Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie dotyczące stosowania soticlestatu jako terapii uzupełniającej u dzieci i dorosłych z zespołem Dravet lub zespołem Lennoxa-Gastauta

14 sierpnia 2026 zaktualizowane przez: Takeda

Prospektywne, otwarte, wieloośrodkowe rozszerzenie badań fazy 3 fazy 3 w celu oceny długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji soticlestatu jako terapii wspomagającej u pacjentów z zespołem Dravet lub zespołem Lennoxa-Gastauta (ENDYMION 2)

Głównym celem badania jest sprawdzenie, czy soticlestat stosowany jako terapia wspomagająca zmniejsza liczbę napadów padaczkowych u dzieci i dorosłych z zespołem Dravet (DS) lub zespołem Lennoxa-Gastauta (LGS).

Uczestnicy otrzymają standardową terapię przeciwnapadową oraz tabletki soticlestatu. W trakcie badania będą zaplanowane wizyty i kolejne rozmowy telefoniczne.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Lek testowany w tym badaniu nazywa się soticlestat (TAK-935). Soticlestat podawany długotrwale dzieciom i dorosłym uczestnikom, którzy brali udział w jednym z poprzedzających badań klinicznych fazy 3, TAK-935-3001 [NCT04940624] (uczestnicy z DS) lub TAK-935-3002 [NCT04938427] (uczestnicy z LGS) będzie zostać ocenione pod kątem dodatkowych danych dotyczących bezpieczeństwa i tolerancji wraz z analizą skuteczności.

W badaniu weźmie udział około 376 uczestników.

Wszyscy uczestnicy otrzymają soticlestat na podstawie ich masy ciała w 2-tygodniowym okresie dostosowywania dawki. Po okresie dostosowywania dawki uczestnicy będą nadal otrzymywać tę samą dawkę w okresie leczenia podtrzymującego. Pod koniec okresu leczenia podtrzymującego dawka zostanie zmniejszona (chyba że jest to już najniższa dawka), a następnie zatrzymana. Uczestnicy nie tolerujący minimalnej dawki 100 mg dwa razy dziennie (BID) zostaną wycofani z badania.

To wieloośrodkowe badanie zostanie przeprowadzone na całym świecie. Całkowity czas udziału w badaniu wyniesie około 4 lat lub do momentu przerwania badania według uznania sponsora lub dopuszczenia produktu do obrotu. Uczestnicy, którzy zakończą leczenie badanym lekiem przed zakończeniem badania, będą nadal obserwowani zgodnie z protokołem i będą prowadzić dzienny dziennik napadów aż do ostatniej rozmowy telefonicznej

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

352

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Australia, 2031
        • Sydney Children's Hospital
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Queensland Childrens Hospital
    • Victoria
      • Heidelberg, Victoria, Australia, 3084
        • Austin Hospital
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3004
        • Alfred Hospital
  • Belgia
    • Antwerpen
      • Edegem, Antwerpen, Belgia, 2650
        • UZ Antwerpen
    • Brabant Wallon
      • Ottignies-Louvain-la-Neuve, Brabant Wallon, Belgia, 1340
        • Centre Neurologique William Lennox
    • Brussels Capital
      • Brussels, Brussels Capital, Belgia, 1020
        • Hôpital Universitaire Des Enfants Reine Fabiola
  • Brazylia
      • São Paulo, Brazylia, 04023-900
        • Universidade Federal de Sao Paulo
      • São Paulo, Brazylia, 05403-010
        • Universidade de São Paulo
    • Paraná
      • Curitiba, Paraná, Brazylia, 81210-310
        • Instituto de Neurologia de Curitiba (INC)
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brazylia, 90610-000
        • Hospital Sao Lucas Da Pontificia Universidade Catolica Do Rio Grande Do Sul (PUCRS)
    • São Paulo
      • Campinas, São Paulo, Brazylia, 13083-887
        • Hospital das Clinicas - UNICAMP
  • Chiny
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Chiny, 100034
        • Peking University First Hospital
      • Beijing, Beijing Municipality, Chiny, 100045
        • Beijing Children's Hospital,Capital Medical University
    • Chongqing Municipality
      • Chongqing, Chongqing Municipality, Chiny, 400014
        • Children's Hospital of Chongqing Medical University
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Chiny, 510623
        • Guangzhou Women and Children's Medical Center
      • Guangzhou, Guangdong, Chiny, 510260
        • The Second Affiliated Hospital of Guangzhou Medical Univeristy
      • Shenzhen, Guangdong, Chiny, 518026
        • Shenzhen Children's Hospital
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Chiny, 430010
        • Wuhan Childrens hospital
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Chiny, 410008
        • Xiangya Hospital of Central South University
    • Jiangxi
      • Nanchang, Jiangxi, Chiny, 330006
        • Jiangxi Provincial Children's Hospital
    • Jilin
      • Changchun, Jilin, Chiny, 130021
        • The First Hospital of Jilin University
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Chiny, 201102
        • Children's Hospital of Fudan University
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Chiny, 200040
        • Children's Hospital of Shanghai
  • Francja
      • Paris, Francja, 75019
        • Hopital Robert Debre
      • Paris, Francja, 75015
        • Hopital Necker - Enfants Malades
    • Bouches-du-Rhone
      • Marseille, Bouches-du-Rhone, Francja, 13005
        • Hopitaux de La Timone
    • Cote-d'Or
      • Dijon, Cote-d'Or, Francja, 21079
        • CHRU Dijon Hopital General
    • Nord
      • Lille, Nord, Francja, 59000
        • Hôpital Roger Salengro
  • Grecja
      • Larissa, Grecja, 411 10
        • University General Hospital of Larissa
      • Thessaloniki, Grecja, 546 42
        • Hippokration Hospital
    • Attica
      • Athens, Attica, Grecja, 115 27
        • Childrens' Hospital of Athens 'P. and A. Kyriakou'
      • Chaïdári, Attica, Grecja, 124 62
        • Attikon University General Hospital
  • Hiszpania
      • Almería, Hiszpania, 04009
        • Hospital Regional Universitario de Malaga Hospital General
      • Barcelona, Hiszpania, 8035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
      • Granada, Hiszpania, 18008
        • Hospital Vithas La Salud
      • Seville, Hiszpania, 41013
        • Centro de Neurologia Avanzada
      • Valencia, Hiszpania, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
    • Navarre
      • Pamplona, Navarre, Hiszpania, 31008
        • Clinica Universidad Navarra
  • Holandia
    • North Brabant
      • Heeze, North Brabant, Holandia, 5591 VE
        • Kempenhaeghe - PPDS
    • Overijssel
      • Zwolle, Overijssel, Holandia, 8025 BV
        • Stichting Epilepsie Instellingen Nederland
  • Japonia
    • Aiti
      • Nagakute-Shi, Aiti, Japonia, 480-1195
        • Aichi Medical University Hospital
    • Hukuoka
      • Fukuoka, Hukuoka, Japonia, 813-0017
        • Fukuoka Children's Hospital
    • Kanagawa
      • Yokohama, Kanagawa, Japonia, 232-0066
        • Kanagawa Prefectural Hospital Organization Kanagawa Children's Medical Center
    • Kumamoto
      • Kumamoto, Kumamoto, Japonia, 862-0947
        • Kumamoto-Ezuko Medical Center for The Severely Disabled
    • Nagasaki
      • Omura-Shi, Nagasaki, Japonia, 856-0835
        • National Hospital Organization Nagasaki Medical Center
    • Niigata
      • Niigata, Niigata, Japonia, 950-2074
        • National Hospital Organization Nishi-Niigata Chuo National Hospital
    • Okayama-ken
      • Okayama, Okayama-ken, Japonia, 700-8558
        • Okayama University Hospital
    • Osaka
      • Neyagawa, Osaka, Japonia, 572-0085
        • Yasuhara Childrens Clinic
      • Osaka, Osaka, Japonia, 534-0021
        • Osaka City General Hospital
      • Suita-Shi, Osaka, Japonia, 565-0871
        • Osaka University Hospital
    • Shizuoka
      • Shizuoka, Shizuoka, Japonia, 420-0953
        • National Hospital Organization Shizuoka Institute of Epilepsy and Neurological Disorders
    • Tokyo
      • Chuo-Ku, Tokyo, Japonia, 104-0045
        • Hokkaido University Hospital
      • Kodaira-Shi, Tokyo, Japonia, 187-0031
        • National Center of Neurology and Psychiatry
  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V5Z 4H4
        • Child and Family Research Institute
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
  • Meksyk
    • Jalisco
      • El Retiro, Jalisco, Meksyk, 44280
        • Hospital Civil Fray Antonio Alcalde
  • Niemcy
    • Baden-Wurttemberg
      • Freiburg im Breisgau, Baden-Wurttemberg, Niemcy, 79106
        • Alberta Childrens Hospital
    • Hesse
      • Frankfurt am Main, Hesse, Niemcy, 60528
        • Klinikum der Johann-Wolfgang Goethe-Universitat
    • North Rhine-Westphalia
      • Bielefeld, North Rhine-Westphalia, Niemcy, 33617
        • Krankenhaus Mara gGmbH - Epilepsiezentrum Bethel
    • Saxony
      • Radeberg, Saxony, Niemcy, 01454
        • Kleinwachau Sachsisches Epilepsiezentrum Radeberg Gemeinnutzige Gmbh
  • Polska
      • Gdansk, Polska, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Poznan, Polska, 60-355
        • Szpital Kliniczny im. H.Swiecickiego Uniwersytetu Medycznego im. Karola Marcinkowskiego w Poznaniu
    • Lesser Poland Voivodeship
      • Krakow, Lesser Poland Voivodeship, Polska, 30-363
        • Centrum Medyczne Plejady
    • Masovian Voivodeship
      • Warsaw, Masovian Voivodeship, Polska, 02-091
        • Dzieciecy Szpital Kliniczny im. Jozefa Polikarpa Brudzinskiego w Warszawie
  • Rosja
      • Krasnoyarsk, Rosja, 660022
        • Krasnoyarsk State Medical University n.a. V.F. Voyno-Ysenetskiy
      • Moscow, Rosja, 125412
        • Russian National Research Medical University n.a. N.I.Pirogov
      • Tyumen, Rosja, 625023
        • Tyumen State Medical Academy
      • Yekaterinburg, Rosja, 620144
        • UGMK-Zdorojie, LLC
    • Moscow
      • Moscow, Moscow, Rosja, 117437
        • Russian National Research Medical University n.a. N.I.Pirogov
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Clinic for Neurology and Psychiatry for Children and Youth
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Mother and Child Health Care Institute of Serbia Dr Vukan Cupic
      • Niš, Serbia, 18 000
        • University Clinical Center Nis
      • Novi Sad, Serbia, 21 000
        • Children and Youth Health Care Institute of Vojvodina
  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
      • Tucson, Arizona, Stany Zjednoczone, 85718
        • Center For Neurosciences
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • David Geffen School of Medicine at UCLA
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
        • University of California Benioff Children's Hospital
