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드라베 증후군 또는 레녹스-가스토 증후군이 있는 소아 및 성인의 추가 요법으로서 소티클레스타트에 대한 연구

2026년 8월 14일 업데이트: Takeda

드라베 증후군 또는 레녹스-가스토 증후군(ENDYMION 2) 환자에서 보조 요법으로서 소티클레스타트의 장기 안전성 및 내약성을 평가하기 위한 3상, 전향적, 공개, 다중 사이트, 3상 연구의 확장

이 연구의 주요 목표는 소티클레스타트를 추가 요법으로 투여했을 때 드라베 증후군(DS) 또는 레녹스-가스토 증후군(LGS)이 있는 어린이와 성인의 발작 횟수를 줄이는지 알아보는 것입니다.

참가자는 표준 항발작 요법과 소티클레스타트 정제를 받게 됩니다. 연구 기간 동안 예정된 방문 및 후속 전화 통화가 있을 것입니다.

연구 개요

상태

종료됨

정황

개입 / 치료

상세 설명

이 연구에서 테스트 중인 약물은 soticlestat(TAK-935)입니다. 이전 임상 3상 연구인 TAK-935-3001[NCT04940624](DS가 있는 참가자) 또는 TAK-935-3002[NCT04938427](LGS가 있는 참가자) 중 하나에 참여한 소아 및 성인 참가자에게 장기간 투여된 Soticlestat는 유효성 분석과 함께 추가 안전성 및 내약성 데이터에 대해 평가됩니다.

이 연구에는 약 376명의 참가자가 등록됩니다.

모든 참가자는 2주 적정 기간 동안 체중에 따라 소티클레스타트를 받게 됩니다. 적정 기간 이후 참가자는 유지 기간에 동일한 용량을 계속 받게 됩니다. 유지 기간이 끝나면 용량을 줄인 다음(이미 최저 용량이 아닌 경우) 중지합니다. 하루에 두 번 100mg의 최소 용량(BID)을 견디지 못하는 참가자는 연구에서 중단됩니다.

이 다중 센터 시험은 전 세계적으로 실시됩니다. 연구에 참여하는 전체 시간은 약 4년 또는 스폰서의 재량에 따라 연구가 중단되거나 제품이 마케팅 승인을 받을 때까지입니다. 연구가 완료되기 전에 연구 약물 치료를 중단한 참가자는 프로토콜에 따라 계속 추적되고 최종 후속 전화 통화까지 매일 발작 일지를 유지합니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

