Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie dotyczące stosowania soticlestatu jako terapii uzupełniającej u dzieci i dorosłych z zespołem Dravet lub zespołem Lennoxa-Gastauta

20 lutego 2024 zaktualizowane przez: Takeda

Prospektywne, otwarte, wieloośrodkowe rozszerzenie badań fazy 3 fazy 3 w celu oceny długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji soticlestatu jako terapii wspomagającej u pacjentów z zespołem Dravet lub zespołem Lennoxa-Gastauta (ENDYMION 2)

Głównym celem badania jest sprawdzenie, czy soticlestat stosowany jako terapia wspomagająca zmniejsza liczbę napadów padaczkowych u dzieci i dorosłych z zespołem Dravet (DS) lub zespołem Lennoxa-Gastauta (LGS).

Uczestnicy otrzymają standardową terapię przeciwnapadową oraz tabletki soticlestatu. W trakcie badania będą zaplanowane wizyty i kolejne rozmowy telefoniczne.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Lek testowany w tym badaniu nazywa się soticlestat (TAK-935). Soticlestat podawany długotrwale dzieciom i dorosłym uczestnikom, którzy brali udział w jednym z poprzedzających badań klinicznych fazy 3, TAK-935-3001 [NCT04940624] (uczestnicy z DS) lub TAK-935-3002 [NCT04938427] (uczestnicy z LGS) będzie zostać ocenione pod kątem dodatkowych danych dotyczących bezpieczeństwa i tolerancji wraz z analizą skuteczności.

W badaniu weźmie udział około 376 uczestników.

Wszyscy uczestnicy otrzymają soticlestat na podstawie ich masy ciała w 2-tygodniowym okresie dostosowywania dawki. Po okresie dostosowywania dawki uczestnicy będą nadal otrzymywać tę samą dawkę w okresie leczenia podtrzymującego. Pod koniec okresu leczenia podtrzymującego dawka zostanie zmniejszona (chyba że jest to już najniższa dawka), a następnie zatrzymana. Uczestnicy nie tolerujący minimalnej dawki 100 mg dwa razy dziennie (BID) zostaną wycofani z badania.

To wieloośrodkowe badanie zostanie przeprowadzone na całym świecie. Całkowity czas udziału w badaniu wyniesie około 4 lat lub do momentu przerwania badania według uznania sponsora lub dopuszczenia produktu do obrotu. Uczestnicy, którzy zakończą leczenie badanym lekiem przed zakończeniem badania, będą nadal obserwowani zgodnie z protokołem i będą prowadzić dzienny dziennik napadów aż do ostatniej rozmowy telefonicznej

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

400

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Australia, 2031
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Sydney Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Michael Cardamore
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Queensland Childrens Hospital
        • Główny śledczy:
          • Catherine Riney
        • Kontakt:
    • Victoria
      • Heidelberg, Victoria, Australia, 3084
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Austin Hospital
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Ingrid Scheffer
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3004
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Alfred Hospital
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Terence OBrien
  • Belgia
    • Antwerpen
      • Edegem, Antwerpen, Belgia, 2650
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • UZ Antwerpen
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • An-Sofie Schoonjans
    • Brabant Wallon
      • Ottignies-Louvain-la-Neuve, Brabant Wallon, Belgia, 1340
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Centre Neurologique William Lennox
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Pascal Vrielynck
    • Brussels
      • Brussel, Brussels, Belgia, 1020
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Hôpital Universitaire Des Enfants Reine Fabiola
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Alec Aeby
  • Brazylia
      • Sao Paulo, Brazylia, 04023-900
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Universidade Federal de Sao Paulo
        • Główny śledczy:
          • Laura Maria Guilhoto
        • Kontakt:
      • Sao Paulo, Brazylia, 05403-010
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Universidade de São Paulo
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Kette Dualibi Ramos Valente
    • Parana
      • Curitiba, Parana, Brazylia, 81210-310
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Instituto de Neurologia de Curitiba (INC)
        • Główny śledczy:
          • Pedro Kowacs
        • Kontakt:
    • Rio Grande Do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brazylia, 90610-000
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Hospital Sao Lucas Da Pontificia Universidade Catolica Do Rio Grande Do Sul (PUCRS)
        • Główny śledczy:
          • Andre Palmini
        • Kontakt:
    • Sao Paulo
      • Campinas, Sao Paulo, Brazylia, 13083-887
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Hospital das Clinicas - UNICAMP
        • Główny śledczy:
          • Fernando Cendes
        • Kontakt:
  • Chiny
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Chiny, 100034
        • Rekrutacyjny
        • Peking University First Hospital
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Yuwu Jiang
      • Beijing, Beijing, Chiny, 100045
        • Rekrutacyjny
        • Beijing Children's Hospital，Capital Medical University
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Fang Fang
    • Chongqing
      • Chongqing, Chongqing, Chiny, 400014
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital of Chongqing Medical University
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Li Jiang
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Chiny, 510623
        • Rekrutacyjny
        • Guangzhou Women and Children's Medical Center
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Wen-Xiong Chen
      • Guangzhou, Guangdong, Chiny, 510260
        • Rekrutacyjny
        • The Second Affiliated Hospital of Guangzhou Medical Univeristy
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Wei-Ping Liao
      • Shenzhen, Guangdong, Chiny, 518026
        • Rekrutacyjny
        • Shenzhen Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Jianxiang Liao
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Chiny, 430010
        • Rekrutacyjny
        • Wuhan Childrens hospital
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Dan Sun
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Chiny, 410008
        • Rekrutacyjny
        • Xiangya Hospital of Central South University
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Jing Peng
    • Jiangxi
      • Nanchang, Jiangxi, Chiny, 330006
        • Rekrutacyjny
        • Jiangxi Provincial Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Jianmin Zhong
    • Jilin
      • Changchun, Jilin, Chiny, 130021
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • The First Hospital of Jilin University
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Weihong Lin
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Chiny, 201102
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Children's Hospital of Fudan University
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Shui-Zhen Zhou
      • Shanghai, Shanghai, Chiny, 200040
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Children's Hospital of Shanghai
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Yucai Chen
  • Federacja Rosyjska
      • Ekaterinburg, Federacja Rosyjska, 620144
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • UGMK-Zdorojie, LLC
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Tatiana Tomenko
      • Krasnoyarsk, Federacja Rosyjska, 660022
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Krasnoyarsk State Medical University n.a. V.F. Voyno-Ysenetskiy
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Diana Dmitrenko
      • Moscow, Federacja Rosyjska, 125412
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Russian National Research Medical University n.a. N.I.Pirogov
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Elena Belousova
      • Tyumen', Federacja Rosyjska, 625023
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Tyumen State Medical Academy
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Olga Rakhmanina
    • Moskva
      • Moscow, Moskva, Federacja Rosyjska, 117437
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Russian National Research Medical University n.a. N.I.Pirogov
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Nikolay Zavadenko
  • Francja
      • Paris, Francja, 75019
        • Rekrutacyjny
        • Hôpital Robert Debré
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Stephane Auvin
      • Paris, Francja, 75015
        • Rekrutacyjny
        • Hopital Necker - Enfants Malades
        • Główny śledczy:
          • Rima El Nabbout-Tarantino
        • Kontakt:
    • Bouches-du-Rhone
      • Marseille, Bouches-du-Rhone, Francja, 13005
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Hopitaux de La Timone
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Mathieu Milh
    • Cote-d'Or
      • Dijon, Cote-d'Or, Francja, 21079
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • CHRU Dijon Hopital General
        • Główny śledczy:
          • Martine Lemesle-Martin
        • Kontakt:
    • Nord
      • Lille, Nord, Francja, 59000
  • Grecja
      • Larisa, Grecja, 411 10
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • University General Hospital of Larissa
        • Główny śledczy:
          • Efthimios Dardiotis
        • Kontakt:
      • Thessaloniki, Grecja, 546 42
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Hippokration Hospital
        • Główny śledczy:
          • Dimitrios Zafeiriou
        • Kontakt:
    • Attiki
      • Athens, Attiki, Grecja, 115 27
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Childrens' Hospital of Athens 'P. and A. Kyriakou'
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Georgios Vartzelis
      • Chaidari, Attiki, Grecja, 124 62
        • Rekrutacyjny
        • Attikon University General Hospital
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Argirios Dinopoulos
  • Hiszpania
      • Almeria, Hiszpania, 04009
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Hospital Regional Universitario de Malaga Hospital General
        • Główny śledczy:
          • Pedro Serrano
        • Kontakt:
      • Barcelona, Hiszpania, 8035
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Manuel Toledo
      • Granada, Hiszpania, 18008
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Hospital Vithas La Salud
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Juan Sanchez Alvarez
      • Sevilla, Hiszpania, 41013
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Centro de Neurologia Avanzada
        • Główny śledczy:
          • Juan Jesus Rodriguez Uranga
        • Kontakt:
      • Valencia, Hiszpania, 46026
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Vicente Villanueva
    • Navarra
      • Pamplona, Navarra, Hiszpania, 31008
        • Rekrutacyjny
        • Clinica Universidad Navarra
        • Główny śledczy:
          • Rocio Sanchez-Carpintero
        • Kontakt:
  • Holandia
    • Noord-Brabant
      • Heeze, Noord-Brabant, Holandia, 5591 VE
        • Rekrutacyjny
        • Kempenhaeghe - PPDS
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Marian Majoie
    • Overijssel
      • Zwolle, Overijssel, Holandia, 8025 BV
        • Rekrutacyjny
        • Stichting Epilepsie Instellingen Nederland
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Boudewijn Gunning
  • Japonia
    • Aiti
      • Nagakute-Shi, Aiti, Japonia, 480-1195
    • Hukuoka
      • Fukuoka-Shi, Hukuoka, Japonia, 813-0017
        • Rekrutacyjny
        • Fukuoka Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Ryutaro Kira
    • Kanagawa
      • Yokohama-Shi, Kanagawa, Japonia, 232-0066
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Kanagawa Prefectural Hospital Organization Kanagawa Children's Medical Center
        • Główny śledczy:
          • Tomohide Goto
        • Kontakt:
          • Site Contact
          • Numer telefonu: +81457112351
          • E-mail: tgoto@kcmc.jp
    • Kumamoto
      • Kumamoto-Shi, Kumamoto, Japonia, 862-0947
        • Rekrutacyjny
        • Kumamoto-Ezuko Medical Center for The Severely Disabled
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Takateru Ishitsu
    • Nagasaki
      • Omura-Shi, Nagasaki, Japonia, 856-0835
        • Rekrutacyjny
        • National Hospital Organization Nagasaki Medical Center
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Ryoko Honda
    • Niigata
      • Niigata-Shi, Niigata, Japonia, 950-2074
        • Rekrutacyjny
        • National Hospital Organization Nishi-Niigata Chuo National Hospital
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Jun Tohyama
    • Okayama
      • Okayama-city, Okayama, Japonia, 700-8558
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Okayama University Hospital
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Katsuhiro Kobayashi
    • Osaka
      • Neyagawa-Shi, Osaka, Japonia, 572-0085
        • Rekrutacyjny
        • Yasuhara Childrens Clinic
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Akihiro Yasuhara
      • Osaka-Shi, Osaka, Japonia, 534-0021
        • Rekrutacyjny
        • Osaka City General Hospital
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Shin Okazaki
      • Suita-Shi, Osaka, Japonia, 565-0871
        • Rekrutacyjny
        • Osaka University Hospital
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Shin Nabatame
    • Sizuoka
      • Shizuoka-Shi, Sizuoka, Japonia, 420-0953
        • Rekrutacyjny
        • National Hospital Organization Shizuoka Institute of Epilepsy and Neurological Disorders
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Tokito Yamaguchi
    • Tokyo
      • Chuo-Ku, Tokyo, Japonia, 104-0045
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Hokkaido University Hospital
        • Główny śledczy:
          • Hideaki Shiraishi
        • Kontakt:
      • Kodaira-Shi, Tokyo, Japonia, 187-0031
        • Rekrutacyjny
        • National Center of Neurology and Psychiatry