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stany Zjednoczone, 80218
        • Colorado Children's Hospital
    • Florida
      • Winter Park, Florida, Stany Zjednoczone, 32789
        • Pediatric Neurology PA
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30328
        • Clinical Integrative Research Center of Atlanta
      • Marietta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30066
        • Sunrise Pediatric Neurology
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • University of Iowa Hospitals & Clinics - (CRS)
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stany Zjednoczone, 20817
        • Midatlantic Epilepsy and Sleep Center
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55102
        • Minnesota Epilepsy Group PA
    • New Jersey
      • Livingston, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07039
        • Institute of Neurology and Neurosurgery at Saint Barnabas, LLC
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10016
        • NYU Comprehensive Epilepsy Center
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10003
        • Boston Children's Health Physicians (BCHP)
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10016
        • Northwell Health Physician Partners - Neurology at Lenox Hill
    • Ohio
      • Toledo, Ohio, Stany Zjednoczone, 43614
        • University of Toledo
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19107
        • Thomas Jefferson University
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19134
        • St. Christopher's Hospital for Children
      • York, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17403
        • WellSpan Oncology Research
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
        • Medical University of South Carolina Children Hospital - PIN
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Stany Zjednoczone, 76104
        • Cook Children's Medical Center - Jane and John Justin Neurosciences Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84113
        • University of Utah - Primary Children's Hospital - PPDS
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Tacoma, Washington, Stany Zjednoczone, 98402
        • MultiCare Institute for Research & Innovation (Tacoma)
  • Ukraina
      • Ivano-Frankivsk, Ukraina, 76018
        • Communal Non-commercial Enterprise Iv-Frank Regional Childrens Clinical Hosp of Iv-Frank RC
      • Kyiv, Ukraina, 4080
        • CNPE Clinical Hospital Psychiatry of the Executive Body of the Kyiv City Council KCSA
      • Kyiv, Ukraina, 4209
        • SI Ukr. Med. Rehabilitation Center For Children With Organic Injury of Nervous System of MoH of Ukr
    • Dnipropetrovsk Oblast
      • Dnipro, Dnipropetrovsk Oblast, Ukraina, 49100
        • Municipal Institution Dnipropetrovsk Regional Children Clinical Hospital of DRC
      • Dnipro, Dnipropetrovsk Oblast, Ukraina, 49101
        • Communal Non-profit Enterprise Dnipro City Children Clinical Hospital #5 of DCC
  • Węgry
      • Budapest, Węgry, 1145
        • Országos Klinikai Idegtudományi Intézet
      • Budapest, Węgry, 1023
        • Szent Janos Korhaz es Eszak-budai Egyesitett Korhazak
      • Budapest, Węgry, 1143
        • Bethesda Gyermekkorhaz
    • Baranya
      • Pécs, Baranya, Węgry, 7623
        • Pecsi Tudomanyegyetem
  • Włochy
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Włochy, 00185
        • Ospedale Bellaria
      • Rome, Lazio, Włochy, 00197
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu - INCIPIT - PIN
      • Rome, Lazio, Włochy
        • Fondazione Policlinico Universitario A Gemelli
    • Lombardy
      • Mantua, Lombardy, Włochy, 46100
        • ASST di Mantova - Azienda Ospedaliera Carlo Poma
      • Pavia, Lombardy, Włochy, 27100
        • ASST di Pavia - Fondazione Istituto Neurologico Mondino IRCCS
    • Tuscany
      • Florence, Tuscany, Włochy, 50139
        • Azienda Ospedaliero Universitaria A Meyer - INCIPIT - PIN
  • Łotwa
      • Riga, Łotwa, LV-1004
        • Childrens University Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 56 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

1. Uczestnik musi posiadać:

  • Uczestniczył wcześniej w badaniu klinicznym soticlestatu TAK-935-3001 (NCT04940624) lub TAK-935-3002 (NCT04938427).

Kryteria wyłączenia:

  1. Niestabilna, istotna klinicznie choroba neurologiczna (inna niż badana choroba), psychiatryczna, sercowo-naczyniowa, okulistyczna, płucna, wątrobowa, nerkowa, metaboliczna, żołądkowo-jelitowa, urologiczna, immunologiczna, hematopoetyczna, endokrynologiczna, nowotwór złośliwy, w tym postępujące nowotwory lub inne nieprawidłowości, które mogą wpływać na możliwość uczestniczenia w badaniu lub które mogą potencjalnie zafałszować wyniki badania. Za ocenę znaczenia klinicznego odpowiada badacz; jednak konsultacja z monitorem medycznym może być uzasadniona.
  2. Nieprawidłowa i klinicznie istotna nieprawidłowość w zapisie EKG podczas wizyty 1, w tym odstęp QT według metody korekcji Fridericia (QTcF) >450 milisekund (ms) potwierdzona powtórnym zapisem EKG z ręcznym pomiarem odstępu QTcF.
  3. Badacz uważa, że ​​uczestnik jest bezpośrednio zagrożony samobójstwem lub zranieniem siebie, innych osób lub mienia. Uczestnicy, którzy uzyskali pozytywne odpowiedzi na pozycje numer 4 lub 5 w CSSRS przed dawkowaniem, są wykluczeni. Ta skala będzie stosowana wyłącznie do uczestników w wieku ≥6 lat.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Soticlestat
Participants with DS and LGS received:Participants weighing<45 kilograms(kg):Soticlestat,mini-tablets,titrated from lower dose level (60milligrams[mg]-140mg)to higher dose level(100mg-200mg) twice daily(BID),based on body weight,orally or via enteral feeding tubes including but not limited to nasogastric(NG) tube,gastrostomy tube(G-tube),MIC-KEY button,up to 2 weeks in Titration Period(TP).Participants continued to receive the dose they were on at end of TP,for approximately 4 years in Maintenance Period(MP).Dose was tapered down to lower dose(not less than lowest dose level based on weight) every 3 days until study drug was discontinued(up to 1 week) in Taper Period.Participants weighing≥45kg/adults:Soticlestat, mini-tablets/tablets with starting dose of 200mgBID followed by 300mgBID,up to 2 weeks in TP.Participants continued to receive 300mgBID for approximately 4years in MP.Dose was tapered down to 100mg every 3 days until study drug was discontinued(up to 1 week) in Taper Period.
Lek: Soticlestat
Minitabletki lub tabletki Soticlestat
Inne nazwy:
  • TAK-935

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Number of Participants With At Least One Treatment Emergent Adverse Event (TEAE)
Ramy czasowe: Up to end of study (approximately 3.6 years)
An Adverse Event (AE) was defined as any untoward medical occurrence in a clinical investigation participant administered a drug; it does not necessarily have to have a causal relationship with this treatment. An AE was therefore any unfavorable and unintended sign (example, a clinically significant abnormal laboratory finding), symptom, or disease temporally associated with the use of a drug, whether or not it was considered related to the drug. A TEAE was defined as any AE that started or increased in severity after the first dose of the study drug in this open label extension (OLE) study.
Up to end of study (approximately 3.6 years)
Number of Participants in Each Category of the Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) Over Time
Ramy czasowe: At first visit post-baseline (Visit 1 [V1], Day 1 of the current study), Week 13 (V4), Week 26 (V5), Week 52 (V7), Week 78 (V9), Week104 (v11), Week 130 (V12) and Week 156 (V13)
C-SSRS systematically tracks suicidal ideation and behavior. Responses to questions in the C-SSRS at baseline and each post-baseline time point were collected for participants ≥6 years of age. C-SSRS incidences were categorized as follows: No Suicidal Ideation or Suicidal Behavior or Non-suicidal Self-injurious Behavior (No SI or SB or NSSJB), Non-suicidal Self-injurious Behavior (NSSJB), Suicidal Ideation (SI), and Suicidal Behavior (SB). For each visit (V), the "Yes" answer to the question with the highest severity rank was used to determine the C-SSRS category of a participant. The category Missing indicates the number of participants for whom no data was collected at the particular time point. For each time point only categories with at least 1 participant are presented. BL denotes Baseline and W denotes Week for the reported categories.
At first visit post-baseline (Visit 1 [V1], Day 1 of the current study), Week 13 (V4), Week 26 (V5), Week 52 (V7), Week 78 (V9), Week104 (v11), Week 130 (V12) and Week 156 (V13)
Change From Baseline in Body Weight for All Age Groups
Ramy czasowe: From Baseline to Week 104
BL denotes Baseline, CFB denotes Change from Baseline and W denotes Week for the reported categories.
From Baseline to Week 104
Change From Baseline in Height for All Age Groups
Ramy czasowe: Baseline to Week 104
BL denotes Baseline, CFB denotes Change from Baseline and W denotes Week for the reported categories.
Baseline to Week 104
Number of Participants in Each Tanner Stage for Children 6 to 17 Years of Age During the Study
Ramy czasowe: From Baseline to Week 130
Tanner assessment scores were used to document the stage of development of puberty by assessing the secondary sexual characteristics, rated in 5 stages: Stage 1 (no development) to 5 (adult-like development in quantity and size) by age (6 to 17 years of age) and sex (boys and girls) during the study. Tanner scale boy clinical classification test names for each stage are reported as follows: TANN02-Genitalia and TANN02-Pubic Hair. Tanner scale girl clinical classification test names for each stage are reported as follows: TANN01-Breast and TANN01-Pubic Hair.
From Baseline to Week 130
Absolute Value for Insulin-like Growth Factor 1 (IGF-1) for Children 2 to 17 Years of Age During the Study
Ramy czasowe: From Baseline to Week 130
Absolute values of IGF1 were summarized descriptively as a continuous variable by age and by sex (male and female). If multiple assessments for a participant at different visits at a particular age were available, then the average of all data for that participant were used for the summary.
From Baseline to Week 130

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Percent Change From Baseline in Total Seizure Frequency Per 28 Days
Ramy czasowe: From Baseline to Week 156
Seizure frequency per 28 days was defined as total number of seizures reported during the period divided by number of days during the period seizures were assessed multiplied by 28. Percent change from Baseline was defined as (frequency of seizures per 28 days during Treatment Period - frequency of seizures per 28 days at Baseline) divided by the frequency of seizures per 28 days at Baseline multiplied by 100.
From Baseline to Week 156
Percent Change From Baseline in Convulsive Seizure Frequency Per 28 Days in DS Cohort
Ramy czasowe: From Baseline to Week 156
Convulsive seizure frequency per 28 days was defined as total number of convulsive seizures reported during the period divided by number of days during the period seizures were assessed multiplied by 28. Percent change from Baseline was defined as (frequency of convulsive seizures per 28 days during Treatment Period - frequency of convulsive seizures per 28 days at Baseline) divided by the frequency of convulsive seizures per 28 days at Baseline multiplied by 100.
From Baseline to Week 156
Percent Change From Baseline in Major Motor Drop (MMD) Seizure Frequency Per 28 Days in LGS Cohort
Ramy czasowe: From Baseline to Week 144
MMD seizure frequency per 28 days was defined as the total number of MMD seizures reported during the period divided by the number of days during the period seizures were assessed multiplied by 28. Percent change from baseline was defined as (frequency of MMD seizures per 28 days during the Treatment Period - frequency of MMD seizures per 28 days at Baseline) divided by the frequency of MMD seizures per 28 days at Baseline multiplied by 100.
From Baseline to Week 144
Number of Participants With Improvement in the Clinical Global Impression of Improvement (CGI-I) Score
Ramy czasowe: From Baseline to Week 156
The CGI-I Clinician is a 7-point Likert scale that the investigator uses to rate a participant's change in overall seizure control, behavior, safety and tolerability, after the initiation of study drug relative to Baseline (before treatment with study drug). The participants were rated as follows: 1 (very much improved), 2 (much improved), 3 (minimally improved), 4 (no change), 5 (minimally worse), 6 (much worse), and 7 (very much worse). Reported here is the number of participants with improvement, which includes the CGI-I responses: very much improved, much improved, minimally improved.
From Baseline to Week 156
Number of Participants With Improvement in the Caregiver Global Impression of Improvement (Care GI-I) Score
Ramy czasowe: From Baseline to Week 156
The Care GI-I is a 7-point Likert scale that the caregiver used to rate a participant's change in overall seizure control, behavior, safety and tolerability after the initiation of study drug relative to Baseline (before treatment with study drug). The participants were rated as follows: 1 (very much improved), 2 (much improved), 3 (minimally improved), 4 (no change), 5 (minimally worse), 6 (much worse), and 7 (very much worse). The parent/caregiver completed the Care GI-I via interview. Reported here is the number of participants with improvement, which includes the Care GI-I responses: very much improved, much improved, minimally improved.
From Baseline to Week 156
Number of Participants With Improvement in the CGI-I Seizure Intensity and Duration Score
Ramy czasowe: From Baseline to Week 156
The CGI-I seizure intensity and duration instrument was used by the parent/caregiver to rate a participant's change in intensity and duration of convulsive seizures (DS Cohort) or MMD seizures (LGS Cohort) from Baseline. The participant's symptoms were rated on 7-point scale as follows: 1 (very much improved), 2 (much improved), 3 (minimally improved), 4 (no change), 5 (minimally worse), 6 (much worse), and 7 (very much worse). Reported here is the number of participants with improvement, which includes the CGI-I Seizure responses: very much improved, much improved, minimally improved.
From Baseline to Week 156
Number of Participants With Improvement in CGI-I Nonseizure Symptoms Score
Ramy czasowe: From Baseline to Week 156
The CGI-I nonseizure symptoms instrument is a series of single-item assessments that the investigator used to rate a participant's change in the caregiver-identified symptoms and impacts in select nonseizure domains since initiating the study drug. The participants were rated on 7-point scale by the investigator as follows: 1 (very much improved), 2 (much improved), 3 (minimally improved), 4 (no change), 5 (minimally worse), 6 (much worse), and 7 (very much worse). At Baseline, a symptoms form was completed by the clinician in collaboration with the primary caregiver to assess the participants status based on the presence of any nonseizure symptoms. Reported here is the number of participants with improvement, which includes the CGI-I nonseizure symptoms responses: very much improved, much improved, minimally improved.
From Baseline to Week 156
Change From Baseline in Quality of Life Inventory-Disability (QI-Disability) Score
Ramy czasowe: From Baseline to Week 156
The QI-Disability tool is a parent/caregiver-reported questionnaire that evaluates quality of life in children with intellectual disabilities. It contains 32 items covering 6 domains of quality of life: physical health, positive emotions, negative emotions, social interaction, leisure and the outdoors, and independence. Items were rated on a 5-point Likert scale and then transformed to a scale of 0 to 100. Possible scores range from 0-100, with higher scores indicating better quality of life. Negative change from baseline indicates worsening of quality of life.
From Baseline to Week 156

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Takeda

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Medical Director, Takeda (Note: This product was divested to Mistrau Bio, Inc. in 2026)

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

4 marca 2022

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

24 września 2025

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

24 września 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

15 grudnia 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

15 grudnia 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

20 grudnia 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

4 września 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

14 sierpnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • TAK-935-3003
  • 2021-002482-17 (Numer EudraCT)
  • jRCT2051210182 (Identyfikator rejestru: jRCT)
  • 2022-502802-34-00 (Ctis: EU CTIS)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Takeda zapewnia dostęp do zanonimizowanych danych poszczególnych uczestników (IPD) kwalifikujących się badań, aby pomóc wykwalifikowanym naukowcom w realizacji uzasadnionych celów naukowych (zobowiązanie firmy Takeda do udostępniania danych jest dostępne na stronie https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Te WRZ zostaną dostarczone w bezpiecznym środowisku badawczym po zatwierdzeniu wniosku o udostępnienie danych i zgodnie z warunkami umowy o udostępnieniu danych.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

IChP z kwalifikujących się badań zostaną udostępnione wykwalifikowanym naukowcom zgodnie z kryteriami i procesem opisanym na stronie https://vivli.org/ourmember/takeda/. W przypadku zatwierdzonych wniosków naukowcy otrzymają dostęp do zanonimizowanych danych (w celu poszanowania prywatności pacjentów zgodnie z obowiązującymi przepisami prawa i regulacjami) oraz do informacji niezbędnych do realizacji celów badawczych zgodnie z warunkami umowy o udostępnianiu danych.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • ICF
  • CSR

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj