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Um estudo do soticlestat como terapia complementar em crianças e adultos com síndrome de Dravet ou síndrome de Lennox-Gastaut

14 de agosto de 2026 atualizado por: Takeda

Uma Fase 3, Prospectiva, Aberta, Multilocal, Extensão dos Estudos de Fase 3 Para Avaliar a Segurança a Longo Prazo e a Tolerabilidade do Soticlestat como Terapia Adjuvante em Indivíduos com Síndrome de Dravet ou Síndrome de Lennox-Gastaut (ENDYMION 2)

O principal objetivo do estudo é saber se o soticlestat, quando administrado como terapia adjuvante, reduz o número de convulsões em crianças e adultos com Síndrome de Dravet (SD) ou Síndrome de Lennox-Gastaut (SLG).

Os participantes receberão sua terapia anticonvulsiva padrão, além de comprimidos de soticlestat. Haverá visitas agendadas e telefonemas de acompanhamento durante todo o estudo.

Visão geral do estudo

Status

Rescindido

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

A droga que está sendo testada neste estudo é chamada soticlestat (TAK-935). Soticlestat administrado a longo prazo em participantes pediátricos e adultos que participaram de qualquer um dos estudos clínicos antecedentes de Fase 3, TAK-935-3001 [NCT04940624] (participantes com SD) ou TAK-935-3002 [NCT04938427] (participantes com LGS) irá ser avaliados para dados adicionais de segurança e tolerabilidade, juntamente com a análise de eficácia.

O estudo envolverá aproximadamente 376 participantes.

Todos os participantes receberão soticlestat com base em seu peso no período de titulação de 2 semanas. Após o Período de Titulação, os participantes continuarão a receber a mesma dose no Período de Manutenção. No final do período de manutenção, a dose será reduzida gradualmente (a menos que já esteja na dose mais baixa) e depois interrompida. Os participantes que não tolerarem a dose mínima de 100 mg duas vezes ao dia (BID) serão descontinuados do estudo.

Este estudo multicêntrico será realizado em todo o mundo. O tempo total para participar do estudo será de aproximadamente 4 anos, ou até que o estudo seja interrompido a critério do patrocinador, ou o produto seja aprovado para comercialização. Os participantes que descontinuarem o tratamento medicamentoso do estudo antes da conclusão do estudo continuarão a ser acompanhados de acordo com o protocolo e manterão um diário de convulsão até o último telefonema de acompanhamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

352

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
    • Baden-Wurttemberg
      • Freiburg im Breisgau, Baden-Wurttemberg, Alemanha, 79106
        • Alberta Childrens Hospital
    • Hesse
      • Frankfurt am Main, Hesse, Alemanha, 60528
        • Klinikum der Johann-Wolfgang Goethe-Universitat
    • North Rhine-Westphalia
      • Bielefeld, North Rhine-Westphalia, Alemanha, 33617
        • Krankenhaus Mara gGmbH - Epilepsiezentrum Bethel
    • Saxony
      • Radeberg, Saxony, Alemanha, 01454
        • Kleinwachau Sachsisches Epilepsiezentrum Radeberg Gemeinnutzige Gmbh
  • Austrália
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Austrália, 2031
        • Sydney Children's Hospital
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Austrália, 4101
        • Queensland Childrens Hospital
    • Victoria
      • Heidelberg, Victoria, Austrália, 3084
        • Austin Hospital
      • Melbourne, Victoria, Austrália, 3004
        • Alfred Hospital
  • Brasil
      • São Paulo, Brasil, 04023-900
        • Universidade Federal de Sao Paulo
      • São Paulo, Brasil, 05403-010
        • Universidade de São Paulo
    • Paraná
      • Curitiba, Paraná, Brasil, 81210-310
        • Instituto de Neurologia de Curitiba (INC)
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasil, 90610-000
        • Hospital Sao Lucas Da Pontificia Universidade Catolica Do Rio Grande Do Sul (PUCRS)
    • São Paulo
      • Campinas, São Paulo, Brasil, 13083-887
        • Hospital das Clinicas - UNICAMP
  • Bélgica
    • Antwerpen
      • Edegem, Antwerpen, Bélgica, 2650
        • UZ Antwerpen
    • Brabant Wallon
      • Ottignies-Louvain-la-Neuve, Brabant Wallon, Bélgica, 1340
        • Centre Neurologique William Lennox
    • Brussels Capital
      • Brussels, Brussels Capital, Bélgica, 1020
        • Hôpital Universitaire Des Enfants Reine Fabiola
  • Canadá
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canadá, V5Z 4H4
        • Child and Family Research Institute
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
  • China
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, China, 100034
        • Peking University First Hospital
      • Beijing, Beijing Municipality, China, 100045
        • Beijing Children's Hospital,Capital Medical University
    • Chongqing Municipality
      • Chongqing, Chongqing Municipality, China, 400014
        • Children's Hospital of Chongqing Medical University
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, China, 510623
        • Guangzhou Women and Children's Medical Center
      • Guangzhou, Guangdong, China, 510260
        • The Second Affiliated Hospital of Guangzhou Medical Univeristy
      • Shenzhen, Guangdong, China, 518026
        • Shenzhen Children's Hospital
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, China, 430010
        • Wuhan Childrens hospital
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, China, 410008
        • Xiangya Hospital of Central South University
    • Jiangxi
      • Nanchang, Jiangxi, China, 330006
        • Jiangxi Provincial Children's Hospital
    • Jilin
      • Changchun, Jilin, China, 130021
        • The First Hospital of Jilin University
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, China, 201102
        • Children's Hospital of Fudan University
      • Shanghai, Shanghai Municipality, China, 200040
        • Children's Hospital of Shanghai
  • Espanha
      • Almería, Espanha, 04009
        • Hospital Regional Universitario de Malaga Hospital General
      • Barcelona, Espanha, 8035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
      • Granada, Espanha, 18008
        • Hospital Vithas La Salud
      • Seville, Espanha, 41013
        • Centro de Neurologia Avanzada
      • Valencia, Espanha, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
    • Navarre
      • Pamplona, Navarre, Espanha, 31008
        • Clinica Universidad Navarra
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
      • Tucson, Arizona, Estados Unidos, 85718
        • Center For Neurosciences
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • David Geffen School of Medicine at UCLA
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
        • University of California Benioff Children's Hospital
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Estados Unidos, 80218
        • Colorado Children's Hospital
    • Florida
      • Winter Park, Florida, Estados Unidos, 32789
        • Pediatric Neurology PA
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30328
        • Clinical Integrative Research Center of Atlanta
      • Marietta, Georgia, Estados Unidos, 30066
        • Sunrise Pediatric Neurology
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • University of Iowa Hospitals & Clinics - (CRS)
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20817
        • Midatlantic Epilepsy and Sleep Center
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Estados Unidos, 55102
        • Minnesota Epilepsy Group PA
    • New Jersey
      • Livingston, New Jersey, Estados Unidos, 07039
        • Institute of Neurology and Neurosurgery at Saint Barnabas, LLC
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10016
        • NYU Comprehensive Epilepsy Center
      • New York, New York, Estados Unidos, 10003
        • Boston Children's Health Physicians (BCHP)
      • New York, New York, Estados Unidos, 10016
        • Northwell Health Physician Partners - Neurology at Lenox Hill
    • Ohio
      • Toledo, Ohio, Estados Unidos, 43614
        • University of Toledo
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
        • Thomas Jefferson University
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19134
        • St. Christopher's Hospital for Children
      • York, Pennsylvania, Estados Unidos, 17403
        • WellSpan Oncology Research
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Medical University of South Carolina Children Hospital - PIN
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
        • Cook Children's Medical Center - Jane and John Justin Neurosciences Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
        • University of Utah - Primary Children's Hospital - PPDS
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Tacoma, Washington, Estados Unidos, 98402
        • MultiCare Institute for Research & Innovation (Tacoma)
  • França
      • Paris, França, 75019
        • Hopital Robert Debre
      • Paris, França, 75015
        • Hopital Necker - Enfants Malades
    • Bouches-du-Rhone
      • Marseille, Bouches-du-Rhone, França, 13005
        • Hopitaux de La Timone
    • Cote-d'Or
      • Dijon, Cote-d'Or, França, 21079
        • CHRU Dijon Hopital General
    • Nord
      • Lille, Nord, França, 59000
        • Hôpital Roger Salengro
  • Grécia
      • Larissa, Grécia, 411 10
        • University General Hospital of Larissa
      • Thessaloniki, Grécia, 546 42
        • Hippokration Hospital
    • Attica
      • Athens, Attica, Grécia, 115 27
        • Childrens' Hospital of Athens 'P. and A. Kyriakou'
      • Chaïdári, Attica, Grécia, 124 62
        • Attikon University General Hospital
  • Holanda
    • North Brabant
      • Heeze, North Brabant, Holanda, 5591 VE
        • Kempenhaeghe - PPDS
    • Overijssel
      • Zwolle, Overijssel, Holanda, 8025 BV
        • Stichting Epilepsie Instellingen Nederland
  • Hungria
      • Budapest, Hungria, 1145
        • Országos Klinikai Idegtudományi Intézet
      • Budapest, Hungria, 1023
        • Szent Janos Korhaz es Eszak-budai Egyesitett Korhazak
      • Budapest, Hungria, 1143
        • Bethesda Gyermekkorhaz
    • Baranya
      • Pécs, Baranya, Hungria, 7623
        • Pecsi Tudomanyegyetem
  • Itália
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Itália, 00185
        • Ospedale Bellaria
      • Rome, Lazio, Itália, 00197
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu - INCIPIT - PIN
      • Rome, Lazio, Itália
        • Fondazione Policlinico Universitario A Gemelli
    • Lombardy
      • Mantua, Lombardy, Itália, 46100
        • ASST di Mantova - Azienda Ospedaliera Carlo Poma
      • Pavia, Lombardy, Itália, 27100
        • ASST di Pavia - Fondazione Istituto Neurologico Mondino IRCCS
    • Tuscany
      • Florence, Tuscany, Itália, 50139
        • Azienda Ospedaliero Universitaria A Meyer - INCIPIT - PIN
  • Japão
    • Aiti
      • Nagakute-Shi, Aiti, Japão, 480-1195
        • Aichi Medical University Hospital
    • Hukuoka
      • Fukuoka, Hukuoka, Japão, 813-0017
        • Fukuoka Children's Hospital
    • Kanagawa
      • Yokohama, Kanagawa, Japão, 232-0066
        • Kanagawa Prefectural Hospital Organization Kanagawa Children's Medical Center
    • Kumamoto
      • Kumamoto, Kumamoto, Japão, 862-0947
        • Kumamoto-Ezuko Medical Center for The Severely Disabled
    • Nagasaki
      • Omura-Shi, Nagasaki, Japão, 856-0835
        • National Hospital Organization Nagasaki Medical Center
    • Niigata
      • Niigata, Niigata, Japão, 950-2074
        • National Hospital Organization Nishi-Niigata Chuo National Hospital
    • Okayama-ken
      • Okayama, Okayama-ken, Japão, 700-8558
        • Okayama University Hospital
    • Osaka
      • Neyagawa, Osaka, Japão, 572-0085
        • Yasuhara Childrens Clinic
      • Osaka, Osaka, Japão, 534-0021
        • Osaka City General Hospital
      • Suita-Shi, Osaka, Japão, 565-0871
        • Osaka University Hospital
    • Shizuoka
      • Shizuoka, Shizuoka, Japão, 420-0953
        • National Hospital Organization Shizuoka Institute of Epilepsy and Neurological Disorders
    • Tokyo
      • Chuo-Ku, Tokyo, Japão, 104-0045
        • Hokkaido University Hospital
      • Kodaira-Shi, Tokyo, Japão, 187-0031
        • National Center of Neurology and Psychiatry
  • Letônia
      • Riga, Letônia, LV-1004
        • Childrens University Hospital
  • México
    • Jalisco
      • El Retiro, Jalisco, México, 44280
        • Hospital Civil Fray Antonio Alcalde
  • Polônia
      • Gdansk, Polônia, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Poznan, Polônia, 60-355
        • Szpital Kliniczny im. H.Swiecickiego Uniwersytetu Medycznego im. Karola Marcinkowskiego w Poznaniu
    • Lesser Poland Voivodeship
      • Krakow, Lesser Poland Voivodeship, Polônia, 30-363
        • Centrum Medyczne Plejady
    • Masovian Voivodeship
      • Warsaw, Masovian Voivodeship, Polônia, 02-091
        • Dzieciecy Szpital Kliniczny im. Jozefa Polikarpa Brudzinskiego w Warszawie
  • Rússia
      • Krasnoyarsk, Rússia, 660022
        • Krasnoyarsk State Medical University n.a. V.F. Voyno-Ysenetskiy
      • Moscow, Rússia, 125412
        • Russian National Research Medical University n.a. N.I.Pirogov
      • Tyumen, Rússia, 625023
        • Tyumen State Medical Academy
      • Yekaterinburg, Rússia, 620144
        • UGMK-Zdorojie, LLC
    • Moscow
      • Moscow, Moscow, Rússia, 117437
        • Russian National Research Medical University n.a. N.I.Pirogov
  • Sérvia
      • Belgrade, Sérvia, 11000
        • Clinic for Neurology and Psychiatry for Children and Youth
      • Belgrade, Sérvia, 11000
        • Mother and Child Health Care Institute of Serbia Dr Vukan Cupic
      • Niš, Sérvia, 18 000
        • University Clinical Center Nis
      • Novi Sad, Sérvia, 21 000
        • Children and Youth Health Care Institute of Vojvodina
  • Ucrânia
      • Ivano-Frankivsk, Ucrânia, 76018
        • Communal Non-commercial Enterprise Iv-Frank Regional Childrens Clinical Hosp of Iv-Frank RC
      • Kyiv, Ucrânia, 4080
        • CNPE Clinical Hospital Psychiatry of the Executive Body of the Kyiv City Council KCSA
      • Kyiv, Ucrânia, 4209
        • SI Ukr. Med. Rehabilitation Center For Children With Organic Injury of Nervous System of MoH of Ukr
    • Dnipropetrovsk Oblast
      • Dnipro, Dnipropetrovsk Oblast, Ucrânia, 49100
        • Municipal Institution Dnipropetrovsk Regional Children Clinical Hospital of DRC
      • Dnipro, Dnipropetrovsk Oblast, Ucrânia, 49101
        • Communal Non-profit Enterprise Dnipro City Children Clinical Hospital #5 of DCC

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

2 anos a 56 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

1. O participante deve ter:

  • Foi previamente inscrito no estudo clínico soticlestat TAK-935-3001 (NCT04940624) ou TAK-935-3002 (NCT04938427).

Critério de exclusão:

  1. Instável, clinicamente significativo neurológico (além da doença em estudo), psiquiátrico, cardiovascular, oftalmológico, pulmonar, hepático, renal, metabólico, gastrointestinal, urológico, imunológico, hematopoiético, endócrino, malignidade incluindo tumores progressivos ou outra anormalidade que possa afetar a capacidade de participar do estudo ou que possam potencialmente confundir os resultados do estudo. É responsabilidade do investigador avaliar a significância clínica; no entanto, a consulta com o monitor médico pode ser justificada.
  2. Anormalidade anormal e clinicamente significativa do ECG na Visita 1, incluindo intervalo QT com método de correção de Fridericia (QTcF) >450 milissegundos (ms) confirmado com um ECG repetido usando medição manual de QTcF.
  3. O participante é considerado pelo investigador como estando em risco iminente de suicídio ou lesão a si mesmo, a outros ou à propriedade. Os participantes que tiverem respostas positivas nos itens 4 ou 5 do CSSRS antes da dosagem são excluídos. Esta escala só será aplicada a participantes com idade ≥6 anos.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Soticlestat
Participants with DS and LGS received:Participants weighing<45 kilograms(kg):Soticlestat,mini-tablets,titrated from lower dose level (60milligrams[mg]-140mg)to higher dose level(100mg-200mg) twice daily(BID),based on body weight,orally or via enteral feeding tubes including but not limited to nasogastric(NG) tube,gastrostomy tube(G-tube),MIC-KEY button,up to 2 weeks in Titration Period(TP).Participants continued to receive the dose they were on at end of TP,for approximately 4 years in Maintenance Period(MP).Dose was tapered down to lower dose(not less than lowest dose level based on weight) every 3 days until study drug was discontinued(up to 1 week) in Taper Period.Participants weighing≥45kg/adults:Soticlestat, mini-tablets/tablets with starting dose of 200mgBID followed by 300mgBID,up to 2 weeks in TP.Participants continued to receive 300mgBID for approximately 4years in MP.Dose was tapered down to 100mg every 3 days until study drug was discontinued(up to 1 week) in Taper Period.
Medicamento: SoticlestatName
Soticlestat mini-comprimidos ou comprimidos
Outros nomes:
  • TAK-935

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Number of Participants With At Least One Treatment Emergent Adverse Event (TEAE)
Prazo: Up to end of study (approximately 3.6 years)
An Adverse Event (AE) was defined as any untoward medical occurrence in a clinical investigation participant administered a drug; it does not necessarily have to have a causal relationship with this treatment. An AE was therefore any unfavorable and unintended sign (example, a clinically significant abnormal laboratory finding), symptom, or disease temporally associated with the use of a drug, whether or not it was considered related to the drug. A TEAE was defined as any AE that started or increased in severity after the first dose of the study drug in this open label extension (OLE) study.
Up to end of study (approximately 3.6 years)
Number of Participants in Each Category of the Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) Over Time
Prazo: At first visit post-baseline (Visit 1 [V1], Day 1 of the current study), Week 13 (V4), Week 26 (V5), Week 52 (V7), Week 78 (V9), Week104 (v11), Week 130 (V12) and Week 156 (V13)
C-SSRS systematically tracks suicidal ideation and behavior. Responses to questions in the C-SSRS at baseline and each post-baseline time point were collected for participants ≥6 years of age. C-SSRS incidences were categorized as follows: No Suicidal Ideation or Suicidal Behavior or Non-suicidal Self-injurious Behavior (No SI or SB or NSSJB), Non-suicidal Self-injurious Behavior (NSSJB), Suicidal Ideation (SI), and Suicidal Behavior (SB). For each visit (V), the "Yes" answer to the question with the highest severity rank was used to determine the C-SSRS category of a participant. The category Missing indicates the number of participants for whom no data was collected at the particular time point. For each time point only categories with at least 1 participant are presented. BL denotes Baseline and W denotes Week for the reported categories.
At first visit post-baseline (Visit 1 [V1], Day 1 of the current study), Week 13 (V4), Week 26 (V5), Week 52 (V7), Week 78 (V9), Week104 (v11), Week 130 (V12) and Week 156 (V13)
Change From Baseline in Body Weight for All Age Groups
Prazo: From Baseline to Week 104
BL denotes Baseline, CFB denotes Change from Baseline and W denotes Week for the reported categories.
From Baseline to Week 104
Change From Baseline in Height for All Age Groups
Prazo: Baseline to Week 104
BL denotes Baseline, CFB denotes Change from Baseline and W denotes Week for the reported categories.
Baseline to Week 104
Number of Participants in Each Tanner Stage for Children 6 to 17 Years of Age During the Study
Prazo: From Baseline to Week 130
Tanner assessment scores were used to document the stage of development of puberty by assessing the secondary sexual characteristics, rated in 5 stages: Stage 1 (no development) to 5 (adult-like development in quantity and size) by age (6 to 17 years of age) and sex (boys and girls) during the study. Tanner scale boy clinical classification test names for each stage are reported as follows: TANN02-Genitalia and TANN02-Pubic Hair. Tanner scale girl clinical classification test names for each stage are reported as follows: TANN01-Breast and TANN01-Pubic Hair.
From Baseline to Week 130
Absolute Value for Insulin-like Growth Factor 1 (IGF-1) for Children 2 to 17 Years of Age During the Study
Prazo: From Baseline to Week 130
Absolute values of IGF1 were summarized descriptively as a continuous variable by age and by sex (male and female). If multiple assessments for a participant at different visits at a particular age were available, then the average of all data for that participant were used for the summary.
From Baseline to Week 130

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Percent Change From Baseline in Total Seizure Frequency Per 28 Days
Prazo: From Baseline to Week 156
Seizure frequency per 28 days was defined as total number of seizures reported during the period divided by number of days during the period seizures were assessed multiplied by 28. Percent change from Baseline was defined as (frequency of seizures per 28 days during Treatment Period - frequency of seizures per 28 days at Baseline) divided by the frequency of seizures per 28 days at Baseline multiplied by 100.
From Baseline to Week 156
Percent Change From Baseline in Convulsive Seizure Frequency Per 28 Days in DS Cohort
Prazo: From Baseline to Week 156
Convulsive seizure frequency per 28 days was defined as total number of convulsive seizures reported during the period divided by number of days during the period seizures were assessed multiplied by 28. Percent change from Baseline was defined as (frequency of convulsive seizures per 28 days during Treatment Period - frequency of convulsive seizures per 28 days at Baseline) divided by the frequency of convulsive seizures per 28 days at Baseline multiplied by 100.
From Baseline to Week 156
Percent Change From Baseline in Major Motor Drop (MMD) Seizure Frequency Per 28 Days in LGS Cohort
Prazo: From Baseline to Week 144
MMD seizure frequency per 28 days was defined as the total number of MMD seizures reported during the period divided by the number of days during the period seizures were assessed multiplied by 28. Percent change from baseline was defined as (frequency of MMD seizures per 28 days during the Treatment Period - frequency of MMD seizures per 28 days at Baseline) divided by the frequency of MMD seizures per 28 days at Baseline multiplied by 100.
From Baseline to Week 144
Number of Participants With Improvement in the Clinical Global Impression of Improvement (CGI-I) Score
Prazo: From Baseline to Week 156
The CGI-I Clinician is a 7-point Likert scale that the investigator uses to rate a participant's change in overall seizure control, behavior, safety and tolerability, after the initiation of study drug relative to Baseline (before treatment with study drug). The participants were rated as follows: 1 (very much improved), 2 (much improved), 3 (minimally improved), 4 (no change), 5 (minimally worse), 6 (much worse), and 7 (very much worse). Reported here is the number of participants with improvement, which includes the CGI-I responses: very much improved, much improved, minimally improved.
From Baseline to Week 156
Number of Participants With Improvement in the Caregiver Global Impression of Improvement (Care GI-I) Score
Prazo: From Baseline to Week 156
The Care GI-I is a 7-point Likert scale that the caregiver used to rate a participant's change in overall seizure control, behavior, safety and tolerability after the initiation of study drug relative to Baseline (before treatment with study drug). The participants were rated as follows: 1 (very much improved), 2 (much improved), 3 (minimally improved), 4 (no change), 5 (minimally worse), 6 (much worse), and 7 (very much worse). The parent/caregiver completed the Care GI-I via interview. Reported here is the number of participants with improvement, which includes the Care GI-I responses: very much improved, much improved, minimally improved.
From Baseline to Week 156
Number of Participants With Improvement in the CGI-I Seizure Intensity and Duration Score
Prazo: From Baseline to Week 156
The CGI-I seizure intensity and duration instrument was used by the parent/caregiver to rate a participant's change in intensity and duration of convulsive seizures (DS Cohort) or MMD seizures (LGS Cohort) from Baseline. The participant's symptoms were rated on 7-point scale as follows: 1 (very much improved), 2 (much improved), 3 (minimally improved), 4 (no change), 5 (minimally worse), 6 (much worse), and 7 (very much worse). Reported here is the number of participants with improvement, which includes the CGI-I Seizure responses: very much improved, much improved, minimally improved.
From Baseline to Week 156
Number of Participants With Improvement in CGI-I Nonseizure Symptoms Score
Prazo: From Baseline to Week 156
The CGI-I nonseizure symptoms instrument is a series of single-item assessments that the investigator used to rate a participant's change in the caregiver-identified symptoms and impacts in select nonseizure domains since initiating the study drug. The participants were rated on 7-point scale by the investigator as follows: 1 (very much improved), 2 (much improved), 3 (minimally improved), 4 (no change), 5 (minimally worse), 6 (much worse), and 7 (very much worse). At Baseline, a symptoms form was completed by the clinician in collaboration with the primary caregiver to assess the participants status based on the presence of any nonseizure symptoms. Reported here is the number of participants with improvement, which includes the CGI-I nonseizure symptoms responses: very much improved, much improved, minimally improved.
From Baseline to Week 156
Change From Baseline in Quality of Life Inventory-Disability (QI-Disability) Score
Prazo: From Baseline to Week 156
The QI-Disability tool is a parent/caregiver-reported questionnaire that evaluates quality of life in children with intellectual disabilities. It contains 32 items covering 6 domains of quality of life: physical health, positive emotions, negative emotions, social interaction, leisure and the outdoors, and independence. Items were rated on a 5-point Likert scale and then transformed to a scale of 0 to 100. Possible scores range from 0-100, with higher scores indicating better quality of life. Negative change from baseline indicates worsening of quality of life.
From Baseline to Week 156

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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Takeda

Investigadores

  • Diretor de estudo: Medical Director, Takeda (Note: This product was divested to Mistrau Bio, Inc. in 2026)

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

4 de março de 2022

Conclusão Primária (Real)

24 de setembro de 2025

Conclusão do estudo (Real)

24 de setembro de 2025

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

15 de dezembro de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

15 de dezembro de 2021

Primeira postagem (Real)

20 de dezembro de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

4 de setembro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

14 de agosto de 2026

Última verificação

1 de agosto de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • TAK-935-3003
  • 2021-002482-17 (Número EudraCT)
  • jRCT2051210182 (Identificador de registro: jRCT)
  • 2022-502802-34-00 (Ctis: EU CTIS)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

A Takeda fornece acesso aos dados de participantes individuais não identificados (IPD) para estudos elegíveis para ajudar pesquisadores qualificados a abordar objetivos científicos legítimos (o compromisso de compartilhamento de dados da Takeda está disponível em https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Esses IPDs serão fornecidos em um ambiente de pesquisa seguro após a aprovação de uma solicitação de compartilhamento de dados e sob os termos de um contrato de compartilhamento de dados.

Critérios de acesso de compartilhamento IPD

O IPD de estudos elegíveis será compartilhado com pesquisadores qualificados de acordo com os critérios e processos descritos em https://vivli.org/ourmember/takeda/. Para solicitações aprovadas, os pesquisadores terão acesso a dados anônimos (para respeitar a privacidade do paciente de acordo com as leis e regulamentos aplicáveis) e às informações necessárias para atender aos objetivos da pesquisa nos termos de um contrato de compartilhamento de dados.

Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDO
  • SEIVA
  • CIF
  • CSR

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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