Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie Soticlestatu jako přídavné terapie u dětí a dospělých s Dravetovým syndromem nebo Lennox-Gastautovým syndromem

14. srpna 2026 aktualizováno: Takeda

Fáze 3, prospektivní, otevřená, vícemístná, rozšíření studií fáze 3 k posouzení dlouhodobé bezpečnosti a snášenlivosti Soticlestatu jako doplňkové terapie u subjektů s Dravetovým syndromem nebo Lennox-Gastautovým syndromem (ENDYMION 2)

Hlavním cílem studie je zjistit, zda soticlestat, pokud je podáván jako doplňková terapie, snižuje počet záchvatů u dětí a dospělých s Dravetovým syndromem (DS) nebo Lennox-Gastautovým syndromem (LGS).

Účastníci dostanou svou standardní protizáchvatovou terapii plus tablety soticlestatu. Během studie budou probíhat plánované návštěvy a následné telefonáty.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Lék testovaný v této studii se nazývá soticlestat (TAK-935). Soticlestat podávaný dlouhodobě u pediatrických a dospělých účastníků, kteří se účastnili některé z předchozích klinických studií fáze 3, TAK-935-3001 [NCT04940624] (účastníci s DS) nebo TAK-935-3002 [NCT04938427] (účastníci s LGS) být posouzeny pro další údaje o bezpečnosti a snášenlivosti spolu s analýzou účinnosti.

Studie se zúčastní přibližně 376 účastníků.

Všichni účastníci obdrží soticlestat na základě jejich hmotnosti během 2týdenního titračního období. Po období titrace budou účastníci nadále dostávat stejnou dávku v udržovacím období. Na konci udržovacího období bude dávka snižována (pokud již nebyla na nejnižší dávce) a poté zastavena. Účastníci, kteří netolerují minimální dávku 100 mg dvakrát denně (BID), budou ze studie vyřazeni.

Tato multicentrická zkouška bude probíhat po celém světě. Celková doba účasti ve studii bude přibližně 4 roky, nebo dokud nebude studie podle uvážení zadavatele zastavena nebo dokud nebude produkt schválen k uvedení na trh. Účastníci, kteří přeruší léčbu studovaným lékem před dokončením studie, budou nadále sledováni podle protokolu a budou si vést denní deník záchvatů až do posledního následného telefonátu

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

352

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Austrálie, 2031
        • Sydney Children's Hospital
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Austrálie, 4101
        • Queensland Childrens Hospital
    • Victoria
      • Heidelberg, Victoria, Austrálie, 3084
        • Austin Hospital
      • Melbourne, Victoria, Austrálie, 3004
        • Alfred Hospital
  • Belgie
    • Antwerpen
      • Edegem, Antwerpen, Belgie, 2650
        • UZ Antwerpen
    • Brabant Wallon
      • Ottignies-Louvain-la-Neuve, Brabant Wallon, Belgie, 1340
        • Centre Neurologique William Lennox
    • Brussels Capital
      • Brussels, Brussels Capital, Belgie, 1020
        • Hopital Universitaire des Enfants Reine Fabiola
  • Brazílie
      • São Paulo, Brazílie, 04023-900
        • Universidade Federal de Sao Paulo
      • São Paulo, Brazílie, 05403-010
        • Universidade de Sao Paulo
    • Paraná
      • Curitiba, Paraná, Brazílie, 81210-310
        • Instituto de Neurologia de Curitiba (INC)
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brazílie, 90610-000
        • Hospital Sao Lucas Da Pontificia Universidade Catolica Do Rio Grande Do Sul (PUCRS)
    • São Paulo
      • Campinas, São Paulo, Brazílie, 13083-887
        • Hospital das Clinicas - UNICAMP
  • Francie
      • Paris, Francie, 75019
        • Hôpital Robert Debré
      • Paris, Francie, 75015
        • Hopital Necker - Enfants Malades
    • Bouches-du-Rhone
      • Marseille, Bouches-du-Rhone, Francie, 13005
        • Hopitaux de La Timone
    • Cote-d'Or
      • Dijon, Cote-d'Or, Francie, 21079
        • CHRU Dijon Hopital General
    • Nord
      • Lille, Nord, Francie, 59000
        • Hopital Roger Salengro
  • Holandsko
    • North Brabant
      • Heeze, North Brabant, Holandsko, 5591 VE
        • Kempenhaeghe - PPDS
    • Overijssel
      • Zwolle, Overijssel, Holandsko, 8025 BV
        • Stichting Epilepsie Instellingen Nederland
  • Itálie
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Itálie, 00185
        • Ospedale Bellaria
      • Rome, Lazio, Itálie, 00197
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu - INCIPIT - PIN
      • Rome, Lazio, Itálie
        • Fondazione Policlinico Universitario A Gemelli
    • Lombardy
      • Mantua, Lombardy, Itálie, 46100
        • ASST di Mantova - Azienda Ospedaliera Carlo Poma
      • Pavia, Lombardy, Itálie, 27100
        • ASST di Pavia - Fondazione Istituto Neurologico Mondino IRCCS
    • Tuscany
      • Florence, Tuscany, Itálie, 50139
        • Azienda Ospedaliero Universitaria A Meyer - INCIPIT - PIN
  • Japonsko
    • Aiti
      • Nagakute-Shi, Aiti, Japonsko, 480-1195
        • Aichi Medical University Hospital
    • Hukuoka
      • Fukuoka, Hukuoka, Japonsko, 813-0017
        • Fukuoka Children's Hospital
    • Kanagawa
      • Yokohama, Kanagawa, Japonsko, 232-0066
        • Kanagawa Prefectural Hospital Organization Kanagawa Children's Medical Center
    • Kumamoto
      • Kumamoto, Kumamoto, Japonsko, 862-0947
        • Kumamoto-Ezuko Medical Center for The Severely Disabled
    • Nagasaki
      • Omura-Shi, Nagasaki, Japonsko, 856-0835
        • National Hospital Organization Nagasaki Medical Center
    • Niigata
      • Niigata, Niigata, Japonsko, 950-2074
        • National Hospital Organization Nishi-Niigata Chuo National Hospital
    • Okayama-ken
      • Okayama, Okayama-ken, Japonsko, 700-8558
        • Okayama University Hospital
    • Osaka
      • Neyagawa, Osaka, Japonsko, 572-0085
        • Yasuhara Childrens Clinic
      • Osaka, Osaka, Japonsko, 534-0021
        • Osaka City General Hospital
      • Suita-Shi, Osaka, Japonsko, 565-0871
        • Osaka University Hospital
    • Shizuoka
      • Shizuoka, Shizuoka, Japonsko, 420-0953
        • National Hospital Organization Shizuoka Institute of Epilepsy and Neurological Disorders
    • Tokyo
      • Chuo-Ku, Tokyo, Japonsko, 104-0045
        • Hokkaido University Hospital
      • Kodaira-Shi, Tokyo, Japonsko, 187-0031
        • National Center of Neurology and Psychiatry
  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V5Z 4H4
        • Child and Family Research Institute
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
  • Lotyšsko
      • Riga, Lotyšsko, LV-1004
        • Childrens University Hospital
  • Maďarsko
      • Budapest, Maďarsko, 1145
        • Orszagos Klinikai Idegtudomanyi Intezet
      • Budapest, Maďarsko, 1023
        • Szent Janos Korhaz es Eszak-Budai Egyesitett Korhazak
      • Budapest, Maďarsko, 1143
        • Bethesda Gyermekkorhaz
    • Baranya
      • Pécs, Baranya, Maďarsko, 7623
        • Pecsi Tudomanyegyetem
  • Mexiko
    • Jalisco
      • El Retiro, Jalisco, Mexiko, 44280
        • Hospital Civil Fray Antonio Alcalde
  • Německo
    • Baden-Wurttemberg
      • Freiburg im Breisgau, Baden-Wurttemberg, Německo, 79106
        • Alberta Childrens Hospital
    • Hesse
      • Frankfurt am Main, Hesse, Německo, 60528
        • Klinikum der Johann-Wolfgang Goethe-Universitat
    • North Rhine-Westphalia
      • Bielefeld, North Rhine-Westphalia, Německo, 33617
        • Krankenhaus Mara gGmbH - Epilepsiezentrum Bethel
    • Saxony
      • Radeberg, Saxony, Německo, 01454
        • Kleinwachau Sachsisches Epilepsiezentrum Radeberg Gemeinnutzige Gmbh
  • Polsko
      • Gdansk, Polsko, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Poznan, Polsko, 60-355
        • Szpital Kliniczny im. H.Swiecickiego Uniwersytetu Medycznego im. Karola Marcinkowskiego w Poznaniu
    • Lesser Poland Voivodeship
      • Krakow, Lesser Poland Voivodeship, Polsko, 30-363
        • Centrum Medyczne Plejady
    • Masovian Voivodeship
      • Warsaw, Masovian Voivodeship, Polsko, 02-091
        • Dzieciecy Szpital Kliniczny im. Jozefa Polikarpa Brudzinskiego w Warszawie
  • Rusko
      • Krasnoyarsk, Rusko, 660022
        • Krasnoyarsk State Medical University n.a. V.F. Voyno-Ysenetskiy
      • Moscow, Rusko, 125412
        • Russian National Research Medical University n.a. N.I.Pirogov
      • Tyumen, Rusko, 625023
        • Tyumen State Medical Academy
      • Yekaterinburg, Rusko, 620144
        • UGMK-Zdorojie, LLC
    • Moscow
      • Moscow, Moscow, Rusko, 117437
        • Russian National Research Medical University n.a. N.I.Pirogov
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
      • Tucson, Arizona, Spojené státy, 85718
        • Center For Neurosciences
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • David Geffen School of Medicine at UCLA
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94143
        • University of California Benioff Children's Hospital
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Spojené státy, 80218
        • Colorado Children's Hospital
    • Florida
      • Winter Park, Florida, Spojené státy, 32789
        • Pediatric Neurology PA
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30328
        • Clinical Integrative Research Center of Atlanta
      • Marietta, Georgia, Spojené státy, 30066
        • Sunrise Pediatric Neurology
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • University of Iowa Hospitals & Clinics - (CRS)
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20817
        • Midatlantic Epilepsy and Sleep Center
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Spojené státy, 55102
        • Minnesota Epilepsy Group PA
    • New Jersey
      • Livingston, New Jersey, Spojené státy, 07039
        • Institute of Neurology and Neurosurgery at Saint Barnabas, LLC
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10016
        • NYU Comprehensive Epilepsy Center
      • New York, New York, Spojené státy, 10003
        • Boston Children's Health Physicians (BCHP)
      • New York, New York, Spojené státy, 10016
        • Northwell Health Physician Partners - Neurology at Lenox Hill
    • Ohio
      • Toledo, Ohio, Spojené státy, 43614
        • University of Toledo
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19107
        • Thomas Jefferson University
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19134
        • St. Christopher's Hospital for Children
      • York, Pennsylvania, Spojené státy, 17403
        • WellSpan Oncology Research
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
        • Medical University of South Carolina Children Hospital - PIN
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Spojené státy, 76104
        • Cook Children's Medical Center - Jane and John Justin Neurosciences Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84113
        • University of Utah - Primary Children's Hospital - PPDS
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Tacoma, Washington, Spojené státy, 98402
        • MultiCare Institute for Research & Innovation (Tacoma)
  • Srbsko
      • Belgrade, Srbsko, 11000
        • Clinic for Neurology and Psychiatry for Children and Youth
      • Belgrade, Srbsko, 11000
        • Mother and Child Health Care Institute of Serbia Dr Vukan Cupic
      • Niš, Srbsko, 18 000
        • University Clinical Center Nis
      • Novi Sad, Srbsko, 21 000
        • Children and Youth Health Care Institute of Vojvodina
  • Ukrajina
      • Ivano-Frankivsk, Ukrajina, 76018
        • Communal Non-commercial Enterprise Iv-Frank Regional Childrens Clinical Hosp of Iv-Frank RC
      • Kyiv, Ukrajina, 4080
        • CNPE Clinical Hospital Psychiatry of the Executive Body of the Kyiv City Council KCSA
      • Kyiv, Ukrajina, 4209
        • SI Ukr. Med. Rehabilitation Center For Children With Organic Injury of Nervous System of MoH of Ukr
    • Dnipropetrovsk Oblast
      • Dnipro, Dnipropetrovsk Oblast, Ukrajina, 49100
        • Municipal Institution Dnipropetrovsk Regional Children Clinical Hospital of DRC
      • Dnipro, Dnipropetrovsk Oblast, Ukrajina, 49101
        • Communal Non-profit Enterprise Dnipro City Children Clinical Hospital #5 of DCC
  • Čína
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Čína, 100034
        • Peking University First Hospital
      • Beijing, Beijing Municipality, Čína, 100045
        • Beijing Children's Hospital,Capital Medical University
    • Chongqing Municipality
      • Chongqing, Chongqing Municipality, Čína, 400014
        • Children's Hospital of Chongqing Medical University
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Čína, 510623
        • Guangzhou Women And Children's Medical Center
      • Guangzhou, Guangdong, Čína, 510260
        • The Second Affiliated Hospital of Guangzhou Medical Univeristy
      • Shenzhen, Guangdong, Čína, 518026
        • Shenzhen Children's Hospital
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Čína, 430010
        • Wuhan Childrens hospital
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Čína, 410008
        • Xiangya Hospital of Central South University
    • Jiangxi
      • Nanchang, Jiangxi, Čína, 330006
        • Jiangxi Provincial Children's Hospital
    • Jilin
      • Changchun, Jilin, Čína, 130021
        • The First hospital of Jilin University
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Čína, 201102
        • Children's Hospital of Fudan University
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Čína, 200040
        • Children's Hospital of Shanghai
  • Řecko
      • Larissa, Řecko, 411 10
        • University General Hospital of Larissa
      • Thessaloniki, Řecko, 546 42
        • Hippokration Hospital
    • Attica
      • Athens, Attica, Řecko, 115 27
        • Childrens' Hospital of Athens 'P. and A. Kyriakou'
      • Chaïdári, Attica, Řecko, 124 62
        • Attikon University General Hospital
  • Španělsko
      • Almería, Španělsko, 04009
        • Hospital Regional Universitario de Malaga Hospital General
      • Barcelona, Španělsko, 8035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
      • Granada, Španělsko, 18008
        • Hospital Vithas La Salud
      • Seville, Španělsko, 41013
        • Centro de Neurologia Avanzada
      • Valencia, Španělsko, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
    • Navarre
      • Pamplona, Navarre, Španělsko, 31008
        • Clinica Universidad Navarra

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky až 56 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

1. Účastník musí mít:

  • Byl dříve zařazen do klinické studie soticlestatu TAK-935-3001 (NCT04940624) nebo TAK-935-3002 (NCT04938427).

Kritéria vyloučení:

  1. Nestabilní, klinicky významné neurologické (jiné než studované onemocnění), psychiatrické, kardiovaskulární, oftalmologické, plicní, jaterní, renální, metabolické, gastrointestinální, urologické, imunologické, hematopoetické, endokrinní onemocnění, malignity včetně progresivních nádorů nebo jiné abnormality, které mohou ovlivnit schopnost účastnit se studie nebo která může potenciálně zkreslit výsledky studie. Za posouzení klinické významnosti odpovídá zkoušející; konzultace s lékařem však může být oprávněná.
  2. Abnormální a klinicky významná abnormalita EKG při návštěvě 1 včetně QT intervalu s metodou korekce Fridericia (QTcF) > 450 milisekund (ms) potvrzená opakovaným EKG pomocí ručního měření QTcF.
  3. Vyšetřovatel má za to, že účastník je v bezprostředním riziku sebevraždy nebo zranění sebe, ostatních nebo majetku. Účastníci, kteří mají kladné odpovědi na položky číslo 4 nebo 5 na CSSRS před dávkováním, jsou vyloučeni. Tato stupnice bude poskytnuta pouze účastníkům ve věku ≥6 let.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Soticlestat
Participants with DS and LGS received:Participants weighing<45 kilograms(kg):Soticlestat,mini-tablets,titrated from lower dose level (60milligrams[mg]-140mg)to higher dose level(100mg-200mg) twice daily(BID),based on body weight,orally or via enteral feeding tubes including but not limited to nasogastric(NG) tube,gastrostomy tube(G-tube),MIC-KEY button,up to 2 weeks in Titration Period(TP).Participants continued to receive the dose they were on at end of TP,for approximately 4 years in Maintenance Period(MP).Dose was tapered down to lower dose(not less than lowest dose level based on weight) every 3 days until study drug was discontinued(up to 1 week) in Taper Period.Participants weighing≥45kg/adults:Soticlestat, mini-tablets/tablets with starting dose of 200mgBID followed by 300mgBID,up to 2 weeks in TP.Participants continued to receive 300mgBID for approximately 4years in MP.Dose was tapered down to 100mg every 3 days until study drug was discontinued(up to 1 week) in Taper Period.
Lék: Soticlestat
Minitablety nebo tablety Soticlestat
Ostatní jména:
  • TAK-935

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Number of Participants With At Least One Treatment Emergent Adverse Event (TEAE)
Časové okno: Up to end of study (approximately 3.6 years)
An Adverse Event (AE) was defined as any untoward medical occurrence in a clinical investigation participant administered a drug; it does not necessarily have to have a causal relationship with this treatment. An AE was therefore any unfavorable and unintended sign (example, a clinically significant abnormal laboratory finding), symptom, or disease temporally associated with the use of a drug, whether or not it was considered related to the drug. A TEAE was defined as any AE that started or increased in severity after the first dose of the study drug in this open label extension (OLE) study.
Up to end of study (approximately 3.6 years)
Number of Participants in Each Category of the Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) Over Time
Časové okno: At first visit post-baseline (Visit 1 [V1], Day 1 of the current study), Week 13 (V4), Week 26 (V5), Week 52 (V7), Week 78 (V9), Week104 (v11), Week 130 (V12) and Week 156 (V13)
C-SSRS systematically tracks suicidal ideation and behavior. Responses to questions in the C-SSRS at baseline and each post-baseline time point were collected for participants ≥6 years of age. C-SSRS incidences were categorized as follows: No Suicidal Ideation or Suicidal Behavior or Non-suicidal Self-injurious Behavior (No SI or SB or NSSJB), Non-suicidal Self-injurious Behavior (NSSJB), Suicidal Ideation (SI), and Suicidal Behavior (SB). For each visit (V), the "Yes" answer to the question with the highest severity rank was used to determine the C-SSRS category of a participant. The category Missing indicates the number of participants for whom no data was collected at the particular time point. For each time point only categories with at least 1 participant are presented. BL denotes Baseline and W denotes Week for the reported categories.
At first visit post-baseline (Visit 1 [V1], Day 1 of the current study), Week 13 (V4), Week 26 (V5), Week 52 (V7), Week 78 (V9), Week104 (v11), Week 130 (V12) and Week 156 (V13)
Change From Baseline in Body Weight for All Age Groups
Časové okno: From Baseline to Week 104
BL denotes Baseline, CFB denotes Change from Baseline and W denotes Week for the reported categories.
From Baseline to Week 104
Change From Baseline in Height for All Age Groups
Časové okno: Baseline to Week 104
BL denotes Baseline, CFB denotes Change from Baseline and W denotes Week for the reported categories.
Baseline to Week 104
Number of Participants in Each Tanner Stage for Children 6 to 17 Years of Age During the Study
Časové okno: From Baseline to Week 130
Tanner assessment scores were used to document the stage of development of puberty by assessing the secondary sexual characteristics, rated in 5 stages: Stage 1 (no development) to 5 (adult-like development in quantity and size) by age (6 to 17 years of age) and sex (boys and girls) during the study. Tanner scale boy clinical classification test names for each stage are reported as follows: TANN02-Genitalia and TANN02-Pubic Hair. Tanner scale girl clinical classification test names for each stage are reported as follows: TANN01-Breast and TANN01-Pubic Hair.
From Baseline to Week 130
Absolute Value for Insulin-like Growth Factor 1 (IGF-1) for Children 2 to 17 Years of Age During the Study
Časové okno: From Baseline to Week 130
Absolute values of IGF1 were summarized descriptively as a continuous variable by age and by sex (male and female). If multiple assessments for a participant at different visits at a particular age were available, then the average of all data for that participant were used for the summary.
From Baseline to Week 130

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Percent Change From Baseline in Total Seizure Frequency Per 28 Days
Časové okno: From Baseline to Week 156
Seizure frequency per 28 days was defined as total number of seizures reported during the period divided by number of days during the period seizures were assessed multiplied by 28. Percent change from Baseline was defined as (frequency of seizures per 28 days during Treatment Period - frequency of seizures per 28 days at Baseline) divided by the frequency of seizures per 28 days at Baseline multiplied by 100.
From Baseline to Week 156
Percent Change From Baseline in Convulsive Seizure Frequency Per 28 Days in DS Cohort
Časové okno: From Baseline to Week 156
Convulsive seizure frequency per 28 days was defined as total number of convulsive seizures reported during the period divided by number of days during the period seizures were assessed multiplied by 28. Percent change from Baseline was defined as (frequency of convulsive seizures per 28 days during Treatment Period - frequency of convulsive seizures per 28 days at Baseline) divided by the frequency of convulsive seizures per 28 days at Baseline multiplied by 100.
From Baseline to Week 156
Percent Change From Baseline in Major Motor Drop (MMD) Seizure Frequency Per 28 Days in LGS Cohort
Časové okno: From Baseline to Week 144
MMD seizure frequency per 28 days was defined as the total number of MMD seizures reported during the period divided by the number of days during the period seizures were assessed multiplied by 28. Percent change from baseline was defined as (frequency of MMD seizures per 28 days during the Treatment Period - frequency of MMD seizures per 28 days at Baseline) divided by the frequency of MMD seizures per 28 days at Baseline multiplied by 100.
From Baseline to Week 144
Number of Participants With Improvement in the Clinical Global Impression of Improvement (CGI-I) Score
Časové okno: From Baseline to Week 156
The CGI-I Clinician is a 7-point Likert scale that the investigator uses to rate a participant's change in overall seizure control, behavior, safety and tolerability, after the initiation of study drug relative to Baseline (before treatment with study drug). The participants were rated as follows: 1 (very much improved), 2 (much improved), 3 (minimally improved), 4 (no change), 5 (minimally worse), 6 (much worse), and 7 (very much worse). Reported here is the number of participants with improvement, which includes the CGI-I responses: very much improved, much improved, minimally improved.
From Baseline to Week 156
Number of Participants With Improvement in the Caregiver Global Impression of Improvement (Care GI-I) Score
Časové okno: From Baseline to Week 156
The Care GI-I is a 7-point Likert scale that the caregiver used to rate a participant's change in overall seizure control, behavior, safety and tolerability after the initiation of study drug relative to Baseline (before treatment with study drug). The participants were rated as follows: 1 (very much improved), 2 (much improved), 3 (minimally improved), 4 (no change), 5 (minimally worse), 6 (much worse), and 7 (very much worse). The parent/caregiver completed the Care GI-I via interview. Reported here is the number of participants with improvement, which includes the Care GI-I responses: very much improved, much improved, minimally improved.
From Baseline to Week 156
Number of Participants With Improvement in the CGI-I Seizure Intensity and Duration Score
Časové okno: From Baseline to Week 156
The CGI-I seizure intensity and duration instrument was used by the parent/caregiver to rate a participant's change in intensity and duration of convulsive seizures (DS Cohort) or MMD seizures (LGS Cohort) from Baseline. The participant's symptoms were rated on 7-point scale as follows: 1 (very much improved), 2 (much improved), 3 (minimally improved), 4 (no change), 5 (minimally worse), 6 (much worse), and 7 (very much worse). Reported here is the number of participants with improvement, which includes the CGI-I Seizure responses: very much improved, much improved, minimally improved.
From Baseline to Week 156
Number of Participants With Improvement in CGI-I Nonseizure Symptoms Score
Časové okno: From Baseline to Week 156
The CGI-I nonseizure symptoms instrument is a series of single-item assessments that the investigator used to rate a participant's change in the caregiver-identified symptoms and impacts in select nonseizure domains since initiating the study drug. The participants were rated on 7-point scale by the investigator as follows: 1 (very much improved), 2 (much improved), 3 (minimally improved), 4 (no change), 5 (minimally worse), 6 (much worse), and 7 (very much worse). At Baseline, a symptoms form was completed by the clinician in collaboration with the primary caregiver to assess the participants status based on the presence of any nonseizure symptoms. Reported here is the number of participants with improvement, which includes the CGI-I nonseizure symptoms responses: very much improved, much improved, minimally improved.
From Baseline to Week 156
Change From Baseline in Quality of Life Inventory-Disability (QI-Disability) Score
Časové okno: From Baseline to Week 156
The QI-Disability tool is a parent/caregiver-reported questionnaire that evaluates quality of life in children with intellectual disabilities. It contains 32 items covering 6 domains of quality of life: physical health, positive emotions, negative emotions, social interaction, leisure and the outdoors, and independence. Items were rated on a 5-point Likert scale and then transformed to a scale of 0 to 100. Possible scores range from 0-100, with higher scores indicating better quality of life. Negative change from baseline indicates worsening of quality of life.
From Baseline to Week 156

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Takeda

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Medical Director, Takeda (Note: This product was divested to Mistrau Bio, Inc. in 2026)

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

4. března 2022

Primární dokončení (Aktuální)

24. září 2025

Dokončení studie (Aktuální)

24. září 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

15. prosince 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

15. prosince 2021

První zveřejněno (Aktuální)

20. prosince 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

4. září 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

14. srpna 2026

Naposledy ověřeno

1. srpna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • TAK-935-3003
  • 2021-002482-17 (Číslo EudraCT)
  • jRCT2051210182 (Identifikátor registru: jRCT)
  • 2022-502802-34-00 (Ctis: EU CTIS)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Takeda poskytuje přístup k deidentifikovaným údajům jednotlivých účastníků (IPD) pro způsobilé studie, aby pomohla kvalifikovaným výzkumníkům při řešení legitimních vědeckých cílů (závazek společnosti Takeda sdílet data je k dispozici na https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Tyto IPD budou poskytovány v bezpečném výzkumném prostředí po schválení žádosti o sdílení dat a za podmínek dohody o sdílení dat.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

IPD ze způsobilých studií bude sdílena s kvalifikovanými výzkumníky podle kritérií a procesu popsaného na https://vivli.org/ourmember/takeda/. V případě schválených žádostí bude výzkumníkům poskytnut přístup k anonymizovaným údajům (za účelem respektování soukromí pacientů v souladu s platnými zákony a předpisy) a k informacím nezbytným k řešení cílů výzkumu podle podmínek dohody o sdílení údajů.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • ICF
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit