Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus Soticlestatista lisähoitona lapsille ja aikuisille, joilla on Dravetin oireyhtymä tai Lennox-Gastaut-oireyhtymä

perjantai 14. elokuuta 2026 päivittänyt: Takeda

Vaihe 3, tuleva, avoin, monipaikkainen, vaiheen 3 tutkimusten laajennus Soticlestatin pitkäaikaisen turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi lisähoitona potilailla, joilla on Dravetin oireyhtymä tai Lennox-Gastaut-oireyhtymä (ENDYMION 2)

Tutkimuksen päätavoitteena on selvittää, vähentääkö lisähoitona annettu soticlestat kohtausten määrää Dravetin oireyhtymää (DS) tai Lennox-Gastaut'n oireyhtymää (LGS) sairastavilla lapsilla ja aikuisilla.

Osallistujat saavat tavallisen kouristushoitonsa sekä soticlestaattitabletteja. Suunniteltuja käyntejä ja jatkopuheluita tulee koko tutkimuksen ajan.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tässä tutkimuksessa testattava lääke on nimeltään soticlestat (TAK-935). Soticlestatia annettiin pitkäaikaisesti lapsille ja aikuisille osallistujille, jotka osallistuivat jompaankumpaan edelliseen vaiheen 3 kliiniseen tutkimukseen, TAK-935-3001 [NCT04940624] (osallistujat, joilla on DS) tai TAK-935-3002 [NCT04938427] (osallistujat LGS:n kanssa) Arvioidaan lisäturvallisuus- ja siedettävyystietojen sekä tehoanalyysin kanssa.

Tutkimukseen otetaan mukaan noin 376 osallistujaa.

Kaikki osallistujat saavat soticlestaattia painonsa perusteella 2 viikon titrausjakson aikana. Titrausjakson jälkeen osallistujat saavat edelleen saman annoksen ylläpitojakson aikana. Ylläpitojakson lopussa annosta pienennetään (ellei jo ole alhaisin) ja lopetetaan sitten. Osallistujat, jotka eivät siedä vähimmäisannosta 100 mg kahdesti päivässä (BID), lopetetaan tutkimuksesta.

Tämä monikeskustutkimus suoritetaan maailmanlaajuisesti. Kokonaisaika tutkimukseen osallistumiseen on noin 4 vuotta tai kunnes tutkimus keskeytetään sponsorin harkinnan mukaan tai tuote on hyväksytty markkinointiin. Osallistujia, jotka lopettavat tutkimuslääkehoidon ennen tutkimuksen päättymistä, seurataan edelleen protokollan mukaisesti ja he pitävät päivittäistä kohtauspäiväkirjaa viimeiseen seurantapuheluun asti

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

352

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
    • North Brabant
      • Heeze, North Brabant, Alankomaat, 5591 VE
        • Kempenhaeghe - PPDS
    • Overijssel
      • Zwolle, Overijssel, Alankomaat, 8025 BV
        • Stichting Epilepsie Instellingen Nederland
  • Australia
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Australia, 2031
        • Sydney Children's Hospital
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Queensland Childrens Hospital
    • Victoria
      • Heidelberg, Victoria, Australia, 3084
        • Austin Hospital
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3004
        • Alfred Hospital
  • Belgia
    • Antwerpen
      • Edegem, Antwerpen, Belgia, 2650
        • UZ Antwerpen
    • Brabant Wallon
      • Ottignies-Louvain-la-Neuve, Brabant Wallon, Belgia, 1340
        • Centre Neurologique William Lennox
    • Brussels Capital
      • Brussels, Brussels Capital, Belgia, 1020
        • Hôpital Universitaire Des Enfants Reine Fabiola
  • Brasilia
      • São Paulo, Brasilia, 04023-900
        • Universidade Federal de Sao Paulo
      • São Paulo, Brasilia, 05403-010
        • Universidade de São Paulo
    • Paraná
      • Curitiba, Paraná, Brasilia, 81210-310
        • Instituto de Neurologia de Curitiba (INC)
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasilia, 90610-000
        • Hospital Sao Lucas Da Pontificia Universidade Catolica Do Rio Grande Do Sul (PUCRS)
    • São Paulo
      • Campinas, São Paulo, Brasilia, 13083-887
        • Hospital das Clinicas - UNICAMP
  • Espanja
      • Almería, Espanja, 04009
        • Hospital Regional Universitario de Malaga Hospital General
      • Barcelona, Espanja, 8035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
      • Granada, Espanja, 18008
        • Hospital Vithas La Salud
      • Seville, Espanja, 41013
        • Centro de Neurologia Avanzada
      • Valencia, Espanja, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
    • Navarre
      • Pamplona, Navarre, Espanja, 31008
        • Clinica Universidad Navarra
  • Italia
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Italia, 00185
        • Ospedale Bellaria
      • Rome, Lazio, Italia, 00197
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu - INCIPIT - PIN
      • Rome, Lazio, Italia
        • Fondazione Policlinico Universitario A Gemelli
    • Lombardy
      • Mantua, Lombardy, Italia, 46100
        • ASST di Mantova - Azienda Ospedaliera Carlo Poma
      • Pavia, Lombardy, Italia, 27100
        • ASST di Pavia - Fondazione Istituto Neurologico Mondino IRCCS
    • Tuscany
      • Florence, Tuscany, Italia, 50139
        • Azienda Ospedaliero Universitaria A Meyer - INCIPIT - PIN
  • Japani
    • Aiti
      • Nagakute-Shi, Aiti, Japani, 480-1195
        • Aichi Medical University Hospital
    • Hukuoka
      • Fukuoka, Hukuoka, Japani, 813-0017
        • Fukuoka Children's Hospital
    • Kanagawa
      • Yokohama, Kanagawa, Japani, 232-0066
        • Kanagawa Prefectural Hospital Organization Kanagawa Children's Medical Center
    • Kumamoto
      • Kumamoto, Kumamoto, Japani, 862-0947
        • Kumamoto-Ezuko Medical Center for The Severely Disabled
    • Nagasaki
      • Omura-Shi, Nagasaki, Japani, 856-0835
        • National Hospital Organization Nagasaki Medical Center
    • Niigata
      • Niigata, Niigata, Japani, 950-2074
        • National Hospital Organization Nishi-Niigata Chuo National Hospital
    • Okayama-ken
      • Okayama, Okayama-ken, Japani, 700-8558
        • Okayama University Hospital
    • Osaka
      • Neyagawa, Osaka, Japani, 572-0085
        • Yasuhara Childrens Clinic
      • Osaka, Osaka, Japani, 534-0021
        • Osaka City General Hospital
      • Suita-Shi, Osaka, Japani, 565-0871
        • Osaka University Hospital
    • Shizuoka
      • Shizuoka, Shizuoka, Japani, 420-0953
        • National Hospital Organization Shizuoka Institute of Epilepsy and Neurological Disorders
    • Tokyo
      • Chuo-Ku, Tokyo, Japani, 104-0045
        • Hokkaido University Hospital
      • Kodaira-Shi, Tokyo, Japani, 187-0031
        • National Center of Neurology and Psychiatry
  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V5Z 4H4
        • Child and Family Research Institute
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
  • Kiina
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Kiina, 100034
        • Peking University First Hospital
      • Beijing, Beijing Municipality, Kiina, 100045
        • Beijing Children's Hospital,Capital Medical University
    • Chongqing Municipality
      • Chongqing, Chongqing Municipality, Kiina, 400014
        • Children's Hospital of Chongqing Medical University
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Kiina, 510623
        • Guangzhou Women and Children's Medical Center
      • Guangzhou, Guangdong, Kiina, 510260
        • The Second Affiliated Hospital of Guangzhou Medical Univeristy
      • Shenzhen, Guangdong, Kiina, 518026
        • Shenzhen Children's Hospital
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Kiina, 430010
        • Wuhan Childrens hospital
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Kiina, 410008
        • Xiangya Hospital of Central South University
    • Jiangxi
      • Nanchang, Jiangxi, Kiina, 330006
        • Jiangxi Provincial Children's Hospital
    • Jilin
      • Changchun, Jilin, Kiina, 130021
        • The First Hospital of Jilin University
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Kiina, 201102
        • Children's Hospital of Fudan University
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Kiina, 200040
        • Children's Hospital of Shanghai
  • Kreikka
      • Larissa, Kreikka, 411 10
        • University General Hospital of Larissa
      • Thessaloniki, Kreikka, 546 42
        • Hippokration Hospital
    • Attica
      • Athens, Attica, Kreikka, 115 27
        • Childrens' Hospital of Athens 'P. and A. Kyriakou'
      • Chaïdári, Attica, Kreikka, 124 62
        • Attikon University General Hospital
  • Latvia
      • Riga, Latvia, LV-1004
        • Childrens University Hospital
  • Meksiko
    • Jalisco
      • El Retiro, Jalisco, Meksiko, 44280
        • Hospital Civil Fray Antonio Alcalde
  • Puola
      • Gdansk, Puola, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Poznan, Puola, 60-355
        • Szpital Kliniczny im. H.Swiecickiego Uniwersytetu Medycznego im. Karola Marcinkowskiego w Poznaniu
    • Lesser Poland Voivodeship
      • Krakow, Lesser Poland Voivodeship, Puola, 30-363
        • Centrum Medyczne Plejady
    • Masovian Voivodeship
      • Warsaw, Masovian Voivodeship, Puola, 02-091
        • Dzieciecy Szpital Kliniczny im. Jozefa Polikarpa Brudzinskiego w Warszawie
  • Ranska
      • Paris, Ranska, 75019
        • Hopital Robert Debre
      • Paris, Ranska, 75015
        • Hopital Necker - Enfants Malades
    • Bouches-du-Rhone
      • Marseille, Bouches-du-Rhone, Ranska, 13005
        • Hopitaux de La Timone
    • Cote-d'Or
      • Dijon, Cote-d'Or, Ranska, 21079
        • CHRU Dijon Hopital General
    • Nord
      • Lille, Nord, Ranska, 59000
        • Hôpital Roger Salengro
  • Saksa
    • Baden-Wurttemberg
      • Freiburg im Breisgau, Baden-Wurttemberg, Saksa, 79106
        • Alberta Childrens Hospital
    • Hesse
      • Frankfurt am Main, Hesse, Saksa, 60528
        • Klinikum der Johann-Wolfgang Goethe-Universitat
    • North Rhine-Westphalia
      • Bielefeld, North Rhine-Westphalia, Saksa, 33617
        • Krankenhaus Mara gGmbH - Epilepsiezentrum Bethel
    • Saxony
      • Radeberg, Saxony, Saksa, 01454
        • Kleinwachau Sachsisches Epilepsiezentrum Radeberg Gemeinnutzige Gmbh
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Clinic for Neurology and Psychiatry for Children and Youth
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Mother and Child Health Care Institute of Serbia Dr Vukan Cupic
      • Niš, Serbia, 18 000
        • University Clinical Center Nis
      • Novi Sad, Serbia, 21 000
        • Children and Youth Health Care Institute of Vojvodina
  • Ukraina
      • Ivano-Frankivsk, Ukraina, 76018
        • Communal Non-commercial Enterprise Iv-Frank Regional Childrens Clinical Hosp of Iv-Frank RC
      • Kyiv, Ukraina, 4080
        • CNPE Clinical Hospital Psychiatry of the Executive Body of the Kyiv City Council KCSA
      • Kyiv, Ukraina, 4209
        • SI Ukr. Med. Rehabilitation Center For Children With Organic Injury of Nervous System of MoH of Ukr
    • Dnipropetrovsk Oblast
      • Dnipro, Dnipropetrovsk Oblast, Ukraina, 49100
        • Municipal Institution Dnipropetrovsk Regional Children Clinical Hospital of DRC
      • Dnipro, Dnipropetrovsk Oblast, Ukraina, 49101
        • Communal Non-profit Enterprise Dnipro City Children Clinical Hospital #5 of DCC
  • Unkari
      • Budapest, Unkari, 1145
        • Országos Klinikai Idegtudományi Intézet
      • Budapest, Unkari, 1023
        • Szent Janos Korhaz es Eszak-budai Egyesitett Korhazak
      • Budapest, Unkari, 1143
        • Bethesda Gyermekkorhaz
    • Baranya
      • Pécs, Baranya, Unkari, 7623
        • Pecsi Tudomanyegyetem
  • Venäjä
      • Krasnoyarsk, Venäjä, 660022
        • Krasnoyarsk State Medical University n.a. V.F. Voyno-Ysenetskiy
      • Moscow, Venäjä, 125412
        • Russian National Research Medical University n.a. N.I.Pirogov
      • Tyumen, Venäjä, 625023
        • Tyumen State Medical Academy
      • Yekaterinburg, Venäjä, 620144
        • UGMK-Zdorojie, LLC
    • Moscow
      • Moscow, Moscow, Venäjä, 117437
        • Russian National Research Medical University n.a. N.I.Pirogov
  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
      • Tucson, Arizona, Yhdysvallat, 85718
        • Center For Neurosciences
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
        • David Geffen School of Medicine at UCLA
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143
        • University of California Benioff Children's Hospital
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Yhdysvallat, 80218
        • Colorado Children's Hospital
    • Florida
      • Winter Park, Florida, Yhdysvallat, 32789
        • Pediatric Neurology PA
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30328
        • Clinical Integrative Research Center of Atlanta
      • Marietta, Georgia, Yhdysvallat, 30066
        • Sunrise Pediatric Neurology
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
        • University of Iowa Hospitals & Clinics - (CRS)
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Yhdysvallat, 20817
        • Midatlantic Epilepsy and Sleep Center
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Yhdysvallat, 55102
        • Minnesota Epilepsy Group PA
    • New Jersey
      • Livingston, New Jersey, Yhdysvallat, 07039
        • Institute of Neurology and Neurosurgery at Saint Barnabas, LLC
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10016
        • NYU Comprehensive Epilepsy Center
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10003
        • Boston Children's Health Physicians (BCHP)
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10016
        • Northwell Health Physician Partners - Neurology at Lenox Hill
    • Ohio
      • Toledo, Ohio, Yhdysvallat, 43614
        • University of Toledo
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19107
        • Thomas Jefferson University
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19134
        • St. Christopher's Hospital for Children
      • York, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17403
        • WellSpan Oncology Research
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425
        • Medical University of South Carolina Children Hospital - PIN
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Yhdysvallat, 76104
        • Cook Children's Medical Center - Jane and John Justin Neurosciences Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84113
        • University of Utah - Primary Children's Hospital - PPDS
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Tacoma, Washington, Yhdysvallat, 98402
        • MultiCare Institute for Research & Innovation (Tacoma)

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

2 vuotta - 56 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

1. Osallistujalla tulee olla:

  • Ollut aiemmin mukana kliinisessä soticlestat-tutkimuksessa TAK-935-3001 (NCT04940624) tai TAK-935-3002 (NCT04938427).

Poissulkemiskriteerit:

  1. Epästabiili, kliinisesti merkittävä neurologinen (muu kuin tutkittava sairaus), psykiatrinen, kardiovaskulaarinen, oftalmologinen, keuhko-, maksa-, munuais-, metabolinen, maha-suolikanavan, urologinen, immunologinen, hematopoieettinen, endokriininen sairaus, pahanlaatuinen syöpä, mukaan lukien etenevät kasvaimet, tai muu poikkeavuus, joka voi vaikuttaa kyky osallistua tutkimukseen tai se voi mahdollisesti hämmentää tutkimustuloksia. Kliinisen merkityksen arvioiminen on tutkijan vastuulla; lääkärintarkastajan kuuleminen voi kuitenkin olla perusteltua.
  2. Epänormaali ja kliinisesti merkittävä EKG-poikkeama käynnillä 1, mukaan lukien QT-aika Fridericia-korjausmenetelmällä (QTcF) > 450 millisekuntia (ms), varmistettu toistuvalla EKG:llä käyttämällä QTcF:n manuaalista mittausta.
  3. Tutkija katsoo, että osallistujalla on välitön itsemurhan tai itsensä, muiden tai omaisuuden vahingoittamisen riski. Osallistujat, joilla on myönteinen vastaus CSSRS:n kohtaan 4 tai 5 ennen annostelua, suljetaan pois. Tätä asteikkoa annetaan vain vähintään 6-vuotiaille osallistujille.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Soticlestat
Participants with DS and LGS received:Participants weighing<45 kilograms(kg):Soticlestat,mini-tablets,titrated from lower dose level (60milligrams[mg]-140mg)to higher dose level(100mg-200mg) twice daily(BID),based on body weight,orally or via enteral feeding tubes including but not limited to nasogastric(NG) tube,gastrostomy tube(G-tube),MIC-KEY button,up to 2 weeks in Titration Period(TP).Participants continued to receive the dose they were on at end of TP,for approximately 4 years in Maintenance Period(MP).Dose was tapered down to lower dose(not less than lowest dose level based on weight) every 3 days until study drug was discontinued(up to 1 week) in Taper Period.Participants weighing≥45kg/adults:Soticlestat, mini-tablets/tablets with starting dose of 200mgBID followed by 300mgBID,up to 2 weeks in TP.Participants continued to receive 300mgBID for approximately 4years in MP.Dose was tapered down to 100mg every 3 days until study drug was discontinued(up to 1 week) in Taper Period.
Lääke: Soticlestat
Soticlestat minitabletit tai tabletit
Muut nimet:
  • TAK-935

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Number of Participants With At Least One Treatment Emergent Adverse Event (TEAE)
Aikaikkuna: Up to end of study (approximately 3.6 years)
An Adverse Event (AE) was defined as any untoward medical occurrence in a clinical investigation participant administered a drug; it does not necessarily have to have a causal relationship with this treatment. An AE was therefore any unfavorable and unintended sign (example, a clinically significant abnormal laboratory finding), symptom, or disease temporally associated with the use of a drug, whether or not it was considered related to the drug. A TEAE was defined as any AE that started or increased in severity after the first dose of the study drug in this open label extension (OLE) study.
Up to end of study (approximately 3.6 years)
Number of Participants in Each Category of the Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) Over Time
Aikaikkuna: At first visit post-baseline (Visit 1 [V1], Day 1 of the current study), Week 13 (V4), Week 26 (V5), Week 52 (V7), Week 78 (V9), Week104 (v11), Week 130 (V12) and Week 156 (V13)
C-SSRS systematically tracks suicidal ideation and behavior. Responses to questions in the C-SSRS at baseline and each post-baseline time point were collected for participants ≥6 years of age. C-SSRS incidences were categorized as follows: No Suicidal Ideation or Suicidal Behavior or Non-suicidal Self-injurious Behavior (No SI or SB or NSSJB), Non-suicidal Self-injurious Behavior (NSSJB), Suicidal Ideation (SI), and Suicidal Behavior (SB). For each visit (V), the "Yes" answer to the question with the highest severity rank was used to determine the C-SSRS category of a participant. The category Missing indicates the number of participants for whom no data was collected at the particular time point. For each time point only categories with at least 1 participant are presented. BL denotes Baseline and W denotes Week for the reported categories.
At first visit post-baseline (Visit 1 [V1], Day 1 of the current study), Week 13 (V4), Week 26 (V5), Week 52 (V7), Week 78 (V9), Week104 (v11), Week 130 (V12) and Week 156 (V13)
Change From Baseline in Body Weight for All Age Groups
Aikaikkuna: From Baseline to Week 104
BL denotes Baseline, CFB denotes Change from Baseline and W denotes Week for the reported categories.
From Baseline to Week 104
Change From Baseline in Height for All Age Groups
Aikaikkuna: Baseline to Week 104
BL denotes Baseline, CFB denotes Change from Baseline and W denotes Week for the reported categories.
Baseline to Week 104
Number of Participants in Each Tanner Stage for Children 6 to 17 Years of Age During the Study
Aikaikkuna: From Baseline to Week 130
Tanner assessment scores were used to document the stage of development of puberty by assessing the secondary sexual characteristics, rated in 5 stages: Stage 1 (no development) to 5 (adult-like development in quantity and size) by age (6 to 17 years of age) and sex (boys and girls) during the study. Tanner scale boy clinical classification test names for each stage are reported as follows: TANN02-Genitalia and TANN02-Pubic Hair. Tanner scale girl clinical classification test names for each stage are reported as follows: TANN01-Breast and TANN01-Pubic Hair.
From Baseline to Week 130
Absolute Value for Insulin-like Growth Factor 1 (IGF-1) for Children 2 to 17 Years of Age During the Study
Aikaikkuna: From Baseline to Week 130
Absolute values of IGF1 were summarized descriptively as a continuous variable by age and by sex (male and female). If multiple assessments for a participant at different visits at a particular age were available, then the average of all data for that participant were used for the summary.
From Baseline to Week 130

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Percent Change From Baseline in Total Seizure Frequency Per 28 Days
Aikaikkuna: From Baseline to Week 156
Seizure frequency per 28 days was defined as total number of seizures reported during the period divided by number of days during the period seizures were assessed multiplied by 28. Percent change from Baseline was defined as (frequency of seizures per 28 days during Treatment Period - frequency of seizures per 28 days at Baseline) divided by the frequency of seizures per 28 days at Baseline multiplied by 100.
From Baseline to Week 156
Percent Change From Baseline in Convulsive Seizure Frequency Per 28 Days in DS Cohort
Aikaikkuna: From Baseline to Week 156
Convulsive seizure frequency per 28 days was defined as total number of convulsive seizures reported during the period divided by number of days during the period seizures were assessed multiplied by 28. Percent change from Baseline was defined as (frequency of convulsive seizures per 28 days during Treatment Period - frequency of convulsive seizures per 28 days at Baseline) divided by the frequency of convulsive seizures per 28 days at Baseline multiplied by 100.
From Baseline to Week 156
Percent Change From Baseline in Major Motor Drop (MMD) Seizure Frequency Per 28 Days in LGS Cohort
Aikaikkuna: From Baseline to Week 144
MMD seizure frequency per 28 days was defined as the total number of MMD seizures reported during the period divided by the number of days during the period seizures were assessed multiplied by 28. Percent change from baseline was defined as (frequency of MMD seizures per 28 days during the Treatment Period - frequency of MMD seizures per 28 days at Baseline) divided by the frequency of MMD seizures per 28 days at Baseline multiplied by 100.
From Baseline to Week 144
Number of Participants With Improvement in the Clinical Global Impression of Improvement (CGI-I) Score
Aikaikkuna: From Baseline to Week 156
The CGI-I Clinician is a 7-point Likert scale that the investigator uses to rate a participant's change in overall seizure control, behavior, safety and tolerability, after the initiation of study drug relative to Baseline (before treatment with study drug). The participants were rated as follows: 1 (very much improved), 2 (much improved), 3 (minimally improved), 4 (no change), 5 (minimally worse), 6 (much worse), and 7 (very much worse). Reported here is the number of participants with improvement, which includes the CGI-I responses: very much improved, much improved, minimally improved.
From Baseline to Week 156
Number of Participants With Improvement in the Caregiver Global Impression of Improvement (Care GI-I) Score
Aikaikkuna: From Baseline to Week 156
The Care GI-I is a 7-point Likert scale that the caregiver used to rate a participant's change in overall seizure control, behavior, safety and tolerability after the initiation of study drug relative to Baseline (before treatment with study drug). The participants were rated as follows: 1 (very much improved), 2 (much improved), 3 (minimally improved), 4 (no change), 5 (minimally worse), 6 (much worse), and 7 (very much worse). The parent/caregiver completed the Care GI-I via interview. Reported here is the number of participants with improvement, which includes the Care GI-I responses: very much improved, much improved, minimally improved.
From Baseline to Week 156
Number of Participants With Improvement in the CGI-I Seizure Intensity and Duration Score
Aikaikkuna: From Baseline to Week 156
The CGI-I seizure intensity and duration instrument was used by the parent/caregiver to rate a participant's change in intensity and duration of convulsive seizures (DS Cohort) or MMD seizures (LGS Cohort) from Baseline. The participant's symptoms were rated on 7-point scale as follows: 1 (very much improved), 2 (much improved), 3 (minimally improved), 4 (no change), 5 (minimally worse), 6 (much worse), and 7 (very much worse). Reported here is the number of participants with improvement, which includes the CGI-I Seizure responses: very much improved, much improved, minimally improved.
From Baseline to Week 156
Number of Participants With Improvement in CGI-I Nonseizure Symptoms Score
Aikaikkuna: From Baseline to Week 156
The CGI-I nonseizure symptoms instrument is a series of single-item assessments that the investigator used to rate a participant's change in the caregiver-identified symptoms and impacts in select nonseizure domains since initiating the study drug. The participants were rated on 7-point scale by the investigator as follows: 1 (very much improved), 2 (much improved), 3 (minimally improved), 4 (no change), 5 (minimally worse), 6 (much worse), and 7 (very much worse). At Baseline, a symptoms form was completed by the clinician in collaboration with the primary caregiver to assess the participants status based on the presence of any nonseizure symptoms. Reported here is the number of participants with improvement, which includes the CGI-I nonseizure symptoms responses: very much improved, much improved, minimally improved.
From Baseline to Week 156
Change From Baseline in Quality of Life Inventory-Disability (QI-Disability) Score
Aikaikkuna: From Baseline to Week 156
The QI-Disability tool is a parent/caregiver-reported questionnaire that evaluates quality of life in children with intellectual disabilities. It contains 32 items covering 6 domains of quality of life: physical health, positive emotions, negative emotions, social interaction, leisure and the outdoors, and independence. Items were rated on a 5-point Likert scale and then transformed to a scale of 0 to 100. Possible scores range from 0-100, with higher scores indicating better quality of life. Negative change from baseline indicates worsening of quality of life.
From Baseline to Week 156

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Takeda

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Medical Director, Takeda (Note: This product was divested to Mistrau Bio, Inc. in 2026)

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 4. maaliskuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 24. syyskuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 24. syyskuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 15. joulukuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 15. joulukuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 20. joulukuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 4. syyskuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 14. elokuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. elokuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • TAK-935-3003
  • 2021-002482-17 (EudraCT-numero)
  • jRCT2051210182 (Rekisterin tunniste: jRCT)
  • 2022-502802-34-00 (Ctis: EU CTIS)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Takeda tarjoaa pääsyn yksilöimättömiin yksittäisten osallistujien tietoihin (IPD) tukikelpoisia tutkimuksia varten auttaakseen päteviä tutkijoita saavuttamaan oikeutetut tieteelliset tavoitteet (Takedan tietojen jakamissitoumus on saatavilla osoitteessa https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Nämä IPD:t toimitetaan suojatussa tutkimusympäristössä tiedonjakopyynnön hyväksymisen jälkeen ja tiedonjakosopimuksen ehtojen mukaisesti.

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Tukikelpoisten tutkimusten IPD jaetaan pätevien tutkijoiden kanssa osoitteessa https://vivli.org/ourmember/takeda/ kuvattujen kriteerien ja prosessin mukaisesti. Hyväksyttyjä pyyntöjä varten tutkijoille tarjotaan pääsy anonymisoituihin tietoihin (potilaan yksityisyyden kunnioittamiseksi sovellettavien lakien ja määräysten mukaisesti) ja tietoihin, joita tarvitaan tutkimustavoitteiden saavuttamiseksi tiedonjakosopimuksen ehtojen mukaisesti.

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • STUDY_PROTOCOL
  • MAHLA
  • ICF
  • CSR

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa