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Une étude sur le soticlestat en tant que traitement complémentaire chez les enfants et les adultes atteints du syndrome de Dravet ou du syndrome de Lennox-Gastaut

20 février 2024 mis à jour par: Takeda

Une phase 3, prospective, ouverte, multisite, extension des études de phase 3 pour évaluer l'innocuité et la tolérabilité à long terme du soticlestat en tant que traitement d'appoint chez les sujets atteints du syndrome de Dravet ou du syndrome de Lennox-Gastaut (ENDYMION 2)

L'objectif principal de l'étude est de savoir si le soticlestat, lorsqu'il est administré en tant que traitement d'appoint, réduit le nombre de crises chez les enfants et les adultes atteints du syndrome de Dravet (DS) ou du syndrome de Lennox-Gastaut (LGS).

Les participants recevront leur traitement anti-épileptique standard, ainsi que des comprimés de soticlestat. Il y aura des visites programmées et des appels téléphoniques de suivi tout au long de l'étude.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Le médicament testé dans cette étude est appelé soticlestat (TAK-935). Soticlestat administré à long terme chez les participants pédiatriques et adultes qui ont participé à l'une des études cliniques de phase 3 précédentes, TAK-935-3001 [NCT04940624] (participants atteints de SD) ou TAK-935-3002 [NCT04938427] (participants atteints de LGS) être évalué pour des données supplémentaires sur l'innocuité et la tolérabilité ainsi qu'une analyse de l'efficacité.

L'étude recrutera environ 376 participants.

Tous les participants recevront du soticlestat en fonction de leur poids au cours de la période de titration de 2 semaines. Après la période de titration, les participants continueront de recevoir la même dose pendant la période de maintenance. À la fin de la période d'entretien, la dose sera réduite (sauf si elle est déjà à la dose la plus faible) puis arrêtée. Les participants ne tolérant pas la dose minimale de 100 mg deux fois par jour (BID) seront retirés de l'étude.

Cet essai multicentrique sera mené dans le monde entier. La durée totale de participation à l'étude sera d'environ 4 ans, ou jusqu'à ce que l'étude soit arrêtée à la discrétion du promoteur, ou que le produit soit approuvé pour la commercialisation. Les participants qui interrompent le traitement médicamenteux à l'étude avant la fin de l'étude continueront à être suivis conformément au protocole et à tenir un journal quotidien des crises jusqu'au dernier appel téléphonique de suivi.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

400

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Allemagne
    • Baden-Wurttemberg
      • Freiburg, Baden-Wurttemberg, Allemagne, 79106
        • Pas encore de recrutement
        • Alberta Childrens Hospital
        • Chercheur principal:
          • Julia Jacobs-LeVan
        • Contact:
    • Hessen
      • Frankfurt am Main, Hessen, Allemagne, 60528
        • Pas encore de recrutement
        • Klinikum der Johann-Wolfgang Goethe-Universitat
        • Chercheur principal:
          • Felix Rosenow
        • Contact:
    • Nordrhein-Westfalen
      • Bielefeld, Nordrhein-Westfalen, Allemagne, 33617
        • Pas encore de recrutement
        • Krankenhaus Mara gGmbH - Epilepsiezentrum Bethel
        • Chercheur principal:
          • Christian Brandt
        • Contact:
    • Sachsen
      • Radeberg, Sachsen, Allemagne, 01454
        • Pas encore de recrutement
        • Kleinwachau Sachsisches Epilepsiezentrum Radeberg Gemeinnutzige Gmbh
        • Chercheur principal:
          • Thomas Mayer
        • Contact:
  • Australie
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Australie, 2031
        • Pas encore de recrutement
        • Sydney Children's Hospital
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Michael Cardamore
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australie, 4101
        • Pas encore de recrutement
        • Queensland Childrens Hospital
        • Chercheur principal:
          • Catherine Riney
        • Contact:
    • Victoria
      • Heidelberg, Victoria, Australie, 3084
        • Pas encore de recrutement
        • Austin Hospital
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Ingrid Scheffer
      • Melbourne, Victoria, Australie, 3004
        • Pas encore de recrutement
        • Alfred Hospital
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Terence OBrien
  • Belgique
    • Antwerpen
      • Edegem, Antwerpen, Belgique, 2650
        • Pas encore de recrutement
        • UZ Antwerpen
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • An-Sofie Schoonjans
    • Brabant Wallon
      • Ottignies-Louvain-la-Neuve, Brabant Wallon, Belgique, 1340
        • Pas encore de recrutement
        • Centre Neurologique William Lennox
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Pascal Vrielynck
    • Brussels
      • Brussel, Brussels, Belgique, 1020
        • Pas encore de recrutement
        • Hôpital Universitaire des Enfants Reine Fabiola
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Alec Aeby
  • Brésil
      • Sao Paulo, Brésil, 04023-900
        • Pas encore de recrutement
        • Universidade Federal de São Paulo
        • Chercheur principal:
          • Laura Maria Guilhoto
        • Contact:
      • Sao Paulo, Brésil, 05403-010
        • Pas encore de recrutement
        • Universidade de São Paulo
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Kette Dualibi Ramos Valente
    • Parana
      • Curitiba, Parana, Brésil, 81210-310
        • Pas encore de recrutement
        • Instituto de Neurologia de Curitiba (INC)
        • Chercheur principal:
          • Pedro Kowacs
        • Contact:
    • Rio Grande Do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brésil, 90610-000
        • Pas encore de recrutement
        • Hospital Sao Lucas Da Pontificia Universidade Catolica Do Rio Grande Do Sul (PUCRS)
        • Chercheur principal:
          • Andre Palmini
        • Contact:
    • Sao Paulo
      • Campinas, Sao Paulo, Brésil, 13083-887
        • Pas encore de recrutement
        • Hospital das Clinicas - UNICAMP
        • Chercheur principal:
          • Fernando Cendes
        • Contact:
  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V5Z 4H4
        • Pas encore de recrutement
        • Child and Family Research Institute
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Cyrus Boelman
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Pas encore de recrutement
        • Hospital for Sick Children
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Cecil Hahn
  • Chine
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Chine, 100034
        • Recrutement
        • Peking University first hospital
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Yuwu Jiang
      • Beijing, Beijing, Chine, 100045
        • Recrutement
        • Beijing Children's Hospital，Capital Medical University
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Fang Fang
    • Chongqing
      • Chongqing, Chongqing, Chine, 400014
        • Recrutement
        • Children's Hospital of Chongqing Medical University
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Li Jiang
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Chine, 510623
        • Recrutement
        • Guangzhou Women And Children's Medical Center
        • Contact:
          • Site Contact
          • Numéro de téléphone: +8618902268798
          • E-mail: gzchcwx@126.com
        • Chercheur principal:
          • Wen-Xiong Chen
      • Guangzhou, Guangdong, Chine, 510260
        • Recrutement
        • The Second Affiliated Hospital of Guangzhou Medical Univeristy
        • Contact:
          • Site Contact
          • Numéro de téléphone: +862034152626
          • E-mail: wpliao@163.net
        • Chercheur principal:
          • Wei-Ping Liao
      • Shenzhen, Guangdong, Chine, 518026
        • Recrutement
        • Shenzhen Children's Hospital
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Jianxiang Liao
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Chine, 430010
        • Recrutement
        • Wuhan Childrens hospital
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Dan Sun
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Chine, 410008
        • Recrutement
        • Xiangya Hospital of Central South University
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Jing Peng
    • Jiangxi
      • Nanchang, Jiangxi, Chine, 330006
        • Recrutement
        • Jiangxi Provincial Children's Hospital
        • Contact:
          • Site Contact
          • Numéro de téléphone: +8613077900710
          • E-mail: zhongjm@163.com
        • Chercheur principal:
          • Jianmin Zhong
    • Jilin
      • Changchun, Jilin, Chine, 130021
        • Pas encore de recrutement
        • The First Hospital of Jilin University
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Weihong Lin
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Chine, 201102
        • Pas encore de recrutement
        • Children's Hospital of Fudan University
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Shui-Zhen Zhou
      • Shanghai, Shanghai, Chine, 200040
        • Pas encore de recrutement
        • Children's Hospital of Shanghai
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Yucai Chen
  • Espagne
      • Almeria, Espagne, 04009
        • Pas encore de recrutement
        • Hospital Regional Universitario de Malaga Hospital General
        • Chercheur principal:
          • Pedro Serrano
        • Contact:
      • Barcelona, Espagne, 8035
        • Recrutement
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Manuel Toledo
      • Granada, Espagne, 18008
        • Pas encore de recrutement
        • Hospital Vithas La Salud
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Juan Sanchez Alvarez
      • Sevilla, Espagne, 41013
        • Pas encore de recrutement
        • Centro de Neurologia Avanzada
        • Chercheur principal:
          • Juan Jesus Rodriguez Uranga
        • Contact:
      • Valencia, Espagne, 46026
        • Recrutement
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Vicente Villanueva
    • Navarra
      • Pamplona, Navarra, Espagne, 31008
        • Recrutement
        • Clinica Universidad Navarra
        • Chercheur principal:
          • Rocio Sanchez-Carpintero
        • Contact:
  • France
      • Paris, France, 75019
        • Recrutement
        • Hôpital Robert Debré
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Stephane Auvin
      • Paris, France, 75015
        • Recrutement
        • Hôpital Necker - Enfants Malades
        • Chercheur principal:
          • Rima El Nabbout-Tarantino
        • Contact:
    • Bouches-du-Rhone
      • Marseille, Bouches-du-Rhone, France, 13005
        • Pas encore de recrutement
        • Hopitaux de La Timone
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Mathieu Milh
    • Cote-d'Or
      • Dijon, Cote-d'Or, France, 21079
        • Pas encore de recrutement
        • CHRU Dijon Hopital General
        • Chercheur principal:
          • Martine Lemesle-Martin
        • Contact:
    • Nord
      • Lille, Nord, France, 59000
        • Recrutement
        • Hopital Roger Salengro
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Sylvie Nguyen
  • Fédération Russe
      • Ekaterinburg, Fédération Russe, 620144
        • Pas encore de recrutement
        • UGMK-Zdorojie, LLC
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Tatiana Tomenko
      • Krasnoyarsk, Fédération Russe, 660022
        • Pas encore de recrutement
        • Krasnoyarsk State Medical University n.a. V.F. Voyno-Ysenetskiy
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Diana Dmitrenko
      • Moscow, Fédération Russe, 125412
        • Pas encore de recrutement
        • Russian National Research Medical University n.a. N.I.Pirogov
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Elena Belousova
      • Tyumen', Fédération Russe, 625023
        • Pas encore de recrutement
        • Tyumen State Medical Academy
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Olga Rakhmanina
    • Moskva
      • Moscow, Moskva, Fédération Russe, 117437
        • Pas encore de recrutement
        • Russian National Research Medical University n.a. N.I.Pirogov
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Nikolay Zavadenko
  • Grèce
      • Larisa, Grèce, 411 10
        • Pas encore de recrutement
        • University General Hospital of Larissa
        • Chercheur principal:
          • Efthimios Dardiotis
        • Contact:
      • Thessaloniki, Grèce, 546 42
        • Pas encore de recrutement
        • Hippokration Hospital
        • Chercheur principal:
          • Dimitrios Zafeiriou
        • Contact:
    • Attiki
      • Athens, Attiki, Grèce, 115 27
        • Pas encore de recrutement
        • Childrens' Hospital of Athens 'P. and A. Kyriakou'
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Georgios Vartzelis
      • Chaidari, Attiki, Grèce, 124 62
        • Recrutement
        • Attikon University General Hospital
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Argirios Dinopoulos
  • Hongrie
      • Budapest, Hongrie, 1023
        • Pas encore de recrutement
        • Szent Janos Korhaz es Eszak-Budai Egyesitett Korhazak
        • Chercheur principal:
          • Anna Altmann
        • Contact:
      • Budapest, Hongrie, 1143
        • Recrutement
        • Bethesda Gyermekkórház
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Andras Fogarasi
      • Budapest, Hongrie, 1145
        • Recrutement
        • Országos Klinikai Idegtudományi Intézet
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Daniel Fabo
    • Baranya
      • Pecs, Baranya, Hongrie, 7623
        • Recrutement
        • Pecsi Tudomanyegyetem
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Katalin Hollody
  • Italie
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Italie, 00185
        • Pas encore de recrutement
        • Ospedale Bellaria
        • Chercheur principal:
          • Francesca Bisulli
        • Contact:
      • Roma, Lazio, Italie, 00197
        • Pas encore de recrutement
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù - INCIPIT - PIN
        • Chercheur principal:
          • Nicola Specchio
        • Contact:
      • Roma, Lazio, Italie
    • Lombardia
      • Mantova, Lombardia, Italie, 46100
        • Pas encore de recrutement
        • ASST di Mantova - Azienda Ospedaliera Carlo Poma
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Francesca Beccaria
      • Pavia, Lombardia, Italie, 27100
        • Pas encore de recrutement
        • ASST di Pavia - Fondazione Istituto Neurologico Mondino IRCCS
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Valentina De Giorgis
    • Toscana
      • Firenze, Toscana, Italie, 50139
        • Recrutement
        • Azienda Ospedaliero Universitaria A Meyer - INCIPIT - PIN
        • Chercheur principal:
          • Renzo Guerrini
        • Contact:
  • Japon
    • Aiti
      • Nagakute-Shi, Aiti, Japon, 480-1195
    • Hukuoka
      • Fukuoka-Shi, Hukuoka, Japon, 813-0017
        • Recrutement
        • Fukuoka Children's Hospital
        • Contact:
          • Site Contact
          • Numéro de téléphone: +81926827000
          • E-mail: kira.r@fcho.jp
        • Chercheur principal:
          • Ryutaro Kira
    • Kanagawa
      • Yokohama-Shi, Kanagawa, Japon, 232-0066
        • Pas encore de recrutement
        • Kanagawa Prefectural Hospital Organization Kanagawa Children's Medical Center
        • Chercheur principal:
          • Tomohide Goto
        • Contact:
          • Site Contact
          • Numéro de téléphone: +81457112351
          • E-mail: tgoto@kcmc.jp
    • Kumamoto
      • Kumamoto-Shi, Kumamoto, Japon, 862-0947
        • Recrutement
        • Kumamoto-Ezuko Medical Center for The Severely Disabled
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Takateru Ishitsu
    • Nagasaki
      • Omura-Shi, Nagasaki, Japon, 856-0835
        • Recrutement
        • National Hospital Organization Nagasaki Medical Center
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Ryoko Honda
    • Niigata
      • Niigata-Shi, Niigata, Japon, 950-2074
        • Recrutement
        • National Hospital Organization Nishi-Niigata Chuo National Hospital
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Jun Tohyama
    • Okayama
      • Okayama-city, Okayama, Japon, 700-8558
        • Pas encore de recrutement
        • Okayama University Hospital
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Katsuhiro Kobayashi
    • Osaka
      • Neyagawa-Shi, Osaka, Japon, 572-0085
        • Recrutement
        • Yasuhara Childrens Clinic
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Akihiro Yasuhara
      • Osaka-Shi, Osaka, Japon, 534-0021
        • Recrutement
        • Osaka City General Hospital
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Shin Okazaki
      • Suita-Shi, Osaka, Japon, 565-0871
        • Recrutement
        • Osaka University Hospital
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Shin Nabatame
    • Sizuoka
      • Shizuoka-Shi, Sizuoka, Japon, 420-0953
        • Recrutement
        • National Hospital Organization Shizuoka Institute of Epilepsy and Neurological Disorders
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Tokito Yamaguchi
    • Tokyo
      • Chuo-Ku, Tokyo, Japon, 104-0045
        • Pas encore de recrutement
        • Hokkaido University Hospital
        • Chercheur principal:
          • Hideaki Shiraishi
        • Contact:
      • Kodaira-Shi, Tokyo, Japon, 187-0031
        • Recrutement
        • National Center of Neurology and Psychiatry
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Eiji Nakagawa
  • Lettonie
      • Riga, Lettonie, LV-1004
        • Recrutement
        • Childrens University Hospital
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Guntis Rozentals
  • Mexique
    • Jalisco
      • El Retiro, Jalisco, Mexique, 44280
        • Pas encore de recrutement
        • Hospital Civil Fray Antonio Alcalde
        • Chercheur principal:
          • Hugo Ceja Moreno
        • Contact:
  • Pays-Bas
    • Noord-Brabant
      • Heeze, Noord-Brabant, Pays-Bas, 5591 VE
        • Recrutement
        • Kempenhaeghe - PPDS
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Marian Majoie
    • Overijssel
      • Zwolle, Overijssel, Pays-Bas, 8025 BV
        • Recrutement
        • Stichting Epilepsie Instellingen Nederland
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Boudewijn Gunning
  • Pologne
      • Gdansk, Pologne, 80-952
        • Pas encore de recrutement
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
        • Chercheur principal:
          • Maria Mazurkiewicz-Beldzinska
        • Contact:
      • Poznan, Pologne, 60-355
        • Pas encore de recrutement
        • Szpital Kliniczny im. H.Swiecickiego Uniwersytetu Medycznego im. Karola Marcinkowskiego w Poznaniu
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Barbara Steinborn
    • Malopolskie
      • Krakow, Malopolskie, Pologne, 30-363
        • Recrutement
        • Centrum Medyczne Plejady
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Marta Zolnowska
    • Mazowieckie
      • Warszawa, Mazowieckie, Pologne, 02-091
        • Pas encore de recrutement
        • Dzieciecy Szpital Kliniczny im. Jozefa Polikarpa Brudzinskiego w Warszawie
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Sergiusz Jozwiak
  • Serbie
      • Belgrade, Serbie, 11000
        • Recrutement
        • Clinic for Neurology and Psychiatry for Children and Youth
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Milan Borkovic
      • Belgrade, Serbie, 11000
        • Recrutement
        • Mother and Child Health Care Institute of Serbia Dr Vukan Cupic
        • Chercheur principal:
          • Ruzica Kravljanac
        • Contact:
      • Nis, Serbie, 18 000
        • Recrutement
        • University Clinical Center Nis
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Tatjana Tosic
      • Novi Sad, Serbie, 21 000
        • Recrutement
        • Children and Youth Health Care Institute of Vojvodina
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Marija Knezevic-Pogancev
  • Ukraine
      • Ivano-Frankivsk, Ukraine, 76018
        • Pas encore de recrutement
        • Communal Non-commercial Enterprise Iv-Frank Regional Childrens Clinical Hosp of Iv-Frank RC
        • Contact:
          • Site Contact
          • Numéro de téléphone: +380505624064
          • E-mail: delwa@ukr.net
        • Chercheur principal:
          • Dmytro Delva
      • Kyiv, Ukraine, 4080
        • Pas encore de recrutement
        • CNPE Clinical Hospital Psychiatry of the Executive Body of the Kyiv City Council KCSA
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Volodymyr Kharytonov
      • Kyiv, Ukraine, 4209
        • Pas encore de recrutement
        • SI Ukr. Med. Rehabilitation Center For Children With Organic Injury of Nervous System of MoH of Ukr
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Volodymyr Martyniuk
    • Dnipropetrovs'ka Oblast
      • Dnipro, Dnipropetrovs'ka Oblast, Ukraine, 49100
        • Pas encore de recrutement
        • Municipal Institution Dnipropetrovsk Regional Children Clinical Hospital of DRC
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Alla Kyrychenko
      • Dnipro, Dnipropetrovs'ka Oblast, Ukraine, 49101
        • Pas encore de recrutement
        • Communal Non-profit Enterprise Dnipro City Children Clinical Hospital #5 of DCC
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Iryna Makedonska
  • États-Unis
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, États-Unis, 85016
        • Pas encore de recrutement
        • Phoenix Childrens Hospital
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Angus Wilfong
      • Tucson, Arizona, États-Unis, 85718
        • Pas encore de recrutement
        • Center for Neurosciences
        • Chercheur principal:
          • Dinesh Talwar
        • Contact:
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90095
        • Pas encore de recrutement
        • David Geffen School of Medicine at UCLA
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Shaun Hussain
      • San Francisco, California, États-Unis, 94143
        • Recrutement
        • University of California Benioff Children's Hospital
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Joseph Sullivan
    • Colorado
      • Denver, Colorado, États-Unis, 80218
        • Pas encore de recrutement
        • Colorado Children's Hospital
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Scott Demarest
    • Florida
      • Winter Park, Florida, États-Unis, 32789
        • Pas encore de recrutement
        • Pediatric Neurology PA
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Ronald Davis
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30328
        • Recrutement
        • Clinical Integrative Research Center of Atlanta
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Julio Flamini
      • Marietta, Georgia, États-Unis, 30066
        • Pas encore de recrutement
        • Sunrise Pediatric Neurology
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Cherise Frazier
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
        • Recrutement
        • University of Iowa Hospitals & Clinics - (CRS)
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Michael Ciliberto
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, États-Unis, 20817
        • Recrutement
        • Midatlantic Epilepsy and Sleep Center
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Pavel Klein
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, États-Unis, 55102
        • Pas encore de recrutement
        • Minnesota Epilepsy Group PA
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Nitin Agarwal
    • New Jersey
      • Livingston, New Jersey, États-Unis, 07039
        • Recrutement
        • Institute of Neurology and Neurosurgery at Saint Barnabas, LLC
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Rina Goldberg
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10016
      • New York, New York, États-Unis, 10003
        • Pas encore de recrutement
        • Boston Children's Health Physicians (BCHP)
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Steven Wolf
      • New York, New York, États-Unis, 10016
        • Pas encore de recrutement
        • Northwell Health Physician Partners - Neurology at Lenox Hill
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Ruben Kuzniecky
    • Ohio
      • Toledo, Ohio, États-Unis, 43614
        • Pas encore de recrutement
        • University of Toledo
        • Chercheur principal:
          • Imran Ali
        • Contact:
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97239
        • Pas encore de recrutement
        • Oregon Health and Science University
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Colin Roberts
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19107
        • Pas encore de recrutement
        • Thomas Jefferson University
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Michael Sperling
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Pas encore de recrutement
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Eric Marsh
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19134
        • Pas encore de recrutement
        • St. Christopher's Hospital for Children
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Ignacio Valencia
      • York, Pennsylvania, États-Unis, 17403
        • Recrutement
        • WellSpan Oncology Research
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Todd Barron
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, États-Unis, 29425
        • Recrutement
        • Medical University of South Carolina Children Hospital - PIN
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Jonathan Halford
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, États-Unis, 76104
        • Recrutement
        • Cook Children's Medical Center - Jane and John Justin Neurosciences Center
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Michael Perry
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84113
        • Pas encore de recrutement
        • University of Utah - Primary Children's Hospital - PPDS
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Matthew Sweney
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98105
        • Pas encore de recrutement
        • Seattle Children's Hospital
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Russell Saneto
      • Tacoma, Washington, États-Unis, 98402
        • Pas encore de recrutement
        • MultiCare Institute for Research & Innovation (Tacoma)
        • Chercheur principal:
          • Steven Phillips
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

2 ans à 56 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

1. Le participant doit avoir :

  • A déjà été inscrit dans l'étude clinique soticlestat TAK-935-3001 (NCT04940624) ou TAK-935-3002 (NCT04938427).

Critère d'exclusion:

  1. Troubles neurologiques instables et cliniquement significatifs (autres que la maladie étudiée), psychiatriques, cardiovasculaires, ophtalmologiques, pulmonaires, hépatiques, rénaux, métaboliques, gastro-intestinaux, urologiques, immunologiques, hématopoïétiques, endocriniens, malins, y compris les tumeurs évolutives, ou autres anomalies pouvant avoir un impact la capacité de participer à l'étude ou qui peuvent potentiellement confondre les résultats de l'étude. Il est de la responsabilité de l'investigateur d'évaluer la signification clinique ; cependant, une consultation avec le moniteur médical peut être justifiée.
  2. Anomalie ECG anormale et cliniquement significative lors de la visite 1, y compris l'intervalle QT avec la méthode de correction de Fridericia (QTcF) > 450 millisecondes (ms) confirmée par un ECG répété utilisant la mesure manuelle de QTcF.
  3. Le participant est considéré par l'investigateur comme étant à risque imminent de suicide ou de blessure à soi-même, à autrui ou à des biens. Les participants qui ont des réponses positives aux items 4 ou 5 du CSSRS avant le dosage sont exclus. Cette échelle ne sera administrée qu'aux participants âgés de ≥ 6 ans.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Soticlestat
Les participants atteints de DS et de LGS recevront : Participants pesant <45 kg : Soticlestat, mini-comprimés, titrés du niveau de dose le plus faible (60 mg à 140 mg) à la dose la plus élevée (100 mg à 200 mg) deux fois par jour (BID), en fonction du poids corporel, par voie orale/ via des sondes d'alimentation entérale, y compris, mais sans s'y limiter, la sonde nasogastrique (NG), la sonde de gastrostomie (sonde G), le bouton MIC-KEY, jusqu'à 2 semaines pendant la période de titration. Continueront à recevoir la dose qu'ils reçoivent à la fin de la période de titration, pendant environ 4 ans dans la période d'entretien. jusqu'à 1 semaine) pendant la période de réduction. Participants pesant ≥ 45 kg/adultes : mini-comprimés/comprimés de Soticlestat avec une dose initiale de 200 mg BID suivis de 300 mg BID, jusqu'à 2 semaines pendant la période de titration. Continueront à recevoir 300 mg BID pendant environ 4 ans dans Période de maintenance. La dose sera réduite jusqu'à 100 mg tous les 3 jours jusqu'à ce que le médicament à l'étude soit interrompu (jusqu'à 1 semaine) pendant la période de réduction.
Médicament: Soticlestat
Mini-comprimés ou comprimés de Soticlestat
Autres noms:
  • TAK-935

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants avec au moins un événement indésirable lié au traitement (TEAE)
Délai: Jusqu'à 4 ans
Un événement indésirable (EI) est défini comme tout événement médical indésirable chez un participant à une enquête clinique auquel un médicament a été administré ; il ne doit pas nécessairement y avoir de lien de causalité avec ce traitement. Un EI peut donc être tout signe défavorable et non intentionnel (par exemple, un résultat de laboratoire anormal cliniquement significatif), un symptôme ou une maladie temporairement associé à l'utilisation d'un médicament, qu'il soit ou non considéré comme lié au médicament. Un TEAE est tout EI signalé pour la première fois ou l'aggravation d'un événement préexistant après la première dose du médicament à l'étude et dans les 30 jours suivant la dernière administration du médicament à l'étude.
Jusqu'à 4 ans
Changement par rapport à la ligne de base du poids corporel pour tous les groupes d'âge
Délai: Jusqu'à 4 ans
Jusqu'à 4 ans
Changement de la taille de base pour tous les groupes d'âge
Délai: Jusqu'à 4 ans
Jusqu'à 4 ans
Changement par rapport à la ligne de base du score de l'échelle d'évaluation de la gravité du suicide de Columbia (C-SSRS)
Délai: Jusqu'à 4 ans
Le C-SSRS suit systématiquement les idées et les comportements suicidaires. La plage de score total est de 0 (aucune idéation n'est présente) à 5 (idéation suicidaire active avec un plan et une intention spécifiques). Plus le score est élevé, plus les idées suicidaires sont importantes.
Jusqu'à 4 ans
Valeur absolue du stade de Tanner pour les enfants de 6 à 17 ans au cours de l'étude
Délai: Jusqu'à 4 ans
Le score d'évaluation de Tanner est utilisé pour documenter le stade de développement de la puberté en évaluant les caractéristiques sexuelles secondaires, classées en 5 stades : stade 1 (pas de développement) à 5 (développement de type adulte en quantité et en taille).
Jusqu'à 4 ans
Valeur absolue du facteur de croissance analogue à l'insuline 1 (IGF-1) pour les enfants de 2 à 17 ans pendant l'étude
Délai: Jusqu'à 4 ans
Jusqu'à 4 ans

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement en pourcentage par rapport au départ de la fréquence totale des crises par 28 jours pour les participants DS et LGS
Délai: Jusqu'à 4 ans
La fréquence des crises par 28 jours est définie comme le nombre total de crises signalées au cours de la période divisé par le nombre de jours pendant la période où les crises ont été évaluées multiplié par 28. Le changement en pourcentage par rapport au départ est défini comme (la fréquence des crises par 28 jours pendant la période de traitement - la fréquence des crises par 28 jours au départ) divisée par la fréquence des crises par 28 jours au départ multipliée par 100.
Jusqu'à 4 ans
Pourcentage de changement par rapport au départ dans la fréquence des crises convulsives par 28 jours dans la cohorte DS
Délai: Jusqu'à 4 ans
La fréquence des crises convulsives par 28 jours est définie comme le nombre total de crises convulsives signalées au cours de la période divisé par le nombre de jours pendant la période où les crises ont été évaluées multiplié par 28. Le changement en pourcentage par rapport au départ sera défini comme (la fréquence des crises convulsives par 28 jours pendant la période de traitement - la fréquence des crises convulsives par 28 jours au départ) divisée par la fréquence des crises convulsives par 28 jours au départ multipliée par 100.
Jusqu'à 4 ans
Pourcentage de changement par rapport au départ dans la fréquence des crises de chute motrice majeure (MMD) par 28 jours dans la cohorte LGS
Délai: Jusqu'à 4 ans
La fréquence des crises de MMD par 28 jours est définie comme le nombre total de crises de MMD signalées au cours de la période divisé par le nombre de jours pendant la période où les crises ont été évaluées multiplié par 28. Le changement en pourcentage par rapport au départ sera défini comme (la fréquence des crises de MMD par 28 jours pendant la période de traitement - la fréquence des crises de MMD par 28 jours au départ) divisée par la fréquence des crises de MMD par 28 jours au départ multipliée par 100.
Jusqu'à 4 ans
Score d'impression clinique globale d'amélioration (CGI-I)
Délai: Jusqu'à 4 ans
Le clinicien CGI-I est une échelle de Likert en 7 points que l'investigateur utilise pour évaluer le changement (amélioration) d'un participant dans le contrôle global des crises, le comportement, la sécurité et la tolérabilité, après le début du médicament à l'étude par rapport à la ligne de base (avant le traitement avec le médicament à l'étude ). Le participant sera noté comme suit : 1 (très amélioré), 2 (beaucoup amélioré), 3 (peu amélioré), 4 (pas de changement), 5 (peu pire), 6 (bien pire) et 7 (très pire). Un score plus élevé indiquera des symptômes plus graves.
Jusqu'à 4 ans
Score d'impression globale d'amélioration du soignant (Care GI-I)
Délai: Jusqu'à 4 ans
Le Care GI-I est une échelle de Likert en 7 points que le soignant utilise pour évaluer l'amélioration du contrôle global des crises, du comportement, de la sécurité et de la tolérabilité après le début du médicament à l'étude par rapport à la ligne de base (avant le traitement avec le médicament à l'étude). Le participant sera noté comme suit : 1 (très amélioré), 2 (beaucoup amélioré), 3 (peu amélioré), 4 (pas de changement), 5 (peu pire), 6 (bien pire) et 7 (très pire). Le parent/tuteur remplira le Care GI-I via un entretien. Un score plus élevé indiquera des symptômes plus graves.
Jusqu'à 4 ans
Score d'intensité et de durée des crises CGI-I
Délai: Jusqu'à 4 ans
L'instrument d'intensité et de durée des crises CGI-I est utilisé par le parent/soignant pour évaluer l'amélioration de l'intensité et de la durée des crises convulsives (cohorte DS) ou des crises MMD (cohorte LGS) par rapport à la ligne de base. Les symptômes du participant seront évalués sur une échelle de 7 points comme suit : 1 (très amélioré), 2 (beaucoup amélioré), 3 (peu amélioré), 4 (pas de changement), 5 (peu pire), 6 (bien pire) , et 7 (bien pire). Un score plus élevé indiquera des symptômes plus graves.
Jusqu'à 4 ans
Score CGI-I des symptômes non épileptiques
Délai: Jusqu'à 4 ans
L'instrument CGI-I des symptômes non épileptiques est une série d'évaluations à un seul élément que l'investigateur utilise pour évaluer l'amélioration des symptômes et des impacts dans certains domaines non épileptiques depuis le début du médicament à l'étude. Le participant sera évalué sur une échelle de 7 points par l'investigateur comme suit : 1 (très amélioré), 2 (très amélioré), 3 (peu amélioré), 4 (pas de changement), 5 (peu pire), 6 (beaucoup pire) et 7 (très bien pire). Au départ, un formulaire de symptômes est rempli par le clinicien en collaboration avec le soignant principal pour évaluer l'état des participants en fonction de la présence de tout symptôme non convulsif. Un score plus élevé indiquera des symptômes plus graves.
Jusqu'à 4 ans
Changement du score de l'inventaire de la qualité de vie-incapacité (QI-incapacité)
Délai: Jusqu'à 4 ans
L'outil QI-Disability est un questionnaire déclaré par les parents/soignants qui évalue la qualité de vie des enfants ayant une déficience intellectuelle. Il contient 32 items couvrant 6 domaines de la qualité de vie : la santé physique, les émotions positives, les émotions négatives, les interactions sociales, les loisirs et le plein air et l'autonomie. Les scores proviennent d'une échelle de Likert à 5 points, puis sont transformés en une échelle de 0 à 100. Les scores possibles vont de 0 à 100, les scores les plus élevés indiquant une meilleure qualité de vie.
Jusqu'à 4 ans

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Takeda

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Study Director, Takeda

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

4 mars 2022

Achèvement primaire (Estimé)

22 mai 2026

Achèvement de l'étude (Estimé)

22 mai 2026

Dates d'inscription aux études

Première soumission

15 décembre 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

15 décembre 2021

Première publication (Réel)

20 décembre 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

21 février 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

20 février 2024

Dernière vérification

1 février 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • TAK-935-3003
  • 2021-002482-17 (Numéro EudraCT)
  • jRCT2051210182 (Identificateur de registre: jRCT)
  • 2022-502802-34 (Autre identifiant: EU CTIS)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Takeda donne accès aux données anonymisées des participants individuels (DPI) pour les études éligibles afin d'aider les chercheurs qualifiés à atteindre des objectifs scientifiques légitimes (l'engagement de partage de données de Takeda est disponible sur https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Ces IPD seront fournis dans un environnement de recherche sécurisé après l'approbation d'une demande de partage de données et selon les termes d'un accord de partage de données.

Critères d'accès au partage IPD

Les IPD des études éligibles seront partagées avec des chercheurs qualifiés selon les critères et le processus décrits sur https://vivli.org/ourmember/takeda/. Pour les demandes approuvées, les chercheurs auront accès à des données anonymisées (afin de respecter la vie privée des patients conformément aux lois et réglementations applicables) et aux informations nécessaires pour répondre aux objectifs de la recherche dans le cadre d'un accord de partage de données.

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • PROTOCOLE D'ÉTUDE
  • SÈVE
  • CIF
  • RSE

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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