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Uno studio su Soticlestat come terapia aggiuntiva nei bambini e negli adulti con sindrome di Dravet o sindrome di Lennox-Gastaut

14 agosto 2026 aggiornato da: Takeda

Una fase 3, prospettica, in aperto, multisito, estensione degli studi di fase 3 per valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di Soticlestat come terapia aggiuntiva in soggetti con sindrome di Dravet o sindrome di Lennox-Gastaut (ENDYMION 2)

Lo scopo principale dello studio è scoprire se soticlestat, quando somministrato come terapia aggiuntiva, riduca il numero di convulsioni in bambini e adulti con sindrome di Dravet (DS) o sindrome di Lennox-Gastaut (LGS).

I partecipanti riceveranno la loro terapia anticonvulsiva standard, oltre a compresse di soticlestat. Ci saranno visite programmate e telefonate di follow-up durante lo studio.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Il farmaco testato in questo studio si chiama soticlestat (TAK-935). Soticlestat somministrato a lungo termine a partecipanti pediatrici e adulti che hanno partecipato a uno degli studi clinici precedenti di Fase 3, TAK-935-3001 [NCT04940624] (partecipanti con DS) o TAK-935-3002 [NCT04938427] (partecipanti con LGS) essere valutati per ulteriori dati sulla sicurezza e tollerabilità insieme all'analisi dell'efficacia.

Lo studio arruolerà circa 376 partecipanti.

Tutti i partecipanti riceveranno soticlestat in base al loro peso nel periodo di titolazione di 2 settimane. Dopo il periodo di titolazione, i partecipanti continueranno a ricevere la stessa dose nel periodo di mantenimento. Al termine del periodo di mantenimento, la dose verrà ridotta gradualmente (a meno che non sia già alla dose più bassa) e quindi interrotta. I partecipanti che non tollerano una dose minima di 100 mg due volte al giorno (BID) verranno interrotti dallo studio.

Questo studio multicentrico sarà condotto in tutto il mondo. Il tempo complessivo per partecipare allo studio sarà di circa 4 anni, o fino a quando lo studio non verrà interrotto a discrezione dello sponsor o il prodotto sarà approvato per la commercializzazione. I partecipanti che interrompono il trattamento con il farmaco in studio prima del completamento dello studio continueranno a essere seguiti secondo il protocollo e manterranno un diario giornaliero delle crisi fino alla telefonata finale di follow-up

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

352

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Australia, 2031
        • Sydney Children's Hospital
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Queensland Childrens Hospital
    • Victoria
      • Heidelberg, Victoria, Australia, 3084
        • Austin Hospital
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3004
        • Alfred Hospital
  • Belgio
    • Antwerpen
      • Edegem, Antwerpen, Belgio, 2650
        • UZ Antwerpen
    • Brabant Wallon
      • Ottignies-Louvain-la-Neuve, Brabant Wallon, Belgio, 1340
        • Centre Neurologique William Lennox
    • Brussels Capital
      • Brussels, Brussels Capital, Belgio, 1020
        • Hopital Universitaire des Enfants Reine Fabiola
  • Brasile
      • São Paulo, Brasile, 04023-900
        • Universidade Federal de Sao Paulo
      • São Paulo, Brasile, 05403-010
        • Universidade de Sao Paulo
    • Paraná
      • Curitiba, Paraná, Brasile, 81210-310
        • Instituto de Neurologia de Curitiba (INC)
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasile, 90610-000
        • Hospital Sao Lucas Da Pontificia Universidade Catolica Do Rio Grande Do Sul (PUCRS)
    • São Paulo
      • Campinas, São Paulo, Brasile, 13083-887
        • Hospital das Clinicas - UNICAMP
  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V5Z 4H4
        • Child and Family Research Institute
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
  • Cina
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Cina, 100034
        • Peking University First Hospital
      • Beijing, Beijing Municipality, Cina, 100045
        • Beijing Children's Hospital,Capital Medical University
    • Chongqing Municipality
      • Chongqing, Chongqing Municipality, Cina, 400014
        • Children's Hospital of Chongqing Medical University
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Cina, 510623
        • Guangzhou Women And Children's Medical Center
      • Guangzhou, Guangdong, Cina, 510260
        • The Second Affiliated Hospital of Guangzhou Medical Univeristy
      • Shenzhen, Guangdong, Cina, 518026
        • Shenzhen Children's Hospital
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Cina, 430010
        • Wuhan Childrens hospital
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Cina, 410008
        • Xiangya Hospital of Central South University
    • Jiangxi
      • Nanchang, Jiangxi, Cina, 330006
        • Jiangxi Provincial Children's Hospital
    • Jilin
      • Changchun, Jilin, Cina, 130021
        • The First Hospital of Jilin University
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Cina, 201102
        • Children's Hospital of Fudan University
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Cina, 200040
        • Children's Hospital of Shanghai
  • Francia
      • Paris, Francia, 75019
        • Hôpital Robert Debré
      • Paris, Francia, 75015
        • Hopital Necker - Enfants Malades
    • Bouches-du-Rhone
      • Marseille, Bouches-du-Rhone, Francia, 13005
        • Hopitaux de La Timone
    • Cote-d'Or
      • Dijon, Cote-d'Or, Francia, 21079
        • CHRU Dijon Hopital General
    • Nord
      • Lille, Nord, Francia, 59000
        • Hopital Roger Salengro
  • Germania
    • Baden-Wurttemberg
      • Freiburg im Breisgau, Baden-Wurttemberg, Germania, 79106
        • Alberta Childrens Hospital
    • Hesse
      • Frankfurt am Main, Hesse, Germania, 60528
        • Klinikum der Johann-Wolfgang Goethe-Universitat
    • North Rhine-Westphalia
      • Bielefeld, North Rhine-Westphalia, Germania, 33617
        • Krankenhaus Mara gGmbH - Epilepsiezentrum Bethel
    • Saxony
      • Radeberg, Saxony, Germania, 01454
        • Kleinwachau Sachsisches Epilepsiezentrum Radeberg Gemeinnutzige Gmbh
  • Giappone
    • Aiti
      • Nagakute-Shi, Aiti, Giappone, 480-1195
        • Aichi Medical University Hospital
    • Hukuoka
      • Fukuoka, Hukuoka, Giappone, 813-0017
        • Fukuoka Children's Hospital
    • Kanagawa
      • Yokohama, Kanagawa, Giappone, 232-0066
        • Kanagawa Prefectural Hospital Organization Kanagawa Children's Medical Center
    • Kumamoto
      • Kumamoto, Kumamoto, Giappone, 862-0947
        • Kumamoto-Ezuko Medical Center for The Severely Disabled
    • Nagasaki
      • Omura-Shi, Nagasaki, Giappone, 856-0835
        • National Hospital Organization Nagasaki Medical Center
    • Niigata
      • Niigata, Niigata, Giappone, 950-2074
        • National Hospital Organization Nishi-Niigata Chuo National Hospital
    • Okayama-ken
      • Okayama, Okayama-ken, Giappone, 700-8558
        • Okayama University Hospital
    • Osaka
      • Neyagawa, Osaka, Giappone, 572-0085
        • Yasuhara Childrens Clinic
      • Osaka, Osaka, Giappone, 534-0021
        • Osaka City General Hospital
      • Suita-Shi, Osaka, Giappone, 565-0871
        • Osaka University Hospital
    • Shizuoka
      • Shizuoka, Shizuoka, Giappone, 420-0953
        • National Hospital Organization Shizuoka Institute of Epilepsy and Neurological Disorders
    • Tokyo
      • Chuo-Ku, Tokyo, Giappone, 104-0045
        • Hokkaido University Hospital
      • Kodaira-Shi, Tokyo, Giappone, 187-0031
        • National Center of Neurology and Psychiatry
  • Grecia
      • Larissa, Grecia, 411 10
        • University General Hospital of Larissa
      • Thessaloniki, Grecia, 546 42
        • Hippokration Hospital
    • Attica
      • Athens, Attica, Grecia, 115 27
        • Childrens' Hospital of Athens 'P. and A. Kyriakou'
      • Chaïdári, Attica, Grecia, 124 62
        • Attikon University General Hospital
  • Italia
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Italia, 00185
        • Ospedale Bellaria
      • Rome, Lazio, Italia, 00197
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu - INCIPIT - PIN
      • Rome, Lazio, Italia
        • Fondazione Policlinico Universitario A Gemelli
    • Lombardy
      • Mantua, Lombardy, Italia, 46100
        • ASST di Mantova - Azienda Ospedaliera Carlo Poma
      • Pavia, Lombardy, Italia, 27100
        • ASST di Pavia - Fondazione Istituto Neurologico Mondino IRCCS
    • Tuscany
      • Florence, Tuscany, Italia, 50139
        • Azienda Ospedaliero Universitaria A Meyer - INCIPIT - PIN
  • Lettonia
      • Riga, Lettonia, LV-1004
        • Childrens University Hospital
  • Messico
    • Jalisco
      • El Retiro, Jalisco, Messico, 44280
        • Hospital Civil Fray Antonio Alcalde
  • Olanda
    • North Brabant
      • Heeze, North Brabant, Olanda, 5591 VE
        • Kempenhaeghe - PPDS
    • Overijssel
      • Zwolle, Overijssel, Olanda, 8025 BV
        • Stichting Epilepsie Instellingen Nederland
  • Polonia
      • Gdansk, Polonia, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Poznan, Polonia, 60-355
        • Szpital Kliniczny im. H.Swiecickiego Uniwersytetu Medycznego im. Karola Marcinkowskiego w Poznaniu
    • Lesser Poland Voivodeship
      • Krakow, Lesser Poland Voivodeship, Polonia, 30-363
        • Centrum Medyczne Plejady
    • Masovian Voivodeship
      • Warsaw, Masovian Voivodeship, Polonia, 02-091
        • Dzieciecy Szpital Kliniczny im. Jozefa Polikarpa Brudzinskiego w Warszawie
  • Russia
      • Krasnoyarsk, Russia, 660022
        • Krasnoyarsk State Medical University n.a. V.F. Voyno-Ysenetskiy
      • Moscow, Russia, 125412
        • Russian National Research Medical University n.a. N.I.Pirogov
      • Tyumen, Russia, 625023
        • Tyumen State Medical Academy
      • Yekaterinburg, Russia, 620144
        • UGMK-Zdorojie, LLC
    • Moscow
      • Moscow, Moscow, Russia, 117437
        • Russian National Research Medical University n.a. N.I.Pirogov
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Clinic for Neurology and Psychiatry for Children and Youth
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Mother and Child Health Care Institute of Serbia Dr Vukan Cupic
      • Niš, Serbia, 18 000
        • University Clinical Center Nis
      • Novi Sad, Serbia, 21 000
        • Children and Youth Health Care Institute of Vojvodina
  • Spagna
      • Almería, Spagna, 04009
        • Hospital Regional Universitario de Malaga Hospital General
      • Barcelona, Spagna, 8035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
      • Granada, Spagna, 18008
        • Hospital Vithas La Salud
      • Seville, Spagna, 41013
        • Centro de Neurologia Avanzada
      • Valencia, Spagna, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
    • Navarre
      • Pamplona, Navarre, Spagna, 31008
        • Clinica Universidad Navarra
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
      • Tucson, Arizona, Stati Uniti, 85718
        • Center For Neurosciences
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • David Geffen School of Medicine at UCLA
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
        • University of California Benioff Children's Hospital
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stati Uniti, 80218
        • Colorado Children's Hospital
    • Florida
      • Winter Park, Florida, Stati Uniti, 32789
        • Pediatric Neurology PA
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30328
        • Clinical Integrative Research Center of Atlanta
      • Marietta, Georgia, Stati Uniti, 30066
        • Sunrise Pediatric Neurology
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • University of Iowa Hospitals & Clinics - (CRS)
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stati Uniti, 20817
        • Midatlantic Epilepsy and Sleep Center
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Stati Uniti, 55102
        • Minnesota Epilepsy Group PA
    • New Jersey
      • Livingston, New Jersey, Stati Uniti, 07039
        • Institute of Neurology and Neurosurgery at Saint Barnabas, LLC
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10016
        • NYU Comprehensive Epilepsy Center
      • New York, New York, Stati Uniti, 10003
        • Boston Children's Health Physicians (BCHP)
      • New York, New York, Stati Uniti, 10016
        • Northwell Health Physician Partners - Neurology at Lenox Hill
    • Ohio
      • Toledo, Ohio, Stati Uniti, 43614
        • University of Toledo
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19107
        • Thomas Jefferson University
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19134
        • St. Christopher's Hospital for Children
      • York, Pennsylvania, Stati Uniti, 17403
        • WellSpan Oncology Research
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
        • Medical University of South Carolina Children Hospital - PIN
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Stati Uniti, 76104
        • Cook Children's Medical Center - Jane and John Justin Neurosciences Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84113
        • University of Utah - Primary Children's Hospital - PPDS
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Tacoma, Washington, Stati Uniti, 98402
        • MultiCare Institute for Research & Innovation (Tacoma)
  • Ucraina
      • Ivano-Frankivsk, Ucraina, 76018
        • Communal Non-commercial Enterprise Iv-Frank Regional Childrens Clinical Hosp of Iv-Frank RC
      • Kyiv, Ucraina, 4080
        • CNPE Clinical Hospital Psychiatry of the Executive Body of the Kyiv City Council KCSA
      • Kyiv, Ucraina, 4209
        • SI Ukr. Med. Rehabilitation Center For Children With Organic Injury of Nervous System of MoH of Ukr
    • Dnipropetrovsk Oblast
      • Dnipro, Dnipropetrovsk Oblast, Ucraina, 49100
        • Municipal Institution Dnipropetrovsk Regional Children Clinical Hospital of DRC
      • Dnipro, Dnipropetrovsk Oblast, Ucraina, 49101
        • Communal Non-profit Enterprise Dnipro City Children Clinical Hospital #5 of DCC
  • Ungheria
      • Budapest, Ungheria, 1145
        • Orszagos Klinikai Idegtudomanyi Intezet
      • Budapest, Ungheria, 1023
        • Szent Janos Korhaz es Eszak-Budai Egyesitett Korhazak
      • Budapest, Ungheria, 1143
        • Bethesda Gyermekkorhaz
    • Baranya
      • Pécs, Baranya, Ungheria, 7623
        • Pecsi Tudomanyegyetem

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 2 anni a 56 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

1. Il partecipante deve avere:

  • È stato precedentemente arruolato nello studio clinico soticlestat TAK-935-3001 (NCT04940624) o TAK-935-3002 (NCT04938427).

Criteri di esclusione:

  1. Neurologiche instabili, clinicamente significative (diverse dalla malattia studiata), malattie psichiatriche, cardiovascolari, oftalmologiche, polmonari, epatiche, renali, metaboliche, gastrointestinali, urologiche, immunologiche, ematopoietiche, endocrine, tumori maligni inclusi tumori progressivi o altre anomalie che possono avere un impatto la capacità di partecipare allo studio o che potrebbero potenzialmente confondere i risultati dello studio. È responsabilità dello sperimentatore valutare il significato clinico; tuttavia, può essere giustificata la consultazione con il monitor medico.
  2. Anomalia dell'ECG anomala e clinicamente significativa alla Visita 1, incluso l'intervallo QT con il metodo di correzione Fridericia (QTcF) >450 millisecondi (ms) confermata con un ECG ripetuto utilizzando la misurazione manuale del QTcF.
  3. Il partecipante è considerato dall'investigatore a rischio imminente di suicidio o lesioni a se stesso, agli altri o alla proprietà. Sono esclusi i partecipanti che hanno risposte positive sugli articoli numeri 4 o 5 sul CSSRS prima della somministrazione. Questa scala verrà somministrata solo ai partecipanti di età ≥6 anni.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Soticlestat
Participants with DS and LGS received:Participants weighing<45 kilograms(kg):Soticlestat,mini-tablets,titrated from lower dose level (60milligrams[mg]-140mg)to higher dose level(100mg-200mg) twice daily(BID),based on body weight,orally or via enteral feeding tubes including but not limited to nasogastric(NG) tube,gastrostomy tube(G-tube),MIC-KEY button,up to 2 weeks in Titration Period(TP).Participants continued to receive the dose they were on at end of TP,for approximately 4 years in Maintenance Period(MP).Dose was tapered down to lower dose(not less than lowest dose level based on weight) every 3 days until study drug was discontinued(up to 1 week) in Taper Period.Participants weighing≥45kg/adults:Soticlestat, mini-tablets/tablets with starting dose of 200mgBID followed by 300mgBID,up to 2 weeks in TP.Participants continued to receive 300mgBID for approximately 4years in MP.Dose was tapered down to 100mg every 3 days until study drug was discontinued(up to 1 week) in Taper Period.
Droga: Soticlestat
Soticlestat mini-compresse o compresse
Altri nomi:
  • TAK-935

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Number of Participants With At Least One Treatment Emergent Adverse Event (TEAE)
Lasso di tempo: Up to end of study (approximately 3.6 years)
An Adverse Event (AE) was defined as any untoward medical occurrence in a clinical investigation participant administered a drug; it does not necessarily have to have a causal relationship with this treatment. An AE was therefore any unfavorable and unintended sign (example, a clinically significant abnormal laboratory finding), symptom, or disease temporally associated with the use of a drug, whether or not it was considered related to the drug. A TEAE was defined as any AE that started or increased in severity after the first dose of the study drug in this open label extension (OLE) study.
Up to end of study (approximately 3.6 years)
Number of Participants in Each Category of the Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) Over Time
Lasso di tempo: At first visit post-baseline (Visit 1 [V1], Day 1 of the current study), Week 13 (V4), Week 26 (V5), Week 52 (V7), Week 78 (V9), Week104 (v11), Week 130 (V12) and Week 156 (V13)
C-SSRS systematically tracks suicidal ideation and behavior. Responses to questions in the C-SSRS at baseline and each post-baseline time point were collected for participants ≥6 years of age. C-SSRS incidences were categorized as follows: No Suicidal Ideation or Suicidal Behavior or Non-suicidal Self-injurious Behavior (No SI or SB or NSSJB), Non-suicidal Self-injurious Behavior (NSSJB), Suicidal Ideation (SI), and Suicidal Behavior (SB). For each visit (V), the "Yes" answer to the question with the highest severity rank was used to determine the C-SSRS category of a participant. The category Missing indicates the number of participants for whom no data was collected at the particular time point. For each time point only categories with at least 1 participant are presented. BL denotes Baseline and W denotes Week for the reported categories.
At first visit post-baseline (Visit 1 [V1], Day 1 of the current study), Week 13 (V4), Week 26 (V5), Week 52 (V7), Week 78 (V9), Week104 (v11), Week 130 (V12) and Week 156 (V13)
Change From Baseline in Body Weight for All Age Groups
Lasso di tempo: From Baseline to Week 104
BL denotes Baseline, CFB denotes Change from Baseline and W denotes Week for the reported categories.
From Baseline to Week 104
Change From Baseline in Height for All Age Groups
Lasso di tempo: Baseline to Week 104
BL denotes Baseline, CFB denotes Change from Baseline and W denotes Week for the reported categories.
Baseline to Week 104
Number of Participants in Each Tanner Stage for Children 6 to 17 Years of Age During the Study
Lasso di tempo: From Baseline to Week 130
Tanner assessment scores were used to document the stage of development of puberty by assessing the secondary sexual characteristics, rated in 5 stages: Stage 1 (no development) to 5 (adult-like development in quantity and size) by age (6 to 17 years of age) and sex (boys and girls) during the study. Tanner scale boy clinical classification test names for each stage are reported as follows: TANN02-Genitalia and TANN02-Pubic Hair. Tanner scale girl clinical classification test names for each stage are reported as follows: TANN01-Breast and TANN01-Pubic Hair.
From Baseline to Week 130
Absolute Value for Insulin-like Growth Factor 1 (IGF-1) for Children 2 to 17 Years of Age During the Study
Lasso di tempo: From Baseline to Week 130
Absolute values of IGF1 were summarized descriptively as a continuous variable by age and by sex (male and female). If multiple assessments for a participant at different visits at a particular age were available, then the average of all data for that participant were used for the summary.
From Baseline to Week 130