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Eiji Nakagawa
  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V5Z 4H4
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Child and Family Research Institute
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Cyrus Boelman
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Hospital for Sick Children
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Cecil Hahn
  • Meksyk
    • Jalisco
      • El Retiro, Jalisco, Meksyk, 44280
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Hospital Civil Fray Antonio Alcalde
        • Główny śledczy:
          • Hugo Ceja Moreno
        • Kontakt:
  • Niemcy
    • Baden-Wurttemberg
      • Freiburg, Baden-Wurttemberg, Niemcy, 79106
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Alberta Childrens Hospital
        • Główny śledczy:
          • Julia Jacobs-LeVan
        • Kontakt:
    • Hessen
      • Frankfurt am Main, Hessen, Niemcy, 60528
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Klinikum der Johann-Wolfgang Goethe-Universitat
        • Główny śledczy:
          • Felix Rosenow
        • Kontakt:
    • Nordrhein-Westfalen
      • Bielefeld, Nordrhein-Westfalen, Niemcy, 33617
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Krankenhaus Mara gGmbH - Epilepsiezentrum Bethel
        • Główny śledczy:
          • Christian Brandt
        • Kontakt:
    • Sachsen
      • Radeberg, Sachsen, Niemcy, 01454
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Kleinwachau Sachsisches Epilepsiezentrum Radeberg Gemeinnutzige Gmbh
        • Główny śledczy:
          • Thomas Mayer
        • Kontakt:
  • Polska
      • Gdansk, Polska, 80-952
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
        • Główny śledczy:
          • Maria Mazurkiewicz-Beldzinska
        • Kontakt:
      • Poznan, Polska, 60-355
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Szpital Kliniczny im. H.Swiecickiego Uniwersytetu Medycznego im. Karola Marcinkowskiego w Poznaniu
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Barbara Steinborn
    • Malopolskie
      • Krakow, Malopolskie, Polska, 30-363
        • Rekrutacyjny
        • Centrum Medyczne Plejady
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Marta Zolnowska
    • Mazowieckie
      • Warszawa, Mazowieckie, Polska, 02-091
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Dzieciecy Szpital Kliniczny im. Jozefa Polikarpa Brudzinskiego w Warszawie
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Sergiusz Jozwiak
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Rekrutacyjny
        • Clinic for Neurology and Psychiatry for Children and Youth
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Milan Borkovic
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Rekrutacyjny
        • Mother and Child Health Care Institute of Serbia Dr Vukan Cupic
        • Główny śledczy:
          • Ruzica Kravljanac
        • Kontakt:
      • Nis, Serbia, 18 000
        • Rekrutacyjny
        • University Clinical Center Nis
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Tatjana Tosic
      • Novi Sad, Serbia, 21 000
        • Rekrutacyjny
        • Children and Youth Health Care Institute of Vojvodina
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Marija Knezevic-Pogancev
  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85016
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Phoenix Childrens Hospital
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Angus Wilfong
      • Tucson, Arizona, Stany Zjednoczone, 85718
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Center for Neurosciences
        • Główny śledczy:
          • Dinesh Talwar
        • Kontakt:
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • David Geffen School of Medicine at UCLA
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Shaun Hussain
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
        • Rekrutacyjny
        • University of California Benioff Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Joseph Sullivan
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stany Zjednoczone, 80218
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Colorado Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Scott Demarest
    • Florida
      • Winter Park, Florida, Stany Zjednoczone, 32789
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Pediatric Neurology PA
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Ronald Davis
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30328
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Integrative Research Center of Atlanta
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Julio Flamini
      • Marietta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30066
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Sunrise Pediatric Neurology
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Cherise Frazier
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • Rekrutacyjny
        • University of Iowa Hospitals & Clinics - (CRS)
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Michael Ciliberto
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stany Zjednoczone, 20817
        • Rekrutacyjny
        • Midatlantic Epilepsy and Sleep Center
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Pavel Klein
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55102
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Minnesota Epilepsy Group PA
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Nitin Agarwal
    • New Jersey
      • Livingston, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07039
        • Rekrutacyjny
        • Institute of Neurology and Neurosurgery at Saint Barnabas, LLC
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Rina Goldberg
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10016
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10003
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Boston Children's Health Physicians (BCHP)
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Steven Wolf
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10016
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Northwell Health Physician Partners - Neurology at Lenox Hill
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Ruben Kuzniecky
    • Ohio
      • Toledo, Ohio, Stany Zjednoczone, 43614
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • University of Toledo
        • Główny śledczy:
          • Imran Ali
        • Kontakt:
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Oregon Health and Science University
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Colin Roberts
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19107
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Thomas Jefferson University
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Michael Sperling
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Eric Marsh
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19134
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • St. Christopher's Hospital for Children
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Ignacio Valencia
      • York, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17403
        • Rekrutacyjny
        • WellSpan Oncology Research
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Todd Barron
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
        • Rekrutacyjny
        • Medical University of South Carolina Children Hospital - PIN
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Jonathan Halford
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Stany Zjednoczone, 76104
        • Rekrutacyjny
        • Cook Children's Medical Center - Jane and John Justin Neurosciences Center
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Michael Perry
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84113
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • University of Utah - Primary Children's Hospital - PPDS
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Matthew Sweney
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Seattle Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Russell Saneto
      • Tacoma, Washington, Stany Zjednoczone, 98402
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • MultiCare Institute for Research & Innovation (Tacoma)
        • Główny śledczy:
          • Steven Phillips
        • Kontakt:
  • Ukraina
      • Ivano-Frankivsk, Ukraina, 76018
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Communal Non-commercial Enterprise Iv-Frank Regional Childrens Clinical Hosp of Iv-Frank RC
        • Kontakt:
          • Site Contact
          • Numer telefonu: +380505624064
          • E-mail: delwa@ukr.net
        • Główny śledczy:
          • Dmytro Delva
      • Kyiv, Ukraina, 4080
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • CNPE Clinical Hospital Psychiatry of the Executive Body of the Kyiv City Council KCSA
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Volodymyr Kharytonov
      • Kyiv, Ukraina, 4209
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • SI Ukr. Med. Rehabilitation Center For Children With Organic Injury of Nervous System of MoH of Ukr
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Volodymyr Martyniuk
    • Dnipropetrovs'ka Oblast
      • Dnipro, Dnipropetrovs'ka Oblast, Ukraina, 49100
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Municipal Institution Dnipropetrovsk Regional Children Clinical Hospital of DRC
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Alla Kyrychenko
      • Dnipro, Dnipropetrovs'ka Oblast, Ukraina, 49101
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Communal Non-profit Enterprise Dnipro City Children Clinical Hospital #5 of DCC
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Iryna Makedonska
  • Węgry
      • Budapest, Węgry, 1023
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Szent Janos Korhaz es Eszak-Budai Egyesitett Korhazak
        • Główny śledczy:
          • Anna Altmann
        • Kontakt:
      • Budapest, Węgry, 1143
        • Rekrutacyjny
        • Bethesda Gyermekkórház
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Andras Fogarasi
      • Budapest, Węgry, 1145
        • Rekrutacyjny
        • Országos Klinikai Idegtudományi Intézet
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Daniel Fabo
    • Baranya
      • Pecs, Baranya, Węgry, 7623
        • Rekrutacyjny
        • Pecsi Tudomanyegyetem
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Katalin Hollody
  • Włochy
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Włochy, 00185
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Ospedale Bellaria
        • Główny śledczy:
          • Francesca Bisulli
        • Kontakt:
      • Roma, Lazio, Włochy, 00197
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù - INCIPIT - PIN
        • Główny śledczy:
          • Nicola Specchio
        • Kontakt:
      • Roma, Lazio, Włochy
    • Lombardia
      • Mantova, Lombardia, Włochy, 46100
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • ASST di Mantova - Azienda Ospedaliera Carlo Poma
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Francesca Beccaria
      • Pavia, Lombardia, Włochy, 27100
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • ASST di Pavia - Fondazione Istituto Neurologico Mondino IRCCS
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Valentina De Giorgis
    • Toscana
      • Firenze, Toscana, Włochy, 50139
        • Rekrutacyjny
        • Azienda Ospedaliero Universitaria A Meyer - INCIPIT - PIN
        • Główny śledczy:
          • Renzo Guerrini
        • Kontakt:
  • Łotwa
      • Riga, Łotwa, LV-1004
        • Rekrutacyjny
        • Childrens University Hospital
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Guntis Rozentals

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 56 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

1. Uczestnik musi posiadać:

  • Uczestniczył wcześniej w badaniu klinicznym soticlestatu TAK-935-3001 (NCT04940624) lub TAK-935-3002 (NCT04938427).

Kryteria wyłączenia:

  1. Niestabilna, istotna klinicznie choroba neurologiczna (inna niż badana choroba), psychiatryczna, sercowo-naczyniowa, okulistyczna, płucna, wątrobowa, nerkowa, metaboliczna, żołądkowo-jelitowa, urologiczna, immunologiczna, hematopoetyczna, endokrynologiczna, nowotwór złośliwy, w tym postępujące nowotwory lub inne nieprawidłowości, które mogą wpływać na możliwość uczestniczenia w badaniu lub które mogą potencjalnie zafałszować wyniki badania. Za ocenę znaczenia klinicznego odpowiada badacz; jednak konsultacja z monitorem medycznym może być uzasadniona.
  2. Nieprawidłowa i klinicznie istotna nieprawidłowość w zapisie EKG podczas wizyty 1, w tym odstęp QT według metody korekcji Fridericia (QTcF) >450 milisekund (ms) potwierdzona powtórnym zapisem EKG z ręcznym pomiarem odstępu QTcF.
  3. Badacz uważa, że ​​uczestnik jest bezpośrednio zagrożony samobójstwem lub zranieniem siebie, innych osób lub mienia. Uczestnicy, którzy uzyskali pozytywne odpowiedzi na pozycje numer 4 lub 5 w CSSRS przed dawkowaniem, są wykluczeni. Ta skala będzie stosowana wyłącznie do uczestników w wieku ≥6 lat.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Soticlestat
Uczestnicy z DS i LGS otrzymają: Uczestnicy ważący <45 kg: Soticlestat, minitabletki, miareczkowane od niższego poziomu dawki (60 mg do 140 mg) do wyższej dawki (100 mg do 200 mg) dwa razy dziennie (BID), w zależności od masy ciała, doustnie/ przez sondy dojelitowe, w tym między innymi sondę nosowo-żołądkową (NG), sondę gastrostomijną (G-rurka), przycisk MIC-KEY, do 2 tygodni w okresie miareczkowania. Będą nadal otrzymywać dawkę, którą stosują pod koniec okresu dostosowywania dawki, przez około 4 lata w okresie leczenia podtrzymującego. Dawka będzie zmniejszana do niższej dawki (nie mniejszej niż najniższy poziom dawki na podstawie masy ciała) co 3 dni, aż do odstawienia badanego leku ( do 1 tygodnia) w okresie zmniejszania dawki. Uczestnicy o masie ciała ≥45 kg/dorośli: Minitabletki/tabletki Soticlestat z dawką początkową 200 mg BID, a następnie 300 mg BID, do 2 tygodni w okresie dostosowywania dawki. Będzie nadal otrzymywać 300 mg BID przez około 4 lata Okres podtrzymywania. Dawka będzie zmniejszana do 100 mg co 3 dni, aż do odstawienia badanego leku (do 1 tygodnia) w okresie zmniejszania dawki.
Lek: Soticlestat
Minitabletki lub tabletki Soticlestat
Inne nazwy:
  • TAK-935

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników z co najmniej jednym zdarzeniem niepożądanym leczenia (TEAE)
Ramy czasowe: Do 4 lat
Zdarzenie niepożądane (AE) definiuje się jako każde niepożądane zdarzenie medyczne u uczestnika badania klinicznego, któremu podano lek; niekoniecznie musi mieć związek przyczynowy z tym leczeniem. AE może zatem być dowolnym niekorzystnym i niezamierzonym objawem (na przykład klinicznie istotnym nieprawidłowym wynikiem badań laboratoryjnych), objawem lub chorobą czasowo związaną ze stosowaniem leku, niezależnie od tego, czy jest uważana za związaną z lekiem, czy nie. TEAE to każde zdarzenie niepożądane zgłoszone po raz pierwszy lub pogorszenie wcześniej istniejącego zdarzenia po pierwszej dawce badanego leku iw ciągu 30 dni od ostatniego podania badanego leku.
Do 4 lat
Zmiana masy ciała w stosunku do wartości wyjściowych dla wszystkich grup wiekowych
Ramy czasowe: Do 4 lat
Do 4 lat
Zmiana wzrostu w stosunku do linii bazowej dla wszystkich grup wiekowych
Ramy czasowe: Do 4 lat
Do 4 lat
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w skali oceny nasilenia samobójstw w Kolumbii (C-SSRS).
Ramy czasowe: Do 4 lat
C-SSRS systematycznie śledzi myśli i zachowania samobójcze. Całkowity zakres wyników wynosi od 0 (brak myśli) do 5 (aktywne myśli samobójcze z określonym planem i zamiarem). Im wyższy wynik, tym większe myśli samobójcze.
Do 4 lat
Wartość bezwzględna dla etapu Tannera dla dzieci w wieku od 6 do 17 lat w trakcie badania
Ramy czasowe: Do 4 lat
Skala oceny Tannera służy do dokumentowania etapu rozwoju dojrzewania płciowego poprzez ocenę drugorzędowych cech płciowych, ocenianych w 5 etapach: etap 1 (brak rozwoju) do 5 (rozwój podobny do dorosłego pod względem ilości i wielkości).
Do 4 lat
Wartość bezwzględna insulinopodobnego czynnika wzrostu 1 (IGF-1) u dzieci w wieku od 2 do 17 lat podczas badania
Ramy czasowe: Do 4 lat
Do 4 lat

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procentowa zmiana całkowitej częstotliwości napadów padaczkowych w stosunku do wartości wyjściowej w ciągu 28 dni dla uczestników DS i LGS
Ramy czasowe: Do 4 lat
Częstość napadów w ciągu 28 dni definiuje się jako całkowitą liczbę napadów zgłoszonych w okresie podzieloną przez liczbę dni w okresie, w którym oceniano napady, pomnożoną przez 28. Procentową zmianę w stosunku do wartości wyjściowej definiuje się jako (częstość napadów padaczkowych w ciągu 28 dni w okresie leczenia — częstość napadów drgawkowych w ciągu 28 dni w wartości wyjściowej) podzieloną przez częstość napadów drgawkowych w ciągu 28 dni w wartości wyjściowej pomnożoną przez 100.
Do 4 lat
Procentowa zmiana od wartości początkowej częstości napadów drgawkowych na 28 dni w kohorcie DS
Ramy czasowe: Do 4 lat
Częstość napadów drgawkowych w ciągu 28 dni definiuje się jako całkowitą liczbę napadów drgawkowych zgłoszonych w okresie podzieloną przez liczbę dni w okresie oceniania napadów pomnożoną przez 28. Zmiana procentowa w stosunku do wartości początkowej zostanie zdefiniowana jako (częstość napadów drgawkowych na 28 dni w okresie leczenia – częstotliwość napadów drgawkowych na 28 dni na wartości wyjściowej) podzielona przez częstość napadów drgawkowych na 28 dni w wartości wyjściowej pomnożona przez 100.
Do 4 lat
Procentowa zmiana od wartości początkowej w częstości napadów dużego spadku motorycznego (MMD) na 28 dni w kohorcie LGS
Ramy czasowe: Do 4 lat
Częstość napadów MMD w ciągu 28 dni definiuje się jako całkowitą liczbę napadów MMD zgłoszonych w okresie podzieloną przez liczbę dni w okresie, w którym oceniano napady, pomnożoną przez 28. Zmiana procentowa w stosunku do wartości początkowej zostanie zdefiniowana jako (częstość napadów MMD na 28 dni w okresie leczenia – częstotliwość napadów MMD na 28 dni w wartości wyjściowej) podzielona przez częstość napadów MMD na 28 dni w wartości wyjściowej pomnożona przez 100.
Do 4 lat
Skala ogólnego wrażenia poprawy klinicznej (CGI-I).
Ramy czasowe: Do 4 lat
Klinicysta CGI-I to 7-punktowa skala Likerta, której badacz używa do oceny zmiany (poprawy) u uczestnika w zakresie ogólnej kontroli napadów, zachowania, bezpieczeństwa i tolerancji po rozpoczęciu podawania badanego leku w stosunku do poziomu wyjściowego (przed leczeniem badanym lekiem ). Uczestnik zostanie oceniony w następujący sposób: 1 (bardzo duża poprawa), 2 (znaczna poprawa), 3 (minimalna poprawa), 4 (brak zmian), 5 (minimalnie gorzej), 6 (znacznie gorzej) i 7 (bardzo dużo gorzej). Wyższy wynik będzie wskazywał na gorsze objawy.
Do 4 lat
Całkowite wrażenie poprawy opiekuna (Care GI-I) Wynik
Ramy czasowe: Do 4 lat
Care GI-I to 7-punktowa skala Likerta, której opiekun używa do oceny poprawy ogólnej kontroli napadów, zachowania, bezpieczeństwa i tolerancji po rozpoczęciu podawania badanego leku w stosunku do poziomu wyjściowego (przed leczeniem badanym lekiem). Uczestnik zostanie oceniony w następujący sposób: 1 (bardzo duża poprawa), 2 (znaczna poprawa), 3 (minimalna poprawa), 4 (brak zmian), 5 (minimalnie gorzej), 6 (znacznie gorzej) i 7 (bardzo dużo gorzej). Rodzic/opiekun wypełni Care GI-I poprzez wywiad. Wyższy wynik będzie wskazywał na gorsze objawy.
Do 4 lat
Intensywność i czas trwania napadów CGI-I
Ramy czasowe: Do 4 lat
Narzędzie do oceny intensywności i czasu trwania napadów CGI-I jest używane przez rodzica/opiekuna do oceny poprawy intensywności i czasu trwania napadów drgawkowych (kohorta DS) lub napadów MMD (kohorta LGS) od wartości początkowej. Objawy uczestnika będą oceniane na 7-stopniowej skali w następujący sposób: 1 (bardzo duża poprawa), 2 (znaczna poprawa), 3 (minimalna poprawa), 4 (brak zmian), 5 (minimalnie gorzej), 6 (znacznie gorzej). i 7 (bardzo dużo gorzej). Wyższy wynik będzie wskazywał na gorsze objawy.
Do 4 lat
Skala objawów nienapadowych CGI-I
Ramy czasowe: Do 4 lat
Narzędzie do oceny objawów nienapadowych CGI-I to seria jednopunktowych ocen, które badacz wykorzystuje do oceny poprawy objawów i wpływu w wybranych domenach nienapadowych od rozpoczęcia stosowania badanego leku. Uczestnik zostanie oceniony przez badacza w 7-stopniowej skali w następujący sposób: 1 (bardzo duża poprawa), 2 (znaczna poprawa), 3 (minimalna poprawa), 4 (brak zmian), 5 (minimalnie gorzej), 6 (znacznie gorzej) i 7 (bardzo dużo gorzej). Na linii podstawowej klinicysta wypełnia formularz objawów we współpracy z głównym opiekunem w celu oceny stanu uczestników na podstawie obecności jakichkolwiek objawów innych niż napady padaczkowe. Wyższy wynik będzie wskazywał na gorsze objawy.
Do 4 lat
Zmiana w Inwentarzu Jakości Życia – Niepełnosprawność (QI – Niepełnosprawność).
Ramy czasowe: Do 4 lat
Narzędzie QI-Disability to kwestionariusz zgłaszany przez rodziców/opiekunów, który ocenia jakość życia dzieci z niepełnosprawnością intelektualną. Zawiera 32 pozycje obejmujące 6 dziedzin jakości życia: zdrowie fizyczne, emocje pozytywne, emocje negatywne, interakcje społeczne, czas wolny i przebywanie na świeżym powietrzu oraz niezależność. Wyniki pochodzą z 5-stopniowej skali Likerta, a następnie są przekształcane na skalę od 0 do 100. Możliwe wyniki mieszczą się w zakresie od 0 do 100, przy czym wyższe wyniki wskazują na lepszą jakość życia.
Do 4 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Takeda

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Study Director, Takeda

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

4 marca 2022

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

22 maja 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

22 maja 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

15 grudnia 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

15 grudnia 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

20 grudnia 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

21 lutego 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

20 lutego 2024

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • TAK-935-3003
  • 2021-002482-17 (Numer EudraCT)
  • jRCT2051210182 (Identyfikator rejestru: jRCT)
  • 2022-502802-34 (Inny identyfikator: EU CTIS)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Takeda zapewnia dostęp do zanonimizowanych danych poszczególnych uczestników (IPD) kwalifikujących się badań, aby pomóc wykwalifikowanym naukowcom w realizacji uzasadnionych celów naukowych (zobowiązanie firmy Takeda do udostępniania danych jest dostępne na stronie https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Te WRZ zostaną dostarczone w bezpiecznym środowisku badawczym po zatwierdzeniu wniosku o udostępnienie danych i zgodnie z warunkami umowy o udostępnieniu danych.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

IChP z kwalifikujących się badań zostaną udostępnione wykwalifikowanym naukowcom zgodnie z kryteriami i procesem opisanym na stronie https://vivli.org/ourmember/takeda/. W przypadku zatwierdzonych wniosków naukowcy otrzymają dostęp do zanonimizowanych danych (w celu poszanowania prywatności pacjentów zgodnie z obowiązującymi przepisami prawa i regulacjami) oraz do informacji niezbędnych do realizacji celów badawczych zgodnie z warunkami umowy o udostępnianiu danych.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • ICF
  • CSR

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Soticlestat

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Moldova

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj