Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie van Soticlestat als aanvullende therapie bij kinderen en volwassenen met het syndroom van Dravet of het syndroom van Lennox-Gastaut

20 februari 2024 bijgewerkt door: Takeda

Een prospectieve, open-label, multisite, fase 3-uitbreiding van fase 3-onderzoeken om de veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn van Soticlestat als aanvullende therapie te beoordelen bij proefpersonen met het syndroom van Dravet of het syndroom van Lennox-Gastaut (ENDYMION 2)

Het belangrijkste doel van de studie is om te leren of soticlestat, wanneer gegeven als aanvullende therapie, het aantal aanvallen vermindert bij kinderen en volwassenen met het syndroom van Dravet (DS) of het syndroom van Lennox-Gastaut (LGS).

Deelnemers krijgen hun standaard anti-epileptische therapie, plus tabletten met soticlestat. Gedurende de hele studie zullen er geplande bezoeken en follow-uptelefoontjes zijn.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Het medicijn dat in deze studie wordt getest, wordt soticlestat (TAK-935) genoemd. Soticlestat langdurig toegediend aan pediatrische en volwassen deelnemers die deelnamen aan een van de eerdere klinische fase 3-onderzoeken, TAK-935-3001 [NCT04940624] (deelnemers met DS) of TAK-935-3002 [NCT04938427] (deelnemers met LGS) zal worden beoordeeld op aanvullende veiligheids- en verdraagbaarheidsgegevens samen met werkzaamheidsanalyse.

De studie zal inschrijven ongeveer 376 deelnemers.

Alle deelnemers ontvangen soticlestat op basis van hun gewicht in de titratieperiode van 2 weken. Na de Titratieperiode blijven deelnemers dezelfde dosis krijgen in de Onderhoudsperiode. Aan het einde van de onderhoudsperiode wordt de dosis afgebouwd (tenzij de laagste dosis al is bereikt) en vervolgens gestopt. Deelnemers die de minimale dosis van 100 mg tweemaal daags (BID) niet verdragen, zullen uit het onderzoek worden gestaakt.

Deze multi-center studie zal wereldwijd worden uitgevoerd. De totale tijd om deel te nemen aan het onderzoek zal ongeveer 4 jaar zijn, of totdat het onderzoek wordt stopgezet naar goeddunken van de sponsor, of totdat het product is goedgekeurd voor marketing. Deelnemers die stoppen met de behandeling met het studiegeneesmiddel vóór de voltooiing van het onderzoek, zullen volgens protocol gevolgd blijven worden en een dagelijks aanvalsdagboek bijhouden tot het laatste follow-up telefoontje

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

400

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Australië
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Australië, 2031
        • Nog niet aan het werven
        • Sydney Children's Hospital
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Michael Cardamore
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australië, 4101
        • Nog niet aan het werven
        • Queensland Childrens Hospital
        • Hoofdonderzoeker:
          • Catherine Riney
        • Contact:
    • Victoria
      • Heidelberg, Victoria, Australië, 3084
        • Nog niet aan het werven
        • Austin Hospital
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Ingrid Scheffer
      • Melbourne, Victoria, Australië, 3004
        • Nog niet aan het werven
        • Alfred Hospital
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Terence OBrien
  • België
    • Antwerpen
      • Edegem, Antwerpen, België, 2650
        • Nog niet aan het werven
        • UZ Antwerpen
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • An-Sofie Schoonjans
    • Brabant Wallon
      • Ottignies-Louvain-la-Neuve, Brabant Wallon, België, 1340
        • Nog niet aan het werven
        • Centre Neurologique William Lennox
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Pascal Vrielynck
    • Brussels
      • Brussel, Brussels, België, 1020
        • Nog niet aan het werven
        • Hopital Universitaire des Enfants Reine Fabiola
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Alec Aeby
  • Brazilië
      • Sao Paulo, Brazilië, 04023-900
        • Nog niet aan het werven
        • Universidade Federal de Sao Paulo
        • Hoofdonderzoeker:
          • Laura Maria Guilhoto
        • Contact:
      • Sao Paulo, Brazilië, 05403-010
        • Nog niet aan het werven
        • Universidade de Sao Paulo
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Kette Dualibi Ramos Valente
    • Parana
      • Curitiba, Parana, Brazilië, 81210-310
        • Nog niet aan het werven
        • Instituto de Neurologia de Curitiba (INC)
        • Hoofdonderzoeker:
          • Pedro Kowacs
        • Contact:
    • Rio Grande Do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brazilië, 90610-000
        • Nog niet aan het werven
        • Hospital Sao Lucas Da Pontificia Universidade Catolica Do Rio Grande Do Sul (PUCRS)
        • Hoofdonderzoeker:
          • Andre Palmini
        • Contact:
    • Sao Paulo
      • Campinas, Sao Paulo, Brazilië, 13083-887
        • Nog niet aan het werven
        • Hospital das Clinicas - UNICAMP
        • Hoofdonderzoeker:
          • Fernando Cendes
        • Contact:
  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V5Z 4H4
        • Nog niet aan het werven
        • Child and Family Research Institute
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Cyrus Boelman
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Nog niet aan het werven
        • Hospital for Sick Children
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Cecil Hahn
  • China
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, China, 100034
        • Werving
        • Peking University First Hospital
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Yuwu Jiang
      • Beijing, Beijing, China, 100045
        • Werving
        • Beijing Children's Hospital，Capital Medical University
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Fang Fang
    • Chongqing
      • Chongqing, Chongqing, China, 400014
        • Werving
        • Children's hospital of Chongqing Medical University
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Li Jiang
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, China, 510623
        • Werving
        • Guangzhou Women and Children's Medical Center
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Wen-Xiong Chen
      • Guangzhou, Guangdong, China, 510260
        • Werving
        • The Second Affiliated Hospital of Guangzhou Medical Univeristy
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Wei-Ping Liao
      • Shenzhen, Guangdong, China, 518026
        • Werving
        • Shenzhen Children's Hospital
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Jianxiang Liao
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, China, 430010
        • Werving
        • Wuhan Childrens hospital
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Dan Sun
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, China, 410008
        • Werving
        • Xiangya Hospital of Central South University
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Jing Peng
    • Jiangxi
      • Nanchang, Jiangxi, China, 330006
        • Werving
        • Jiangxi Provincial Children's Hospital
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Jianmin Zhong
    • Jilin
      • Changchun, Jilin, China, 130021
        • Nog niet aan het werven
        • The First Hospital of Jilin University
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Weihong Lin
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, China, 201102
        • Nog niet aan het werven
        • Children's Hospital of Fudan University
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Shui-Zhen Zhou
      • Shanghai, Shanghai, China, 200040
        • Nog niet aan het werven
        • Children's Hospital of Shanghai
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Yucai Chen
  • Duitsland
    • Baden-Wurttemberg
      • Freiburg, Baden-Wurttemberg, Duitsland, 79106
        • Nog niet aan het werven
        • Alberta Childrens Hospital
        • Hoofdonderzoeker:
          • Julia Jacobs-LeVan
        • Contact:
    • Hessen
      • Frankfurt am Main, Hessen, Duitsland, 60528
        • Nog niet aan het werven
        • Klinikum der Johann-Wolfgang Goethe-Universitat
        • Hoofdonderzoeker:
          • Felix Rosenow
        • Contact:
    • Nordrhein-Westfalen
      • Bielefeld, Nordrhein-Westfalen, Duitsland, 33617
        • Nog niet aan het werven
        • Krankenhaus Mara gGmbH - Epilepsiezentrum Bethel
        • Hoofdonderzoeker:
          • Christian Brandt
        • Contact:
    • Sachsen
      • Radeberg, Sachsen, Duitsland, 01454
        • Nog niet aan het werven
        • Kleinwachau Sachsisches Epilepsiezentrum Radeberg Gemeinnutzige Gmbh
        • Hoofdonderzoeker:
          • Thomas Mayer
        • Contact:
  • Frankrijk
      • Paris, Frankrijk, 75019
        • Werving
        • Hopital Robert Debre
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Stephane Auvin
      • Paris, Frankrijk, 75015
        • Werving
        • Hopital Necker - Enfants Malades
        • Hoofdonderzoeker:
          • Rima El Nabbout-Tarantino
        • Contact:
    • Bouches-du-Rhone
      • Marseille, Bouches-du-Rhone, Frankrijk, 13005
        • Nog niet aan het werven
        • Hopitaux de La Timone
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Mathieu Milh
    • Cote-d'Or
      • Dijon, Cote-d'Or, Frankrijk, 21079
        • Nog niet aan het werven
        • CHRU Dijon Hopital General
        • Hoofdonderzoeker:
          • Martine Lemesle-Martin
        • Contact:
    • Nord
      • Lille, Nord, Frankrijk, 59000
  • Griekenland
      • Larisa, Griekenland, 411 10
        • Nog niet aan het werven
        • University General Hospital of Larissa
        • Hoofdonderzoeker:
          • Efthimios Dardiotis
        • Contact:
      • Thessaloniki, Griekenland, 546 42
        • Nog niet aan het werven
        • Hippokration Hospital
        • Hoofdonderzoeker:
          • Dimitrios Zafeiriou
        • Contact:
    • Attiki
      • Athens, Attiki, Griekenland, 115 27
        • Nog niet aan het werven
        • Childrens' Hospital of Athens 'P. and A. Kyriakou'
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Georgios Vartzelis
      • Chaidari, Attiki, Griekenland, 124 62
        • Werving
        • Attikon University General Hospital
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Argirios Dinopoulos
  • Hongarije
      • Budapest, Hongarije, 1023
        • Nog niet aan het werven
        • Szent János kórház és Észak-budai Egyesített kórházak
        • Hoofdonderzoeker:
          • Anna Altmann
        • Contact:
      • Budapest, Hongarije, 1143
        • Werving
        • Bethesda Gyermekkórház
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Andras Fogarasi
      • Budapest, Hongarije, 1145
        • Werving
        • Országos Klinikai Idegtudományi Intézet
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Daniel Fabo
    • Baranya
      • Pecs, Baranya, Hongarije, 7623
        • Werving
        • Pecsi Tudomanyegyetem
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Katalin Hollody
  • Italië
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Italië, 00185
        • Nog niet aan het werven
        • Ospedale Bellaria
        • Hoofdonderzoeker:
          • Francesca Bisulli
        • Contact:
      • Roma, Lazio, Italië, 00197
        • Nog niet aan het werven
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù - INCIPIT - PIN
        • Hoofdonderzoeker:
          • Nicola Specchio
        • Contact:
      • Roma, Lazio, Italië
    • Lombardia
      • Mantova, Lombardia, Italië, 46100
        • Nog niet aan het werven
        • ASST di Mantova - Azienda Ospedaliera Carlo Poma
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Francesca Beccaria
      • Pavia, Lombardia, Italië, 27100
        • Nog niet aan het werven
        • ASST di Pavia - Fondazione Istituto Neurologico Mondino IRCCS
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Valentina De Giorgis
    • Toscana
      • Firenze, Toscana, Italië, 50139
        • Werving
        • Azienda Ospedaliero Universitaria A Meyer - INCIPIT - PIN
        • Hoofdonderzoeker:
          • Renzo Guerrini
        • Contact:
  • Japan
    • Aiti
      • Nagakute-Shi, Aiti, Japan, 480-1195
    • Hukuoka
      • Fukuoka-Shi, Hukuoka, Japan, 813-0017
        • Werving
        • Fukuoka Children's Hospital
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Ryutaro Kira
    • Kanagawa
      • Yokohama-Shi, Kanagawa, Japan, 232-0066
        • Nog niet aan het werven
        • Kanagawa Prefectural Hospital Organization Kanagawa Children's Medical Center
        • Hoofdonderzoeker:
          • Tomohide Goto
        • Contact:
          • Site Contact
          • Telefoonnummer: +81457112351
          • E-mail: tgoto@kcmc.jp
    • Kumamoto
      • Kumamoto-Shi, Kumamoto, Japan, 862-0947
        • Werving
        • Kumamoto-Ezuko Medical Center for The Severely Disabled
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Takateru Ishitsu
    • Nagasaki
      • Omura-Shi, Nagasaki, Japan, 856-0835
        • Werving
        • National Hospital Organization Nagasaki Medical Center
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Ryoko Honda
    • Niigata
      • Niigata-Shi, Niigata, Japan, 950-2074
        • Werving
        • National Hospital Organization Nishi-Niigata Chuo National Hospital
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Jun Tohyama
    • Okayama
      • Okayama-city, Okayama, Japan, 700-8558
        • Nog niet aan het werven
        • Okayama University Hospital
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Katsuhiro Kobayashi
    • Osaka
      • Neyagawa-Shi, Osaka, Japan, 572-0085
        • Werving
        • Yasuhara Childrens Clinic
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Akihiro Yasuhara
      • Osaka-Shi, Osaka, Japan, 534-0021
        • Werving
        • Osaka City General Hospital
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Shin Okazaki
      • Suita-Shi, Osaka, Japan, 565-0871
        • Werving
        • Osaka University Hospital
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Shin Nabatame
    • Sizuoka
      • Shizuoka-Shi, Sizuoka, Japan, 420-0953
        • Werving
        • National Hospital Organization Shizuoka Institute of Epilepsy and Neurological Disorders
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Tokito Yamaguchi
    • Tokyo
      • Chuo-Ku, Tokyo, Japan, 104-0045
        • Nog niet aan het werven
        • Hokkaido University Hospital
        • Hoofdonderzoeker:
          • Hideaki Shiraishi
        • Contact:
      • Kodaira-Shi, Tokyo, Japan, 187-0031
        • Werving
        • National Center of Neurology and Psychiatry
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Eiji Nakagawa
  • Letland
      • Riga, Letland, LV-1004
        • Werving
        • Childrens University Hospital
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Guntis Rozentals
  • Mexico
    • Jalisco
      • El Retiro, Jalisco, Mexico, 44280
        • Nog niet aan het werven
        • Hospital Civil Fray Antonio Alcalde
        • Hoofdonderzoeker:
          • Hugo Ceja Moreno
        • Contact:
  • Nederland
    • Noord-Brabant
      • Heeze, Noord-Brabant, Nederland, 5591 VE
        • Werving
        • Kempenhaeghe - PPDS
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Marian Majoie
    • Overijssel
      • Zwolle, Overijssel, Nederland, 8025 BV
        • Werving
        • Stichting Epilepsie Instellingen Nederland
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Boudewijn Gunning
  • Oekraïne
      • Ivano-Frankivsk, Oekraïne, 76018
        • Nog niet aan het werven
        • Communal Non-commercial Enterprise Iv-Frank Regional Childrens Clinical Hosp of Iv-Frank RC
        • Contact:
          • Site Contact
          • Telefoonnummer: +380505624064
          • E-mail: delwa@ukr.net
        • Hoofdonderzoeker:
          • Dmytro Delva
      • Kyiv, Oekraïne, 4080
        • Nog niet aan het werven
        • CNPE Clinical Hospital Psychiatry of the Executive Body of the Kyiv City Council KCSA
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Volodymyr Kharytonov
      • Kyiv, Oekraïne, 4209
        • Nog niet aan het werven
        • SI Ukr. Med. Rehabilitation Center For Children With Organic Injury of Nervous System of MoH of Ukr
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Volodymyr Martyniuk
    • Dnipropetrovs'ka Oblast
      • Dnipro, Dnipropetrovs'ka Oblast, Oekraïne, 49100
        • Nog niet aan het werven
        • Municipal Institution Dnipropetrovsk Regional Children Clinical Hospital of DRC
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Alla Kyrychenko
      • Dnipro, Dnipropetrovs'ka Oblast, Oekraïne, 49101
        • Nog niet aan het werven
        • Communal Non-profit Enterprise Dnipro City Children Clinical Hospital #5 of DCC
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Iryna Makedonska
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80-952
        • Nog niet aan het werven
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
        • Hoofdonderzoeker:
          • Maria Mazurkiewicz-Beldzinska
        • Contact:
      • Poznan, Polen, 60-355
        • Nog niet aan het werven
        • Szpital Kliniczny im. H.Swiecickiego Uniwersytetu Medycznego im. Karola Marcinkowskiego w Poznaniu
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Barbara Steinborn
    • Malopolskie
      • Krakow, Malopolskie, Polen, 30-363
        • Werving
        • Centrum Medyczne Plejady
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Marta Zolnowska
    • Mazowieckie
      • Warszawa, Mazowieckie, Polen, 02-091
        • Nog niet aan het werven
        • Dzieciecy Szpital Kliniczny im. Jozefa Polikarpa Brudzinskiego w Warszawie
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Sergiusz Jozwiak
  • Russische Federatie
      • Ekaterinburg, Russische Federatie, 620144
        • Nog niet aan het werven
        • UGMK-Zdorojie, LLC
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Tatiana Tomenko
      • Krasnoyarsk, Russische Federatie, 660022
        • Nog niet aan het werven
        • Krasnoyarsk State Medical University n.a. V.F. Voyno-Ysenetskiy
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Diana Dmitrenko
      • Moscow, Russische Federatie, 125412
        • Nog niet aan het werven
        • Russian National Research Medical University n.a. N.I.Pirogov
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Elena Belousova
      • Tyumen', Russische Federatie, 625023
        • Nog niet aan het werven
        • Tyumen State Medical Academy
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Olga Rakhmanina
    • Moskva
      • Moscow, Moskva, Russische Federatie, 117437
        • Nog niet aan het werven
        • Russian National Research Medical University n.a. N.I.Pirogov
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Nikolay Zavadenko
  • Servië
      • Belgrade, Servië, 11000
        • Werving
        • Clinic for Neurology and Psychiatry for Children and Youth
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Milan Borkovic
      • Belgrade, Servië, 11000
        • Werving
        • Mother and Child Health Care Institute of Serbia Dr Vukan Cupic
        • Hoofdonderzoeker:
          • Ruzica Kravljanac
        • Contact:
      • Nis, Servië, 18 000
        • Werving
        • University Clinical Center Nis
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Tatjana Tosic
      • Novi Sad, Servië, 21 000
        • Werving
        • Children and Youth Health Care Institute of Vojvodina
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Marija Knezevic-Pogancev
  • Spanje
      • Almeria, Spanje, 04009
        • Nog niet aan het werven
        • Hospital Regional Universitario de Malaga Hospital General
        • Hoofdonderzoeker:
          • Pedro Serrano
        • Contact:
      • Barcelona, Spanje, 8035
        • Werving
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Manuel Toledo
      • Granada, Spanje, 18008
        • Nog niet aan het werven
        • Hospital Vithas La Salud
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Juan Sanchez Alvarez
      • Sevilla, Spanje, 41013
        • Nog niet aan het werven
        • Centro de Neurologia Avanzada
        • Hoofdonderzoeker:
          • Juan Jesus Rodriguez Uranga
        • Contact:
      • Valencia, Spanje, 46026
        • Werving
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Vicente Villanueva
    • Navarra
      • Pamplona, Navarra, Spanje, 31008
        • Werving
        • Clinica Universidad Navarra
        • Hoofdonderzoeker:
          • Rocio Sanchez-Carpintero
        • Contact:
  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85016
        • Nog niet aan het werven
        • Phoenix Childrens Hospital
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Angus Wilfong
      • Tucson, Arizona, Verenigde Staten, 85718
        • Nog niet aan het werven
        • Center for Neurosciences
        • Hoofdonderzoeker:
          • Dinesh Talwar
        • Contact:
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
        • Nog niet aan het werven
        • David Geffen School of Medicine at UCLA
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Shaun Hussain
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94143
        • Werving
        • University of California Benioff Children's Hospital
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Joseph Sullivan
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Verenigde Staten, 80218
        • Nog niet aan het werven
        • Colorado Children's Hospital
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Scott Demarest
    • Florida
      • Winter Park, Florida, Verenigde Staten, 32789
        • Nog niet aan het werven
        • Pediatric Neurology PA
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Ronald Davis
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30328
        • Werving
        • Clinical Integrative Research Center of Atlanta
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Julio Flamini
      • Marietta, Georgia, Verenigde Staten, 30066
        • Nog niet aan het werven
        • Sunrise Pediatric Neurology
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Cherise Frazier
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
        • Werving
        • University of Iowa Hospitals & Clinics - (CRS)
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Michael Ciliberto
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Verenigde Staten, 20817
        • Werving
        • Midatlantic Epilepsy and Sleep Center
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Pavel Klein
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Verenigde Staten, 55102
        • Nog niet aan het werven
        • Minnesota Epilepsy Group PA
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Nitin Agarwal
    • New Jersey
      • Livingston, New Jersey, Verenigde Staten, 07039
        • Werving
        • Institute of Neurology and Neurosurgery at Saint Barnabas, LLC
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Rina Goldberg
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10016
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10003
        • Nog niet aan het werven
        • Boston Children's Health Physicians (BCHP)
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Steven Wolf
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10016
        • Nog niet aan het werven
        • Northwell Health Physician Partners - Neurology at Lenox Hill
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Ruben Kuzniecky
    • Ohio
      • Toledo, Ohio, Verenigde Staten, 43614
        • Nog niet aan het werven
        • University of Toledo
        • Hoofdonderzoeker:
          • Imran Ali
        • Contact:
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • Nog niet aan het werven
        • Oregon Health and Science University
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Colin Roberts
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19107
        • Nog niet aan het werven
        • Thomas Jefferson University
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Michael Sperling
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Nog niet aan het werven
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Eric Marsh
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19134
        • Nog niet aan het werven
        • St. Christopher's Hospital for Children
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Ignacio Valencia
      • York, Pennsylvania, Verenigde Staten, 17403
        • Werving
        • WellSpan Oncology Research
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Todd Barron
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29425
        • Werving
        • Medical University of South Carolina Children Hospital - PIN
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Jonathan Halford
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Verenigde Staten, 76104
        • Werving
        • Cook Children's Medical Center - Jane and John Justin Neurosciences Center
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Michael Perry
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84113
        • Nog niet aan het werven
        • University of Utah - Primary Children's Hospital - PPDS
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Matthew Sweney
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
        • Nog niet aan het werven
        • Seattle Children's Hospital
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Russell Saneto
      • Tacoma, Washington, Verenigde Staten, 98402
        • Nog niet aan het werven
        • MultiCare Institute for Research & Innovation (Tacoma)
        • Hoofdonderzoeker:
          • Steven Phillips
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar tot 56 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

1. Deelnemer moet beschikken over:

  • Eerder ingeschreven in soticlestat klinische studie TAK-935-3001 (NCT04940624) of TAK-935-3002 (NCT04938427).

Uitsluitingscriteria:

  1. Onstabiele, klinisch significante neurologische (anders dan de ziekte die wordt bestudeerd), psychiatrische, cardiovasculaire, oftalmologische, pulmonale, lever-, nier-, metabolische, gastro-intestinale, urologische, immunologische, hematopoëtische, endocriene ziekte, maligniteit waaronder progressieve tumoren of andere afwijkingen die van invloed kunnen zijn het vermogen om aan het onderzoek deel te nemen of dat de onderzoeksresultaten mogelijk kan verwarren. Het is de verantwoordelijkheid van de onderzoeker om de klinische significantie te beoordelen; overleg met de medische monitor kan echter gerechtvaardigd zijn.
  2. Abnormale en klinisch significante ECG-afwijking bij bezoek 1 inclusief QT-interval met Fridericia-correctiemethode (QTcF) >450 milliseconden (ms) bevestigd met een herhaald ECG met handmatige meting van QTcF.
  3. De onderzoeker beschouwt de deelnemer als een onmiddellijk risico op zelfmoord of letsel aan zichzelf, anderen of eigendommen. Deelnemers die vóór de dosering positieve antwoorden hebben op itemnummers 4 of 5 op de CSSRS, worden uitgesloten. Deze schaal wordt alleen afgenomen bij deelnemers van ≥6 jaar.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Soticlestaat
Deelnemers met DS en LGS krijgen:Deelnemers die <45 kg wegen:Soticlestat, minitabletten, getitreerd van een lager dosisniveau (60 mg tot 140 mg) naar een hogere dosis (100 mg tot 200 mg) tweemaal daags (BID), op basis van lichaamsgewicht, oraal/ via enterale voedingssondes inclusief maar niet beperkt tot nasogastrische (NG)-sonde, gastrostomiesonde (G-sonde), MIC-KEY-knop, tot 2 weken in titratieperiode. Blijft de dosis krijgen die ze gebruiken aan het einde van de titratieperiode, gedurende ongeveer 4 jaar in de onderhoudsperiode. tot 1 week) in de afbouwperiode. Deelnemers met een gewicht van ≥ 45 kg/volwassenen: Soticlestat minitabletten/tabletten met een startdosis van 200 mg tweemaal daags gevolgd door 300 mg tweemaal daags, tot 2 weken in de titratieperiode. Onderhoudsperiode. De dosis wordt afgebouwd tot 100 mg elke 3 dagen totdat het studiegeneesmiddel wordt stopgezet (tot 1 week) in de afbouwperiode.
Geneesmiddel: Soticlestaat
Soticlestat mini-tabletten of tablets
Andere namen:
  • TAK-935

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met ten minste één tijdens de behandeling optredend bijwerking (TEAE)
Tijdsspanne: Tot 4 jaar
Een bijwerking (AE) wordt gedefinieerd als elke ongewenste medische gebeurtenis bij een deelnemer aan een klinisch onderzoek die een geneesmiddel heeft toegediend; het hoeft niet noodzakelijkerwijs een causaal verband te hebben met deze behandeling. Een AE kan daarom elk ongunstig en onbedoeld teken zijn (bijvoorbeeld een klinisch significante abnormale laboratoriumbevinding), symptoom of ziekte die tijdelijk verband houdt met het gebruik van een medicijn, ongeacht of het wordt beschouwd als gerelateerd aan het medicijn. Een TEAE is elke bijwerking die voor de eerste keer wordt gemeld of een verergering van een reeds bestaand voorval na de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel en binnen 30 dagen na de laatste toediening van het onderzoeksgeneesmiddel.
Tot 4 jaar
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in lichaamsgewicht voor alle leeftijdsgroepen
Tijdsspanne: Tot 4 jaar
Tot 4 jaar
Wijziging van basislijn in lengte voor alle leeftijdsgroepen
Tijdsspanne: Tot 4 jaar
Tot 4 jaar
Verandering ten opzichte van baseline in Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) Score
Tijdsspanne: Tot 4 jaar
C-SSRS spoort systematisch suïcidale gedachten en gedrag op. Het totale scorebereik is 0 (geen idee aanwezig) tot 5 (actieve zelfmoordgedachten met een specifiek plan en intentie). Hoe hoger de score, hoe groter iemands zelfmoordgedachten.
Tot 4 jaar
Absolute waarde voor het leerlooiersstadium voor kinderen van 6 tot 17 jaar tijdens het onderzoek
Tijdsspanne: Tot 4 jaar
De Tanner-beoordelingsscore wordt gebruikt om het ontwikkelingsstadium van de puberteit te documenteren door de secundaire geslachtskenmerken te beoordelen, beoordeeld in 5 fasen: stadium 1 (geen ontwikkeling) tot 5 (volwassene-achtige ontwikkeling in hoeveelheid en grootte).
Tot 4 jaar
Absolute waarde voor insulineachtige groeifactor 1 (IGF-1) voor kinderen van 2 tot 17 jaar tijdens het onderzoek
Tijdsspanne: Tot 4 jaar
Tot 4 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage verandering ten opzichte van baseline in totale aanvalsfrequentie per 28 dagen voor DS- en LGS-deelnemers
Tijdsspanne: Tot 4 jaar
De aanvalsfrequentie per 28 dagen wordt gedefinieerd als het totale aantal aanvallen dat tijdens de periode werd gemeld, gedeeld door het aantal dagen tijdens de periode dat de aanvallen werden beoordeeld, vermenigvuldigd met 28. Percentage verandering ten opzichte van baseline wordt gedefinieerd als (frequentie van aanvallen per 28 dagen tijdens de behandelingsperiode - frequentie van aanvallen per 28 dagen bij baseline) gedeeld door de frequentie van aanvallen per 28 dagen bij baseline vermenigvuldigd met 100.
Tot 4 jaar
Percentage verandering ten opzichte van baseline in frequentie van convulsieve aanvallen per 28 dagen in DS-cohort
Tijdsspanne: Tot 4 jaar
De frequentie van convulsieve aanvallen per 28 dagen wordt gedefinieerd als het totale aantal gerapporteerde convulsieve aanvallen gedurende de periode gedeeld door het aantal dagen gedurende de periode dat de aanvallen werden beoordeeld vermenigvuldigd met 28. Het percentage verandering ten opzichte van de uitgangswaarde wordt gedefinieerd als (frequentie van convulsieve aanvallen per 28 dagen tijdens de behandelingsperiode - frequentie van convulsieve aanvallen per 28 dagen bij baseline) gedeeld door de frequentie van convulsieve aanvallen per 28 dagen bij baseline vermenigvuldigd met 100.
Tot 4 jaar
Percentage verandering ten opzichte van baseline in Major Motor Drop (MMD) Frequentie van aanvallen per 28 dagen in LGS-cohort
Tijdsspanne: Tot 4 jaar
De frequentie van MMD-aanvallen per 28 dagen wordt gedefinieerd als het totale aantal MMD-aanvallen dat tijdens de periode is gemeld, gedeeld door het aantal dagen tijdens de periode dat de aanvallen werden beoordeeld, vermenigvuldigd met 28. De procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde wordt gedefinieerd als (frequentie van MMD-aanvallen per 28 dagen tijdens de behandelingsperiode - frequentie van MMD-aanvallen per 28 dagen bij de uitgangswaarde) gedeeld door de frequentie van MMD-aanvallen per 28 dagen bij de uitgangswaarde vermenigvuldigd met 100.
Tot 4 jaar
Klinische globale indruk van verbetering (CGI-I) Score
Tijdsspanne: Tot 4 jaar
De CGI-I Clinician is een 7-punts Likert-schaal die de onderzoeker gebruikt om de verandering (verbetering) van een deelnemer te beoordelen in de algehele aanvalscontrole, het gedrag, de veiligheid en de verdraagbaarheid, na de start van het onderzoeksgeneesmiddel ten opzichte van de uitgangswaarde (vóór behandeling met het onderzoeksgeneesmiddel). ). De deelnemer wordt als volgt beoordeeld: 1 (zeer veel verbeterd), 2 (veel verbeterd), 3 (minimaal verbeterd), 4 (geen verandering), 5 (minimaal slechter), 6 (veel slechter) en 7 (zeer veel slechter). Een hogere score geeft ergere symptomen aan.
Tot 4 jaar
Zorgverlener Global Impression of Improvement (Care GI-I) Score
Tijdsspanne: Tot 4 jaar
De Care GI-I is een 7-punts Likert-schaal die de zorgverlener gebruikt om de verbetering van de algehele aanvalscontrole, het gedrag, de veiligheid en de verdraagbaarheid na de start van het onderzoeksgeneesmiddel te beoordelen ten opzichte van de uitgangswaarde (vóór behandeling met het onderzoeksgeneesmiddel). De deelnemer wordt als volgt beoordeeld: 1 (zeer veel verbeterd), 2 (veel verbeterd), 3 (minimaal verbeterd), 4 (geen verandering), 5 (minimaal slechter), 6 (veel slechter) en 7 (zeer veel slechter). De ouder/verzorger vult de Zorg GI-I in via een intakegesprek. Een hogere score geeft ergere symptomen aan.
Tot 4 jaar
CGI-I aanvalsintensiteit en duurscore
Tijdsspanne: Tot 4 jaar
Het CGI-I-instrument voor intensiteit en duur van aanvallen wordt door de ouder/verzorger gebruikt om de verbetering in intensiteit en duur van convulsieve aanvallen (DS-cohort) of MMD-aanvallen (LGS-cohort) vanaf de uitgangswaarde te beoordelen. De symptomen van de deelnemer worden als volgt beoordeeld op een 7-puntsschaal: 1 (zeer veel verbeterd), 2 (veel verbeterd), 3 (minimaal verbeterd), 4 (geen verandering), 5 (minimaal slechter), 6 (veel erger) , en 7 (heel veel erger). Een hogere score geeft ergere symptomen aan.
Tot 4 jaar
CGI-I niet-epileptische symptomenscore
Tijdsspanne: Tot 4 jaar
Het CGI-I-instrument voor niet-epileptische symptomen is een reeks beoordelingen van één item die de onderzoeker gebruikt om de verbetering van de symptomen en effecten in geselecteerde niet-epileptische domeinen te beoordelen sinds het starten van het onderzoeksgeneesmiddel. De deelnemer wordt door de onderzoeker als volgt beoordeeld op een 7-puntsschaal: 1 (zeer veel verbeterd), 2 (veel verbeterd), 3 (minimaal verbeterd), 4 (geen verandering), 5 (minimaal slechter), 6 (veel erger), en 7 (heel veel erger). Bij Baseline wordt een symptomenformulier ingevuld door de clinicus in samenwerking met de primaire verzorger om de status van de deelnemer te beoordelen op basis van de aanwezigheid van eventuele niet-epileptische symptomen. Een hogere score geeft ergere symptomen aan.
Tot 4 jaar
Verandering in Quality of Life Inventory-Disability (QI-Disability) Score
Tijdsspanne: Tot 4 jaar
De QI-Disability-tool is een door ouders/verzorgers gerapporteerde vragenlijst die de kwaliteit van leven van kinderen met een verstandelijke beperking evalueert. Het bevat 32 items die 6 domeinen van kwaliteit van leven bestrijken: lichamelijke gezondheid, positieve emoties, negatieve emoties, sociale interactie, vrije tijd en het buitenleven, en onafhankelijkheid. Scores zijn van een 5-punts Likertschaal en worden vervolgens getransformeerd naar een schaal van 0 tot 100. Mogelijke scores variëren van 0-100, waarbij hogere scores een betere kwaliteit van leven aangeven.
Tot 4 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Takeda

Onderzoekers

  • Studie directeur: Study Director, Takeda

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

4 maart 2022

Primaire voltooiing (Geschat)

22 mei 2026

Studie voltooiing (Geschat)

22 mei 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

15 december 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

15 december 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

20 december 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

21 februari 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

20 februari 2024

Laatst geverifieerd

1 februari 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • TAK-935-3003
  • 2021-002482-17 (EudraCT-nummer)
  • jRCT2051210182 (Register-ID: jRCT)
  • 2022-502802-34 (Andere identificatie: EU CTIS)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Takeda biedt toegang tot de geanonimiseerde gegevens van individuele deelnemers (IPD) voor in aanmerking komende onderzoeken om gekwalificeerde onderzoekers te helpen bij het bereiken van legitieme wetenschappelijke doelstellingen (Takeda's toezegging voor het delen van gegevens is beschikbaar op https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Deze IPD's worden verstrekt in een beveiligde onderzoeksomgeving na goedkeuring van een verzoek om gegevens te delen en onder de voorwaarden van een overeenkomst voor het delen van gegevens.

IPD-toegangscriteria voor delen

IPD van in aanmerking komende onderzoeken zal worden gedeeld met gekwalificeerde onderzoekers volgens de criteria en het proces beschreven op https://vivli.org/ourmember/takeda/. Voor goedgekeurde verzoeken krijgen de onderzoekers toegang tot geanonimiseerde gegevens (om de privacy van patiënten te respecteren in overeenstemming met de toepasselijke wet- en regelgeving) en tot informatie die nodig is om de onderzoeksdoelstellingen te verwezenlijken onder de voorwaarden van een overeenkomst voor het delen van gegevens.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP
  • ICF
  • MVO

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Lennox Gastaut-syndroom (LGS)

Klinische onderzoeken op Soticlestaat

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Romania

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren