Voxelotor 神経認知機能研究

包含基準:

1. -SCDの診断が確認された男性または女性の参加者（すべての遺伝子型）。 SCD遺伝子型の文書化が必要であり、これは文書化された実験室試験の履歴に基づいているか、スクリーニング中の実験室試験によって確認されている場合があります。
2. 8歳から18歳未満。
3. スクリーニング Hb 値 5.5 ～ 10.5 g/dL。
4. タブレットでの年齢と母親の教育に基づいて検証および標準化された NIH ツールボックス モジュールの質問に答えることができます。
5. 参加者が HU を受けている場合、ICF/AF に署名する前に少なくとも 90 日間安定した用量を使用している必要があり、治験責任医師が計画または予想する用量変更または HU の開始はありません。
6. 参加者が赤血球生成刺激剤（ESA）を投与されている場合、登録前に少なくとも12週間安定した用量を使用している必要があります。治験責任医師が計画または予想する用量変更はありません。
7. -女性で出産の可能性のある参加者は、研究開始から治験薬の最終投与後30日まで非常に効果的な避妊方法を使用することに同意し、男性の場合は避妊のバリア方法を使用し、精子の提供を控えることに同意します治験開始から治験薬最終投与30日後まで。
8. -出産の可能性のある女性は、治験薬の投与前に妊娠検査で陰性でなければなりません。
9. 治験審査委員会 (IRB) / 独立倫理委員会 (IEC) のポリシーおよび要件に従って、国際調和協議会 (ICH) のガイドラインに準拠した、親/保護者の同意および参加者の同意 (12 歳以上から 18 歳未満)。
10. -プロトコルの要件と制限を順守でき、研究に参加する意思がある。

除外基準:

1. 慢性輸血療法を受けている。
2. -治験薬の開始前3か月以内の赤血球（RBC）輸血、または予定されたRBC輸血療法を受ける（慢性、予防的、または予防的輸血とも呼ばれる）。
3. -出血性脳卒中または一過性脳虚血発作（TIA）または脊髄損傷を含む明らかな脳卒中の病歴、磁気共鳴血管造影法（MRA）で定義された血管障害、または磁気共鳴画像法（MRI）/経頭蓋ドップラー（TCD）で記録されたサイレント脳梗塞。
4. 先天性脳奇形、以前に診断された重度の発達障害 (例、自閉症および/または知能指数 [IQ] < 60、および/または重度の注意欠陥多動性障害 [ADHD])、またはコンピュータ タブレットの使用を妨げる障害。
5. -参加者は、スクリーニング訪問の前の90日以内にボクセロター（Oxbryta®）を服用しているか、受けています。
6. -1日目の前8週間以内の手術、または研究中の計画された選択的手術。
7. 骨髄不全（例、骨髄異形成）による貧血。
8. -網状赤血球の絶対数（ARC）が100×10^9/L未満。
9. -アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）またはアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）のスクリーニング>正常上限の4倍（ULN）。
10. 重度の腎機能障害 (推定糸球体濾過率 [eGFR] < 30 mL/分/1.73 m^2) または慢性透析中。

11. -治療を必要とする臨床的に重要な細菌、真菌、寄生虫、またはウイルス感染。

    1. 抗生物質の使用を必要とする急性細菌感染症の患者は、抗生物質療法が完了するまでスクリーニング/登録を遅らせる必要があります。
    2. -既知の活動性A型、B型、またはC型肝炎の患者、またはヒト免疫不全ウイルス（HIV）陽性であることが知られている患者。
12. 2019 (COVID-19) 感染症の症候性コロナウイルス病。
13. 授乳中または妊娠中の女性。
14. -造血幹細胞移植または遺伝子治療の歴史。
15. -治療範囲が狭い敏感なシトクロムP450（CYP）3A4基質、または強力なCYP3A4誘導剤などの併用薬を服用している参加者
16. -インフォームドコンセントの日付から30日以内または5半減期のいずれか長い方の期間内に治験薬（または医療機器）の別の臨床試験に参加した、または現在治験薬（または医療機器）の別の治験に参加している。
17. -治験責任医師の意見では、治験薬の安全性および/または有効性の評価を混乱または妨害し、治験プロトコルの遵守を妨げる、医学的、心理的、または行動的状態;インフォームド コンセントを排除します。または、参加者が研究手順を順守できない/順守できないようにする。