Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование сотиклестата в качестве дополнительной терапии у детей и взрослых с синдромом Драве или синдромом Леннокса-Гасто

14 августа 2026 г. обновлено: Takeda

Фаза 3, проспективное, открытое, многоцентровое, расширение исследований фазы 3 для оценки долгосрочной безопасности и переносимости сотиклестата в качестве дополнительной терапии у субъектов с синдромом Драве или синдромом Леннокса-Гасто (ENDYMION 2)

Основная цель исследования — выяснить, снижает ли сотиклестат в качестве дополнительной терапии количество приступов у детей и взрослых с синдромом Драве (СД) или синдромом Леннокса-Гасто (СЛГ).

Участники получат стандартную противосудорожную терапию, а также таблетки сотиклестата. На протяжении всего исследования будут запланированы визиты и последующие телефонные звонки.

Обзор исследования

Статус

Прекращено

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Препарат, который тестируется в этом исследовании, называется сотиклестат (TAK-935). Длительное введение сотиклестата детям и взрослым, участвовавшим в предшествующих клинических исследованиях фазы 3, TAK-935-3001 [NCT04940624] (участники с СД) или TAK-935-3002 [NCT04938427] (участники с LGS) будет быть оценены для получения дополнительных данных о безопасности и переносимости наряду с анализом эффективности.

В исследовании примут участие около 376 человек.

Все участники получат сотиклестат в зависимости от их веса в течение 2-недельного периода титрования. После периода титрования участники продолжат получать ту же дозу в период обслуживания. В конце поддерживающего периода доза будет постепенно снижаться (если уже не будет достигнута самая низкая доза), а затем прекращена. Участники, не переносящие минимальную дозу 100 мг два раза в день (два раза в день), будут исключены из исследования.

Это многоцентровое исследование будет проводиться по всему миру. Общее время участия в исследовании составит примерно 4 года или до тех пор, пока исследование не будет остановлено по усмотрению спонсора или продукт не будет одобрен для продажи. Участники, прекратившие лечение исследуемым препаратом до завершения исследования, будут по-прежнему находиться под наблюдением в соответствии с протоколом и вести ежедневный дневник приступов до последнего телефонного звонка.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

352

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Австралия, 2031
        • Sydney Children's Hospital
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Австралия, 4101
        • Queensland Childrens Hospital
    • Victoria
      • Heidelberg, Victoria, Австралия, 3084
        • Austin Hospital
      • Melbourne, Victoria, Австралия, 3004
        • Alfred Hospital
  • Бельгия
    • Antwerpen
      • Edegem, Antwerpen, Бельгия, 2650
        • UZ Antwerpen
    • Brabant Wallon
      • Ottignies-Louvain-la-Neuve, Brabant Wallon, Бельгия, 1340
        • Centre Neurologique William Lennox
    • Brussels Capital
      • Brussels, Brussels Capital, Бельгия, 1020
        • Hôpital Universitaire Des Enfants Reine Fabiola
  • Бразилия
      • São Paulo, Бразилия, 04023-900
        • Universidade Federal de Sao Paulo
      • São Paulo, Бразилия, 05403-010
        • Universidade de São Paulo
    • Paraná
      • Curitiba, Paraná, Бразилия, 81210-310
        • Instituto de Neurologia de Curitiba (INC)
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Бразилия, 90610-000
        • Hospital Sao Lucas Da Pontificia Universidade Catolica Do Rio Grande Do Sul (PUCRS)
    • São Paulo
      • Campinas, São Paulo, Бразилия, 13083-887
        • Hospital das Clinicas - UNICAMP
  • Венгрия
      • Budapest, Венгрия, 1145
        • Országos Klinikai Idegtudományi Intézet
      • Budapest, Венгрия, 1023
        • Szent Janos Korhaz es Eszak-budai Egyesitett Korhazak
      • Budapest, Венгрия, 1143
        • Bethesda Gyermekkorhaz
    • Baranya
      • Pécs, Baranya, Венгрия, 7623
        • Pecsi Tudomanyegyetem
  • Германия
    • Baden-Wurttemberg
      • Freiburg im Breisgau, Baden-Wurttemberg, Германия, 79106
        • Alberta Childrens Hospital
    • Hesse
      • Frankfurt am Main, Hesse, Германия, 60528
        • Klinikum der Johann-Wolfgang Goethe-Universitat
    • North Rhine-Westphalia
      • Bielefeld, North Rhine-Westphalia, Германия, 33617
        • Krankenhaus Mara gGmbH - Epilepsiezentrum Bethel
    • Saxony
      • Radeberg, Saxony, Германия, 01454
        • Kleinwachau Sachsisches Epilepsiezentrum Radeberg Gemeinnutzige Gmbh
  • Греция
      • Larissa, Греция, 411 10
        • University General Hospital of Larissa
      • Thessaloniki, Греция, 546 42
        • Hippokration Hospital
    • Attica
      • Athens, Attica, Греция, 115 27
        • Childrens' Hospital of Athens 'P. and A. Kyriakou'
      • Chaïdári, Attica, Греция, 124 62
        • Attikon University General Hospital
  • Испания
      • Almería, Испания, 04009
        • Hospital Regional Universitario de Malaga Hospital General
      • Barcelona, Испания, 8035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
      • Granada, Испания, 18008
        • Hospital Vithas La Salud
      • Seville, Испания, 41013
        • Centro de Neurologia Avanzada
      • Valencia, Испания, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
    • Navarre
      • Pamplona, Navarre, Испания, 31008
        • Clinica Universidad Navarra
  • Италия
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Италия, 00185
        • Ospedale Bellaria
      • Rome, Lazio, Италия, 00197
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu - INCIPIT - PIN
      • Rome, Lazio, Италия
        • Fondazione Policlinico Universitario A Gemelli
    • Lombardy
      • Mantua, Lombardy, Италия, 46100
        • ASST di Mantova - Azienda Ospedaliera Carlo Poma
      • Pavia, Lombardy, Италия, 27100
        • ASST di Pavia - Fondazione Istituto Neurologico Mondino IRCCS
    • Tuscany
      • Florence, Tuscany, Италия, 50139
        • Azienda Ospedaliero Universitaria A Meyer - INCIPIT - PIN
  • Канада
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Канада, V5Z 4H4
        • Child and Family Research Institute
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Канада, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
  • Китай
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Китай, 100034
        • Peking University First Hospital
      • Beijing, Beijing Municipality, Китай, 100045
        • Beijing Children's Hospital,Capital Medical University
    • Chongqing Municipality
      • Chongqing, Chongqing Municipality, Китай, 400014
        • Children's Hospital of Chongqing Medical University
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Китай, 510623
        • Guangzhou Women and Children's Medical Center
      • Guangzhou, Guangdong, Китай, 510260
        • The Second Affiliated Hospital of Guangzhou Medical Univeristy
      • Shenzhen, Guangdong, Китай, 518026
        • Shenzhen Children's Hospital
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Китай, 430010
        • Wuhan Childrens hospital
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Китай, 410008
        • Xiangya Hospital of Central South University
    • Jiangxi
      • Nanchang, Jiangxi, Китай, 330006
        • Jiangxi Provincial Children's Hospital
    • Jilin
      • Changchun, Jilin, Китай, 130021
        • The First Hospital of Jilin University
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Китай, 201102
        • Children's Hospital of Fudan University
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Китай, 200040
        • Children's Hospital of Shanghai
  • Латвия
      • Riga, Латвия, LV-1004
        • Childrens University Hospital
  • Мексика
    • Jalisco
      • El Retiro, Jalisco, Мексика, 44280
        • Hospital Civil Fray Antonio Alcalde
  • Нидерланды
    • North Brabant
      • Heeze, North Brabant, Нидерланды, 5591 VE
        • Kempenhaeghe - PPDS
    • Overijssel
      • Zwolle, Overijssel, Нидерланды, 8025 BV
        • Stichting Epilepsie Instellingen Nederland
  • Польша
      • Gdansk, Польша, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Poznan, Польша, 60-355
        • Szpital Kliniczny im. H.Swiecickiego Uniwersytetu Medycznego im. Karola Marcinkowskiego w Poznaniu
    • Lesser Poland Voivodeship
      • Krakow, Lesser Poland Voivodeship, Польша, 30-363
        • Centrum Medyczne Plejady
    • Masovian Voivodeship
      • Warsaw, Masovian Voivodeship, Польша, 02-091
        • Dzieciecy Szpital Kliniczny im. Jozefa Polikarpa Brudzinskiego w Warszawie
  • Россия
      • Krasnoyarsk, Россия, 660022
        • Krasnoyarsk State Medical University n.a. V.F. Voyno-Ysenetskiy
      • Moscow, Россия, 125412
        • Russian National Research Medical University n.a. N.I.Pirogov
      • Tyumen, Россия, 625023
        • Tyumen State Medical Academy
      • Yekaterinburg, Россия, 620144
        • UGMK-Zdorojie, LLC
    • Moscow
      • Moscow, Moscow, Россия, 117437
        • Russian National Research Medical University n.a. N.I.Pirogov
  • Сербия
      • Belgrade, Сербия, 11000
        • Clinic for Neurology and Psychiatry for Children and Youth
      • Belgrade, Сербия, 11000
        • Mother and Child Health Care Institute of Serbia Dr Vukan Cupic
      • Niš, Сербия, 18 000
        • University Clinical Center Nis
      • Novi Sad, Сербия, 21 000
        • Children and Youth Health Care Institute of Vojvodina
  • Соединенные Штаты
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
      • Tucson, Arizona, Соединенные Штаты, 85718
        • Center For Neurosciences
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095
        • David Geffen School of Medicine at UCLA
      • San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94143
        • University of California Benioff Children's Hospital
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Соединенные Штаты, 80218
        • Colorado Children's Hospital
    • Florida
      • Winter Park, Florida, Соединенные Штаты, 32789
        • Pediatric Neurology PA
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30328
        • Clinical Integrative Research Center of Atlanta
      • Marietta, Georgia, Соединенные Штаты, 30066
        • Sunrise Pediatric Neurology
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
        • University of Iowa Hospitals & Clinics - (CRS)
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Соединенные Штаты, 20817
        • Midatlantic Epilepsy and Sleep Center
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Соединенные Штаты, 55102
        • Minnesota Epilepsy Group PA
    • New Jersey
      • Livingston, New Jersey, Соединенные Штаты, 07039
        • Institute of Neurology and Neurosurgery at Saint Barnabas, LLC
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10016
        • NYU Comprehensive Epilepsy Center
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10003
        • Boston Children's Health Physicians (BCHP)
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10016
        • Northwell Health Physician Partners - Neurology at Lenox Hill
    • Ohio
      • Toledo, Ohio, Соединенные Штаты, 43614
        • University of Toledo
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19107
        • Thomas Jefferson University
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19134
        • St. Christopher's Hospital for Children
      • York, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 17403
        • WellSpan Oncology Research
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Соединенные Штаты, 29425
        • Medical University of South Carolina Children Hospital - PIN
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Соединенные Штаты, 76104
        • Cook Children's Medical Center - Jane and John Justin Neurosciences Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84113
        • University of Utah - Primary Children's Hospital - PPDS
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Tacoma, Washington, Соединенные Штаты, 98402
        • MultiCare Institute for Research & Innovation (Tacoma)
  • Украина
      • Ivano-Frankivsk, Украина, 76018
        • Communal Non-commercial Enterprise Iv-Frank Regional Childrens Clinical Hosp of Iv-Frank RC
      • Kyiv, Украина, 4080
        • CNPE Clinical Hospital Psychiatry of the Executive Body of the Kyiv City Council KCSA
      • Kyiv, Украина, 4209
        • SI Ukr. Med. Rehabilitation Center For Children With Organic Injury of Nervous System of MoH of Ukr
    • Dnipropetrovsk Oblast
      • Dnipro, Dnipropetrovsk Oblast, Украина, 49100
        • Municipal Institution Dnipropetrovsk Regional Children Clinical Hospital of DRC
      • Dnipro, Dnipropetrovsk Oblast, Украина, 49101
        • Communal Non-profit Enterprise Dnipro City Children Clinical Hospital #5 of DCC
  • Франция
      • Paris, Франция, 75019
        • Hopital Robert Debre
      • Paris, Франция, 75015
        • Hopital Necker - Enfants Malades
    • Bouches-du-Rhone
      • Marseille, Bouches-du-Rhone, Франция, 13005
        • Hopitaux de La Timone
    • Cote-d'Or
      • Dijon, Cote-d'Or, Франция, 21079
        • CHRU Dijon Hopital General
    • Nord
      • Lille, Nord, Франция, 59000
        • Hôpital Roger Salengro
  • Япония
    • Aiti
      • Nagakute-Shi, Aiti, Япония, 480-1195
        • Aichi Medical University Hospital
    • Hukuoka
      • Fukuoka, Hukuoka, Япония, 813-0017
        • Fukuoka Children's Hospital
    • Kanagawa
      • Yokohama, Kanagawa, Япония, 232-0066
        • Kanagawa Prefectural Hospital Organization Kanagawa Children's Medical Center
    • Kumamoto
      • Kumamoto, Kumamoto, Япония, 862-0947
        • Kumamoto-Ezuko Medical Center for The Severely Disabled
    • Nagasaki
      • Omura-Shi, Nagasaki, Япония, 856-0835
        • National Hospital Organization Nagasaki Medical Center
    • Niigata
      • Niigata, Niigata, Япония, 950-2074
        • National Hospital Organization Nishi-Niigata Chuo National Hospital
    • Okayama-ken
      • Okayama, Okayama-ken, Япония, 700-8558
        • Okayama University Hospital
    • Osaka
      • Neyagawa, Osaka, Япония, 572-0085
        • Yasuhara Childrens Clinic
      • Osaka, Osaka, Япония, 534-0021
        • Osaka City General Hospital
      • Suita-Shi, Osaka, Япония, 565-0871
        • Osaka University Hospital
    • Shizuoka
      • Shizuoka, Shizuoka, Япония, 420-0953
        • National Hospital Organization Shizuoka Institute of Epilepsy and Neurological Disorders
    • Tokyo
      • Chuo-Ku, Tokyo, Япония, 104-0045
        • Hokkaido University Hospital
      • Kodaira-Shi, Tokyo, Япония, 187-0031
        • National Center of Neurology and Psychiatry

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 2 года до 56 лет (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

1. Участник должен иметь:

  • Ранее был включен в клиническое исследование сотиклестата TAK-935-3001 (NCT04940624) или TAK-935-3002 (NCT04938427).

Критерий исключения:

  1. Нестабильные, клинически значимые неврологические (кроме изучаемого заболевания), психические, сердечно-сосудистые, офтальмологические, легочные, печеночные, почечные, метаболические, желудочно-кишечные, урологические, иммунологические, гемопоэтические, эндокринные заболевания, злокачественные новообразования, включая прогрессирующие опухоли, или другие аномалии, которые могут повлиять возможность участвовать в исследовании или потенциально может исказить результаты исследования. Ответственность за оценку клинической значимости лежит на исследователе; однако может потребоваться консультация с медицинским монитором.
  2. Аномальные и клинически значимые отклонения на ЭКГ при посещении 1, включая интервал QT с методом коррекции Фридериции (QTcF)> 450 миллисекунд (мс), подтвержденный повторной ЭКГ с использованием ручного измерения QTcF.
  3. Исследователь считает, что участник подвергается неминуемому риску самоубийства или причинения вреда себе, другим или имуществу. Участники, давшие положительные ответы на пункты 4 или 5 в шкале CSSRS до дозирования, исключаются. Эта шкала будет применяться только к участникам в возрасте ≥6 лет.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Soticlestat
Participants with DS and LGS received:Participants weighing<45 kilograms(kg):Soticlestat,mini-tablets,titrated from lower dose level (60milligrams[mg]-140mg)to higher dose level(100mg-200mg) twice daily(BID),based on body weight,orally or via enteral feeding tubes including but not limited to nasogastric(NG) tube,gastrostomy tube(G-tube),MIC-KEY button,up to 2 weeks in Titration Period(TP).Participants continued to receive the dose they were on at end of TP,for approximately 4 years in Maintenance Period(MP).Dose was tapered down to lower dose(not less than lowest dose level based on weight) every 3 days until study drug was discontinued(up to 1 week) in Taper Period.Participants weighing≥45kg/adults:Soticlestat, mini-tablets/tablets with starting dose of 200mgBID followed by 300mgBID,up to 2 weeks in TP.Participants continued to receive 300mgBID for approximately 4years in MP.Dose was tapered down to 100mg every 3 days until study drug was discontinued(up to 1 week) in Taper Period.
Лекарство: Сотиклестат
Сотиклестат мини-таблетки или таблетки
Другие имена:
  • ТАК-935

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Number of Participants With At Least One Treatment Emergent Adverse Event (TEAE)
Временное ограничение: Up to end of study (approximately 3.6 years)
An Adverse Event (AE) was defined as any untoward medical occurrence in a clinical investigation participant administered a drug; it does not necessarily have to have a causal relationship with this treatment. An AE was therefore any unfavorable and unintended sign (example, a clinically significant abnormal laboratory finding), symptom, or disease temporally associated with the use of a drug, whether or not it was considered related to the drug. A TEAE was defined as any AE that started or increased in severity after the first dose of the study drug in this open label extension (OLE) study.
Up to end of study (approximately 3.6 years)
Number of Participants in Each Category of the Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) Over Time
Временное ограничение: At first visit post-baseline (Visit 1 [V1], Day 1 of the current study), Week 13 (V4), Week 26 (V5), Week 52 (V7), Week 78 (V9), Week104 (v11), Week 130 (V12) and Week 156 (V13)
C-SSRS systematically tracks suicidal ideation and behavior. Responses to questions in the C-SSRS at baseline and each post-baseline time point were collected for participants ≥6 years of age. C-SSRS incidences were categorized as follows: No Suicidal Ideation or Suicidal Behavior or Non-suicidal Self-injurious Behavior (No SI or SB or NSSJB), Non-suicidal Self-injurious Behavior (NSSJB), Suicidal Ideation (SI), and Suicidal Behavior (SB). For each visit (V), the "Yes" answer to the question with the highest severity rank was used to determine the C-SSRS category of a participant. The category Missing indicates the number of participants for whom no data was collected at the particular time point. For each time point only categories with at least 1 participant are presented. BL denotes Baseline and W denotes Week for the reported categories.
At first visit post-baseline (Visit 1 [V1], Day 1 of the current study), Week 13 (V4), Week 26 (V5), Week 52 (V7), Week 78 (V9), Week104 (v11), Week 130 (V12) and Week 156 (V13)
Change From Baseline in Body Weight for All Age Groups
Временное ограничение: From Baseline to Week 104
BL denotes Baseline, CFB denotes Change from Baseline and W denotes Week for the reported categories.
From Baseline to Week 104
Change From Baseline in Height for All Age Groups
Временное ограничение: Baseline to Week 104
BL denotes Baseline, CFB denotes Change from Baseline and W denotes Week for the reported categories.
Baseline to Week 104
Number of Participants in Each Tanner Stage for Children 6 to 17 Years of Age During the Study
Временное ограничение: From Baseline to Week 130
Tanner assessment scores were used to document the stage of development of puberty by assessing the secondary sexual characteristics, rated in 5 stages: Stage 1 (no development) to 5 (adult-like development in quantity and size) by age (6 to 17 years of age) and sex (boys and girls) during the study. Tanner scale boy clinical classification test names for each stage are reported as follows: TANN02-Genitalia and TANN02-Pubic Hair. Tanner scale girl clinical classification test names for each stage are reported as follows: TANN01-Breast and TANN01-Pubic Hair.
From Baseline to Week 130
Absolute Value for Insulin-like Growth Factor 1 (IGF-1) for Children 2 to 17 Years of Age During the Study
Временное ограничение: From Baseline to Week 130
Absolute values of IGF1 were summarized descriptively as a continuous variable by age and by sex (male and female). If multiple assessments for a participant at different visits at a particular age were available, then the average of all data for that participant were used for the summary.
From Baseline to Week 130

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Percent Change From Baseline in Total Seizure Frequency Per 28 Days
Временное ограничение: From Baseline to Week 156
Seizure frequency per 28 days was defined as total number of seizures reported during the period divided by number of days during the period seizures were assessed multiplied by 28. Percent change from Baseline was defined as (frequency of seizures per 28 days during Treatment Period - frequency of seizures per 28 days at Baseline) divided by the frequency of seizures per 28 days at Baseline multiplied by 100.
From Baseline to Week 156
Percent Change From Baseline in Convulsive Seizure Frequency Per 28 Days in DS Cohort
Временное ограничение: From Baseline to Week 156
Convulsive seizure frequency per 28 days was defined as total number of convulsive seizures reported during the period divided by number of days during the period seizures were assessed multiplied by 28. Percent change from Baseline was defined as (frequency of convulsive seizures per 28 days during Treatment Period - frequency of convulsive seizures per 28 days at Baseline) divided by the frequency of convulsive seizures per 28 days at Baseline multiplied by 100.
From Baseline to Week 156
Percent Change From Baseline in Major Motor Drop (MMD) Seizure Frequency Per 28 Days in LGS Cohort
Временное ограничение: From Baseline to Week 144
MMD seizure frequency per 28 days was defined as the total number of MMD seizures reported during the period divided by the number of days during the period seizures were assessed multiplied by 28. Percent change from baseline was defined as (frequency of MMD seizures per 28 days during the Treatment Period - frequency of MMD seizures per 28 days at Baseline) divided by the frequency of MMD seizures per 28 days at Baseline multiplied by 100.
From Baseline to Week 144
Number of Participants With Improvement in the Clinical Global Impression of Improvement (CGI-I) Score
Временное ограничение: From Baseline to Week 156
The CGI-I Clinician is a 7-point Likert scale that the investigator uses to rate a participant's change in overall seizure control, behavior, safety and tolerability, after the initiation of study drug relative to Baseline (before treatment with study drug). The participants were rated as follows: 1 (very much improved), 2 (much improved), 3 (minimally improved), 4 (no change), 5 (minimally worse), 6 (much worse), and 7 (very much worse). Reported here is the number of participants with improvement, which includes the CGI-I responses: very much improved, much improved, minimally improved.
From Baseline to Week 156
Number of Participants With Improvement in the Caregiver Global Impression of Improvement (Care GI-I) Score
Временное ограничение: From Baseline to Week 156
The Care GI-I is a 7-point Likert scale that the caregiver used to rate a participant's change in overall seizure control, behavior, safety and tolerability after the initiation of study drug relative to Baseline (before treatment with study drug). The participants were rated as follows: 1 (very much improved), 2 (much improved), 3 (minimally improved), 4 (no change), 5 (minimally worse), 6 (much worse), and 7 (very much worse). The parent/caregiver completed the Care GI-I via interview. Reported here is the number of participants with improvement, which includes the Care GI-I responses: very much improved, much improved, minimally improved.
From Baseline to Week 156
Number of Participants With Improvement in the CGI-I Seizure Intensity and Duration Score
Временное ограничение: From Baseline to Week 156
The CGI-I seizure intensity and duration instrument was used by the parent/caregiver to rate a participant's change in intensity and duration of convulsive seizures (DS Cohort) or MMD seizures (LGS Cohort) from Baseline. The participant's symptoms were rated on 7-point scale as follows: 1 (very much improved), 2 (much improved), 3 (minimally improved), 4 (no change), 5 (minimally worse), 6 (much worse), and 7 (very much worse). Reported here is the number of participants with improvement, which includes the CGI-I Seizure responses: very much improved, much improved, minimally improved.
From Baseline to Week 156
Number of Participants With Improvement in CGI-I Nonseizure Symptoms Score
Временное ограничение: From Baseline to Week 156
The CGI-I nonseizure symptoms instrument is a series of single-item assessments that the investigator used to rate a participant's change in the caregiver-identified symptoms and impacts in select nonseizure domains since initiating the study drug. The participants were rated on 7-point scale by the investigator as follows: 1 (very much improved), 2 (much improved), 3 (minimally improved), 4 (no change), 5 (minimally worse), 6 (much worse), and 7 (very much worse). At Baseline, a symptoms form was completed by the clinician in collaboration with the primary caregiver to assess the participants status based on the presence of any nonseizure symptoms. Reported here is the number of participants with improvement, which includes the CGI-I nonseizure symptoms responses: very much improved, much improved, minimally improved.
From Baseline to Week 156
Change From Baseline in Quality of Life Inventory-Disability (QI-Disability) Score
Временное ограничение: From Baseline to Week 156
The QI-Disability tool is a parent/caregiver-reported questionnaire that evaluates quality of life in children with intellectual disabilities. It contains 32 items covering 6 domains of quality of life: physical health, positive emotions, negative emotions, social interaction, leisure and the outdoors, and independence. Items were rated on a 5-point Likert scale and then transformed to a scale of 0 to 100. Possible scores range from 0-100, with higher scores indicating better quality of life. Negative change from baseline indicates worsening of quality of life.
From Baseline to Week 156

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Takeda

Следователи

  • Директор по исследованиям: Medical Director, Takeda (Note: This product was divested to Mistrau Bio, Inc. in 2026)

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

4 марта 2022 г.

Первичное завершение (Действительный)

24 сентября 2025 г.

Завершение исследования (Действительный)

24 сентября 2025 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

15 декабря 2021 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

15 декабря 2021 г.

Первый опубликованный (Действительный)

20 декабря 2021 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

4 сентября 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

14 августа 2026 г.

Последняя проверка

1 августа 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • TAK-935-3003
  • 2021-002482-17 (Номер EudraCT)
  • jRCT2051210182 (Идентификатор реестра: jRCT)
  • 2022-502802-34-00 (Ктис: EU CTIS)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Takeda предоставляет доступ к деидентифицированным данным отдельных участников (IPD) для соответствующих исследований, чтобы помочь квалифицированным исследователям в решении законных научных задач (обязательство Takeda по обмену данными доступно на https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Эти IPD будут предоставляться в безопасной исследовательской среде после утверждения запроса на обмен данными и в соответствии с условиями соглашения об обмене данными.

Критерии совместного доступа к IPD

IPD из подходящих исследований будет передан квалифицированным исследователям в соответствии с критериями и процессом, описанным на https://vivli.org/ourmember/takeda/. По утвержденным запросам исследователям будет предоставлен доступ к анонимным данным (для соблюдения конфиденциальности пациентов в соответствии с применимыми законами и правилами) и к информации, необходимой для достижения целей исследования в соответствии с условиями соглашения об обмене данными.

Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации

  • STUDY_PROTOCOL
  • САП
  • МКФ
  • КСО

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться