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Eine Studie zu Soticlestat als Zusatztherapie bei Kindern und Erwachsenen mit Dravet-Syndrom oder Lennox-Gastaut-Syndrom

20. Februar 2024 aktualisiert von: Takeda

Eine Phase-3-, prospektive, Open-Label-, Multisite-, Verlängerung von Phase-3-Studien zur Bewertung der langfristigen Sicherheit und Verträglichkeit von Soticlestat als Zusatztherapie bei Patienten mit Dravet-Syndrom oder Lennox-Gastaut-Syndrom (ENDYMION 2)

Das Hauptziel der Studie ist es herauszufinden, ob Soticlestat, wenn es als Zusatztherapie verabreicht wird, die Anzahl der Anfälle bei Kindern und Erwachsenen mit Dravet-Syndrom (DS) oder Lennox-Gastaut-Syndrom (LGS) reduziert.

Die Teilnehmer erhalten ihre Standardtherapie gegen Krampfanfälle sowie Soticlestat-Tabletten. Während der gesamten Studie finden geplante Besuche und Nachsorgetelefonate statt.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Das in dieser Studie getestete Medikament heißt Soticlestat (TAK-935). Soticlestat wurde langfristig an pädiatrische und erwachsene Teilnehmer verabreicht, die an einer der vorangegangenen klinischen Phase-3-Studien, TAK-935-3001 [NCT04940624] (Teilnehmer mit DS) oder TAK-935-3002 [NCT04938427] (Teilnehmer mit LGS), teilgenommen haben auf zusätzliche Sicherheits- und Verträglichkeitsdaten zusammen mit einer Wirksamkeitsanalyse untersucht werden.

An der Studie werden etwa 376 Teilnehmer teilnehmen.

Alle Teilnehmer erhalten Soticlestat basierend auf ihrem Gewicht in der zweiwöchigen Titrationsphase. Nach der Titrationsphase erhalten die Teilnehmer weiterhin dieselbe Dosis in der Erhaltungsphase. Am Ende der Erhaltungsphase wird die Dosis ausgeschlichen (sofern nicht bereits die niedrigste Dosis erreicht) und dann gestoppt. Teilnehmer, die die Mindestdosis von 100 mg zweimal täglich (BID) nicht vertragen, werden von der Studie ausgeschlossen.

Diese multizentrische Studie wird weltweit durchgeführt. Die Gesamtzeit für die Teilnahme an der Studie beträgt ungefähr 4 Jahre oder bis die Studie nach Ermessen des Sponsors abgebrochen oder das Produkt zur Vermarktung zugelassen wird. Teilnehmer, die die Behandlung mit dem Studienmedikament vor Abschluss der Studie abbrechen, werden weiterhin gemäß Protokoll überwacht und führen bis zum letzten Telefonanruf ein tägliches Anfallstagebuch

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

400

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Australien
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Australien, 2031
        • Noch keine Rekrutierung
        • Sydney Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Michael Cardamore
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australien, 4101
        • Noch keine Rekrutierung
        • Queensland Childrens Hospital
        • Hauptermittler:
          • Catherine Riney
        • Kontakt:
    • Victoria
      • Heidelberg, Victoria, Australien, 3084
        • Noch keine Rekrutierung
        • Austin Hospital
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Ingrid Scheffer
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3004
        • Noch keine Rekrutierung
        • Alfred Hospital
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Terence OBrien
  • Belgien
    • Antwerpen
      • Edegem, Antwerpen, Belgien, 2650
        • Noch keine Rekrutierung
        • UZ Antwerpen
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • An-Sofie Schoonjans
    • Brabant Wallon
      • Ottignies-Louvain-la-Neuve, Brabant Wallon, Belgien, 1340
        • Noch keine Rekrutierung
        • Centre Neurologique William Lennox
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Pascal Vrielynck
    • Brussels
      • Brussel, Brussels, Belgien, 1020
        • Noch keine Rekrutierung
        • Hôpital Universitaire des Enfants Reine Fabiola
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Alec Aeby
  • Brasilien
      • Sao Paulo, Brasilien, 04023-900
        • Noch keine Rekrutierung
        • Universidade Federal de São Paulo
        • Hauptermittler:
          • Laura Maria Guilhoto
        • Kontakt:
      • Sao Paulo, Brasilien, 05403-010
        • Noch keine Rekrutierung
        • Universidade de São Paulo
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Kette Dualibi Ramos Valente
    • Parana
      • Curitiba, Parana, Brasilien, 81210-310
        • Noch keine Rekrutierung
        • Instituto de Neurologia de Curitiba (INC)
        • Hauptermittler:
          • Pedro Kowacs
        • Kontakt:
    • Rio Grande Do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brasilien, 90610-000
        • Noch keine Rekrutierung
        • Hospital Sao Lucas Da Pontificia Universidade Catolica Do Rio Grande Do Sul (PUCRS)
        • Hauptermittler:
          • Andre Palmini
        • Kontakt:
    • Sao Paulo
      • Campinas, Sao Paulo, Brasilien, 13083-887
        • Noch keine Rekrutierung
        • Hospital das Clinicas - UNICAMP
        • Hauptermittler:
          • Fernando Cendes
        • Kontakt:
  • China
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, China, 100034
        • Rekrutierung
        • Peking University first hospital
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Yuwu Jiang
      • Beijing, Beijing, China, 100045
        • Rekrutierung
        • Beijing Children's Hospital，Capital Medical University
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Fang Fang
    • Chongqing
      • Chongqing, Chongqing, China, 400014
        • Rekrutierung
        • Children's Hospital of Chongqing Medical University
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Li Jiang
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, China, 510623
        • Rekrutierung
        • Guangzhou Women And Children's Medical Center
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Wen-Xiong Chen
      • Guangzhou, Guangdong, China, 510260
        • Rekrutierung
        • The Second Affiliated Hospital of Guangzhou Medical Univeristy
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Wei-Ping Liao
      • Shenzhen, Guangdong, China, 518026
        • Rekrutierung
        • Shenzhen Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Jianxiang Liao
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, China, 430010
        • Rekrutierung
        • Wuhan Childrens hospital
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Dan Sun
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, China, 410008
        • Rekrutierung
        • Xiangya Hospital of Central South University
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Jing Peng
    • Jiangxi
      • Nanchang, Jiangxi, China, 330006
        • Rekrutierung
        • Jiangxi Provincial Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Jianmin Zhong
    • Jilin
      • Changchun, Jilin, China, 130021
        • Noch keine Rekrutierung
        • The First Hospital of Jilin University
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Weihong Lin
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, China, 201102
        • Noch keine Rekrutierung
        • Children's Hospital of Fudan University
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Shui-Zhen Zhou
      • Shanghai, Shanghai, China, 200040
        • Noch keine Rekrutierung
        • Children's Hospital of Shanghai
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Yucai Chen
  • Deutschland
    • Baden-Wurttemberg
      • Freiburg, Baden-Wurttemberg, Deutschland, 79106
        • Noch keine Rekrutierung
        • Alberta Childrens Hospital
        • Hauptermittler:
          • Julia Jacobs-LeVan
        • Kontakt:
    • Hessen
      • Frankfurt am Main, Hessen, Deutschland, 60528
        • Noch keine Rekrutierung
        • Klinikum der Johann-Wolfgang Goethe-Universitat
        • Hauptermittler:
          • Felix Rosenow
        • Kontakt:
    • Nordrhein-Westfalen
      • Bielefeld, Nordrhein-Westfalen, Deutschland, 33617
        • Noch keine Rekrutierung
        • Krankenhaus Mara gGmbH - Epilepsiezentrum Bethel
        • Hauptermittler:
          • Christian Brandt
        • Kontakt:
    • Sachsen
      • Radeberg, Sachsen, Deutschland, 01454
        • Noch keine Rekrutierung
        • Kleinwachau Sachsisches Epilepsiezentrum Radeberg Gemeinnutzige Gmbh
