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Um estudo do soticlestat como terapia complementar em crianças e adultos com síndrome de Dravet ou síndrome de Lennox-Gastaut

20 de fevereiro de 2024 atualizado por: Takeda

Uma Fase 3, Prospectiva, Aberta, Multilocal, Extensão dos Estudos de Fase 3 Para Avaliar a Segurança a Longo Prazo e a Tolerabilidade do Soticlestat como Terapia Adjuvante em Indivíduos com Síndrome de Dravet ou Síndrome de Lennox-Gastaut (ENDYMION 2)

O principal objetivo do estudo é saber se o soticlestat, quando administrado como terapia adjuvante, reduz o número de convulsões em crianças e adultos com Síndrome de Dravet (SD) ou Síndrome de Lennox-Gastaut (SLG).

Os participantes receberão sua terapia anticonvulsiva padrão, além de comprimidos de soticlestat. Haverá visitas agendadas e telefonemas de acompanhamento durante todo o estudo.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

A droga que está sendo testada neste estudo é chamada soticlestat (TAK-935). Soticlestat administrado a longo prazo em participantes pediátricos e adultos que participaram de qualquer um dos estudos clínicos antecedentes de Fase 3, TAK-935-3001 [NCT04940624] (participantes com SD) ou TAK-935-3002 [NCT04938427] (participantes com LGS) irá ser avaliados para dados adicionais de segurança e tolerabilidade, juntamente com a análise de eficácia.

O estudo envolverá aproximadamente 376 participantes.

Todos os participantes receberão soticlestat com base em seu peso no período de titulação de 2 semanas. Após o Período de Titulação, os participantes continuarão a receber a mesma dose no Período de Manutenção. No final do período de manutenção, a dose será reduzida gradualmente (a menos que já esteja na dose mais baixa) e depois interrompida. Os participantes que não tolerarem a dose mínima de 100 mg duas vezes ao dia (BID) serão descontinuados do estudo.

Este estudo multicêntrico será realizado em todo o mundo. O tempo total para participar do estudo será de aproximadamente 4 anos, ou até que o estudo seja interrompido a critério do patrocinador, ou o produto seja aprovado para comercialização. Os participantes que descontinuarem o tratamento medicamentoso do estudo antes da conclusão do estudo continuarão a ser acompanhados de acordo com o protocolo e manterão um diário de convulsão até o último telefonema de acompanhamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

400

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Alemanha
    • Baden-Wurttemberg
      • Freiburg, Baden-Wurttemberg, Alemanha, 79106
        • Ainda não está recrutando
        • Alberta Childrens Hospital
        • Investigador principal:
          • Julia Jacobs-LeVan
        • Contato:
    • Hessen
      • Frankfurt am Main, Hessen, Alemanha, 60528
        • Ainda não está recrutando
        • Klinikum der Johann-Wolfgang Goethe-Universitat
        • Investigador principal:
          • Felix Rosenow
        • Contato:
    • Nordrhein-Westfalen
      • Bielefeld, Nordrhein-Westfalen, Alemanha, 33617
        • Ainda não está recrutando
        • Krankenhaus Mara gGmbH - Epilepsiezentrum Bethel
        • Investigador principal:
          • Christian Brandt
        • Contato:
    • Sachsen
      • Radeberg, Sachsen, Alemanha, 01454
        • Ainda não está recrutando
        • Kleinwachau Sachsisches Epilepsiezentrum Radeberg Gemeinnutzige Gmbh
        • Investigador principal:
          • Thomas Mayer
        • Contato:
  • Austrália
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Austrália, 2031
        • Ainda não está recrutando
        • Sydney Children's Hospital
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Michael Cardamore
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Austrália, 4101
        • Ainda não está recrutando
        • Queensland Childrens Hospital
        • Investigador principal:
          • Catherine Riney
        • Contato:
    • Victoria
      • Heidelberg, Victoria, Austrália, 3084
        • Ainda não está recrutando
        • Austin Hospital
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Ingrid Scheffer
      • Melbourne, Victoria, Austrália, 3004
        • Ainda não está recrutando
        • Alfred Hospital
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Terence OBrien
  • Brasil
      • Sao Paulo, Brasil, 04023-900
        • Ainda não está recrutando
        • Universidade Federal de São Paulo
        • Investigador principal:
          • Laura Maria Guilhoto
        • Contato:
      • Sao Paulo, Brasil, 05403-010
        • Ainda não está recrutando
        • Universidade de São Paulo
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Kette Dualibi Ramos Valente
    • Parana
      • Curitiba, Parana, Brasil, 81210-310
        • Ainda não está recrutando
        • Instituto de Neurologia de Curitiba (INC)
        • Investigador principal:
          • Pedro Kowacs
        • Contato:
    • Rio Grande Do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brasil, 90610-000
        • Ainda não está recrutando
        • Hospital Sao Lucas Da Pontificia Universidade Catolica Do Rio Grande Do Sul (PUCRS)
        • Investigador principal:
          • Andre Palmini
        • Contato:
    • Sao Paulo
      • Campinas, Sao Paulo, Brasil, 13083-887
        • Ainda não está recrutando
        • Hospital das Clinicas - UNICAMP
        • Investigador principal:
          • Fernando Cendes
        • Contato:
  • Bélgica
    • Antwerpen
      • Edegem, Antwerpen, Bélgica, 2650
        • Ainda não está recrutando
        • UZ Antwerpen
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • An-Sofie Schoonjans
    • Brabant Wallon
      • Ottignies-Louvain-la-Neuve, Brabant Wallon, Bélgica, 1340
        • Ainda não está recrutando
        • Centre Neurologique William Lennox
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Pascal Vrielynck
    • Brussels
      • Brussel, Brussels, Bélgica, 1020
        • Ainda não está recrutando
        • Hôpital Universitaire des Enfants Reine Fabiola
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Alec Aeby
  • Canadá
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canadá, V5Z 4H4
        • Ainda não está recrutando
        • Child and Family Research Institute
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Cyrus Boelman
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
        • Ainda não está recrutando
        • Hospital for Sick Children
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Cecil Hahn
  • China
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, China, 100034
        • Recrutamento
        • Peking University First Hospital
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Yuwu Jiang
      • Beijing, Beijing, China, 100045
        • Recrutamento
        • Beijing Children's Hospital，Capital Medical University
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Fang Fang
    • Chongqing
      • Chongqing, Chongqing, China, 400014
        • Recrutamento
        • Children's Hospital of Chongqing Medical University
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Li Jiang
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, China, 510623
        • Recrutamento
        • Guangzhou Women And Children's Medical Center
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Wen-Xiong Chen
      • Guangzhou, Guangdong, China, 510260
        • Recrutamento
        • The Second Affiliated Hospital of Guangzhou Medical Univeristy
        • Contato:
          • Site Contact
          • Número de telefone: +862034152626
          • E-mail: wpliao@163.net
        • Investigador principal:
          • Wei-Ping Liao
      • Shenzhen, Guangdong, China, 518026
        • Recrutamento
        • Shenzhen Children's Hospital
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Jianxiang Liao
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, China, 430010
        • Recrutamento
        • Wuhan Childrens hospital
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Dan Sun
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, China, 410008
        • Recrutamento
        • Xiangya Hospital of Central South University
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Jing Peng
    • Jiangxi
      • Nanchang, Jiangxi, China, 330006
        • Recrutamento
        • Jiangxi Provincial Children's Hospital
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Jianmin Zhong
    • Jilin
      • Changchun, Jilin, China, 130021
        • Ainda não está recrutando
        • The First Hospital of Jilin University
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Weihong Lin
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, China, 201102
        • Ainda não está recrutando
        • Children's Hospital of Fudan University
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Shui-Zhen Zhou
      • Shanghai, Shanghai, China, 200040
        • Ainda não está recrutando
        • Children's Hospital of Shanghai
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Yucai Chen
  • Espanha
      • Almeria, Espanha, 04009
        • Ainda não está recrutando
        • Hospital Regional Universitario de Malaga Hospital General
        • Investigador principal:
          • Pedro Serrano
        • Contato:
      • Barcelona, Espanha, 8035
        • Recrutamento
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Manuel Toledo
      • Granada, Espanha, 18008
        • Ainda não está recrutando
        • Hospital Vithas La Salud
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Juan Sanchez Alvarez
      • Sevilla, Espanha, 41013
        • Ainda não está recrutando
        • Centro de Neurologia Avanzada
        • Investigador principal:
          • Juan Jesus Rodriguez Uranga
        • Contato:
      • Valencia, Espanha, 46026
        • Recrutamento
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Vicente Villanueva
    • Navarra
      • Pamplona, Navarra, Espanha, 31008
        • Recrutamento
        • Clinica Universidad Navarra
        • Investigador principal:
          • Rocio Sanchez-Carpintero
        • Contato:
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
        • Ainda não está recrutando
        • Phoenix Childrens Hospital
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Angus Wilfong
      • Tucson, Arizona, Estados Unidos, 85718
        • Ainda não está recrutando
        • Center for Neurosciences
        • Investigador principal:
          • Dinesh Talwar
        • Contato:
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • Ainda não está recrutando
        • David Geffen School of Medicine at UCLA
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Shaun Hussain
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
        • Recrutamento
        • University of California Benioff Children's Hospital
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Joseph Sullivan
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Estados Unidos, 80218
        • Ainda não está recrutando
        • Colorado Children's Hospital
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Scott Demarest
    • Florida
      • Winter Park, Florida, Estados Unidos, 32789
        • Ainda não está recrutando
        • Pediatric Neurology PA
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Ronald Davis
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30328
        • Recrutamento
        • Clinical Integrative Research Center of Atlanta
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Julio Flamini
      • Marietta, Georgia, Estados Unidos, 30066
        • Ainda não está recrutando
        • Sunrise Pediatric Neurology
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Cherise Frazier
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • Recrutamento
        • University of Iowa Hospitals & Clinics - (CRS)
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Michael Ciliberto
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20817
        • Recrutamento
        • Midatlantic Epilepsy and Sleep Center
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Pavel Klein
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Estados Unidos, 55102
        • Ainda não está recrutando
        • Minnesota Epilepsy Group PA
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Nitin Agarwal
    • New Jersey
      • Livingston, New Jersey, Estados Unidos, 07039
        • Recrutamento
        • Institute of Neurology and Neurosurgery at Saint Barnabas, LLC
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Rina Goldberg
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10016
      • New York, New York, Estados Unidos, 10003
        • Ainda não está recrutando
        • Boston Children's Health Physicians (BCHP)
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Steven Wolf
      • New York, New York, Estados Unidos, 10016
        • Ainda não está recrutando
        • Northwell Health Physician Partners - Neurology at Lenox Hill
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Ruben Kuzniecky
    • Ohio
      • Toledo, Ohio, Estados Unidos, 43614
        • Ainda não está recrutando
        • University of Toledo
        • Investigador principal:
          • Imran Ali
        • Contato:
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Ainda não está recrutando
        • Oregon Health and Science University
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Colin Roberts
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
        • Ainda não está recrutando
        • Thomas Jefferson University
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Michael Sperling
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Ainda não está recrutando
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Eric Marsh
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19134
        • Ainda não está recrutando
        • St. Christopher's Hospital for Children
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Ignacio Valencia
      • York, Pennsylvania, Estados Unidos, 17403
        • Recrutamento
        • WellSpan Oncology Research
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Todd Barron
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Recrutamento
        • Medical University of South Carolina Children Hospital - PIN
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Jonathan Halford
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
        • Recrutamento
        • Cook Children's Medical Center - Jane and John Justin Neurosciences Center
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Michael Perry
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
        • Ainda não está recrutando
        • University of Utah - Primary Children's Hospital - PPDS
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Matthew Sweney
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Ainda não está recrutando
        • Seattle Children's Hospital
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Russell Saneto
      • Tacoma, Washington, Estados Unidos, 98402
        • Ainda não está recrutando
        • MultiCare Institute for Research & Innovation (Tacoma)
        • Investigador principal:
          • Steven Phillips
        • Contato:
  • Federação Russa
      • Ekaterinburg, Federação Russa, 620144
        • Ainda não está recrutando
        • UGMK-Zdorojie, LLC
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Tatiana Tomenko
      • Krasnoyarsk, Federação Russa, 660022
        • Ainda não está recrutando
        • Krasnoyarsk State Medical University n.a. V.F. Voyno-Ysenetskiy
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Diana Dmitrenko
      • Moscow, Federação Russa, 125412
        • Ainda não está recrutando
        • Russian National Research Medical University n.a. N.I.Pirogov
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Elena Belousova
      • Tyumen', Federação Russa, 625023
        • Ainda não está recrutando
        • Tyumen State Medical Academy
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Olga Rakhmanina
    • Moskva
      • Moscow, Moskva, Federação Russa, 117437
        • Ainda não está recrutando
        • Russian National Research Medical University n.a. N.I.Pirogov
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Nikolay Zavadenko
  • França
      • Paris, França, 75019
        • Recrutamento
        • Hôpital Robert Debré
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Stephane Auvin
      • Paris, França, 75015
        • Recrutamento
        • Hôpital Necker - Enfants Malades
        • Investigador principal:
          • Rima El Nabbout-Tarantino
        • Contato:
    • Bouches-du-Rhone
      • Marseille, Bouches-du-Rhone, França, 13005
        • Ainda não está recrutando
        • Hopitaux de La Timone
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Mathieu Milh
    • Cote-d'Or
      • Dijon, Cote-d'Or, França, 21079
        • Ainda não está recrutando
        • CHRU Dijon Hopital General
        • Investigador principal:
          • Martine Lemesle-Martin
        • Contato:
    • Nord
      • Lille, Nord, França, 59000
        • Recrutamento
        • Hopital Roger Salengro
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Sylvie Nguyen
  • Grécia
      • Larisa, Grécia, 411 10
        • Ainda não está recrutando
        • University General Hospital of Larissa
        • Investigador principal:
          • Efthimios Dardiotis
        • Contato:
      • Thessaloniki, Grécia, 546 42
        • Ainda não está recrutando
        • Hippokration Hospital
        • Investigador principal:
          • Dimitrios Zafeiriou
        • Contato:
    • Attiki
      • Athens, Attiki, Grécia, 115 27
        • Ainda não está recrutando
        • Childrens' Hospital of Athens 'P. and A. Kyriakou'
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Georgios Vartzelis
      • Chaidari, Attiki, Grécia, 124 62
        • Recrutamento
        • Attikon University General Hospital
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Argirios Dinopoulos
  • Holanda
    • Noord-Brabant
      • Heeze, Noord-Brabant, Holanda, 5591 VE
        • Recrutamento
        • Kempenhaeghe - PPDS
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Marian Majoie
    • Overijssel
      • Zwolle, Overijssel, Holanda, 8025 BV
        • Recrutamento
        • Stichting Epilepsie Instellingen Nederland
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Boudewijn Gunning
  • Hungria
      • Budapest, Hungria, 1023
        • Ainda não está recrutando
        • Szent Janos Korhaz es Eszak-Budai Egyesitett Korhazak
        • Investigador principal:
          • Anna Altmann
        • Contato:
      • Budapest, Hungria, 1143
        • Recrutamento
        • Bethesda Gyermekkórház
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Andras Fogarasi
      • Budapest, Hungria, 1145
        • Recrutamento
        • Országos Klinikai Idegtudományi Intézet
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Daniel Fabo
    • Baranya
      • Pecs, Baranya, Hungria, 7623
        • Recrutamento
        • Pecsi Tudomanyegyetem
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Katalin Hollody
  • Itália
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Itália, 00185
        • Ainda não está recrutando
        • Ospedale Bellaria
        • Investigador principal:
          • Francesca Bisulli
        • Contato:
      • Roma, Lazio, Itália, 00197
        • Ainda não está recrutando
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù - INCIPIT - PIN
        • Investigador principal:
          • Nicola Specchio
        • Contato:
      • Roma, Lazio, Itália
    • Lombardia
      • Mantova, Lombardia, Itália, 46100
        • Ainda não está recrutando
        • ASST di Mantova - Azienda Ospedaliera Carlo Poma
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Francesca Beccaria
      • Pavia, Lombardia, Itália, 27100
        • Ainda não está recrutando
        • ASST di Pavia - Fondazione Istituto Neurologico Mondino IRCCS
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Valentina De Giorgis
    • Toscana
      • Firenze, Toscana, Itália, 50139
        • Recrutamento
        • Azienda Ospedaliero Universitaria A Meyer - INCIPIT - PIN
        • Investigador principal:
          • Renzo Guerrini
        • Contato:
  • Japão
    • Aiti
      • Nagakute-Shi, Aiti, Japão, 480-1195
    • Hukuoka
      • Fukuoka-Shi, Hukuoka, Japão, 813-0017
        • Recrutamento
        • Fukuoka Children's Hospital
        • Contato:
          • Site Contact
          • Número de telefone: +81926827000
          • E-mail: kira.r@fcho.jp
        • Investigador principal:
          • Ryutaro Kira
    • Kanagawa
      • Yokohama-Shi, Kanagawa, Japão, 232-0066
        • Ainda não está recrutando
        • Kanagawa Prefectural Hospital Organization Kanagawa Children's Medical Center
        • Investigador principal:
          • Tomohide Goto
        • Contato:
          • Site Contact
          • Número de telefone: +81457112351
          • E-mail: tgoto@kcmc.jp
    • Kumamoto
      • Kumamoto-Shi, Kumamoto, Japão, 862-0947
        • Recrutamento
        • Kumamoto-Ezuko Medical Center for The Severely Disabled
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Takateru Ishitsu
    • Nagasaki
      • Omura-Shi, Nagasaki, Japão, 856-0835
        • Recrutamento
        • National Hospital Organization Nagasaki Medical Center
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Ryoko Honda
    • Niigata
      • Niigata-Shi, Niigata, Japão, 950-2074
        • Recrutamento
        • National Hospital Organization Nishi-Niigata Chuo National Hospital
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Jun Tohyama
    • Okayama
      • Okayama-city, Okayama, Japão, 700-8558
        • Ainda não está recrutando
        • Okayama University Hospital
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Katsuhiro Kobayashi
    • Osaka
      • Neyagawa-Shi, Osaka, Japão, 572-0085
        • Recrutamento
        • Yasuhara Childrens Clinic
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Akihiro Yasuhara
      • Osaka-Shi, Osaka, Japão, 534-0021
        • Recrutamento
        • Osaka City General Hospital
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Shin Okazaki
      • Suita-Shi, Osaka, Japão, 565-0871
        • Recrutamento
        • Osaka University Hospital
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Shin Nabatame
    • Sizuoka
      • Shizuoka-Shi, Sizuoka, Japão, 420-0953
        • Recrutamento
        • National Hospital Organization Shizuoka Institute of Epilepsy and Neurological Disorders
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Tokito Yamaguchi
    • Tokyo
      • Chuo-Ku, Tokyo, Japão, 104-0045
        • Ainda não está recrutando
        • Hokkaido University Hospital
        • Investigador principal:
          • Hideaki Shiraishi
        • Contato:
      • Kodaira-Shi, Tokyo, Japão, 187-0031
        • Recrutamento
        • National Center of Neurology and Psychiatry
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Eiji Nakagawa
  • Letônia
      • Riga, Letônia, LV-1004
        • Recrutamento
        • Childrens University Hospital
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Guntis Rozentals
  • México
    • Jalisco
      • El Retiro, Jalisco, México, 44280
        • Ainda não está recrutando
        • Hospital Civil Fray Antonio Alcalde
        • Investigador principal:
          • Hugo Ceja Moreno
        • Contato:
  • Polônia
      • Gdansk, Polônia, 80-952
        • Ainda não está recrutando
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
        • Investigador principal:
          • Maria Mazurkiewicz-Beldzinska
        • Contato:
      • Poznan, Polônia, 60-355
        • Ainda não está recrutando
        • Szpital Kliniczny im. H.Swiecickiego Uniwersytetu Medycznego im. Karola Marcinkowskiego w Poznaniu
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Barbara Steinborn
    • Malopolskie
      • Krakow, Malopolskie, Polônia, 30-363
        • Recrutamento
        • Centrum Medyczne Plejady
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Marta Zolnowska
    • Mazowieckie
      • Warszawa, Mazowieckie, Polônia, 02-091
        • Ainda não está recrutando
        • Dzieciecy Szpital Kliniczny im. Jozefa Polikarpa Brudzinskiego w Warszawie
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Sergiusz Jozwiak
  • Sérvia
      • Belgrade, Sérvia, 11000
        • Recrutamento
        • Clinic for Neurology and Psychiatry for Children and Youth
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Milan Borkovic
      • Belgrade, Sérvia, 11000
        • Recrutamento
        • Mother and Child Health Care Institute of Serbia Dr Vukan Cupic
        • Investigador principal:
          • Ruzica Kravljanac
        • Contato:
      • Nis, Sérvia, 18 000
        • Recrutamento
        • University Clinical Center Nis
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Tatjana Tosic
      • Novi Sad, Sérvia, 21 000
        • Recrutamento
        • Children and Youth Health Care Institute of Vojvodina
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Marija Knezevic-Pogancev
  • Ucrânia
      • Ivano-Frankivsk, Ucrânia, 76018
        • Ainda não está recrutando
        • Communal Non-commercial Enterprise Iv-Frank Regional Childrens Clinical Hosp of Iv-Frank RC
        • Contato:
          • Site Contact
          • Número de telefone: +380505624064
          • E-mail: delwa@ukr.net
        • Investigador principal:
          • Dmytro Delva
      • Kyiv, Ucrânia, 4080
        • Ainda não está recrutando
        • CNPE Clinical Hospital Psychiatry of the Executive Body of the Kyiv City Council KCSA
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Volodymyr Kharytonov
      • Kyiv, Ucrânia, 4209
        • Ainda não está recrutando
        • SI Ukr. Med. Rehabilitation Center For Children With Organic Injury of Nervous System of MoH of Ukr
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Volodymyr Martyniuk
    • Dnipropetrovs'ka Oblast
      • Dnipro, Dnipropetrovs'ka Oblast, Ucrânia, 49100
        • Ainda não está recrutando
        • Municipal Institution Dnipropetrovsk Regional Children Clinical Hospital of DRC
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Alla Kyrychenko
      • Dnipro, Dnipropetrovs'ka Oblast, Ucrânia, 49101
        • Ainda não está recrutando
        • Communal Non-profit Enterprise Dnipro City Children Clinical Hospital #5 of DCC
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Iryna Makedonska

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

2 anos a 56 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

1. O participante deve ter:

  • Foi previamente inscrito no estudo clínico soticlestat TAK-935-3001 (NCT04940624) ou TAK-935-3002 (NCT04938427).

Critério de exclusão:

  1. Instável, clinicamente significativo neurológico (além da doença em estudo), psiquiátrico, cardiovascular, oftalmológico, pulmonar, hepático, renal, metabólico, gastrointestinal, urológico, imunológico, hematopoiético, endócrino, malignidade incluindo tumores progressivos ou outra anormalidade que possa afetar a capacidade de participar do estudo ou que possam potencialmente confundir os resultados do estudo. É responsabilidade do investigador avaliar a significância clínica; no entanto, a consulta com o monitor médico pode ser justificada.
  2. Anormalidade anormal e clinicamente significativa do ECG na Visita 1, incluindo intervalo QT com método de correção de Fridericia (QTcF) >450 milissegundos (ms) confirmado com um ECG repetido usando medição manual de QTcF.
  3. O participante é considerado pelo investigador como estando em risco iminente de suicídio ou lesão a si mesmo, a outros ou à propriedade. Os participantes que tiverem respostas positivas nos itens 4 ou 5 do CSSRS antes da dosagem são excluídos. Esta escala só será aplicada a participantes com idade ≥6 anos.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: SoticlestatName
Os participantes com SD e LGS receberão: Participantes com peso <45 kg: Soticlestat, mini-comprimidos, titulados do nível de dose mais baixo (60 mg a 140 mg) para a dose mais alta (100 mg a 200 mg) duas vezes ao dia (BID), com base no peso corporal, por via oral/ através de tubos de alimentação enteral, incluindo mas não limitado a tubo nasogástrico (NG), tubo de gastrostomia (tubo G), botão MIC-KEY, até 2 semanas no período de titulação. Continuará a receber a dose em que está no final do Período de Titulação, por aproximadamente 4 anos no Período de Manutenção. A dose será reduzida gradualmente para a dose mais baixa (não menos do que o nível de dose mais baixo com base no peso) a cada 3 dias até que o medicamento do estudo seja descontinuado ( até 1 semana) no Período de Redução. Participantes com peso ≥45kg/adultos: Mini-comprimidos/comprimidos de Soticlestat com dose inicial de 200 mg BID seguida de 300 mg BID, até 2 semanas no Período de Titulação. Continuará a receber 300 mg BID por aproximadamente 4 anos em Período de manutenção. A dose será reduzida até 100 mg a cada 3 dias até que o medicamento do estudo seja descontinuado (até 1 semana) no Período de redução.
Medicamento: SoticlestatName
Soticlestat mini-comprimidos ou comprimidos
Outros nomes:
  • TAK-935

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com pelo menos um evento adverso emergente de tratamento (TEAE)
Prazo: Até 4 anos
Um Evento Adverso (EA) é definido como qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante de investigação clínica que administrou um medicamento; não necessariamente tem que ter uma relação causal com esse tratamento. Um EA pode, portanto, ser qualquer sinal desfavorável e não intencional (por exemplo, um achado laboratorial anormal clinicamente significativo), sintoma ou doença temporariamente associada ao uso de um medicamento, seja ou não considerado relacionado ao medicamento. Um TEAE é qualquer EA relatado pela primeira vez ou piora de um evento pré-existente após a primeira dose do medicamento do estudo e dentro de 30 dias da última administração do medicamento do estudo.
Até 4 anos
Mudança da linha de base no peso corporal para todas as faixas etárias
Prazo: Até 4 anos
Até 4 anos
Alteração da linha de base em altura para todas as faixas etárias
Prazo: Até 4 anos
Até 4 anos
Mudança da linha de base na pontuação da Escala de Classificação de Gravidade do Suicídio de Columbia (C-SSRS)
Prazo: Até 4 anos
O C-SSRS rastreia sistematicamente a ideação e o comportamento suicida. O intervalo de pontuação total é de 0 (sem ideação presente) a 5 (ideação suicida ativa com plano e intenção específicos). Quanto maior a pontuação, maior a ideação suicida.
Até 4 anos
Valor absoluto para estágio de Tanner para crianças de 6 a 17 anos de idade durante o estudo
Prazo: Até 4 anos
A pontuação da avaliação de Tanner é usada para documentar o estágio de desenvolvimento da puberdade, avaliando as características sexuais secundárias, classificadas em 5 estágios: estágio 1 (sem desenvolvimento) a 5 (desenvolvimento semelhante ao adulto em quantidade e tamanho).
Até 4 anos
Valor absoluto para fator de crescimento semelhante à insulina 1 (IGF-1) para crianças de 2 a 17 anos de idade durante o estudo
Prazo: Até 4 anos
Até 4 anos

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração percentual da linha de base na frequência total de convulsões por 28 dias para participantes DS e LGS
Prazo: Até 4 anos
A frequência de convulsões por 28 dias é definida como o número total de convulsões relatadas durante o período dividido pelo número de dias durante o período em que as convulsões foram avaliadas multiplicado por 28. A variação percentual da linha de base é definida como (frequência de convulsões por 28 dias durante o período de tratamento - frequência de convulsões por 28 dias na linha de base) dividida pela frequência de convulsões por 28 dias na linha de base multiplicada por 100.
Até 4 anos
Alteração percentual da linha de base na frequência de convulsões convulsivas por 28 dias na coorte DS
Prazo: Até 4 anos
A frequência de crises convulsivas por 28 dias é definida como o número total de crises convulsivas relatadas durante o período dividido pelo número de dias durante o período em que as crises foram avaliadas multiplicado por 28. A variação percentual da linha de base será definida como (frequência de crises convulsivas por 28 dias durante o período de tratamento - frequência de crises convulsivas por 28 dias na linha de base) dividida pela frequência de crises convulsivas por 28 dias na linha de base multiplicada por 100.
Até 4 anos
Alteração percentual da linha de base na frequência de convulsões por queda motora grave (MMD) por 28 dias na coorte LGS
Prazo: Até 4 anos
A frequência de convulsões de MMD por 28 dias é definida como o número total de convulsões de MMD relatadas durante o período dividido pelo número de dias durante o período em que as convulsões foram avaliadas multiplicado por 28. A variação percentual da linha de base será definida como (frequência de convulsões de MMD por 28 dias durante o período de tratamento - frequência de convulsões de MMD por 28 dias na linha de base) dividida pela frequência de convulsões de MMD por 28 dias na linha de base multiplicada por 100.
Até 4 anos
Pontuação de Impressão Clínica Global de Melhora (CGI-I)
Prazo: Até 4 anos
O CGI-I Clinician é uma escala Likert de 7 pontos que o investigador usa para avaliar a mudança (melhora) de um participante no controle geral das crises, comportamento, segurança e tolerabilidade, após o início do medicamento do estudo em relação à linha de base (antes do tratamento com o medicamento do estudo ). O participante será avaliado da seguinte forma: 1 (melhorou muito), 2 (melhorou muito), 3 (melhorou minimamente), 4 (sem alteração), 5 (pouco piorou), 6 (muito pior) e 7 (muito pior). pior). Pontuação mais alta indicará sintomas piores.
Até 4 anos
Pontuação da impressão global de melhora do cuidador (Care GI-I)
Prazo: Até 4 anos
O Care GI-I é uma escala Likert de 7 pontos que o cuidador usa para avaliar a melhora no controle geral das crises, comportamento, segurança e tolerabilidade após o início do medicamento do estudo em relação à linha de base (antes do tratamento com o medicamento do estudo). O participante será avaliado da seguinte forma: 1 (melhorou muito), 2 (melhorou muito), 3 (melhorou minimamente), 4 (sem alteração), 5 (pouco piorou), 6 (muito pior) e 7 (muito pior). pior). O pai/responsável preencherá o Care GI-I por meio de entrevista. Pontuação mais alta indicará sintomas piores.
Até 4 anos
Pontuação de intensidade e duração da convulsão CGI-I
Prazo: Até 4 anos
O instrumento de intensidade e duração das crises CGI-I é usado pelos pais/responsáveis ​​para avaliar a melhora na intensidade e duração das crises convulsivas (coorte DS) ou crises MMD (coorte LGS) desde a linha de base. Os sintomas do participante serão classificados em uma escala de 7 pontos da seguinte forma: 1 (melhorou muito), 2 (melhorou muito), 3 (melhorou minimamente), 4 (sem alteração), 5 (pior minimamente), 6 (muito pior). , e 7 (muito pior). Pontuação mais alta indicará sintomas piores.
Até 4 anos
Pontuação de sintomas não convulsivos CGI-I
Prazo: Até 4 anos
O instrumento de sintomas não convulsivos CGI-I é uma série de avaliações de item único que o investigador usa para classificar a melhora nos sintomas e impactos em domínios selecionados de não convulsão desde o início do medicamento do estudo. O participante será avaliado pelo investigador numa escala de 7 pontos da seguinte forma: 1 (melhorou muito), 2 (melhorou muito), 3 (melhorou minimamente), 4 (sem alteração), 5 (pior minimamente), 6 (muito pior) e 7 (muito pior). Na linha de base, um formulário de sintomas é preenchido pelo clínico em colaboração com o cuidador principal para avaliar o estado do participante com base na presença de quaisquer sintomas não convulsivos. Pontuação mais alta indicará sintomas piores.
Até 4 anos
Mudança na Pontuação do Inventário de Qualidade de Vida-Incapacidade (QI-Incapacidade)
Prazo: Até 4 anos
A ferramenta QI-Disability é um questionário relatado pelos pais/responsáveis ​​que avalia a qualidade de vida em crianças com deficiência intelectual. Contém 32 itens que abrangem 6 domínios da qualidade de vida: saúde física, emoções positivas, emoções negativas, interação social, lazer e atividades ao ar livre e independência. As pontuações são de uma escala Likert de 5 pontos e, em seguida, são transformadas em uma escala de 0 a 100. As pontuações possíveis variam de 0 a 100, com pontuações mais altas indicando melhor qualidade de vida.
Até 4 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Takeda

Investigadores

  • Diretor de estudo: Study Director, Takeda

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

4 de março de 2022

Conclusão Primária (Estimado)

22 de maio de 2026

Conclusão do estudo (Estimado)

22 de maio de 2026

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

15 de dezembro de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

15 de dezembro de 2021

Primeira postagem (Real)

20 de dezembro de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

21 de fevereiro de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

20 de fevereiro de 2024

Última verificação

1 de fevereiro de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • TAK-935-3003
  • 2021-002482-17 (Número EudraCT)
  • jRCT2051210182 (Identificador de registro: jRCT)
  • 2022-502802-34 (Outro identificador: EU CTIS)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

A Takeda fornece acesso aos dados de participantes individuais não identificados (IPD) para estudos elegíveis para ajudar pesquisadores qualificados a abordar objetivos científicos legítimos (o compromisso de compartilhamento de dados da Takeda está disponível em https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Esses IPDs serão fornecidos em um ambiente de pesquisa seguro após a aprovação de uma solicitação de compartilhamento de dados e sob os termos de um contrato de compartilhamento de dados.

Critérios de acesso de compartilhamento IPD

O IPD de estudos elegíveis será compartilhado com pesquisadores qualificados de acordo com os critérios e processos descritos em https://vivli.org/ourmember/takeda/. Para solicitações aprovadas, os pesquisadores terão acesso a dados anônimos (para respeitar a privacidade do paciente de acordo com as leis e regulamentos aplicáveis) e às informações necessárias para atender aos objetivos da pesquisa nos termos de um contrato de compartilhamento de dados.

Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDO
  • SEIVA
  • CIF
  • CSR

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Ensaios clínicos em Síndrome de Lennox Gastaut (SLG)

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