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percent Change From Baseline in Total Seizure Frequency Per 28 Days
Lasso di tempo: From Baseline to Week 156
Seizure frequency per 28 days was defined as total number of seizures reported during the period divided by number of days during the period seizures were assessed multiplied by 28. Percent change from Baseline was defined as (frequency of seizures per 28 days during Treatment Period - frequency of seizures per 28 days at Baseline) divided by the frequency of seizures per 28 days at Baseline multiplied by 100.
From Baseline to Week 156
Percent Change From Baseline in Convulsive Seizure Frequency Per 28 Days in DS Cohort
Lasso di tempo: From Baseline to Week 156
Convulsive seizure frequency per 28 days was defined as total number of convulsive seizures reported during the period divided by number of days during the period seizures were assessed multiplied by 28. Percent change from Baseline was defined as (frequency of convulsive seizures per 28 days during Treatment Period - frequency of convulsive seizures per 28 days at Baseline) divided by the frequency of convulsive seizures per 28 days at Baseline multiplied by 100.
From Baseline to Week 156
Percent Change From Baseline in Major Motor Drop (MMD) Seizure Frequency Per 28 Days in LGS Cohort
Lasso di tempo: From Baseline to Week 144
MMD seizure frequency per 28 days was defined as the total number of MMD seizures reported during the period divided by the number of days during the period seizures were assessed multiplied by 28. Percent change from baseline was defined as (frequency of MMD seizures per 28 days during the Treatment Period - frequency of MMD seizures per 28 days at Baseline) divided by the frequency of MMD seizures per 28 days at Baseline multiplied by 100.
From Baseline to Week 144
Number of Participants With Improvement in the Clinical Global Impression of Improvement (CGI-I) Score
Lasso di tempo: From Baseline to Week 156
The CGI-I Clinician is a 7-point Likert scale that the investigator uses to rate a participant's change in overall seizure control, behavior, safety and tolerability, after the initiation of study drug relative to Baseline (before treatment with study drug). The participants were rated as follows: 1 (very much improved), 2 (much improved), 3 (minimally improved), 4 (no change), 5 (minimally worse), 6 (much worse), and 7 (very much worse). Reported here is the number of participants with improvement, which includes the CGI-I responses: very much improved, much improved, minimally improved.
From Baseline to Week 156
Number of Participants With Improvement in the Caregiver Global Impression of Improvement (Care GI-I) Score
Lasso di tempo: From Baseline to Week 156
The Care GI-I is a 7-point Likert scale that the caregiver used to rate a participant's change in overall seizure control, behavior, safety and tolerability after the initiation of study drug relative to Baseline (before treatment with study drug). The participants were rated as follows: 1 (very much improved), 2 (much improved), 3 (minimally improved), 4 (no change), 5 (minimally worse), 6 (much worse), and 7 (very much worse). The parent/caregiver completed the Care GI-I via interview. Reported here is the number of participants with improvement, which includes the Care GI-I responses: very much improved, much improved, minimally improved.
From Baseline to Week 156
Number of Participants With Improvement in the CGI-I Seizure Intensity and Duration Score
Lasso di tempo: From Baseline to Week 156
The CGI-I seizure intensity and duration instrument was used by the parent/caregiver to rate a participant's change in intensity and duration of convulsive seizures (DS Cohort) or MMD seizures (LGS Cohort) from Baseline. The participant's symptoms were rated on 7-point scale as follows: 1 (very much improved), 2 (much improved), 3 (minimally improved), 4 (no change), 5 (minimally worse), 6 (much worse), and 7 (very much worse). Reported here is the number of participants with improvement, which includes the CGI-I Seizure responses: very much improved, much improved, minimally improved.
From Baseline to Week 156
Number of Participants With Improvement in CGI-I Nonseizure Symptoms Score
Lasso di tempo: From Baseline to Week 156
The CGI-I nonseizure symptoms instrument is a series of single-item assessments that the investigator used to rate a participant's change in the caregiver-identified symptoms and impacts in select nonseizure domains since initiating the study drug. The participants were rated on 7-point scale by the investigator as follows: 1 (very much improved), 2 (much improved), 3 (minimally improved), 4 (no change), 5 (minimally worse), 6 (much worse), and 7 (very much worse). At Baseline, a symptoms form was completed by the clinician in collaboration with the primary caregiver to assess the participants status based on the presence of any nonseizure symptoms. Reported here is the number of participants with improvement, which includes the CGI-I nonseizure symptoms responses: very much improved, much improved, minimally improved.
From Baseline to Week 156
Change From Baseline in Quality of Life Inventory-Disability (QI-Disability) Score
Lasso di tempo: From Baseline to Week 156
The QI-Disability tool is a parent/caregiver-reported questionnaire that evaluates quality of life in children with intellectual disabilities. It contains 32 items covering 6 domains of quality of life: physical health, positive emotions, negative emotions, social interaction, leisure and the outdoors, and independence. Items were rated on a 5-point Likert scale and then transformed to a scale of 0 to 100. Possible scores range from 0-100, with higher scores indicating better quality of life. Negative change from baseline indicates worsening of quality of life.
From Baseline to Week 156

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Takeda

Investigatori

  • Direttore dello studio: Medical Director, Takeda (Note: This product was divested to Mistrau Bio, Inc. in 2026)

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

4 marzo 2022

Completamento primario (Effettivo)

24 settembre 2025

Completamento dello studio (Effettivo)

24 settembre 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

15 dicembre 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

15 dicembre 2021

Primo Inserito (Effettivo)

20 dicembre 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

4 settembre 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

14 agosto 2026

Ultimo verificato

1 agosto 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • TAK-935-3003
  • 2021-002482-17 (Numero EudraCT)
  • jRCT2051210182 (Identificatore di registro: jRCT)
  • 2022-502802-34-00 (Ctis: EU CTIS)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Takeda fornisce l'accesso ai dati anonimizzati dei singoli partecipanti (IPD) per gli studi ammissibili per aiutare i ricercatori qualificati ad affrontare obiettivi scientifici legittimi (l'impegno di Takeda per la condivisione dei dati è disponibile su https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Questi DPI saranno forniti in un ambiente di ricerca sicuro dopo l'approvazione di una richiesta di condivisione dei dati e secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

IPD da studi ammissibili saranno condivisi con ricercatori qualificati secondo i criteri e il processo descritti su https://vivli.org/ourmember/takeda/. Per le richieste approvate, i ricercatori avranno accesso a dati resi anonimi (per rispettare la privacy del paziente in linea con le leggi e i regolamenti applicabili) e con le informazioni necessarie per raggiungere gli obiettivi di ricerca secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • ICF
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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