Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie van Soticlestat als aanvullende therapie bij kinderen en volwassenen met het syndroom van Dravet of het syndroom van Lennox-Gastaut

14 augustus 2026 bijgewerkt door: Takeda

Een prospectieve, open-label, multisite, fase 3-uitbreiding van fase 3-onderzoeken om de veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn van Soticlestat als aanvullende therapie te beoordelen bij proefpersonen met het syndroom van Dravet of het syndroom van Lennox-Gastaut (ENDYMION 2)

Het belangrijkste doel van de studie is om te leren of soticlestat, wanneer gegeven als aanvullende therapie, het aantal aanvallen vermindert bij kinderen en volwassenen met het syndroom van Dravet (DS) of het syndroom van Lennox-Gastaut (LGS).

Deelnemers krijgen hun standaard anti-epileptische therapie, plus tabletten met soticlestat. Gedurende de hele studie zullen er geplande bezoeken en follow-uptelefoontjes zijn.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Het medicijn dat in deze studie wordt getest, wordt soticlestat (TAK-935) genoemd. Soticlestat langdurig toegediend aan pediatrische en volwassen deelnemers die deelnamen aan een van de eerdere klinische fase 3-onderzoeken, TAK-935-3001 [NCT04940624] (deelnemers met DS) of TAK-935-3002 [NCT04938427] (deelnemers met LGS) zal worden beoordeeld op aanvullende veiligheids- en verdraagbaarheidsgegevens samen met werkzaamheidsanalyse.

De studie zal inschrijven ongeveer 376 deelnemers.

Alle deelnemers ontvangen soticlestat op basis van hun gewicht in de titratieperiode van 2 weken. Na de Titratieperiode blijven deelnemers dezelfde dosis krijgen in de Onderhoudsperiode. Aan het einde van de onderhoudsperiode wordt de dosis afgebouwd (tenzij de laagste dosis al is bereikt) en vervolgens gestopt. Deelnemers die de minimale dosis van 100 mg tweemaal daags (BID) niet verdragen, zullen uit het onderzoek worden gestaakt.

Deze multi-center studie zal wereldwijd worden uitgevoerd. De totale tijd om deel te nemen aan het onderzoek zal ongeveer 4 jaar zijn, of totdat het onderzoek wordt stopgezet naar goeddunken van de sponsor, of totdat het product is goedgekeurd voor marketing. Deelnemers die stoppen met de behandeling met het studiegeneesmiddel vóór de voltooiing van het onderzoek, zullen volgens protocol gevolgd blijven worden en een dagelijks aanvalsdagboek bijhouden tot het laatste follow-up telefoontje