        • Hauptermittler:
          • Thomas Mayer
        • Kontakt:
  • Frankreich
      • Paris, Frankreich, 75019
        • Rekrutierung
        • Hôpital Robert Debré
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Stephane Auvin
      • Paris, Frankreich, 75015
        • Rekrutierung
        • Hôpital Necker - Enfants Malades
        • Hauptermittler:
          • Rima El Nabbout-Tarantino
        • Kontakt:
    • Bouches-du-Rhone
      • Marseille, Bouches-du-Rhone, Frankreich, 13005
        • Noch keine Rekrutierung
        • Hopitaux de La Timone
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Mathieu Milh
    • Cote-d'Or
      • Dijon, Cote-d'Or, Frankreich, 21079
        • Noch keine Rekrutierung
        • CHRU Dijon Hopital General
        • Hauptermittler:
          • Martine Lemesle-Martin
        • Kontakt:
    • Nord
      • Lille, Nord, Frankreich, 59000
  • Griechenland
      • Larisa, Griechenland, 411 10
        • Noch keine Rekrutierung
        • University General Hospital of Larissa
        • Hauptermittler:
          • Efthimios Dardiotis
        • Kontakt:
      • Thessaloniki, Griechenland, 546 42
        • Noch keine Rekrutierung
        • Hippokration Hospital
        • Hauptermittler:
          • Dimitrios Zafeiriou
        • Kontakt:
    • Attiki
      • Athens, Attiki, Griechenland, 115 27
        • Noch keine Rekrutierung
        • Childrens' Hospital of Athens 'P. and A. Kyriakou'
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Georgios Vartzelis
      • Chaidari, Attiki, Griechenland, 124 62
        • Rekrutierung
        • Attikon University General Hospital
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Argirios Dinopoulos
  • Italien
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Italien, 00185
        • Noch keine Rekrutierung
        • Ospedale Bellaria
        • Hauptermittler:
          • Francesca Bisulli
        • Kontakt:
      • Roma, Lazio, Italien, 00197
        • Noch keine Rekrutierung
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù - INCIPIT - PIN
        • Hauptermittler:
          • Nicola Specchio
        • Kontakt:
      • Roma, Lazio, Italien
    • Lombardia
      • Mantova, Lombardia, Italien, 46100
        • Noch keine Rekrutierung
        • ASST di Mantova - Azienda Ospedaliera Carlo Poma
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Francesca Beccaria
      • Pavia, Lombardia, Italien, 27100
        • Noch keine Rekrutierung
        • ASST di Pavia - Fondazione Istituto Neurologico Mondino IRCCS
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Valentina De Giorgis
    • Toscana
      • Firenze, Toscana, Italien, 50139
        • Rekrutierung
        • Azienda Ospedaliero Universitaria A Meyer - INCIPIT - PIN
        • Hauptermittler:
          • Renzo Guerrini
        • Kontakt:
  • Japan
    • Aiti
      • Nagakute-Shi, Aiti, Japan, 480-1195
    • Hukuoka
      • Fukuoka-Shi, Hukuoka, Japan, 813-0017
        • Rekrutierung
        • Fukuoka Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Ryutaro Kira
    • Kanagawa
      • Yokohama-Shi, Kanagawa, Japan, 232-0066
        • Noch keine Rekrutierung
        • Kanagawa Prefectural Hospital Organization Kanagawa Children's Medical Center
        • Hauptermittler:
          • Tomohide Goto
        • Kontakt:
    • Kumamoto
      • Kumamoto-Shi, Kumamoto, Japan, 862-0947
        • Rekrutierung
        • Kumamoto-Ezuko Medical Center for The Severely Disabled
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Takateru Ishitsu
    • Nagasaki
      • Omura-Shi, Nagasaki, Japan, 856-0835
        • Rekrutierung
        • National Hospital Organization Nagasaki Medical Center
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Ryoko Honda
    • Niigata
      • Niigata-Shi, Niigata, Japan, 950-2074
        • Rekrutierung
        • National Hospital Organization Nishi-Niigata Chuo National Hospital
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Jun Tohyama
    • Okayama
      • Okayama-city, Okayama, Japan, 700-8558
        • Noch keine Rekrutierung
        • Okayama University Hospital
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Katsuhiro Kobayashi
    • Osaka
      • Neyagawa-Shi, Osaka, Japan, 572-0085
        • Rekrutierung
        • Yasuhara Childrens Clinic
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Akihiro Yasuhara
      • Osaka-Shi, Osaka, Japan, 534-0021
        • Rekrutierung
        • Osaka City General Hospital
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Shin Okazaki
      • Suita-Shi, Osaka, Japan, 565-0871
        • Rekrutierung
        • Osaka University Hospital
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Shin Nabatame
    • Sizuoka
      • Shizuoka-Shi, Sizuoka, Japan, 420-0953
        • Rekrutierung
        • National Hospital Organization Shizuoka Institute of Epilepsy and Neurological Disorders
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Tokito Yamaguchi
    • Tokyo
      • Chuo-Ku, Tokyo, Japan, 104-0045
        • Noch keine Rekrutierung
        • Hokkaido University Hospital
        • Hauptermittler:
          • Hideaki Shiraishi
        • Kontakt:
      • Kodaira-Shi, Tokyo, Japan, 187-0031
        • Rekrutierung
        • National Center of Neurology and Psychiatry
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Eiji Nakagawa
  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V5Z 4H4
        • Noch keine Rekrutierung
        • Child and Family Research Institute
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Cyrus Boelman
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Noch keine Rekrutierung
        • Hospital for Sick Children
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Cecil Hahn
  • Lettland
      • Riga, Lettland, LV-1004
        • Rekrutierung
        • Childrens University Hospital
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Guntis Rozentals