352

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 그리스
      • Larissa, 그리스, 411 10
        • University General Hospital of Larissa
      • Thessaloniki, 그리스, 546 42
        • Hippokration Hospital
    • Attica
      • Athens, Attica, 그리스, 115 27
        • Childrens' Hospital of Athens 'P. and A. Kyriakou'
      • Chaïdári, Attica, 그리스, 124 62
        • Attikon University General Hospital
  • 네덜란드
    • North Brabant
      • Heeze, North Brabant, 네덜란드, 5591 VE
        • Kempenhaeghe - PPDS
    • Overijssel
      • Zwolle, Overijssel, 네덜란드, 8025 BV
        • Stichting Epilepsie Instellingen Nederland
  • 독일
    • Baden-Wurttemberg
      • Freiburg im Breisgau, Baden-Wurttemberg, 독일, 79106
        • Alberta Childrens Hospital
    • Hesse
      • Frankfurt am Main, Hesse, 독일, 60528
        • Klinikum der Johann-Wolfgang Goethe-Universitat
    • North Rhine-Westphalia
      • Bielefeld, North Rhine-Westphalia, 독일, 33617
        • Krankenhaus Mara gGmbH - Epilepsiezentrum Bethel
    • Saxony
      • Radeberg, Saxony, 독일, 01454
        • Kleinwachau Sachsisches Epilepsiezentrum Radeberg Gemeinnutzige Gmbh
  • 라트비아
      • Riga, 라트비아, LV-1004
        • Childrens University Hospital
  • 러시아 제국
      • Krasnoyarsk, 러시아 제국, 660022
        • Krasnoyarsk State Medical University n.a. V.F. Voyno-Ysenetskiy
      • Moscow, 러시아 제국, 125412
        • Russian National Research Medical University n.a. N.I.Pirogov
      • Tyumen, 러시아 제국, 625023
        • Tyumen State Medical Academy
      • Yekaterinburg, 러시아 제국, 620144
        • UGMK-Zdorojie, LLC
    • Moscow
      • Moscow, Moscow, 러시아 제국, 117437
        • Russian National Research Medical University n.a. N.I.Pirogov
  • 멕시코
    • Jalisco
      • El Retiro, Jalisco, 멕시코, 44280
        • Hospital Civil Fray Antonio Alcalde
  • 미국
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, 미국, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
      • Tucson, Arizona, 미국, 85718
        • Center For Neurosciences
    • California
      • Los Angeles, California, 미국, 90095
        • David Geffen School of Medicine at UCLA
      • San Francisco, California, 미국, 94143
        • University of California Benioff Children's Hospital
    • Colorado
      • Denver, Colorado, 미국, 80218
        • Colorado Children's Hospital
    • Florida
      • Winter Park, Florida, 미국, 32789
        • Pediatric Neurology PA
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30328
        • Clinical Integrative Research Center of Atlanta
      • Marietta, Georgia, 미국, 30066
        • Sunrise Pediatric Neurology
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, 미국, 52242
        • University of Iowa Hospitals & Clinics - (CRS)
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, 미국, 20817
        • Midatlantic Epilepsy and Sleep Center
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, 미국, 55102
        • Minnesota Epilepsy Group PA
    • New Jersey
      • Livingston, New Jersey, 미국, 07039
        • Institute of Neurology and Neurosurgery at Saint Barnabas, LLC
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10016
        • NYU Comprehensive Epilepsy Center
      • New York, New York, 미국, 10003
        • Boston Children's Health Physicians (BCHP)
      • New York, New York, 미국, 10016
        • Northwell Health Physician Partners - Neurology at Lenox Hill
    • Ohio
      • Toledo, Ohio, 미국, 43614
        • University of Toledo
    • Oregon
      • Portland, Oregon, 미국, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19107
        • Thomas Jefferson University
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19134
        • St. Christopher's Hospital for Children
      • York, Pennsylvania, 미국, 17403
        • WellSpan Oncology Research
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, 미국, 29425
        • Medical University of South Carolina Children Hospital - PIN
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, 미국, 76104
        • Cook Children's Medical Center - Jane and John Justin Neurosciences Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, 미국, 84113
        • University of Utah - Primary Children's Hospital - PPDS
    • Washington
      • Seattle, Washington, 미국, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Tacoma, Washington, 미국, 98402
        • MultiCare Institute for Research & Innovation (Tacoma)
  • 벨기에
    • Antwerpen
      • Edegem, Antwerpen, 벨기에, 2650
        • UZ Antwerpen
    • Brabant Wallon
      • Ottignies-Louvain-la-Neuve, Brabant Wallon, 벨기에, 1340
        • Centre Neurologique William Lennox
    • Brussels Capital
      • Brussels, Brussels Capital, 벨기에, 1020
        • Hopital Universitaire des Enfants Reine Fabiola
  • 브라질
      • São Paulo, 브라질, 04023-900
        • Universidade Federal de Sao Paulo
      • São Paulo, 브라질, 05403-010
        • Universidade de Sao Paulo
    • Paraná
      • Curitiba, Paraná, 브라질, 81210-310
        • Instituto de Neurologia de Curitiba (INC)
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, 브라질, 90610-000
        • Hospital Sao Lucas Da Pontificia Universidade Catolica Do Rio Grande Do Sul (PUCRS)
    • São Paulo
      • Campinas, São Paulo, 브라질, 13083-887
        • Hospital das Clinicas - UNICAMP
  • 세르비아
      • Belgrade, 세르비아, 11000
        • Clinic for Neurology and Psychiatry for Children and Youth
      • Belgrade, 세르비아, 11000
        • Mother and Child Health Care Institute of Serbia Dr Vukan Cupic
      • Niš, 세르비아, 18 000
        • University Clinical Center Nis
      • Novi Sad, 세르비아, 21 000
        • Children and Youth Health Care Institute of Vojvodina
  • 스페인
      • Almería, 스페인, 04009
        • Hospital Regional Universitario de Malaga Hospital General
      • Barcelona, 스페인, 8035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
      • Granada, 스페인, 18008
        • Hospital Vithas La Salud
      • Seville, 스페인, 41013
        • Centro de Neurologia Avanzada
      • Valencia, 스페인, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
    • Navarre
      • Pamplona, Navarre, 스페인, 31008
        • Clinica Universidad Navarra
  • 우크라이나
      • Ivano-Frankivsk, 우크라이나, 76018
        • Communal Non-commercial Enterprise Iv-Frank Regional Childrens Clinical Hosp of Iv-Frank RC
      • Kyiv, 우크라이나, 4080
        • CNPE Clinical Hospital Psychiatry of the Executive Body of the Kyiv City Council KCSA
      • Kyiv, 우크라이나, 4209
        • SI Ukr. Med. Rehabilitation Center For Children With Organic Injury of Nervous System of MoH of Ukr
    • Dnipropetrovsk Oblast
      • Dnipro, Dnipropetrovsk Oblast, 우크라이나, 49100
        • Municipal Institution Dnipropetrovsk Regional Children Clinical Hospital of DRC
      • Dnipro, Dnipropetrovsk Oblast, 우크라이나, 49101
        • Communal Non-profit Enterprise Dnipro City Children Clinical Hospital #5 of DCC
  • 이탈리아
    • Lazio
      • Rome, Lazio, 이탈리아, 00185
        • Ospedale Bellaria
      • Rome, Lazio, 이탈리아, 00197
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu - INCIPIT - PIN
      • Rome, Lazio, 이탈리아
        • Fondazione Policlinico Universitario A Gemelli
    • Lombardy
      • Mantua, Lombardy, 이탈리아, 46100
        • ASST di Mantova - Azienda Ospedaliera Carlo Poma
      • Pavia, Lombardy, 이탈리아, 27100
        • ASST di Pavia - Fondazione Istituto Neurologico Mondino IRCCS
    • Tuscany
      • Florence, Tuscany, 이탈리아, 50139
        • Azienda Ospedaliero Universitaria A Meyer - INCIPIT - PIN
  • 일본
    • Aiti
      • Nagakute-Shi, Aiti, 일본, 480-1195
        • Aichi Medical University Hospital
    • Hukuoka
      • Fukuoka, Hukuoka, 일본, 813-0017
        • Fukuoka Children's Hospital
    • Kanagawa
      • Yokohama, Kanagawa, 일본, 232-0066
        • Kanagawa Prefectural Hospital Organization Kanagawa Children's Medical Center
    • Kumamoto
      • Kumamoto, Kumamoto, 일본, 862-0947
        • Kumamoto-Ezuko Medical Center for The Severely Disabled
    • Nagasaki
      • Omura-Shi, Nagasaki, 일본, 856-0835
        • National Hospital Organization Nagasaki Medical Center
    • Niigata
      • Niigata, Niigata, 일본, 950-2074
        • National Hospital Organization Nishi-Niigata Chuo National Hospital
    • Okayama-ken
      • Okayama, Okayama-ken, 일본, 700-8558
        • Okayama University Hospital
    • Osaka
      • Neyagawa, Osaka, 일본, 572-0085
        • Yasuhara Childrens Clinic
      • Osaka, Osaka, 일본, 534-0021
        • Osaka City General Hospital
      • Suita-Shi, Osaka, 일본, 565-0871
        • Osaka University Hospital
    • Shizuoka
      • Shizuoka, Shizuoka, 일본, 420-0953
        • National Hospital Organization Shizuoka Institute of Epilepsy and Neurological Disorders
    • Tokyo
      • Chuo-Ku, Tokyo, 일본, 104-0045
        • Hokkaido University Hospital
      • Kodaira-Shi, Tokyo, 일본, 187-0031
        • National Center of Neurology and Psychiatry
  • 중국
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, 중국, 100034
        • Peking University First Hospital
      • Beijing, Beijing Municipality, 중국, 100045
        • Beijing Children's Hospital,Capital Medical University
    • Chongqing Municipality
      • Chongqing, Chongqing Municipality, 중국, 400014
        • Children's Hospital of Chongqing Medical University
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, 중국, 510623
        • Guangzhou Women And Children's Medical Center
      • Guangzhou, Guangdong, 중국, 510260
        • The Second Affiliated Hospital of Guangzhou Medical Univeristy
      • Shenzhen, Guangdong, 중국, 518026
        • Shenzhen Children's Hospital
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, 중국, 430010
        • Wuhan Childrens hospital
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, 중국, 410008
        • Xiangya Hospital of Central South University
    • Jiangxi
      • Nanchang, Jiangxi, 중국, 330006
        • Jiangxi Provincial Children's Hospital
    • Jilin
      • Changchun, Jilin, 중국, 130021
        • The First Hospital of Jilin University
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, 중국, 201102
        • Children's Hospital of Fudan University
      • Shanghai, Shanghai Municipality, 중국, 200040
        • Children's Hospital of Shanghai
  • 캐나다
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, 캐나다, V5Z 4H4
        • Child and Family Research Institute
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, 캐나다, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
  • 폴란드
      • Gdansk, 폴란드, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Poznan, 폴란드, 60-355
        • Szpital Kliniczny im. H.Swiecickiego Uniwersytetu Medycznego im. Karola Marcinkowskiego w Poznaniu
    • Lesser Poland Voivodeship
      • Krakow, Lesser Poland Voivodeship, 폴란드, 30-363
        • Centrum Medyczne Plejady
    • Masovian Voivodeship
      • Warsaw, Masovian Voivodeship, 폴란드, 02-091
        • Dzieciecy Szpital Kliniczny im. Jozefa Polikarpa Brudzinskiego w Warszawie
  • 프랑스
      • Paris, 프랑스, 75019
        • Hôpital Robert Debré
      • Paris, 프랑스, 75015
        • Hopital Necker - Enfants Malades
    • Bouches-du-Rhone
      • Marseille, Bouches-du-Rhone, 프랑스, 13005
        • Hopitaux de La Timone
    • Cote-d'Or
      • Dijon, Cote-d'Or, 프랑스, 21079
        • CHRU Dijon Hopital General
    • Nord
      • Lille, Nord, 프랑스, 59000
        • Hopital Roger Salengro
  • 헝가리
      • Budapest, 헝가리, 1145
        • Orszagos Klinikai Idegtudomanyi Intezet
      • Budapest, 헝가리, 1023
        • Szent Janos Korhaz es Eszak-budai Egyesitett Korhazak
      • Budapest, 헝가리, 1143
        • Bethesda Gyermekkorhaz
    • Baranya
      • Pécs, Baranya, 헝가리, 7623
        • Pecsi Tudomanyegyetem
  • 호주
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, 호주, 2031
        • Sydney Children's Hospital
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, 호주, 4101
        • Queensland Childrens Hospital
    • Victoria
      • Heidelberg, Victoria, 호주, 3084
        • Austin Hospital
      • Melbourne, Victoria, 호주, 3004
        • Alfred Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

2년 (어린이, 성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

1. 참가자는 다음을 갖추어야 합니다.

  • 이전에 soticlestat 임상 연구 TAK-935-3001(NCT04940624) 또는 TAK-935-3002(NCT04938427)에 등록되었습니다.

제외 기준:

  1. 불안정하고 임상적으로 중요한 신경학적(연구 중인 질병 제외), 정신과, 심혈관, 안과, 폐, 간, 신장, 대사, 위장, 비뇨, 면역, 조혈, 내분비 질환, 진행성 종양을 포함한 악성 종양 또는 영향을 미칠 수 있는 기타 이상 연구에 참여할 수 있는 능력 또는 잠재적으로 연구 결과를 혼동시킬 수 있는 능력. 임상적 중요성을 평가하는 것은 조사자의 책임입니다. 그러나 의료 모니터와의 상담이 필요할 수 있습니다.
  2. 프리데리시아 교정 방법(QTcF) >450밀리초(ms)를 사용한 QT 간격을 포함하여 방문 1에서 비정상적이고 임상적으로 유의한 ECG 이상이 QTcF의 수동 측정을 사용하여 반복 ECG로 확인되었습니다.
  3. 참가자가 조사관에 의해 자살 또는 자신, 타인 또는 재산에 대한 부상의 임박한 위험에 처한 것으로 간주됩니다. 투약 전 CSSRS의 항목 번호 4 또는 5에 대해 긍정적인 답변을 받은 참가자는 제외됩니다. 이 척도는 6세 이상 참가자에게만 적용됩니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: Soticlestat
Participants with DS and LGS received:Participants weighing<45 kilograms(kg):Soticlestat,mini-tablets,titrated from lower dose level (60milligrams[mg]-140mg)to higher dose level(100mg-200mg) twice daily(BID),based on body weight,orally or via enteral feeding tubes including but not limited to nasogastric(NG) tube,gastrostomy tube(G-tube),MIC-KEY button,up to 2 weeks in Titration Period(TP).Participants continued to receive the dose they were on at end of TP,for approximately 4 years in Maintenance Period(MP).Dose was tapered down to lower dose(not less than lowest dose level based on weight) every 3 days until study drug was discontinued(up to 1 week) in Taper Period.Participants weighing≥45kg/adults:Soticlestat, mini-tablets/tablets with starting dose of 200mgBID followed by 300mgBID,up to 2 weeks in TP.Participants continued to receive 300mgBID for approximately 4years in MP.Dose was tapered down to 100mg every 3 days until study drug was discontinued(up to 1 week) in Taper Period.
의약품: 소티클레스타트
Soticlestat 미니 정제 또는 정제
다른 이름들:
  • 탁-935

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
Number of Participants With At Least One Treatment Emergent Adverse Event (TEAE)
기간: Up to end of study (approximately 3.6 years)
An Adverse Event (AE) was defined as any untoward medical occurrence in a clinical investigation participant administered a drug; it does not necessarily have to have a causal relationship with this treatment. An AE was therefore any unfavorable and unintended sign (example, a clinically significant abnormal laboratory finding), symptom, or disease temporally associated with the use of a drug, whether or not it was considered related to the drug. A TEAE was defined as any AE that started or increased in severity after the first dose of the study drug in this open label extension (OLE) study.
Up to end of study (approximately 3.6 years)
Number of Participants in Each Category of the Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) Over Time
기간: At first visit post-baseline (Visit 1 [V1], Day 1 of the current study), Week 13 (V4), Week 26 (V5), Week 52 (V7), Week 78 (V9), Week104 (v11), Week 130 (V12) and Week 156 (V13)
C-SSRS systematically tracks suicidal ideation and behavior. Responses to questions in the C-SSRS at baseline and each post-baseline time point were collected for participants ≥6 years of age. C-SSRS incidences were categorized as follows: No Suicidal Ideation or Suicidal Behavior or Non-suicidal Self-injurious Behavior (No SI or SB or NSSJB), Non-suicidal Self-injurious Behavior (NSSJB), Suicidal Ideation (SI), and Suicidal Behavior (SB). For each visit (V), the "Yes" answer to the question with the highest severity rank was used to determine the C-SSRS category of a participant. The category Missing indicates the number of participants for whom no data was collected at the particular time point. For each time point only categories with at least 1 participant are presented. BL denotes Baseline and W denotes Week for the reported categories.
At first visit post-baseline (Visit 1 [V1], Day 1 of the current study), Week 13 (V4), Week 26 (V5), Week 52 (V7), Week 78 (V9), Week104 (v11), Week 130 (V12) and Week 156 (V13)
Change From Baseline in Body Weight for All Age Groups
기간: From Baseline to Week 104
BL denotes Baseline, CFB denotes Change from Baseline and W denotes Week for the reported categories.
From Baseline to Week 104
Change From Baseline in Height for All Age Groups
기간: Baseline to Week 104
BL denotes Baseline, CFB denotes Change from Baseline and W denotes Week for the reported categories.
Baseline to Week 104
Number of Participants in Each Tanner Stage for Children 6 to 17 Years of Age During the Study
기간: From Baseline to Week 130
Tanner assessment scores were used to document the stage of development of puberty by assessing the secondary sexual characteristics, rated in 5 stages: Stage 1 (no development) to 5 (adult-like development in quantity and size) by age (6 to 17 years of age) and sex (boys and girls) during the study. Tanner scale boy clinical classification test names for each stage are reported as follows: TANN02-Genitalia and TANN02-Pubic Hair. Tanner scale girl clinical classification test names for each stage are reported as follows: TANN01-Breast and TANN01-Pubic Hair.
From Baseline to Week 130
Absolute Value for Insulin-like Growth Factor 1 (IGF-1) for Children 2 to 17 Years of Age During the Study
기간: From Baseline to Week 130
Absolute values of IGF1 were summarized descriptively as a continuous variable by age and by sex (male and female). If multiple assessments for a participant at different visits at a particular age were available, then the average of all data for that participant were used for the summary.
From Baseline to Week 130

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
Percent Change From Baseline in Total Seizure Frequency Per 28 Days
기간: From Baseline to Week 156
Seizure frequency per 28 days was defined as total number of seizures reported during the period divided by number of days during the period seizures were assessed multiplied by 28. Percent change from Baseline was defined as (frequency of seizures per 28 days during Treatment Period - frequency of seizures per 28 days at Baseline) divided by the frequency of seizures per 28 days at Baseline multiplied by 100.
From Baseline to Week 156
Percent Change From Baseline in Convulsive Seizure Frequency Per 28 Days in DS Cohort
기간: From Baseline to Week 156
Convulsive seizure frequency per 28 days was defined as total number of convulsive seizures reported during the period divided by number of days during the period seizures were assessed multiplied by 28. Percent change from Baseline was defined as (frequency of convulsive seizures per 28 days during Treatment Period - frequency of convulsive seizures per 28 days at Baseline) divided by the frequency of convulsive seizures per 28 days at Baseline multiplied by 100.
From Baseline to Week 156
Percent Change From Baseline in Major Motor Drop (MMD) Seizure Frequency Per 28 Days in LGS Cohort
기간: From Baseline to Week 144
MMD seizure frequency per 28 days was defined as the total number of MMD seizures reported during the period divided by the number of days during the period seizures were assessed multiplied by 28. Percent change from baseline was defined as (frequency of MMD seizures per 28 days during the Treatment Period - frequency of MMD seizures per 28 days at Baseline) divided by the frequency of MMD seizures per 28 days at Baseline multiplied by 100.
From Baseline to Week 144
Number of Participants With Improvement in the Clinical Global Impression of Improvement (CGI-I) Score
기간: From Baseline to Week 156
The CGI-I Clinician is a 7-point Likert scale that the investigator uses to rate a participant's change in overall seizure control, behavior, safety and tolerability, after the initiation of study drug relative to Baseline (before treatment with study drug). The participants were rated as follows: 1 (very much improved), 2 (much improved), 3 (minimally improved), 4 (no change), 5 (minimally worse), 6 (much worse), and 7 (very much worse). Reported here is the number of participants with improvement, which includes the CGI-I responses: very much improved, much improved, minimally improved.
From Baseline to Week 156
Number of Participants With Improvement in the Caregiver Global Impression of Improvement (Care GI-I) Score
기간: From Baseline to Week 156
The Care GI-I is a 7-point Likert scale that the caregiver used to rate a participant's change in overall seizure control, behavior, safety and tolerability after the initiation of study drug relative to Baseline (before treatment with study drug). The participants were rated as follows: 1 (very much improved), 2 (much improved), 3 (minimally improved), 4 (no change), 5 (minimally worse), 6 (much worse), and 7 (very much worse). The parent/caregiver completed the Care GI-I via interview. Reported here is the number of participants with improvement, which includes the Care GI-I responses: very much improved, much improved, minimally improved.
From Baseline to Week 156
Number of Participants With Improvement in the CGI-I Seizure Intensity and Duration Score
기간: From Baseline to Week 156
The CGI-I seizure intensity and duration instrument was used by the parent/caregiver to rate a participant's change in intensity and duration of convulsive seizures (DS Cohort) or MMD seizures (LGS Cohort) from Baseline. The participant's symptoms were rated on 7-point scale as follows: 1 (very much improved), 2 (much improved), 3 (minimally improved), 4 (no change), 5 (minimally worse), 6 (much worse), and 7 (very much worse). Reported here is the number of participants with improvement, which includes the CGI-I Seizure responses: very much improved, much improved, minimally improved.
From Baseline to Week 156
Number of Participants With Improvement in CGI-I Nonseizure Symptoms Score
기간: From Baseline to Week 156
The CGI-I nonseizure symptoms instrument is a series of single-item assessments that the investigator used to rate a participant's change in the caregiver-identified symptoms and impacts in select nonseizure domains since initiating the study drug. The participants were rated on 7-point scale by the investigator as follows: 1 (very much improved), 2 (much improved), 3 (minimally improved), 4 (no change), 5 (minimally worse), 6 (much worse), and 7 (very much worse). At Baseline, a symptoms form was completed by the clinician in collaboration with the primary caregiver to assess the participants status based on the presence of any nonseizure symptoms. Reported here is the number of participants with improvement, which includes the CGI-I nonseizure symptoms responses: very much improved, much improved, minimally improved.
From Baseline to Week 156
Change From Baseline in Quality of Life Inventory-Disability (QI-Disability) Score
기간: From Baseline to Week 156
The QI-Disability tool is a parent/caregiver-reported questionnaire that evaluates quality of life in children with intellectual disabilities. It contains 32 items covering 6 domains of quality of life: physical health, positive emotions, negative emotions, social interaction, leisure and the outdoors, and independence. Items were rated on a 5-point Likert scale and then transformed to a scale of 0 to 100. Possible scores range from 0-100, with higher scores indicating better quality of life. Negative change from baseline indicates worsening of quality of life.
From Baseline to Week 156

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Takeda

수사관

  • 연구 책임자: Medical Director, Takeda (Note: This product was divested to Mistrau Bio, Inc. in 2026)

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2022년 3월 4일

기본 완료 (실제)

2025년 9월 24일

연구 완료 (실제)

2025년 9월 24일

연구 등록 날짜

최초 제출

2021년 12월 15일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2021년 12월 15일

처음 게시됨 (실제)

2021년 12월 20일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 9월 4일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 8월 14일

마지막으로 확인됨

2026년 8월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • TAK-935-3003
  • 2021-002482-17 (EudraCT 번호)
  • jRCT2051210182 (레지스트리 식별자: jRCT)
  • 2022-502802-34-00 (씨티스: EU CTIS)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

Takeda는 자격을 갖춘 연구자가 적법한 과학적 목표를 달성하는 데 도움이 되도록 적격한 연구에 대해 비식별화된 개인 참가자 데이터(IPD)에 대한 액세스를 제공합니다(Takeda의 데이터 공유 약속은 https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=에서 확인할 수 있습니다. 5). 이러한 IPD는 데이터 공유 요청 승인 후 데이터 공유 계약 조건에 따라 안전한 연구 환경에서 제공됩니다.

IPD 공유 액세스 기준

적격 연구의 IPD는 https://vivli.org/ourmember/takeda/에 설명된 기준 및 프로세스에 따라 자격을 갖춘 연구자와 공유됩니다. 승인된 요청의 경우 연구원은 데이터 공유 계약 조건에 따라 익명 데이터(해당 법률 및 규정에 따라 환자 개인 정보 보호를 위해) 및 연구 목표를 해결하는 데 필요한 정보에 액세스할 수 있습니다.

IPD 공유 지원 정보 유형

  • 연구_프로토콜
  • 수액
  • ICF
  • CSR

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

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