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

352

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Australië, 2031
        • Sydney Children's Hospital
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australië, 4101
        • Queensland Childrens Hospital
    • Victoria
      • Heidelberg, Victoria, Australië, 3084
        • Austin Hospital
      • Melbourne, Victoria, Australië, 3004
        • Alfred Hospital
  • België
    • Antwerpen
      • Edegem, Antwerpen, België, 2650
        • UZ Antwerpen
    • Brabant Wallon
      • Ottignies-Louvain-la-Neuve, Brabant Wallon, België, 1340
        • Centre Neurologique William Lennox
    • Brussels Capital
      • Brussels, Brussels Capital, België, 1020
        • Hôpital Universitaire Des Enfants Reine Fabiola
  • Brazilië
      • São Paulo, Brazilië, 04023-900
        • Universidade Federal de Sao Paulo
      • São Paulo, Brazilië, 05403-010
        • Universidade de São Paulo
    • Paraná
      • Curitiba, Paraná, Brazilië, 81210-310
        • Instituto de Neurologia de Curitiba (INC)
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brazilië, 90610-000
        • Hospital Sao Lucas Da Pontificia Universidade Catolica Do Rio Grande Do Sul (PUCRS)
    • São Paulo
      • Campinas, São Paulo, Brazilië, 13083-887
        • Hospital das Clinicas - UNICAMP
  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V5Z 4H4
        • Child and Family Research Institute
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
  • China
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, China, 100034
        • Peking University First Hospital
      • Beijing, Beijing Municipality, China, 100045
        • Beijing Children's Hospital,Capital Medical University
    • Chongqing Municipality
      • Chongqing, Chongqing Municipality, China, 400014
        • Children's Hospital of Chongqing Medical University
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, China, 510623
        • Guangzhou Women and Children's Medical Center
      • Guangzhou, Guangdong, China, 510260
        • The Second Affiliated Hospital of Guangzhou Medical Univeristy
      • Shenzhen, Guangdong, China, 518026
        • Shenzhen Children's Hospital
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, China, 430010
        • Wuhan Childrens hospital
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, China, 410008
        • Xiangya Hospital of Central South University
    • Jiangxi
      • Nanchang, Jiangxi, China, 330006
        • Jiangxi Provincial Children's Hospital
    • Jilin
      • Changchun, Jilin, China, 130021
        • The First Hospital of Jilin University
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, China, 201102
        • Children's Hospital of Fudan University
      • Shanghai, Shanghai Municipality, China, 200040
        • Children's Hospital of Shanghai
  • Duitsland
    • Baden-Wurttemberg
      • Freiburg im Breisgau, Baden-Wurttemberg, Duitsland, 79106
        • Alberta Childrens Hospital
    • Hesse
      • Frankfurt am Main, Hesse, Duitsland, 60528
        • Klinikum der Johann-Wolfgang Goethe-Universitat
    • North Rhine-Westphalia
      • Bielefeld, North Rhine-Westphalia, Duitsland, 33617
        • Krankenhaus Mara gGmbH - Epilepsiezentrum Bethel
    • Saxony
      • Radeberg, Saxony, Duitsland, 01454
        • Kleinwachau Sachsisches Epilepsiezentrum Radeberg Gemeinnutzige Gmbh
  • Frankrijk
      • Paris, Frankrijk, 75019
        • Hopital Robert Debre
      • Paris, Frankrijk, 75015
        • Hopital Necker - Enfants Malades
    • Bouches-du-Rhone
      • Marseille, Bouches-du-Rhone, Frankrijk, 13005
        • Hopitaux de La Timone
    • Cote-d'Or
      • Dijon, Cote-d'Or, Frankrijk, 21079
        • CHRU Dijon Hopital General
    • Nord
      • Lille, Nord, Frankrijk, 59000
        • Hôpital Roger Salengro
  • Griekenland
      • Larissa, Griekenland, 411 10
        • University General Hospital of Larissa
      • Thessaloniki, Griekenland, 546 42
        • Hippokration Hospital
    • Attica
      • Athens, Attica, Griekenland, 115 27
        • Childrens' Hospital of Athens 'P. and A. Kyriakou'
      • Chaïdári, Attica, Griekenland, 124 62
        • Attikon University General Hospital
  • Hongarije
      • Budapest, Hongarije, 1145
        • Országos Klinikai Idegtudományi Intézet
      • Budapest, Hongarije, 1023
        • Szent Janos Korhaz es Eszak-budai Egyesitett Korhazak
      • Budapest, Hongarije, 1143
        • Bethesda Gyermekkorhaz
    • Baranya
      • Pécs, Baranya, Hongarije, 7623
        • Pecsi Tudomanyegyetem
  • Italië
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Italië, 00185
        • Ospedale Bellaria
      • Rome, Lazio, Italië, 00197
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu - INCIPIT - PIN
      • Rome, Lazio, Italië
        • Fondazione Policlinico Universitario A Gemelli
    • Lombardy
      • Mantua, Lombardy, Italië, 46100
        • ASST di Mantova - Azienda Ospedaliera Carlo Poma
      • Pavia, Lombardy, Italië, 27100
        • ASST di Pavia - Fondazione Istituto Neurologico Mondino IRCCS
    • Tuscany
      • Florence, Tuscany, Italië, 50139
        • Azienda Ospedaliero Universitaria A Meyer - INCIPIT - PIN
  • Japan
    • Aiti
      • Nagakute-Shi, Aiti, Japan, 480-1195
        • Aichi Medical University Hospital
    • Hukuoka
      • Fukuoka, Hukuoka, Japan, 813-0017
        • Fukuoka Children's Hospital
    • Kanagawa
      • Yokohama, Kanagawa, Japan, 232-0066
        • Kanagawa Prefectural Hospital Organization Kanagawa Children's Medical Center
    • Kumamoto
      • Kumamoto, Kumamoto, Japan, 862-0947
        • Kumamoto-Ezuko Medical Center for The Severely Disabled
    • Nagasaki
      • Omura-Shi, Nagasaki, Japan, 856-0835
        • National Hospital Organization Nagasaki Medical Center
    • Niigata
      • Niigata, Niigata, Japan, 950-2074
        • National Hospital Organization Nishi-Niigata Chuo National Hospital
    • Okayama-ken
      • Okayama, Okayama-ken, Japan, 700-8558
        • Okayama University Hospital
    • Osaka
      • Neyagawa, Osaka, Japan, 572-0085
        • Yasuhara Childrens Clinic
      • Osaka, Osaka, Japan, 534-0021
        • Osaka City General Hospital
      • Suita-Shi, Osaka, Japan, 565-0871
        • Osaka University Hospital
    • Shizuoka
      • Shizuoka, Shizuoka, Japan, 420-0953
        • National Hospital Organization Shizuoka Institute of Epilepsy and Neurological Disorders
    • Tokyo
      • Chuo-Ku, Tokyo, Japan, 104-0045
        • Hokkaido University Hospital
      • Kodaira-Shi, Tokyo, Japan, 187-0031
        • National Center of Neurology and Psychiatry
  • Letland
      • Riga, Letland, LV-1004
        • Childrens University Hospital
  • Mexico
    • Jalisco
      • El Retiro, Jalisco, Mexico, 44280
        • Hospital Civil Fray Antonio Alcalde
  • Nederland
    • North Brabant
      • Heeze, North Brabant, Nederland, 5591 VE
        • Kempenhaeghe - PPDS
    • Overijssel
      • Zwolle, Overijssel, Nederland, 8025 BV
        • Stichting Epilepsie Instellingen Nederland
  • Oekraïne
      • Ivano-Frankivsk, Oekraïne, 76018
        • Communal Non-commercial Enterprise Iv-Frank Regional Childrens Clinical Hosp of Iv-Frank RC
      • Kyiv, Oekraïne, 4080
        • CNPE Clinical Hospital Psychiatry of the Executive Body of the Kyiv City Council KCSA
      • Kyiv, Oekraïne, 4209
        • SI Ukr. Med. Rehabilitation Center For Children With Organic Injury of Nervous System of MoH of Ukr
    • Dnipropetrovsk Oblast
      • Dnipro, Dnipropetrovsk Oblast, Oekraïne, 49100
        • Municipal Institution Dnipropetrovsk Regional Children Clinical Hospital of DRC
      • Dnipro, Dnipropetrovsk Oblast, Oekraïne, 49101
        • Communal Non-profit Enterprise Dnipro City Children Clinical Hospital #5 of DCC
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Poznan, Polen, 60-355
        • Szpital Kliniczny im. H.Swiecickiego Uniwersytetu Medycznego im. Karola Marcinkowskiego w Poznaniu
    • Lesser Poland Voivodeship
      • Krakow, Lesser Poland Voivodeship, Polen, 30-363
        • Centrum Medyczne Plejady
    • Masovian Voivodeship
      • Warsaw, Masovian Voivodeship, Polen, 02-091
        • Dzieciecy Szpital Kliniczny im. Jozefa Polikarpa Brudzinskiego w Warszawie
  • Rusland
      • Krasnoyarsk, Rusland, 660022
        • Krasnoyarsk State Medical University n.a. V.F. Voyno-Ysenetskiy
      • Moscow, Rusland, 125412
        • Russian National Research Medical University n.a. N.I.Pirogov
      • Tyumen, Rusland, 625023
        • Tyumen State Medical Academy
      • Yekaterinburg, Rusland, 620144
        • UGMK-Zdorojie, LLC
    • Moscow
      • Moscow, Moscow, Rusland, 117437
        • Russian National Research Medical University n.a. N.I.Pirogov
  • Servië
      • Belgrade, Servië, 11000
        • Clinic for Neurology and Psychiatry for Children and Youth
      • Belgrade, Servië, 11000
        • Mother and Child Health Care Institute of Serbia Dr Vukan Cupic
      • Niš, Servië, 18 000
        • University Clinical Center Nis
      • Novi Sad, Servië, 21 000
        • Children and Youth Health Care Institute of Vojvodina
  • Spanje
      • Almería, Spanje, 04009
        • Hospital Regional Universitario de Malaga Hospital General
      • Barcelona, Spanje, 8035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
      • Granada, Spanje, 18008
        • Hospital Vithas La Salud
      • Seville, Spanje, 41013
        • Centro de Neurologia Avanzada
      • Valencia, Spanje, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
    • Navarre
      • Pamplona, Navarre, Spanje, 31008
        • Clinica Universidad Navarra
  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
      • Tucson, Arizona, Verenigde Staten, 85718
        • Center For Neurosciences
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
        • David Geffen School of Medicine at UCLA
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94143
        • University of California Benioff Children's Hospital
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Verenigde Staten, 80218
        • Colorado Children's Hospital
    • Florida
      • Winter Park, Florida, Verenigde Staten, 32789
        • Pediatric Neurology PA
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30328
        • Clinical Integrative Research Center of Atlanta
      • Marietta, Georgia, Verenigde Staten, 30066
        • Sunrise Pediatric Neurology
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
        • University of Iowa Hospitals & Clinics - (CRS)
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Verenigde Staten, 20817
        • Midatlantic Epilepsy and Sleep Center
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Verenigde Staten, 55102
        • Minnesota Epilepsy Group PA
    • New Jersey
      • Livingston, New Jersey, Verenigde Staten, 07039
        • Institute of Neurology and Neurosurgery at Saint Barnabas, LLC
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10016
        • NYU Comprehensive Epilepsy Center
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10003
        • Boston Children's Health Physicians (BCHP)
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10016
        • Northwell Health Physician Partners - Neurology at Lenox Hill
    • Ohio
      • Toledo, Ohio, Verenigde Staten, 43614
        • University of Toledo
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19107
        • Thomas Jefferson University
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19134
        • St. Christopher's Hospital for Children
      • York, Pennsylvania, Verenigde Staten, 17403
        • WellSpan Oncology Research
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29425
        • Medical University of South Carolina Children Hospital - PIN
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Verenigde Staten, 76104
        • Cook Children's Medical Center - Jane and John Justin Neurosciences Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84113
        • University of Utah - Primary Children's Hospital - PPDS
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Tacoma, Washington, Verenigde Staten, 98402
        • MultiCare Institute for Research & Innovation (Tacoma)

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar tot 56 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

1. Deelnemer moet beschikken over:

  • Eerder ingeschreven in soticlestat klinische studie TAK-935-3001 (NCT04940624) of TAK-935-3002 (NCT04938427).

Uitsluitingscriteria:

  1. Onstabiele, klinisch significante neurologische (anders dan de ziekte die wordt bestudeerd), psychiatrische, cardiovasculaire, oftalmologische, pulmonale, lever-, nier-, metabolische, gastro-intestinale, urologische, immunologische, hematopoëtische, endocriene ziekte, maligniteit waaronder progressieve tumoren of andere afwijkingen die van invloed kunnen zijn het vermogen om aan het onderzoek deel te nemen of dat de onderzoeksresultaten mogelijk kan verwarren. Het is de verantwoordelijkheid van de onderzoeker om de klinische significantie te beoordelen; overleg met de medische monitor kan echter gerechtvaardigd zijn.
  2. Abnormale en klinisch significante ECG-afwijking bij bezoek 1 inclusief QT-interval met Fridericia-correctiemethode (QTcF) >450 milliseconden (ms) bevestigd met een herhaald ECG met handmatige meting van QTcF.
  3. De onderzoeker beschouwt de deelnemer als een onmiddellijk risico op zelfmoord of letsel aan zichzelf, anderen of eigendommen. Deelnemers die vóór de dosering positieve antwoorden hebben op itemnummers 4 of 5 op de CSSRS, worden uitgesloten. Deze schaal wordt alleen afgenomen bij deelnemers van ≥6 jaar.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Soticlestat
Participants with DS and LGS received:Participants weighing<45 kilograms(kg):Soticlestat,mini-tablets,titrated from lower dose level (60milligrams[mg]-140mg)to higher dose level(100mg-200mg) twice daily(BID),based on body weight,orally or via enteral feeding tubes including but not limited to nasogastric(NG) tube,gastrostomy tube(G-tube),MIC-KEY button,up to 2 weeks in Titration Period(TP).Participants continued to receive the dose they were on at end of TP,for approximately 4 years in Maintenance Period(MP).Dose was tapered down to lower dose(not less than lowest dose level based on weight) every 3 days until study drug was discontinued(up to 1 week) in Taper Period.Participants weighing≥45kg/adults:Soticlestat, mini-tablets/tablets with starting dose of 200mgBID followed by 300mgBID,up to 2 weeks in TP.Participants continued to receive 300mgBID for approximately 4years in MP.Dose was tapered down to 100mg every 3 days until study drug was discontinued(up to 1 week) in Taper Period.
Geneesmiddel: Soticlestaat
Soticlestat mini-tabletten of tablets
Andere namen:
  • TAK-935

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Number of Participants With At Least One Treatment Emergent Adverse Event (TEAE)
Tijdsspanne: Up to end of study (approximately 3.6 years)
An Adverse Event (AE) was defined as any untoward medical occurrence in a clinical investigation participant administered a drug; it does not necessarily have to have a causal relationship with this treatment. An AE was therefore any unfavorable and unintended sign (example, a clinically significant abnormal laboratory finding), symptom, or disease temporally associated with the use of a drug, whether or not it was considered related to the drug. A TEAE was defined as any AE that started or increased in severity after the first dose of the study drug in this open label extension (OLE) study.
Up to end of study (approximately 3.6 years)
Number of Participants in Each Category of the Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) Over Time
Tijdsspanne: At first visit post-baseline (Visit 1 [V1], Day 1 of the current study), Week 13 (V4), Week 26 (V5), Week 52 (V7), Week 78 (V9), Week104 (v11), Week 130 (V12) and Week 156 (V13)
C-SSRS systematically tracks suicidal ideation and behavior. Responses to questions in the C-SSRS at baseline and each post-baseline time point were collected for participants ≥6 years of age. C-SSRS incidences were categorized as follows: No Suicidal Ideation or Suicidal Behavior or Non-suicidal Self-injurious Behavior (No SI or SB or NSSJB), Non-suicidal Self-injurious Behavior (NSSJB), Suicidal Ideation (SI), and Suicidal Behavior (SB). For each visit (V), the "Yes" answer to the question with the highest severity rank was used to determine the C-SSRS category of a participant. The category Missing indicates the number of participants for whom no data was collected at the particular time point. For each time point only categories with at least 1 participant are presented. BL denotes Baseline and W denotes Week for the reported categories.
At first visit post-baseline (Visit 1 [V1], Day 1 of the current study), Week 13 (V4), Week 26 (V5), Week 52 (V7), Week 78 (V9), Week104 (v11), Week 130 (V12) and Week 156 (V13)
Change From Baseline in Body Weight for All Age Groups
Tijdsspanne: From Baseline to Week 104
BL denotes Baseline, CFB denotes Change from Baseline and W denotes Week for the reported categories.
From Baseline to Week 104
Change From Baseline in Height for All Age Groups
Tijdsspanne: Baseline to Week 104
BL denotes Baseline, CFB denotes Change from Baseline and W denotes Week for the reported categories.
Baseline to Week 104
Number of Participants in Each Tanner Stage for Children 6 to 17 Years of Age During the Study
Tijdsspanne: From Baseline to Week 130
Tanner assessment scores were used to document the stage of development of puberty by assessing the secondary sexual characteristics, rated in 5 stages: Stage 1 (no development) to 5 (adult-like development in quantity and size) by age (6 to 17 years of age) and sex (boys and girls) during the study. Tanner scale boy clinical classification test names for each stage are reported as follows: TANN02-Genitalia and TANN02-Pubic Hair. Tanner scale girl clinical classification test names for each stage are reported as follows: TANN01-Breast and TANN01-Pubic Hair.
From Baseline to Week 130
Absolute Value for Insulin-like Growth Factor 1 (IGF-1) for Children 2 to 17 Years of Age During the Study
Tijdsspanne: From Baseline to Week 130
Absolute values of IGF1 were summarized descriptively as a continuous variable by age and by sex (male and female). If multiple assessments for a participant at different visits at a particular age were available, then the average of all data for that participant were used for the summary.
From Baseline to Week 130

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percent Change From Baseline in Total Seizure Frequency Per 28 Days
Tijdsspanne: From Baseline to Week 156
Seizure frequency per 28 days was defined as total number of seizures reported during the period divided by number of days during the period seizures were assessed multiplied by 28. Percent change from Baseline was defined as (frequency of seizures per 28 days during Treatment Period - frequency of seizures per 28 days at Baseline) divided by the frequency of seizures per 28 days at Baseline multiplied by 100.
From Baseline to Week 156
Percent Change From Baseline in Convulsive Seizure Frequency Per 28 Days in DS Cohort
Tijdsspanne: From Baseline to Week 156
Convulsive seizure frequency per 28 days was defined as total number of convulsive seizures reported during the period divided by number of days during the period seizures were assessed multiplied by 28. Percent change from Baseline was defined as (frequency of convulsive seizures per 28 days during Treatment Period - frequency of convulsive seizures per 28 days at Baseline) divided by the frequency of convulsive seizures per 28 days at Baseline multiplied by 100.
From Baseline to Week 156
Percent Change From Baseline in Major Motor Drop (MMD) Seizure Frequency Per 28 Days in LGS Cohort
Tijdsspanne: From Baseline to Week 144
MMD seizure frequency per 28 days was defined as the total number of MMD seizures reported during the period divided by the number of days during the period seizures were assessed multiplied by 28. Percent change from baseline was defined as (frequency of MMD seizures per 28 days during the Treatment Period - frequency of MMD seizures per 28 days at Baseline) divided by the frequency of MMD seizures per 28 days at Baseline multiplied by 100.
From Baseline to Week 144
Number of Participants With Improvement in the Clinical Global Impression of Improvement (CGI-I) Score
Tijdsspanne: From Baseline to Week 156
The CGI-I Clinician is a 7-point Likert scale that the investigator uses to rate a participant's change in overall seizure control, behavior, safety and tolerability, after the initiation of study drug relative to Baseline (before treatment with study drug). The participants were rated as follows: 1 (very much improved), 2 (much improved), 3 (minimally improved), 4 (no change), 5 (minimally worse), 6 (much worse), and 7 (very much worse). Reported here is the number of participants with improvement, which includes the CGI-I responses: very much improved, much improved, minimally improved.
From Baseline to Week 156
Number of Participants With Improvement in the Caregiver Global Impression of Improvement (Care GI-I) Score
Tijdsspanne: From Baseline to Week 156
The Care GI-I is a 7-point Likert scale that the caregiver used to rate a participant's change in overall seizure control, behavior, safety and tolerability after the initiation of study drug relative to Baseline (before treatment with study drug). The participants were rated as follows: 1 (very much improved), 2 (much improved), 3 (minimally improved), 4 (no change), 5 (minimally worse), 6 (much worse), and 7 (very much worse). The parent/caregiver completed the Care GI-I via interview. Reported here is the number of participants with improvement, which includes the Care GI-I responses: very much improved, much improved, minimally improved.
From Baseline to Week 156
Number of Participants With Improvement in the CGI-I Seizure Intensity and Duration Score
Tijdsspanne: From Baseline to Week 156
The CGI-I seizure intensity and duration instrument was used by the parent/caregiver to rate a participant's change in intensity and duration of convulsive seizures (DS Cohort) or MMD seizures (LGS Cohort) from Baseline. The participant's symptoms were rated on 7-point scale as follows: 1 (very much improved), 2 (much improved), 3 (minimally improved), 4 (no change), 5 (minimally worse), 6 (much worse), and 7 (very much worse). Reported here is the number of participants with improvement, which includes the CGI-I Seizure responses: very much improved, much improved, minimally improved.
From Baseline to Week 156
Number of Participants With Improvement in CGI-I Nonseizure Symptoms Score
Tijdsspanne: From Baseline to Week 156
The CGI-I nonseizure symptoms instrument is a series of single-item assessments that the investigator used to rate a participant's change in the caregiver-identified symptoms and impacts in select nonseizure domains since initiating the study drug. The participants were rated on 7-point scale by the investigator as follows: 1 (very much improved), 2 (much improved), 3 (minimally improved), 4 (no change), 5 (minimally worse), 6 (much worse), and 7 (very much worse). At Baseline, a symptoms form was completed by the clinician in collaboration with the primary caregiver to assess the participants status based on the presence of any nonseizure symptoms. Reported here is the number of participants with improvement, which includes the CGI-I nonseizure symptoms responses: very much improved, much improved, minimally improved.
From Baseline to Week 156
Change From Baseline in Quality of Life Inventory-Disability (QI-Disability) Score
Tijdsspanne: From Baseline to Week 156
The QI-Disability tool is a parent/caregiver-reported questionnaire that evaluates quality of life in children with intellectual disabilities. It contains 32 items covering 6 domains of quality of life: physical health, positive emotions, negative emotions, social interaction, leisure and the outdoors, and independence. Items were rated on a 5-point Likert scale and then transformed to a scale of 0 to 100. Possible scores range from 0-100, with higher scores indicating better quality of life. Negative change from baseline indicates worsening of quality of life.
From Baseline to Week 156

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Takeda

Onderzoekers

  • Studie directeur: Medical Director, Takeda (Note: This product was divested to Mistrau Bio, Inc. in 2026)

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

4 maart 2022

Primaire voltooiing (Werkelijk)

24 september 2025

Studie voltooiing (Werkelijk)

24 september 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

15 december 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

15 december 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

20 december 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

4 september 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

14 augustus 2026

Laatst geverifieerd

1 augustus 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • TAK-935-3003
  • 2021-002482-17 (EudraCT-nummer)
  • jRCT2051210182 (Register-ID: jRCT)
  • 2022-502802-34-00 (Ctis: EU CTIS)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Takeda biedt toegang tot de geanonimiseerde gegevens van individuele deelnemers (IPD) voor in aanmerking komende onderzoeken om gekwalificeerde onderzoekers te helpen bij het bereiken van legitieme wetenschappelijke doelstellingen (Takeda's toezegging voor het delen van gegevens is beschikbaar op https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Deze IPD's worden verstrekt in een beveiligde onderzoeksomgeving na goedkeuring van een verzoek om gegevens te delen en onder de voorwaarden van een overeenkomst voor het delen van gegevens.

IPD-toegangscriteria voor delen

IPD van in aanmerking komende onderzoeken zal worden gedeeld met gekwalificeerde onderzoekers volgens de criteria en het proces beschreven op https://vivli.org/ourmember/takeda/. Voor goedgekeurde verzoeken krijgen de onderzoekers toegang tot geanonimiseerde gegevens (om de privacy van patiënten te respecteren in overeenstemming met de toepasselijke wet- en regelgeving) en tot informatie die nodig is om de onderzoeksdoelstellingen te verwezenlijken onder de voorwaarden van een overeenkomst voor het delen van gegevens.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP
  • ICF
  • MVO

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren