • CHRU Dijon Hopital General
        • 主任研究者：
          • Martine Lemesle-Martin
        • コンタクト：
    • Nord
      • Lille、Nord、フランス、59000
        • 募集
        • Hôpital Roger Salengro
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Sylvie Nguyen
  • ブラジル
      • Sao Paulo、ブラジル、04023-900
        • まだ募集していません
        • Universidade Federal de Sao Paulo
        • 主任研究者：
          • Laura Maria Guilhoto
        • コンタクト：
      • Sao Paulo、ブラジル、05403-010
        • まだ募集していません
        • Universidade de São Paulo
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Kette Dualibi Ramos Valente
    • Parana
      • Curitiba、Parana、ブラジル、81210-310
        • まだ募集していません
        • Instituto de Neurologia de Curitiba (INC)
        • 主任研究者：
          • Pedro Kowacs
        • コンタクト：
    • Rio Grande Do Sul
      • Porto Alegre、Rio Grande Do Sul、ブラジル、90610-000
        • まだ募集していません
        • Hospital Sao Lucas Da Pontificia Universidade Catolica Do Rio Grande Do Sul (PUCRS)
        • 主任研究者：
          • Andre Palmini
        • コンタクト：
    • Sao Paulo
      • Campinas、Sao Paulo、ブラジル、13083-887
        • まだ募集していません
        • Hospital das Clinicas - UNICAMP
        • 主任研究者：
          • Fernando Cendes
        • コンタクト：
  • ベルギー
    • Antwerpen
      • Edegem、Antwerpen、ベルギー、2650
        • まだ募集していません
        • UZ Antwerpen
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • An-Sofie Schoonjans
    • Brabant Wallon
      • Ottignies-Louvain-la-Neuve、Brabant Wallon、ベルギー、1340
        • まだ募集していません
        • Centre Neurologique William Lennox
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Pascal Vrielynck
    • Brussels
      • Brussel、Brussels、ベルギー、1020
        • まだ募集していません
        • Hôpital Universitaire Des Enfants Reine Fabiola
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Alec Aeby
  • ポーランド
      • Gdansk、ポーランド、80-952
        • まだ募集していません
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
        • 主任研究者：
          • Maria Mazurkiewicz-Beldzinska
        • コンタクト：
      • Poznan、ポーランド、60-355
        • まだ募集していません
        • Szpital Kliniczny im. H.Swiecickiego Uniwersytetu Medycznego im. Karola Marcinkowskiego w Poznaniu
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Barbara Steinborn
    • Malopolskie
      • Krakow、Malopolskie、ポーランド、30-363
        • 募集
        • Centrum Medyczne Plejady
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Marta Zolnowska
    • Mazowieckie
      • Warszawa、Mazowieckie、ポーランド、02-091
        • まだ募集していません
        • Dzieciecy Szpital Kliniczny im. Jozefa Polikarpa Brudzinskiego w Warszawie
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Sergiusz Jozwiak
  • メキシコ
    • Jalisco
      • El Retiro、Jalisco、メキシコ、44280
        • まだ募集していません
        • Hospital Civil Fray Antonio Alcalde
        • 主任研究者：
          • Hugo Ceja Moreno
        • コンタクト：
  • ラトビア
      • Riga、ラトビア、LV-1004
        • 募集
        • Childrens University Hospital
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Guntis Rozentals
  • ロシア連邦
      • Ekaterinburg、ロシア連邦、620144
        • まだ募集していません
        • UGMK-Zdorojie, LLC
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Tatiana Tomenko
      • Krasnoyarsk、ロシア連邦、660022
        • まだ募集していません
        • Krasnoyarsk State Medical University n.a. V.F. Voyno-Ysenetskiy
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Diana Dmitrenko
      • Moscow、ロシア連邦、125412
        • まだ募集していません
        • Russian National Research Medical University n.a. N.I.Pirogov
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Elena Belousova
      • Tyumen'、ロシア連邦、625023
        • まだ募集していません
        • Tyumen State Medical Academy
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Olga Rakhmanina
    • Moskva
      • Moscow、Moskva、ロシア連邦、117437
        • まだ募集していません
        • Russian National Research Medical University n.a. N.I.Pirogov
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Nikolay Zavadenko
  • 中国
    • Beijing
      • Beijing、Beijing、中国、100034
        • 募集
        • Peking University First Hospital
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Yuwu Jiang
      • Beijing、Beijing、中国、100045
        • 募集
        • Beijing Children's Hospital，Capital Medical University
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Fang Fang
    • Chongqing
      • Chongqing、Chongqing、中国、400014
        • 募集
        • Children's Hospital of Chongqing Medical University
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Li Jiang
    • Guangdong
      • Guangzhou、Guangdong、中国、510623
        • 募集
        • Guangzhou Women and Children's Medical Center
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Wen-Xiong Chen
      • Guangzhou、Guangdong、中国、510260
        • 募集
        • The Second Affiliated Hospital of Guangzhou Medical Univeristy
        • コンタクト：
          • Site Contact
          • 電話番号：+862034152626
          • メール：wpliao@163.net
        • 主任研究者：
          • Wei-Ping Liao
      • Shenzhen、Guangdong、中国、518026
        • 募集
        • Shenzhen Children's Hospital
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Jianxiang Liao
    • Hubei
      • Wuhan、Hubei、中国、430010
        • 募集
        • Wuhan Childrens hospital
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Dan Sun
    • Hunan
      • Changsha、Hunan、中国、410008
        • 募集
        • Xiangya Hospital of Central South University
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Jing Peng
    • Jiangxi
      • Nanchang、Jiangxi、中国、330006
        • 募集
        • Jiangxi Provincial Children's Hospital
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Jianmin Zhong
    • Jilin
      • Changchun、Jilin、中国、130021
        • まだ募集していません
        • The First Hospital of Jilin University
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Weihong Lin
    • Shanghai
      • Shanghai、Shanghai、中国、201102
        • まだ募集していません
        • Children's Hospital of Fudan University
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Shui-Zhen Zhou
      • Shanghai、Shanghai、中国、200040
        • まだ募集していません
        • Children's Hospital of Shanghai
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Yucai Chen
  • 日本
    • Aiti
      • Nagakute-Shi、Aiti、日本、480-1195
    • Hukuoka
      • Fukuoka-Shi、Hukuoka、日本、813-0017
        • 募集
        • Fukuoka Children's Hospital
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Ryutaro Kira
    • Kanagawa
      • Yokohama-Shi、Kanagawa、日本、232-0066
        • まだ募集していません
        • Kanagawa Prefectural Hospital Organization Kanagawa Children's Medical Center
        • 主任研究者：
          • Tomohide Goto
        • コンタクト：
          • Site Contact
          • 電話番号：+81457112351
          • メール：tgoto@kcmc.jp
    • Kumamoto
      • Kumamoto-Shi、Kumamoto、日本、862-0947
        • 募集
        • Kumamoto-Ezuko Medical Center for The Severely Disabled
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Takateru Ishitsu
    • Nagasaki
      • Omura-Shi、Nagasaki、日本、856-0835
        • 募集
        • National Hospital Organization Nagasaki Medical Center
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Ryoko Honda
    • Niigata
      • Niigata-Shi、Niigata、日本、950-2074
        • 募集
        • National Hospital Organization Nishi-Niigata Chuo National Hospital
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Jun Tohyama
    • Okayama
      • Okayama-city、Okayama、日本、700-8558
        • まだ募集していません
        • Okayama University Hospital
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Katsuhiro Kobayashi
    • Osaka
      • Neyagawa-Shi、Osaka、日本、572-0085
        • 募集
        • Yasuhara Childrens Clinic
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Akihiro Yasuhara
      • Osaka-Shi、Osaka、日本、534-0021
        • 募集
        • Osaka City General Hospital
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Shin Okazaki
      • Suita-Shi、Osaka、日本、565-0871
        • 募集
        • Osaka University Hospital
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Shin Nabatame
    • Sizuoka
      • Shizuoka-Shi、Sizuoka、日本、420-0953
        • 募集
        • National Hospital Organization Shizuoka Institute of Epilepsy and Neurological Disorders
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Tokito Yamaguchi
    • Tokyo
      • Chuo-Ku、Tokyo、日本、104-0045
        • まだ募集していません
        • Hokkaido University Hospital
        • 主任研究者：
          • Hideaki Shiraishi
        • コンタクト：
      • Kodaira-Shi、Tokyo、日本、187-0031
        • 募集
        • National Center of Neurology and Psychiatry
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Eiji Nakagawa

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

2年～56年 (子、大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

1. 参加者は以下を持っていなければなりません:

  • 以前に soticlestat 臨床試験 TAK-935-3001 (NCT04940624) または TAK-935-3002 (NCT04938427) に登録されている。

除外基準:

  1. -不安定で、臨床的に重要な神経学的（研究されている疾患以外）、精神医学、心血管、眼科、肺、肝臓、腎臓、代謝、胃腸、泌尿器、免疫、造血、内分泌疾患、進行性腫瘍を含む悪性腫瘍、または影響を与える可能性のあるその他の異常研究に参加する能力、または研究結果を混乱させる可能性のあるもの。 臨床的意義を評価するのは研究者の責任です。ただし、医療モニターとの相談が必要な場合があります。
  2. -フリデリシア補正法（QTcF）を使用したQT間隔を含む来院1時の異常で臨床的に重要なECG異常（QTcFの手動測定を使用した繰り返しECGで確認された> 450ミリ秒（ms））。
  3. -参加者は、自殺または自己、他者、または財産への傷害の差し迫った危険にさらされていると調査員によって見なされます。 投薬前に CSSRS の項目番号 4 または 5 に肯定的な回答がある参加者は除外されます。 このスケールは、6 歳以上の参加者にのみ適用されます。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：ソチクレスタット
DS および LGS の参加者は以下を受け取ります: 体重が 45kg 未満の参加者: ソチクレスタット、ミニ錠剤、体重に基づいて低用量レベル (60 mg から 140 mg) から高用量レベル (100 mg から 200 mg) まで増量 (BID)、体重に基づいて、経口/経腸栄養チューブ（経鼻胃（NG）チューブ、胃瘻チューブ（G チューブ）、MIC-KEY ボタンを含むがこれらに限定されない）を介して、滴定期間は最大 2 週間です。 維持期間の約4年間、滴定期間終了時の用量を継続します。治験薬が中止されるまで、用量は3日ごとに低用量(体重に基づく最低用量レベル以上)まで漸減されます(体重が45kg以上の参加者/成人：ソチクレスタットミニ錠剤/錠剤の開始用量は200mg BIDで、その後300mg BIDが続き、最大2週間の漸増期間です。300mg BIDを約4年間継続します。維持期間。漸減期間では治験薬が中止されるまで（最大1週間）、用量は3日ごとに100mgまで漸減されます。
薬：ソチクレスタット
Soticlestat ミニ錠剤または錠剤
他の名前：
  • TAK-935

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
少なくとも1つの治療緊急有害事象（TEAE）のある参加者の数
時間枠：4年まで
有害事象 (AE) は、薬物を投与された臨床調査参加者における不都合な医学的出来事として定義されます。必ずしも本治療と因果関係があるとは限りません。 したがって、AE は、薬物に関連すると考えられるかどうかにかかわらず、薬物の使用に一時的に関連する好ましくない意図しない徴候 (例: 臨床的に重要な検査所見の異常)、症状、または疾患である可能性があります。 TEAE は、治験薬の初回投与後、治験薬の最後の投与から 30 日以内に初めて報告された、または既存の事象の悪化のいずれかである任意の AE です。
4年まで
すべての年齢層の体重のベースラインからの変化
時間枠：4年まで
4年まで
全年齢層の身長のベースラインからの変化
時間枠：4年まで
4年まで
コロンビア自殺重症度評価スケール（C-SSRS）スコアのベースラインからの変化
時間枠：最長4年
C-SSRS は、自殺念慮と自殺行動を体系的に追跡します。 合計スコアの範囲は 0 (自殺念慮なし) ～ 5 (特定の計画と意図を伴う積極的な自殺念慮) です。 スコアが高いほど、自殺願望が強いことを示します。
最長4年
研究中の6歳から17歳までの子供のタナーステージの絶対値
時間枠：最長4年
タナー評価スコアは、第二次性徴を評価することによって思春期の発達段階を記録するために使用され、段階 1 (発達なし) ～ 5 (量と大きさにおいて成人のような発達) の 5 段階で評価されます。
最長4年
研究期間中の2歳から17歳までの小児のインスリン様成長因子1（IGF-1）の絶対値
時間枠：最長4年
最長4年

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
DSおよびLGS参加者の28日あたりの総発作頻度のベースラインからの変化率
時間枠：4年まで
28日あたりの発作頻度は、期間中に報告された発作の総数を、発作が評価された期間中の日数で割り、28を掛けたものとして定義されます。 ベースラインからの変化率は、(治療期間中の 28 日あたりの発作の頻度 - ベースラインでの 28 日あたりの発作の頻度) をベースラインでの 28 日あたりの発作の頻度で割り、100 を掛けたものとして定義されます。
4年まで
DSコホートにおける28日あたりのけいれん発作頻度のベースラインからの変化率
時間枠：4年まで
28日あたりのけいれん発作の頻度は、期間中に報告されたけいれん発作の総数を、発作が評価された期間中の日数で割り、28を掛けたものとして定義されます。 ベースラインからの変化率は、（治療期間中の 28 日あたりのけいれん発作の頻度 - ベースラインでの 28 日あたりのけいれん発作の頻度）をベースラインでの 28 日あたりのけいれん発作の頻度で割り、100 を掛けたものとして定義されます。
4年まで
LGSコホートにおける28日あたりのメジャーモータードロップ（MMD）発作頻度のベースラインからの変化率
時間枠：4年まで
28 日あたりの MMD 発作頻度は、期間中に報告された MMD 発作の総数を、発作が評価された期間の日数で割り、28 を掛けたものとして定義されます。 ベースラインからの変化率は、（治療期間中の 28 日あたりの MMD 発作の頻度 - ベースラインでの 28 日あたりの MMD 発作の頻度）をベースラインでの 28 日あたりの MMD 発作の頻度で割り、100 を掛けたものとして定義されます。
4年まで
改善の臨床全体印象 (CGI-I) スコア
時間枠：4年まで
CGI-I 臨床医は、治験責任医師がベースライン（治験薬による治療前）。 参加者は次のように評価されます: 1 (非常に改善された)、2 (非常に改善された)、3 (わずかに改善された)、4 (変化なし)、5 (わずかに悪化した)、6 (非常に悪化した)、および 7 (非常に改善された)。悪い）。 スコアが高いほど、症状が悪化していることを示します。
4年まで
介護者全体の改善の印象 (Care GI-I) スコア
時間枠：4年まで
Care GI-I は、治験薬の開始後 (治験薬による治療前) と比較して、全体的な発作制御、行動、安全性、および忍容性の改善を介護者が評価するために使用する 7 段階のリッカート尺度です。 参加者は次のように評価されます: 1 (非常に改善された)、2 (非常に改善された)、3 (わずかに改善された)、4 (変化なし)、5 (わずかに悪化した)、6 (非常に悪化した)、および 7 (非常に改善された)。悪い）。 親/介護者は、面接を通じて Care GI-I を完成させます。 スコアが高いほど、症状が悪化していることを示します。
4年まで
CGI-I 発作強度および持続時間スコア
時間枠：4年まで
CGI-I 発作強度および持続時間の計測器は、ベースラインからのけいれん発作 (DS コホート) または MMD 発作 (LGS コホート) の強度および持続時間の改善を評価するために、親/介護者によって使用されます。 参加者の症状は、次のように 7 段階で評価されます: 1 (非常に改善)、2 (非常に改善)、3 (わずかに改善)、4 (変化なし)、5 (わずかに悪化)、6 (かなり悪化) 、および 7 (非常に悪い)。 スコアが高いほど、症状が悪化していることを示します。
4年まで
CGI-I 非発作症状スコア
時間枠：4年まで
CGI-I 非発作症状測定器は、治験薬を開始してから選択した非発作ドメインにおける症状と影響の改善を評価するために治験責任医師が使用する一連の単一項目評価です。 参加者は、治験責任医師によって次のように 7 段階で評価されます。悪い)、7 (非常に悪い)。 ベースラインでは、主介護者と協力して臨床医が症状フォームに記入し、非発作症状の存在に基づいて参加者の状態を評価します。 スコアが高いほど、症状が悪化していることを示します。
4年まで
生活の質の変化 - 障害 (QI-Disability) スコア
時間枠：4年まで
QI-Disability ツールは、知的障害のある子供の生活の質を評価する、保護者/介護者が報告するアンケートです。 生活の質の 6 つの領域 (身体の健康、ポジティブな感情、ネガティブな感情、社会的交流、レジャーとアウトドア、自立) をカバーする 32 の項目が含まれています。 スコアは 5 ポイントのリッカート スケールからのもので、0 ～ 100 のスケールに変換されます。 可能なスコアの範囲は 0 ～ 100 で、スコアが高いほど生活の質が高いことを示します。
4年まで

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Takeda

捜査官

  • スタディディレクター：Study Director、Takeda

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2022年3月4日

一次修了 (推定)

2026年5月22日

研究の完了 (推定)

2026年5月22日

試験登録日

最初に提出

2021年12月15日

QC基準を満たした最初の提出物

2021年12月15日

最初の投稿 (実際)

2021年12月20日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2024年2月21日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年2月20日

最終確認日

2024年2月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • TAK-935-3003
  • 2021-002482-17 (EudraCT番号)
  • jRCT2051210182 (レジストリ識別子：jRCT)
  • 2022-502802-34 (その他の識別子：EU CTIS)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

タケダは、資格のある研究者が正当な科学的目的に取り組むのを支援するために、適格な研究の匿名化された個々の参加者データ (IPD) へのアクセスを提供します (タケダのデータ共有に関するコミットメントは、https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= で入手できます)。 5)。 これらの IPD は、データ共有要求の承認後、データ共有契約の条件の下で、安全な研究環境で提供されます。

IPD 共有アクセス基準

適格な研究からの IPD は、https://vivli.org/ourmember/takeda/ に記載されている基準とプロセスに従って、適格な研究者と共有されます。 リクエストが承認された場合、研究者は匿名化されたデータへのアクセスが提供され (適用される法律および規制に従って患者のプライバシーを尊重するため)、データ共有契約の条件に基づいて研究目的に対処するために必要な情報が提供されます。

IPD 共有サポート情報タイプ

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • CSR

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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