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Eine Studie zu Soticlestat als Zusatztherapie bei Kindern und Erwachsenen mit Dravet-Syndrom oder Lennox-Gastaut-Syndrom

14. August 2026 aktualisiert von: Takeda

Eine Phase-3-, prospektive, Open-Label-, Multisite-, Verlängerung von Phase-3-Studien zur Bewertung der langfristigen Sicherheit und Verträglichkeit von Soticlestat als Zusatztherapie bei Patienten mit Dravet-Syndrom oder Lennox-Gastaut-Syndrom (ENDYMION 2)

Das Hauptziel der Studie ist es herauszufinden, ob Soticlestat, wenn es als Zusatztherapie verabreicht wird, die Anzahl der Anfälle bei Kindern und Erwachsenen mit Dravet-Syndrom (DS) oder Lennox-Gastaut-Syndrom (LGS) reduziert.

Die Teilnehmer erhalten ihre Standardtherapie gegen Krampfanfälle sowie Soticlestat-Tabletten. Während der gesamten Studie finden geplante Besuche und Nachsorgetelefonate statt.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Das in dieser Studie getestete Medikament heißt Soticlestat (TAK-935). Soticlestat wurde langfristig an pädiatrische und erwachsene Teilnehmer verabreicht, die an einer der vorangegangenen klinischen Phase-3-Studien, TAK-935-3001 [NCT04940624] (Teilnehmer mit DS) oder TAK-935-3002 [NCT04938427] (Teilnehmer mit LGS), teilgenommen haben auf zusätzliche Sicherheits- und Verträglichkeitsdaten zusammen mit einer Wirksamkeitsanalyse untersucht werden.

An der Studie werden etwa 376 Teilnehmer teilnehmen.

Alle Teilnehmer erhalten Soticlestat basierend auf ihrem Gewicht in der zweiwöchigen Titrationsphase. Nach der Titrationsphase erhalten die Teilnehmer weiterhin dieselbe Dosis in der Erhaltungsphase. Am Ende der Erhaltungsphase wird die Dosis ausgeschlichen (sofern nicht bereits die niedrigste Dosis erreicht) und dann gestoppt. Teilnehmer, die die Mindestdosis von 100 mg zweimal täglich (BID) nicht vertragen, werden von der Studie ausgeschlossen.

Diese multizentrische Studie wird weltweit durchgeführt. Die Gesamtzeit für die Teilnahme an der Studie beträgt ungefähr 4 Jahre oder bis die Studie nach Ermessen des Sponsors abgebrochen oder das Produkt zur Vermarktung zugelassen wird. Teilnehmer, die die Behandlung mit dem Studienmedikament vor Abschluss der Studie abbrechen, werden weiterhin gemäß Protokoll überwacht und führen bis zum letzten Telefonanruf ein tägliches Anfallstagebuch

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

352

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Australien, 2031
        • Sydney Children's Hospital
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australien, 4101
        • Queensland Childrens Hospital
    • Victoria
      • Heidelberg, Victoria, Australien, 3084
        • Austin Hospital
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3004
        • Alfred Hospital
  • Belgien
    • Antwerpen
      • Edegem, Antwerpen, Belgien, 2650
        • UZ Antwerpen
    • Brabant Wallon
      • Ottignies-Louvain-la-Neuve, Brabant Wallon, Belgien, 1340
        • Centre Neurologique William Lennox
    • Brussels Capital
      • Brussels, Brussels Capital, Belgien, 1020
        • Hopital Universitaire des Enfants Reine Fabiola
  • Brasilien
      • São Paulo, Brasilien, 04023-900
        • Universidade Federal de Sao Paulo
      • São Paulo, Brasilien, 05403-010
        • Universidade de Sao Paulo
    • Paraná
      • Curitiba, Paraná, Brasilien, 81210-310
        • Instituto de Neurologia de Curitiba (INC)
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasilien, 90610-000
        • Hospital Sao Lucas Da Pontificia Universidade Catolica Do Rio Grande Do Sul (PUCRS)
    • São Paulo
      • Campinas, São Paulo, Brasilien, 13083-887
        • Hospital das Clinicas - UNICAMP
  • China
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, China, 100034
        • Peking University First Hospital
      • Beijing, Beijing Municipality, China, 100045
        • Beijing Children's Hospital,Capital Medical University
    • Chongqing Municipality
      • Chongqing, Chongqing Municipality, China, 400014
        • Children's Hospital of Chongqing Medical University
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, China, 510623
        • Guangzhou Women And Children's Medical Center
      • Guangzhou, Guangdong, China, 510260
        • The Second Affiliated Hospital of Guangzhou Medical Univeristy
      • Shenzhen, Guangdong, China, 518026
        • Shenzhen Children's Hospital
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, China, 430010
        • Wuhan Childrens hospital
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, China, 410008
        • Xiangya Hospital of Central South University
    • Jiangxi
      • Nanchang, Jiangxi, China, 330006
        • Jiangxi Provincial Children's Hospital
    • Jilin
      • Changchun, Jilin, China, 130021
        • The First hospital of Jilin University
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, China, 201102
        • Children's Hospital of Fudan University
      • Shanghai, Shanghai Municipality, China, 200040
        • Children's Hospital of Shanghai
  • Deutschland
    • Baden-Wurttemberg
      • Freiburg im Breisgau, Baden-Wurttemberg, Deutschland, 79106
        • Alberta Childrens Hospital
    • Hesse
      • Frankfurt am Main, Hesse, Deutschland, 60528
        • Klinikum der Johann-Wolfgang Goethe-Universitat
    • North Rhine-Westphalia
      • Bielefeld, North Rhine-Westphalia, Deutschland, 33617
        • Krankenhaus Mara gGmbH - Epilepsiezentrum Bethel
    • Saxony
      • Radeberg, Saxony, Deutschland, 01454
        • Kleinwachau Sachsisches Epilepsiezentrum Radeberg Gemeinnutzige Gmbh
  • Frankreich
      • Paris, Frankreich, 75019
        • Hôpital Robert Debré
      • Paris, Frankreich, 75015
        • Hopital Necker - Enfants Malades
    • Bouches-du-Rhone
      • Marseille, Bouches-du-Rhone, Frankreich, 13005
        • Hopitaux de La Timone
    • Cote-d'Or
      • Dijon, Cote-d'Or, Frankreich, 21079
        • CHRU Dijon Hopital General
    • Nord
      • Lille, Nord, Frankreich, 59000
        • Hopital Roger Salengro
  • Griechenland
      • Larissa, Griechenland, 411 10
        • University General Hospital of Larissa
      • Thessaloniki, Griechenland, 546 42
        • Hippokration Hospital
    • Attica
      • Athens, Attica, Griechenland, 115 27
        • Childrens' Hospital of Athens 'P. and A. Kyriakou'
      • Chaïdári, Attica, Griechenland, 124 62
        • Attikon University General Hospital
  • Italien
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Italien, 00185
        • Ospedale Bellaria
      • Rome, Lazio, Italien, 00197
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu - INCIPIT - PIN
      • Rome, Lazio, Italien
        • Fondazione Policlinico Universitario A Gemelli
    • Lombardy
      • Mantua, Lombardy, Italien, 46100
        • ASST di Mantova - Azienda Ospedaliera Carlo Poma
      • Pavia, Lombardy, Italien, 27100
        • ASST di Pavia - Fondazione Istituto Neurologico Mondino IRCCS
    • Tuscany
      • Florence, Tuscany, Italien, 50139
        • Azienda Ospedaliero Universitaria A Meyer - INCIPIT - PIN
  • Japan
    • Aiti
      • Nagakute-Shi, Aiti, Japan, 480-1195
        • Aichi Medical University Hospital
    • Hukuoka
      • Fukuoka, Hukuoka, Japan, 813-0017
        • Fukuoka Children's Hospital
    • Kanagawa
      • Yokohama, Kanagawa, Japan, 232-0066
        • Kanagawa Prefectural Hospital Organization Kanagawa Children's Medical Center
    • Kumamoto
      • Kumamoto, Kumamoto, Japan, 862-0947
        • Kumamoto-Ezuko Medical Center for The Severely Disabled
    • Nagasaki
      • Omura-Shi, Nagasaki, Japan, 856-0835
        • National Hospital Organization Nagasaki Medical Center
    • Niigata
      • Niigata, Niigata, Japan, 950-2074
        • National Hospital Organization Nishi-Niigata Chuo National Hospital
    • Okayama-ken
      • Okayama, Okayama-ken, Japan, 700-8558
        • Okayama University Hospital
    • Osaka
      • Neyagawa, Osaka, Japan, 572-0085
        • Yasuhara Childrens Clinic
      • Osaka, Osaka, Japan, 534-0021
        • Osaka City General Hospital
      • Suita-Shi, Osaka, Japan, 565-0871
        • Osaka University Hospital
    • Shizuoka
      • Shizuoka, Shizuoka, Japan, 420-0953
        • National Hospital Organization Shizuoka Institute of Epilepsy and Neurological Disorders
    • Tokyo
      • Chuo-Ku, Tokyo, Japan, 104-0045
        • Hokkaido University Hospital
      • Kodaira-Shi, Tokyo, Japan, 187-0031
        • National Center of Neurology and Psychiatry
  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V5Z 4H4
        • Child and Family Research Institute
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
  • Lettland
      • Riga, Lettland, LV-1004
        • Childrens University Hospital
  • Mexiko
    • Jalisco
      • El Retiro, Jalisco, Mexiko, 44280
        • Hospital Civil Fray Antonio Alcalde
  • Niederlande
    • North Brabant
      • Heeze, North Brabant, Niederlande, 5591 VE
        • Kempenhaeghe - PPDS
    • Overijssel
      • Zwolle, Overijssel, Niederlande, 8025 BV
        • Stichting Epilepsie Instellingen Nederland
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Poznan, Polen, 60-355
        • Szpital Kliniczny im. H.Swiecickiego Uniwersytetu Medycznego im. Karola Marcinkowskiego w Poznaniu
    • Lesser Poland Voivodeship
      • Krakow, Lesser Poland Voivodeship, Polen, 30-363
        • Centrum Medyczne Plejady
    • Masovian Voivodeship
      • Warsaw, Masovian Voivodeship, Polen, 02-091
        • Dzieciecy Szpital Kliniczny im. Jozefa Polikarpa Brudzinskiego w Warszawie
  • Russland
      • Krasnoyarsk, Russland, 660022
        • Krasnoyarsk State Medical University n.a. V.F. Voyno-Ysenetskiy
      • Moscow, Russland, 125412
        • Russian National Research Medical University n.a. N.I.Pirogov
      • Tyumen, Russland, 625023
        • Tyumen State Medical Academy
      • Yekaterinburg, Russland, 620144
        • UGMK-Zdorojie, LLC
    • Moscow
      • Moscow, Moscow, Russland, 117437
        • Russian National Research Medical University n.a. N.I.Pirogov
  • Serbien
      • Belgrade, Serbien, 11000
        • Clinic for Neurology and Psychiatry for Children and Youth
      • Belgrade, Serbien, 11000
        • Mother and Child Health Care Institute of Serbia Dr Vukan Cupic
      • Niš, Serbien, 18 000
        • University Clinical Center Nis
      • Novi Sad, Serbien, 21 000
        • Children and Youth Health Care Institute of Vojvodina
  • Spanien
      • Almería, Spanien, 04009
        • Hospital Regional Universitario de Malaga Hospital General
      • Barcelona, Spanien, 8035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
      • Granada, Spanien, 18008
        • Hospital Vithas La Salud
      • Seville, Spanien, 41013
        • Centro de Neurologia Avanzada
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
    • Navarre
      • Pamplona, Navarre, Spanien, 31008
        • Clinica Universidad Navarra
  • Ukraine
      • Ivano-Frankivsk, Ukraine, 76018
        • Communal Non-commercial Enterprise Iv-Frank Regional Childrens Clinical Hosp of Iv-Frank RC
      • Kyiv, Ukraine, 4080
        • CNPE Clinical Hospital Psychiatry of the Executive Body of the Kyiv City Council KCSA
      • Kyiv, Ukraine, 4209
        • SI Ukr. Med. Rehabilitation Center For Children With Organic Injury of Nervous System of MoH of Ukr
    • Dnipropetrovsk Oblast
      • Dnipro, Dnipropetrovsk Oblast, Ukraine, 49100
        • Municipal Institution Dnipropetrovsk Regional Children Clinical Hospital of DRC
      • Dnipro, Dnipropetrovsk Oblast, Ukraine, 49101
        • Communal Non-profit Enterprise Dnipro City Children Clinical Hospital #5 of DCC
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1145
        • Orszagos Klinikai Idegtudomanyi Intezet
      • Budapest, Ungarn, 1023
        • Szent Janos Korhaz es Eszak-Budai Egyesitett Korhazak
      • Budapest, Ungarn, 1143
        • Bethesda Gyermekkorhaz
    • Baranya
      • Pécs, Baranya, Ungarn, 7623
        • Pecsi Tudomanyegyetem
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
      • Tucson, Arizona, Vereinigte Staaten, 85718
        • Center For Neurosciences
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • David Geffen School of Medicine at UCLA
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94143
        • University of California Benioff Children's Hospital
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Vereinigte Staaten, 80218
        • Colorado Children's Hospital
    • Florida
      • Winter Park, Florida, Vereinigte Staaten, 32789
        • Pediatric Neurology PA
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30328
        • Clinical Integrative Research Center of Atlanta
      • Marietta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30066
        • Sunrise Pediatric Neurology
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • University of Iowa Hospitals & Clinics - (CRS)
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Vereinigte Staaten, 20817
        • Midatlantic Epilepsy and Sleep Center
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55102
        • Minnesota Epilepsy Group PA
    • New Jersey
      • Livingston, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07039
        • Institute of Neurology and Neurosurgery at Saint Barnabas, LLC
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10016
        • NYU Comprehensive Epilepsy Center
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10003
        • Boston Children's Health Physicians (BCHP)
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10016
        • Northwell Health Physician Partners - Neurology at Lenox Hill
    • Ohio
      • Toledo, Ohio, Vereinigte Staaten, 43614
        • University of Toledo
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19107
        • Thomas Jefferson University
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19134
        • St. Christopher's Hospital for Children
      • York, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 17403
        • WellSpan Oncology Research
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29425
        • Medical University of South Carolina Children Hospital - PIN
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Vereinigte Staaten, 76104
        • Cook Children's Medical Center - Jane and John Justin Neurosciences Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84113
        • University of Utah - Primary Children's Hospital - PPDS
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Tacoma, Washington, Vereinigte Staaten, 98402
        • MultiCare Institute for Research & Innovation (Tacoma)

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre bis 56 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

1. Der Teilnehmer muss haben:

  • Zuvor an der klinischen Soticlestat-Studie TAK-935-3001 (NCT04940624) oder TAK-935-3002 (NCT04938427) teilgenommen.

Ausschlusskriterien:

  1. Instabile, klinisch signifikante neurologische (außer der untersuchten Krankheit), psychiatrische, kardiovaskuläre, ophthalmologische, pulmonale, hepatische, renale, metabolische, gastrointestinale, urologische, immunologische, hämatopoetische, endokrine Erkrankung, bösartige Erkrankung, einschließlich progressiver Tumore, oder andere Anomalien, die sich auswirken können die Fähigkeit, an der Studie teilzunehmen, oder die die Studienergebnisse potenziell verfälschen könnten. Es liegt in der Verantwortung des Prüfarztes, die klinische Bedeutung zu beurteilen; jedoch kann eine Rücksprache mit dem medizinischen Monitor gerechtfertigt sein.
  2. Abnormale und klinisch signifikante EKG-Anomalie bei Besuch 1, einschließlich QT-Intervall mit Fridericia-Korrekturmethode (QTcF) > 450 Millisekunden (ms), bestätigt durch ein Wiederholungs-EKG mit manueller QTcF-Messung.
  3. Der Ermittler geht davon aus, dass der Teilnehmer einem unmittelbaren Selbstmordrisiko ausgesetzt ist oder sich selbst, andere oder Eigentum verletzt. Teilnehmer, die vor der Verabreichung positive Antworten zu den Punkten 4 oder 5 des CSSRS haben, werden ausgeschlossen. Diese Skala wird nur Teilnehmern im Alter von ≥6 Jahren verabreicht.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Soticlestat
Participants with DS and LGS received:Participants weighing<45 kilograms(kg):Soticlestat,mini-tablets,titrated from lower dose level (60milligrams[mg]-140mg)to higher dose level(100mg-200mg) twice daily(BID),based on body weight,orally or via enteral feeding tubes including but not limited to nasogastric(NG) tube,gastrostomy tube(G-tube),MIC-KEY button,up to 2 weeks in Titration Period(TP).Participants continued to receive the dose they were on at end of TP,for approximately 4 years in Maintenance Period(MP).Dose was tapered down to lower dose(not less than lowest dose level based on weight) every 3 days until study drug was discontinued(up to 1 week) in Taper Period.Participants weighing≥45kg/adults:Soticlestat, mini-tablets/tablets with starting dose of 200mgBID followed by 300mgBID,up to 2 weeks in TP.Participants continued to receive 300mgBID for approximately 4years in MP.Dose was tapered down to 100mg every 3 days until study drug was discontinued(up to 1 week) in Taper Period.
Arzneimittel: Soticlestat
Soticlestat Minitabletten oder Tabletten
Andere Namen:
  • TAK-935

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Number of Participants With At Least One Treatment Emergent Adverse Event (TEAE)
Zeitfenster: Up to end of study (approximately 3.6 years)
An Adverse Event (AE) was defined as any untoward medical occurrence in a clinical investigation participant administered a drug; it does not necessarily have to have a causal relationship with this treatment. An AE was therefore any unfavorable and unintended sign (example, a clinically significant abnormal laboratory finding), symptom, or disease temporally associated with the use of a drug, whether or not it was considered related to the drug. A TEAE was defined as any AE that started or increased in severity after the first dose of the study drug in this open label extension (OLE) study.
Up to end of study (approximately 3.6 years)
Number of Participants in Each Category of the Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) Over Time
Zeitfenster: At first visit post-baseline (Visit 1 [V1], Day 1 of the current study), Week 13 (V4), Week 26 (V5), Week 52 (V7), Week 78 (V9), Week104 (v11), Week 130 (V12) and Week 156 (V13)
C-SSRS systematically tracks suicidal ideation and behavior. Responses to questions in the C-SSRS at baseline and each post-baseline time point were collected for participants ≥6 years of age. C-SSRS incidences were categorized as follows: No Suicidal Ideation or Suicidal Behavior or Non-suicidal Self-injurious Behavior (No SI or SB or NSSJB), Non-suicidal Self-injurious Behavior (NSSJB), Suicidal Ideation (SI), and Suicidal Behavior (SB). For each visit (V), the "Yes" answer to the question with the highest severity rank was used to determine the C-SSRS category of a participant. The category Missing indicates the number of participants for whom no data was collected at the particular time point. For each time point only categories with at least 1 participant are presented. BL denotes Baseline and W denotes Week for the reported categories.
At first visit post-baseline (Visit 1 [V1], Day 1 of the current study), Week 13 (V4), Week 26 (V5), Week 52 (V7), Week 78 (V9), Week104 (v11), Week 130 (V12) and Week 156 (V13)
Change From Baseline in Body Weight for All Age Groups
Zeitfenster: From Baseline to Week 104
BL denotes Baseline, CFB denotes Change from Baseline and W denotes Week for the reported categories.
From Baseline to Week 104
Change From Baseline in Height for All Age Groups
Zeitfenster: Baseline to Week 104
BL denotes Baseline, CFB denotes Change from Baseline and W denotes Week for the reported categories.
Baseline to Week 104
Number of Participants in Each Tanner Stage for Children 6 to 17 Years of Age During the Study
Zeitfenster: From Baseline to Week 130
Tanner assessment scores were used to document the stage of development of puberty by assessing the secondary sexual characteristics, rated in 5 stages: Stage 1 (no development) to 5 (adult-like development in quantity and size) by age (6 to 17 years of age) and sex (boys and girls) during the study. Tanner scale boy clinical classification test names for each stage are reported as follows: TANN02-Genitalia and TANN02-Pubic Hair. Tanner scale girl clinical classification test names for each stage are reported as follows: TANN01-Breast and TANN01-Pubic Hair.
From Baseline to Week 130
Absolute Value for Insulin-like Growth Factor 1 (IGF-1) for Children 2 to 17 Years of Age During the Study
Zeitfenster: From Baseline to Week 130
Absolute values of IGF1 were summarized descriptively as a continuous variable by age and by sex (male and female). If multiple assessments for a participant at different visits at a particular age were available, then the average of all data for that participant were used for the summary.
From Baseline to Week 130

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Percent Change From Baseline in Total Seizure Frequency Per 28 Days
Zeitfenster: From Baseline to Week 156
Seizure frequency per 28 days was defined as total number of seizures reported during the period divided by number of days during the period seizures were assessed multiplied by 28. Percent change from Baseline was defined as (frequency of seizures per 28 days during Treatment Period - frequency of seizures per 28 days at Baseline) divided by the frequency of seizures per 28 days at Baseline multiplied by 100.
From Baseline to Week 156
Percent Change From Baseline in Convulsive Seizure Frequency Per 28 Days in DS Cohort
Zeitfenster: From Baseline to Week 156
Convulsive seizure frequency per 28 days was defined as total number of convulsive seizures reported during the period divided by number of days during the period seizures were assessed multiplied by 28. Percent change from Baseline was defined as (frequency of convulsive seizures per 28 days during Treatment Period - frequency of convulsive seizures per 28 days at Baseline) divided by the frequency of convulsive seizures per 28 days at Baseline multiplied by 100.
From Baseline to Week 156
Percent Change From Baseline in Major Motor Drop (MMD) Seizure Frequency Per 28 Days in LGS Cohort
Zeitfenster: From Baseline to Week 144
MMD seizure frequency per 28 days was defined as the total number of MMD seizures reported during the period divided by the number of days during the period seizures were assessed multiplied by 28. Percent change from baseline was defined as (frequency of MMD seizures per 28 days during the Treatment Period - frequency of MMD seizures per 28 days at Baseline) divided by the frequency of MMD seizures per 28 days at Baseline multiplied by 100.
From Baseline to Week 144
Number of Participants With Improvement in the Clinical Global Impression of Improvement (CGI-I) Score
Zeitfenster: From Baseline to Week 156
The CGI-I Clinician is a 7-point Likert scale that the investigator uses to rate a participant's change in overall seizure control, behavior, safety and tolerability, after the initiation of study drug relative to Baseline (before treatment with study drug). The participants were rated as follows: 1 (very much improved), 2 (much improved), 3 (minimally improved), 4 (no change), 5 (minimally worse), 6 (much worse), and 7 (very much worse). Reported here is the number of participants with improvement, which includes the CGI-I responses: very much improved, much improved, minimally improved.
From Baseline to Week 156
Number of Participants With Improvement in the Caregiver Global Impression of Improvement (Care GI-I) Score
Zeitfenster: From Baseline to Week 156
The Care GI-I is a 7-point Likert scale that the caregiver used to rate a participant's change in overall seizure control, behavior, safety and tolerability after the initiation of study drug relative to Baseline (before treatment with study drug). The participants were rated as follows: 1 (very much improved), 2 (much improved), 3 (minimally improved), 4 (no change), 5 (minimally worse), 6 (much worse), and 7 (very much worse). The parent/caregiver completed the Care GI-I via interview. Reported here is the number of participants with improvement, which includes the Care GI-I responses: very much improved, much improved, minimally improved.
From Baseline to Week 156
Number of Participants With Improvement in the CGI-I Seizure Intensity and Duration Score
Zeitfenster: From Baseline to Week 156
The CGI-I seizure intensity and duration instrument was used by the parent/caregiver to rate a participant's change in intensity and duration of convulsive seizures (DS Cohort) or MMD seizures (LGS Cohort) from Baseline. The participant's symptoms were rated on 7-point scale as follows: 1 (very much improved), 2 (much improved), 3 (minimally improved), 4 (no change), 5 (minimally worse), 6 (much worse), and 7 (very much worse). Reported here is the number of participants with improvement, which includes the CGI-I Seizure responses: very much improved, much improved, minimally improved.
From Baseline to Week 156
Number of Participants With Improvement in CGI-I Nonseizure Symptoms Score
Zeitfenster: From Baseline to Week 156
The CGI-I nonseizure symptoms instrument is a series of single-item assessments that the investigator used to rate a participant's change in the caregiver-identified symptoms and impacts in select nonseizure domains since initiating the study drug. The participants were rated on 7-point scale by the investigator as follows: 1 (very much improved), 2 (much improved), 3 (minimally improved), 4 (no change), 5 (minimally worse), 6 (much worse), and 7 (very much worse). At Baseline, a symptoms form was completed by the clinician in collaboration with the primary caregiver to assess the participants status based on the presence of any nonseizure symptoms. Reported here is the number of participants with improvement, which includes the CGI-I nonseizure symptoms responses: very much improved, much improved, minimally improved.
From Baseline to Week 156
Change From Baseline in Quality of Life Inventory-Disability (QI-Disability) Score
Zeitfenster: From Baseline to Week 156
The QI-Disability tool is a parent/caregiver-reported questionnaire that evaluates quality of life in children with intellectual disabilities. It contains 32 items covering 6 domains of quality of life: physical health, positive emotions, negative emotions, social interaction, leisure and the outdoors, and independence. Items were rated on a 5-point Likert scale and then transformed to a scale of 0 to 100. Possible scores range from 0-100, with higher scores indicating better quality of life. Negative change from baseline indicates worsening of quality of life.
From Baseline to Week 156

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Takeda

Ermittler

  • Studienleiter: Medical Director, Takeda (Note: This product was divested to Mistrau Bio, Inc. in 2026)

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

4. März 2022

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

24. September 2025

Studienabschluss (Tatsächlich)

24. September 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

15. Dezember 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

15. Dezember 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

20. Dezember 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

4. September 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

14. August 2026

Zuletzt verifiziert

1. August 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • TAK-935-3003
  • 2021-002482-17 (EudraCT-Nummer)
  • jRCT2051210182 (Registrierungskennung: jRCT)
  • 2022-502802-34-00 (Ctis: EU CTIS)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Takeda bietet Zugang zu den de-identifizierten individuellen Teilnehmerdaten (IPD) für geeignete Studien, um qualifizierte Forscher bei der Verfolgung legitimer wissenschaftlicher Ziele zu unterstützen (Takedas Verpflichtung zur gemeinsamen Nutzung von Daten ist unter https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= verfügbar 5). Diese IPDs werden in einer sicheren Forschungsumgebung nach Genehmigung einer Anfrage zur gemeinsamen Nutzung von Daten und gemäß den Bedingungen einer Vereinbarung zur gemeinsamen Nutzung von Daten bereitgestellt.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

IPD aus förderfähigen Studien werden mit qualifizierten Forschern gemäß den Kriterien und dem Verfahren geteilt, die auf https://vivli.org/ourmember/takeda/ beschrieben sind. Bei genehmigten Anfragen erhalten die Forscher Zugang zu anonymisierten Daten (um die Privatsphäre der Patienten gemäß den geltenden Gesetzen und Vorschriften zu respektieren) und zu Informationen, die zur Erreichung der Forschungsziele gemäß den Bedingungen einer Vereinbarung zur gemeinsamen Nutzung von Daten erforderlich sind.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT
  • ICF
  • CSR

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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