  • Mexiko
    • Jalisco
      • El Retiro, Jalisco, Mexiko, 44280
        • Noch keine Rekrutierung
        • Hospital Civil Fray Antonio Alcalde
        • Hauptermittler:
          • Hugo Ceja Moreno
        • Kontakt:
  • Niederlande
    • Noord-Brabant
      • Heeze, Noord-Brabant, Niederlande, 5591 VE
        • Rekrutierung
        • Kempenhaeghe - PPDS
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Marian Majoie
    • Overijssel
      • Zwolle, Overijssel, Niederlande, 8025 BV
        • Rekrutierung
        • Stichting Epilepsie Instellingen Nederland
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Boudewijn Gunning
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80-952
        • Noch keine Rekrutierung
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
        • Hauptermittler:
          • Maria Mazurkiewicz-Beldzinska
        • Kontakt:
      • Poznan, Polen, 60-355
        • Noch keine Rekrutierung
        • Szpital Kliniczny im. H.Swiecickiego Uniwersytetu Medycznego im. Karola Marcinkowskiego w Poznaniu
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Barbara Steinborn
    • Malopolskie
      • Krakow, Malopolskie, Polen, 30-363
        • Rekrutierung
        • Centrum Medyczne Plejady
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Marta Zolnowska
    • Mazowieckie
      • Warszawa, Mazowieckie, Polen, 02-091
        • Noch keine Rekrutierung
        • Dzieciecy Szpital Kliniczny im. Jozefa Polikarpa Brudzinskiego w Warszawie
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Sergiusz Jozwiak
  • Russische Föderation
      • Ekaterinburg, Russische Föderation, 620144
        • Noch keine Rekrutierung
        • UGMK-Zdorojie, LLC
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Tatiana Tomenko
      • Krasnoyarsk, Russische Föderation, 660022
        • Noch keine Rekrutierung
        • Krasnoyarsk State Medical University n.a. V.F. Voyno-Ysenetskiy
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Diana Dmitrenko
      • Moscow, Russische Föderation, 125412
        • Noch keine Rekrutierung
        • Russian National Research Medical University n.a. N.I.Pirogov
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Elena Belousova
      • Tyumen', Russische Föderation, 625023
        • Noch keine Rekrutierung
        • Tyumen State Medical Academy
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Olga Rakhmanina
    • Moskva
      • Moscow, Moskva, Russische Föderation, 117437
        • Noch keine Rekrutierung
        • Russian National Research Medical University n.a. N.I.Pirogov
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Nikolay Zavadenko
  • Serbien
      • Belgrade, Serbien, 11000
        • Rekrutierung
        • Clinic for Neurology and Psychiatry for Children and Youth
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Milan Borkovic
      • Belgrade, Serbien, 11000
        • Rekrutierung
        • Mother and Child Health Care Institute of Serbia Dr Vukan Cupic
        • Hauptermittler:
          • Ruzica Kravljanac
        • Kontakt:
      • Nis, Serbien, 18 000
        • Rekrutierung
        • University Clinical Center Nis
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Tatjana Tosic
      • Novi Sad, Serbien, 21 000
        • Rekrutierung
        • Children and Youth Health Care Institute of Vojvodina
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Marija Knezevic-Pogancev
  • Spanien
      • Almeria, Spanien, 04009
        • Noch keine Rekrutierung
        • Hospital Regional Universitario de Malaga Hospital General
        • Hauptermittler:
          • Pedro Serrano
        • Kontakt:
      • Barcelona, Spanien, 8035
        • Rekrutierung
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Manuel Toledo
      • Granada, Spanien, 18008
        • Noch keine Rekrutierung
        • Hospital Vithas La Salud
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Juan Sanchez Alvarez
      • Sevilla, Spanien, 41013
        • Noch keine Rekrutierung
        • Centro de Neurologia Avanzada
        • Hauptermittler:
          • Juan Jesus Rodriguez Uranga
        • Kontakt:
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Rekrutierung
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Vicente Villanueva
    • Navarra
      • Pamplona, Navarra, Spanien, 31008
        • Rekrutierung
        • Clinica Universidad Navarra
        • Hauptermittler:
          • Rocio Sanchez-Carpintero
        • Kontakt:
  • Ukraine
      • Ivano-Frankivsk, Ukraine, 76018
        • Noch keine Rekrutierung
        • Communal Non-commercial Enterprise Iv-Frank Regional Childrens Clinical Hosp of Iv-Frank RC
        • Kontakt:
          • Site Contact
          • Telefonnummer: +380505624064
          • E-Mail: delwa@ukr.net
        • Hauptermittler:
          • Dmytro Delva
      • Kyiv, Ukraine, 4080
        • Noch keine Rekrutierung
        • CNPE Clinical Hospital Psychiatry of the Executive Body of the Kyiv City Council KCSA
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Volodymyr Kharytonov
      • Kyiv, Ukraine, 4209
        • Noch keine Rekrutierung
        • SI Ukr. Med. Rehabilitation Center For Children With Organic Injury of Nervous System of MoH of Ukr
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Volodymyr Martyniuk
    • Dnipropetrovs'ka Oblast
      • Dnipro, Dnipropetrovs'ka Oblast, Ukraine, 49100
        • Noch keine Rekrutierung
        • Municipal Institution Dnipropetrovsk Regional Children Clinical Hospital of DRC
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Alla Kyrychenko
      • Dnipro, Dnipropetrovs'ka Oblast, Ukraine, 49101
        • Noch keine Rekrutierung
        • Communal Non-profit Enterprise Dnipro City Children Clinical Hospital #5 of DCC
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Iryna Makedonska
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1023
        • Noch keine Rekrutierung
        • Szent Janos Korhaz es Eszak-Budai Egyesitett Korhazak
        • Hauptermittler:
          • Anna Altmann
        • Kontakt:
      • Budapest, Ungarn, 1143
        • Rekrutierung
        • Bethesda Gyermekkórház
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Andras Fogarasi
      • Budapest, Ungarn, 1145
        • Rekrutierung
        • Országos Klinikai Idegtudományi Intézet
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Daniel Fabo
    • Baranya
      • Pecs, Baranya, Ungarn, 7623
        • Rekrutierung
        • Pecsi Tudomanyegyetem
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Katalin Hollody
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85016
        • Noch keine Rekrutierung
        • Phoenix Childrens Hospital
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Angus Wilfong
      • Tucson, Arizona, Vereinigte Staaten, 85718
        • Noch keine Rekrutierung
        • Center for Neurosciences
        • Hauptermittler:
          • Dinesh Talwar
        • Kontakt:
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • Noch keine Rekrutierung
        • David Geffen School of Medicine at UCLA
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Shaun Hussain
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94143
        • Rekrutierung
        • University of California Benioff Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Joseph Sullivan
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Vereinigte Staaten, 80218
        • Noch keine Rekrutierung
        • Colorado Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Scott Demarest
    • Florida
      • Winter Park, Florida, Vereinigte Staaten, 32789
        • Noch keine Rekrutierung
        • Pediatric Neurology PA
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Ronald Davis
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30328
        • Rekrutierung
        • Clinical Integrative Research Center of Atlanta
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Julio Flamini
      • Marietta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30066
        • Noch keine Rekrutierung
        • Sunrise Pediatric Neurology
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Cherise Frazier
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • Rekrutierung
        • University of Iowa Hospitals & Clinics - (CRS)
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Michael Ciliberto
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Vereinigte Staaten, 20817
        • Rekrutierung
        • Midatlantic Epilepsy and Sleep Center
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Pavel Klein
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55102
        • Noch keine Rekrutierung
        • Minnesota Epilepsy Group PA
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Nitin Agarwal
    • New Jersey
      • Livingston, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07039
        • Rekrutierung
        • Institute of Neurology and Neurosurgery at Saint Barnabas, LLC
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Rina Goldberg
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10016
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10003
        • Noch keine Rekrutierung
        • Boston Children's Health Physicians (BCHP)
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Steven Wolf
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10016
        • Noch keine Rekrutierung
        • Northwell Health Physician Partners - Neurology at Lenox Hill
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Ruben Kuzniecky
    • Ohio
      • Toledo, Ohio, Vereinigte Staaten, 43614
        • Noch keine Rekrutierung
        • University of Toledo
        • Hauptermittler:
          • Imran Ali
        • Kontakt:
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Noch keine Rekrutierung
        • Oregon Health and Science University
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Colin Roberts
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19107
        • Noch keine Rekrutierung
        • Thomas Jefferson University
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Michael Sperling
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Noch keine Rekrutierung
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Eric Marsh
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19134
        • Noch keine Rekrutierung
        • St. Christopher's Hospital for Children
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Ignacio Valencia
      • York, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 17403
        • Rekrutierung
        • WellSpan Oncology Research
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Todd Barron
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29425
        • Rekrutierung
        • Medical University of South Carolina Children Hospital - PIN
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Jonathan Halford
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Vereinigte Staaten, 76104
        • Rekrutierung
        • Cook Children's Medical Center - Jane and John Justin Neurosciences Center
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Michael Perry
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84113
        • Noch keine Rekrutierung
        • University of Utah - Primary Children's Hospital - PPDS
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Matthew Sweney
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
        • Noch keine Rekrutierung
        • Seattle Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Russell Saneto
      • Tacoma, Washington, Vereinigte Staaten, 98402
        • Noch keine Rekrutierung
        • MultiCare Institute for Research & Innovation (Tacoma)
        • Hauptermittler:
          • Steven Phillips
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre bis 56 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

1. Der Teilnehmer muss haben:

  • Zuvor an der klinischen Soticlestat-Studie TAK-935-3001 (NCT04940624) oder TAK-935-3002 (NCT04938427) teilgenommen.

Ausschlusskriterien:

  1. Instabile, klinisch signifikante neurologische (außer der untersuchten Krankheit), psychiatrische, kardiovaskuläre, ophthalmologische, pulmonale, hepatische, renale, metabolische, gastrointestinale, urologische, immunologische, hämatopoetische, endokrine Erkrankung, bösartige Erkrankung, einschließlich progressiver Tumore, oder andere Anomalien, die sich auswirken können die Fähigkeit, an der Studie teilzunehmen, oder die die Studienergebnisse potenziell verfälschen könnten. Es liegt in der Verantwortung des Prüfarztes, die klinische Bedeutung zu beurteilen; jedoch kann eine Rücksprache mit dem medizinischen Monitor gerechtfertigt sein.
  2. Abnormale und klinisch signifikante EKG-Anomalie bei Besuch 1, einschließlich QT-Intervall mit Fridericia-Korrekturmethode (QTcF) > 450 Millisekunden (ms), bestätigt durch ein Wiederholungs-EKG mit manueller QTcF-Messung.
  3. Der Ermittler geht davon aus, dass der Teilnehmer einem unmittelbaren Selbstmordrisiko ausgesetzt ist oder sich selbst, andere oder Eigentum verletzt. Teilnehmer, die vor der Verabreichung positive Antworten zu den Punkten 4 oder 5 des CSSRS haben, werden ausgeschlossen. Diese Skala wird nur Teilnehmern im Alter von ≥6 Jahren verabreicht.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Soticlestat
Teilnehmer mit DS und LGS erhalten: Teilnehmer mit einem Gewicht < 45 kg: Soticlestat, Minitabletten, titriert von einer niedrigeren Dosis (60 mg bis 140 mg) auf eine höhere Dosis (100 mg bis 200 mg), zweimal täglich (BID), basierend auf dem Körpergewicht, oral/ über enterale Ernährungssonden, einschließlich, aber nicht beschränkt auf, Magensonde (NG), Gastrostomiesonde (G-Sonde), MIC-KEY-Taste, bis zu 2 Wochen Titrationszeitraum. Sie erhalten weiterhin die Dosis, die sie am Ende des Titrationszeitraums erhalten, für etwa 4 Jahre im Erhaltungszeitraum. Die Dosis wird alle 3 Tage auf eine niedrigere Dosis (nicht weniger als die niedrigste Dosisstufe basierend auf dem Gewicht) reduziert, bis das Studienmedikament abgesetzt wird( bis zu 1 Woche) in der Ausschleichphase. Teilnehmer mit einem Gewicht von ≥ 45 kg/Erwachsene: Soticlestat-Minitabletten/Tabletten mit einer Anfangsdosis von 200 mg BID, gefolgt von 300 mg BID, bis zu 2 Wochen in der Titrationsphase. Erhalten weiterhin 300 mg BID für etwa 4 Jahre Erhaltungszeitraum. Die Dosis wird alle 3 Tage auf bis zu 100 mg reduziert, bis das Studienmedikament in der Ausschleichphase abgesetzt wird (bis zu 1 Woche).
Arzneimittel: Soticlestat
Soticlestat Minitabletten oder Tabletten
Andere Namen:
  • TAK-935

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit mindestens einem bei der Behandlung auftretenden unerwünschten Ereignis (TEAE)
Zeitfenster: Bis zu 4 Jahre
Ein unerwünschtes Ereignis (AE) ist definiert als ein unerwünschtes medizinisches Ereignis bei einem Teilnehmer einer klinischen Studie, der ein Medikament verabreicht hat; es muss nicht unbedingt ein kausaler Zusammenhang mit dieser Behandlung bestehen. Ein UE kann daher jedes ungünstige und unbeabsichtigte Zeichen (z. B. ein klinisch signifikanter anormaler Laborbefund), jedes Symptom oder jede Krankheit sein, die zeitlich mit der Verwendung eines Arzneimittels verbunden ist, unabhängig davon, ob es als mit dem Arzneimittel zusammenhängend angesehen wird oder nicht. Ein TEAE ist jedes AE, das entweder zum ersten Mal oder als Verschlechterung eines vorbestehenden Ereignisses nach der ersten Dosis des Studienmedikaments und innerhalb von 30 Tagen nach der letzten Verabreichung des Studienmedikaments gemeldet wird.
Bis zu 4 Jahre
Veränderung des Körpergewichts gegenüber dem Ausgangswert für alle Altersgruppen
Zeitfenster: Bis zu 4 Jahre
Bis zu 4 Jahre
Änderung der Körpergröße gegenüber dem Ausgangswert für alle Altersgruppen
Zeitfenster: Bis zu 4 Jahre
Bis zu 4 Jahre
Änderung des C-SSRS-Scores (Columbia-Suicide Severity Rating Scale) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Bis zu 4 Jahre
C-SSRS verfolgt systematisch Selbstmordgedanken und Selbstmordverhalten. Der Gesamtscore reicht von 0 (keine Suizidgedanken vorhanden) bis 5 (aktive Suizidgedanken mit konkretem Plan und Absicht). Je höher die Punktzahl, desto größer sind die Selbstmordgedanken.
Bis zu 4 Jahre
Absoluter Wert für das Tanner-Stadium für Kinder im Alter von 6 bis 17 Jahren während der Studie
Zeitfenster: Bis zu 4 Jahre
Der Tanner-Bewertungsscore wird verwendet, um den Entwicklungsstand der Pubertät zu dokumentieren, indem die sekundären Geschlechtsmerkmale bewertet werden, die in 5 Stufen bewertet werden: Stufe 1 (keine Entwicklung) bis 5 (erwachsene Entwicklung in Menge und Größe).
Bis zu 4 Jahre
Absoluter Wert für den insulinähnlichen Wachstumsfaktor 1 (IGF-1) für Kinder im Alter von 2 bis 17 Jahren während der Studie
Zeitfenster: Bis zu 4 Jahre
Bis zu 4 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in der Gesamtanfallshäufigkeit pro 28 Tage für DS- und LGS-Teilnehmer
Zeitfenster: Bis zu 4 Jahre
Die Anfallshäufigkeit pro 28 Tage ist definiert als die Gesamtzahl der während des Zeitraums gemeldeten Anfälle dividiert durch die Anzahl der Tage während des Zeitraums, in dem die Anfälle bewertet wurden, multipliziert mit 28. Die prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert ist definiert als (Anfallshäufigkeit pro 28 Tage während des Behandlungszeitraums – Anfallshäufigkeit pro 28 Tage zum Ausgangswert) dividiert durch die Anfallshäufigkeit pro 28 Tage zum Ausgangswert multipliziert mit 100.
Bis zu 4 Jahre
Prozentuale Veränderung der Krampfanfallshäufigkeit gegenüber dem Ausgangswert pro 28 Tage in der DS-Kohorte
Zeitfenster: Bis zu 4 Jahre
Die Häufigkeit krampfhafter Anfälle pro 28 Tage ist definiert als die Gesamtzahl der während des Zeitraums gemeldeten krampfhaften Anfälle geteilt durch die Anzahl der Tage während des Zeitraums, in dem die Anfälle bewertet wurden, multipliziert mit 28. Die prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert wird definiert als (Häufigkeit der Krampfanfälle alle 28 Tage während des Behandlungszeitraums – Häufigkeit der Krampfanfälle alle 28 Tage beim Ausgangswert) dividiert durch die Häufigkeit der Krampfanfälle alle 28 Tage beim Ausgangswert multipliziert mit 100.
Bis zu 4 Jahre
Prozentuale Veränderung der Anfallshäufigkeit von Major Motor Drop (MMD) gegenüber dem Ausgangswert pro 28 Tage in der LGS-Kohorte
Zeitfenster: Bis zu 4 Jahre
Die MMD-Anfallshäufigkeit pro 28 Tage ist definiert als die Gesamtzahl der während des Zeitraums gemeldeten MMD-Anfälle dividiert durch die Anzahl der Tage während des Zeitraums, in dem die Anfälle bewertet wurden, multipliziert mit 28. Die prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert wird definiert als (Häufigkeit von MMD-Anfällen pro 28 Tage während des Behandlungszeitraums – Häufigkeit von MMD-Anfällen pro 28 Tage bei Ausgangswert) dividiert durch die Häufigkeit von MMD-Anfällen pro 28 Tage bei Ausgangswert multipliziert mit 100.
Bis zu 4 Jahre
Clinical Global Impression of Improvement (CGI-I)-Score
Zeitfenster: Bis zu 4 Jahre
Die CGI-I Clinician ist eine 7-Punkte-Likert-Skala, die der Prüfarzt verwendet, um die Veränderung (Verbesserung) eines Teilnehmers in Bezug auf die allgemeine Anfallskontrolle, das Verhalten, die Sicherheit und die Verträglichkeit nach Beginn des Studienmedikaments im Vergleich zum Ausgangswert (vor der Behandlung mit dem Studienmedikament) zu bewerten ). Der Teilnehmer wird wie folgt bewertet: 1 (sehr stark verbessert), 2 (stark verbessert), 3 (minimal verbessert), 4 (keine Änderung), 5 (minimal schlechter), 6 (viel schlechter) und 7 (sehr stark). schlimmer). Eine höhere Punktzahl weist auf schlimmere Symptome hin.
Bis zu 4 Jahre
Betreuer Global Impression of Improvement (Care GI-I) Score
Zeitfenster: Bis zu 4 Jahre
Der Care GI-I ist eine 7-Punkte-Likert-Skala, die die Pflegekraft verwendet, um die Verbesserung der allgemeinen Anfallskontrolle, des Verhaltens, der Sicherheit und der Verträglichkeit nach Beginn des Studienmedikaments im Vergleich zum Ausgangswert (vor der Behandlung mit dem Studienmedikament) zu bewerten. Der Teilnehmer wird wie folgt bewertet: 1 (sehr stark verbessert), 2 (stark verbessert), 3 (minimal verbessert), 4 (keine Änderung), 5 (minimal schlechter), 6 (viel schlechter) und 7 (sehr stark). schlimmer). Die Eltern/Betreuer füllen das Care GI-I per Interview aus. Eine höhere Punktzahl weist auf schlimmere Symptome hin.
Bis zu 4 Jahre
CGI-I-Anfallsintensität und -dauer-Score
Zeitfenster: Bis zu 4 Jahre
Das CGI-I-Instrument für Anfallsintensität und -dauer wird vom Elternteil/Betreuer verwendet, um die Verbesserung der Intensität und Dauer von Krampfanfällen (DS-Kohorte) oder MMD-Anfällen (LGS-Kohorte) gegenüber dem Ausgangswert zu bewerten. Die Symptome des Teilnehmers werden auf einer 7-Punkte-Skala wie folgt bewertet: 1 (sehr viel besser), 2 (viel besser), 3 (minimal besser), 4 (keine Veränderung), 5 (minimal schlechter), 6 (viel schlechter) , und 7 (sehr viel schlimmer). Eine höhere Punktzahl weist auf schlimmere Symptome hin.
Bis zu 4 Jahre
CGI-I-Score für Nichtanfallssymptome
Zeitfenster: Bis zu 4 Jahre
Das CGI-I-Instrument für Nicht-Anfallssymptome ist eine Reihe von Einzelbewertungen, die der Prüfarzt verwendet, um die Verbesserung der Symptome und Auswirkungen in ausgewählten Nicht-Anfallsdomänen seit Beginn des Studienmedikaments zu bewerten. Der Teilnehmer wird vom Prüfarzt auf einer 7-Punkte-Skala wie folgt bewertet: 1 (sehr viel besser), 2 (stark verbessert), 3 (minimal verbessert), 4 (keine Veränderung), 5 (minimal schlechter), 6 (stark schlimmer) und 7 (sehr viel schlimmer). Bei Baseline wird vom Kliniker in Zusammenarbeit mit der primären Betreuungsperson ein Symptomformular ausgefüllt, um den Status des Teilnehmers basierend auf dem Vorhandensein von Nicht-Anfallssymptomen zu beurteilen. Eine höhere Punktzahl weist auf schlimmere Symptome hin.
Bis zu 4 Jahre
Veränderung des Lebensqualitäts-Inventar-Behinderungs-Scores (QI-Behinderung).
Zeitfenster: Bis zu 4 Jahre
Das QI-Disability-Tool ist ein von Eltern/Betreuern gemeldeter Fragebogen, der die Lebensqualität von Kindern mit geistiger Behinderung bewertet. Es enthält 32 Items, die 6 Bereiche der Lebensqualität abdecken: körperliche Gesundheit, positive Emotionen, negative Emotionen, soziale Interaktion, Freizeit und Natur sowie Unabhängigkeit. Die Ergebnisse stammen aus einer 5-Punkte-Likert-Skala und werden dann auf eine Skala von 0 bis 100 transformiert. Mögliche Werte reichen von 0-100, wobei höhere Werte eine bessere Lebensqualität anzeigen.
Bis zu 4 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Takeda

Ermittler

  • Studienleiter: Study Director, Takeda

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

4. März 2022

Primärer Abschluss (Geschätzt)

22. Mai 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

22. Mai 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

15. Dezember 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

15. Dezember 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

20. Dezember 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

21. Februar 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

20. Februar 2024

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • TAK-935-3003
  • 2021-002482-17 (EudraCT-Nummer)
  • jRCT2051210182 (Registrierungskennung: jRCT)
  • 2022-502802-34 (Andere Kennung: EU CTIS)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Takeda bietet Zugang zu den de-identifizierten individuellen Teilnehmerdaten (IPD) für geeignete Studien, um qualifizierte Forscher bei der Verfolgung legitimer wissenschaftlicher Ziele zu unterstützen (Takedas Verpflichtung zur gemeinsamen Nutzung von Daten ist unter https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= verfügbar 5). Diese IPDs werden in einer sicheren Forschungsumgebung nach Genehmigung einer Anfrage zur gemeinsamen Nutzung von Daten und gemäß den Bedingungen einer Vereinbarung zur gemeinsamen Nutzung von Daten bereitgestellt.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

IPD aus förderfähigen Studien werden mit qualifizierten Forschern gemäß den Kriterien und dem Verfahren geteilt, die auf https://vivli.org/ourmember/takeda/ beschrieben sind. Bei genehmigten Anfragen erhalten die Forscher Zugang zu anonymisierten Daten (um die Privatsphäre der Patienten gemäß den geltenden Gesetzen und Vorschriften zu respektieren) und zu Informationen, die zur Erreichung der Forschungsziele gemäß den Bedingungen einer Vereinbarung zur gemeinsamen Nutzung von Daten erforderlich sind.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT
  • ICF
  • CSR

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

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