Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie funkcji neurokognitywnych Voxelotora

8 kwietnia 2024 zaktualizowane przez: Pfizer

Randomizowane, wieloośrodkowe badanie fazy 3b z podwójnie ślepą próbą, kontrolowane placebo, mające na celu ocenę wpływu leczenia wokselotorem na funkcje neurokognitywne u dzieci i młodzieży w wieku od 8 do < 18 lat z niedokrwistością sierpowatokrwinkową

Jest to randomizowane, wieloośrodkowe badanie fazy 3b z podwójnie ślepą próbą, kontrolowane placebo, mające na celu ocenę wpływu leczenia wokselotorem na funkcje neurokognitywne według oceny modułu poznawczego Toolbox Cognition Module dotyczącego zdolności wykonawczych u uczestników pediatrycznych (8 do < 18 lat) z SCD.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Kwalifikujący się uczestnicy będą codziennie otrzymywać 1500 mg wokselotoru lub odpowiadające im placebo przez 12 tygodni. Podczas badań przesiewowych i pod koniec 12 tygodnia uczestnicy przejdą serię testów, aby zmierzyć zmianę funkcji neurokognitywnych.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

1

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21201
        • University of Maryland Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

8 lat do 17 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Uczestnicy płci męskiej lub żeńskiej z potwierdzoną diagnozą SCD (wszystkie genotypy). Wymagana jest dokumentacja genotypu SCD, która może być oparta na udokumentowanej historii badań laboratoryjnych lub potwierdzona badaniami laboratoryjnymi podczas badań przesiewowych.
  2. Wiek od 8 do < 18 lat.
  3. Badanie przesiewowe poziomu Hb od 5,5 do 10,5 g/dl.
  4. Potrafi odpowiedzieć na pytania modułu NIH Toolbox, które zostały sprawdzone i znormalizowane na podstawie wieku i wykształcenia matki na tablecie.
  5. Jeśli uczestnik otrzymuje HU, musi przyjmować stabilną dawkę przez co najmniej 90 dni przed podpisaniem ICF/AF, bez modyfikacji dawki lub rozpoczęcia HU planowanego lub przewidywanego przez Badacza.
  6. Jeśli uczestnik otrzymuje środki stymulujące erytropoezę (ESA), musi przyjmować stabilną dawkę przez co najmniej 12 tygodni przed włączeniem do badania, bez planowanych lub przewidywanych przez badacza modyfikacji dawki.
  7. Uczestnicy, którzy są kobietami i mogą zajść w ciążę, zgadzają się na stosowanie wysoce skutecznych metod antykoncepcji od rozpoczęcia badania do 30 dni po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku, a jeśli są mężczyznami, zgadzają się na stosowanie mechanicznych metod antykoncepcji i powstrzymują się od dawstwa nasienia od rozpoczęcia badania do 30 dni po ostatniej dawce badanego leku.
  8. Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego przed podaniem badanego leku.
  9. Zgoda rodziców/opiekunów i zgoda uczestnika (w wieku od ≥ 12 do < 18 lat) zgodnie z polityką i wymogami Institutional Review Board (IRB)/Niezależnej komisji etycznej (IEC), zgodnie z wytycznymi Międzynarodowej Rady ds. Harmonizacji (ICH).
  10. Zdolny do przestrzegania wymagań i ograniczeń zawartych w protokole oraz chętny do udziału w badaniu.

Kryteria wyłączenia:

  1. Otrzymywanie przewlekłej terapii transfuzyjnej.
  2. Transfuzja krwinek czerwonych (RBC) w ciągu 3 miesięcy przed rozpoczęciem podawania badanego leku lub zaplanowana transfuzja krwinek czerwonych (określana również jako transfuzja przewlekła, profilaktyczna lub zapobiegawcza).
  3. Udar mózgu w wywiadzie, w tym udar krwotoczny lub przemijający atak niedokrwienny (TIA) lub uraz rdzenia kręgowego, waskulopatia zdefiniowana w angiografii rezonansu magnetycznego (MRA) lub nieme zawały mózgu udokumentowane w obrazowaniu metodą rezonansu magnetycznego (MRI)/przezczaszkowego dopplera (TCD).
  4. Wrodzona wada rozwojowa mózgu, wcześniej zdiagnozowana ciężka niepełnosprawność rozwojowa (np. autyzm i/lub iloraz inteligencji [IQ] < 60 i/lub ciężki zespół nadpobudliwości psychoruchowej z deficytem uwagi [ADHD]) lub upośledzenie uniemożliwiające korzystanie z tabletu komputerowego.
  5. Uczestnik przyjmuje lub otrzymywał voxelotor (Oxbryta®) w ciągu 90 dni przed Wizytą Kwalifikacyjną.
  6. Operacja w ciągu 8 tygodni przed dniem 1. lub planowana operacja w trakcie badania.
  7. Niedokrwistość spowodowana niewydolnością szpiku kostnego (np. mielodysplazja).
  8. Bezwzględna liczba retikulocytów (ARC) < 100 × 10^9/L.
  9. Badanie przesiewowe aminotransferazy alaninowej (ALT) lub aminotransferazy asparaginianowej (AST) > 4 × górna granica normy (GGN).
  10. Ciężka dysfunkcja nerek (szacowany wskaźnik przesączania kłębuszkowego [eGFR] < 30 ml/min/1,73 m^2) lub jest przewlekle dializowany.

  11. Klinicznie istotna infekcja bakteryjna, grzybicza, pasożytnicza lub wirusowa wymagająca leczenia.

    1. Pacjenci z ostrym zakażeniem bakteryjnym wymagającym stosowania antybiotyków powinni opóźnić badanie przesiewowe/włączenie do badania do czasu zakończenia antybiotykoterapii.
    2. Pacjenci ze stwierdzonym czynnym wirusowym zapaleniem wątroby typu A, B lub C lub u których wiadomo, że są nosicielami ludzkiego wirusa niedoboru odporności (HIV).
  12. Objawowa choroba koronawirusowa zakażenia 2019 (COVID-19).
  13. Kobiety karmiące piersią lub w ciąży.
  14. Historia przeszczepu hematopoetycznych komórek macierzystych lub terapii genowej.
  15. Uczestnicy przyjmujący jednocześnie leki, takie jak wrażliwe substraty cytochromu P450 (CYP)3A4 o wąskim zakresie terapeutycznym lub silne induktory CYP3A4
  16. Uczestniczył w innym badaniu klinicznym badanego produktu (lub wyrobu medycznego) w ciągu 30 dni lub 5 okresów półtrwania od daty wyrażenia świadomej zgody, w zależności od tego, który okres jest dłuższy, lub obecnie uczestniczy w innym badaniu badanego produktu (lub wyrobu medycznego).
  17. stan medyczny, psychologiczny lub behawioralny, który w opinii badacza zakłóciłby lub zakłócił ocenę bezpieczeństwa i/lub skuteczności badanego leku, uniemożliwiłby przestrzeganie protokołu badania; uniemożliwić świadomą zgodę; lub sprawić, że uczestnik będzie niezdolny/ma małe prawdopodobieństwo przestrzegania procedur badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Placebo
Pasujące placebo
Lek: Placebo
W trakcie randomizowanego okresu leczenia uczestnicy zostaną losowo przydzieleni w stosunku 1:1 do grupy otrzymującej 1500 mg wokselotoru (lub równoważną dawkę dostosowaną do masy ciała dla uczestników w wieku < 12 lat), raz dziennie (podawana doustnie w postaci tabletek/PFOS) lub placebo przez 12 tygodni jako dodatek do trwającego leczenia standardowego (SOC).
Eksperymentalny: Aktywny lek
Voxelotor 1500 mg lub jego odpowiednik na dobę w postaci tabletki lub proszku do sporządzania zawiesiny doustnej
Lek: Voxelotor Tylko produkt w postaci dawki doustnej
W trakcie randomizowanego okresu leczenia uczestnicy zostaną losowo przydzieleni w stosunku 1:1 do grupy otrzymującej 1500 mg wokselotoru (lub równoważną dawkę dostosowaną do masy ciała dla uczestników w wieku < 12 lat), raz dziennie (podawana doustnie w postaci tabletek/PFOS) lub placebo przez 12 tygodni jako dodatek do trwającego leczenia standardowego (SOC).

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w zakresie zdolności wykonawczych w wyniku złożonym ocenionym przy użyciu modułu poznawczego NIH Toolbox w 12. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (ostatnia ocena przed pierwszą dawką badanego leku), tydzień 12
Moduł poznawczy NIH Toolbox to ustandaryzowany akumulator poznawczy obejmujący funkcje wykonawcze, pamięć epizodyczną, język, szybkość przetwarzania, pamięć roboczą i uwagę jako poddomeny. Zestaw narzędzi składa się z 7 instrumentów testowych, które mierzą 8 zdolności w 6 głównych domenach poznawczych i zostały sklasyfikowane jako zdolności wykonawcze (test sortowania kart zmiany wymiarów, test kontroli hamowania i uwagi Flankera oraz test sortowania list) oraz zdolności niewykonawcze (test słownictwa obrazkowego). , test rozpoznawania czytania ustnego i test pamięci sekwencji obrazów). Wynik standardowy zestawu narzędzi NIH ma średnią 100 i odchylenie standardowe (SD) 15. Im wyższy wynik, tym lepsza wydajność.
Wartość wyjściowa (ostatnia ocena przed pierwszą dawką badanego leku), tydzień 12

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w porównaniu wzorców Wyniki testu szybkości przetwarzania oceniane za pomocą modułu poznawczego NIH Toolbox w 12. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (ostatnia ocena przed pierwszą dawką badanego leku), tydzień 12
Test baterii poznawczej NIH Toolbox to kompleksowy zestaw pomiarów neurobehawioralnych stosowanych do oceny funkcji poznawczych, sensorycznych i motorycznych, gdzie wyższy wynik złożony oznacza lepszą wydajność poznawczą. W badaniu NIH Toolbox Cognitive Scores wykorzystano wynik w skali w pełni skorygowanej (nazywany również w pełni skorygowanym wynikiem T) ze średnią 50 i odchyleniem standardowym 10.
Wartość wyjściowa (ostatnia ocena przed pierwszą dawką badanego leku), tydzień 12
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w zakresie zdolności poznawczych niewykonawczych Wynik złożony oceniany przy użyciu modułu poznawczego NIH Toolbox do 12. tygodnia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (ostatnia ocena przed pierwszą dawką badanego leku) do 12. tygodnia
Moduł poznawczy NIH Toolbox to ustandaryzowany akumulator poznawczy obejmujący funkcje wykonawcze, pamięć epizodyczną, język, szybkość przetwarzania, pamięć roboczą i uwagę jako poddomeny. Zestaw narzędzi składa się obecnie z 7 instrumentów testowych, które mierzą 8 zdolności w 6 głównych domenach poznawczych i zostały sklasyfikowane jako zdolności wykonawcze (test sortowania kart zmiany wymiarów, test kontroli hamowania i uwagi Flankera oraz test sortowania list) oraz zdolności niewykonawcze (słownictwo obrazkowe). Test, test rozpoznawania czytania ustnego i test pamięci sekwencji obrazów). Wartość wyjściową zdefiniowano jako ostatnią ocenę przeprowadzoną przed otrzymaniem pierwszej dawki badanego leku. Standardowy wynik zestawu narzędzi NIH ma średnią 100 i SD 15. Im wyższy wynik, tym lepsza wydajność.
Wartość wyjściowa (ostatnia ocena przed pierwszą dawką badanego leku) do 12. tygodnia
Zmiana poziomu hemoglobiny w porównaniu z wartością wyjściową do 12. tygodnia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (ostatnia ocena przed pierwszą dawką badanego leku) do 12. tygodnia
Wartość wyjściowa (ostatnia ocena przed pierwszą dawką badanego leku) do 12. tygodnia
Zmiana bezwzględnej liczby retikulocytów w porównaniu z wartością wyjściową do 12. tygodnia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (ostatnia ocena przed pierwszą dawką badanego leku) do 12. tygodnia
Wartość wyjściowa (ostatnia ocena przed pierwszą dawką badanego leku) do 12. tygodnia
Zmiana wartości procentowej retikulocytów w porównaniu z wartością wyjściową do 12. tygodnia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (ostatnia ocena przed pierwszą dawką badanego leku) do 12. tygodnia
Wartość wyjściowa (ostatnia ocena przed pierwszą dawką badanego leku) do 12. tygodnia
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w zakresie dehydrogenazy mleczanowej (LDH) do 12. tygodnia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (ostatnia ocena przed pierwszą dawką badanego leku) do 12. tygodnia
Wartość wyjściowa (ostatnia ocena przed pierwszą dawką badanego leku) do 12. tygodnia
Zmiana wartości początkowej bilirubiny niezwiązanej do 12. tygodnia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (ostatnia ocena przed pierwszą dawką badanego leku) do 12. tygodnia
Wartość wyjściowa (ostatnia ocena przed pierwszą dawką badanego leku) do 12. tygodnia
Procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w zakresie bilirubiny nieskoniugowanej, retikulocytów bezwzględnych, odsetka retikulocytów, dehydrogenazy mleczanowej (LDH) do 12. tygodnia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (ostatnia ocena przed pierwszą dawką badanego leku) do 12. tygodnia
Wartość wyjściowa (ostatnia ocena przed pierwszą dawką badanego leku) do 12. tygodnia

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane pojawiające się w związku z leczeniem (TEAE)
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia leczenia objętego badaniem (dzień 1) do 12. tygodnia
Zdarzenie niepożądane zdefiniowano jako każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne związane ze stosowaniem leku u uczestników, niezależnie od tego, czy zostało ono uznane za związane z lekiem, czy nie. TEAE to zdarzenia, których data rozpoczęcia wystąpiła w okresie leczenia.
Od rozpoczęcia leczenia objętego badaniem (dzień 1) do 12. tygodnia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Pfizer

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

24 czerwca 2022

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

30 września 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

30 września 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

10 stycznia 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

27 stycznia 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

8 lutego 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

2 maja 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

8 kwietnia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • GBT440-044
  • C5341028 (Inny identyfikator: Alias Study Number)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Firma Pfizer zapewni dostęp do danych poszczególnych uczestników, których dane identyfikacyjne zostały pozbawione elementów umożliwiających identyfikację, oraz związanych z nimi dokumentów badawczych (np. protokół, plan analizy statystycznej (SAP), raport z badania klinicznego (CSR)) na żądanie wykwalifikowanych badaczy i z zastrzeżeniem pewnych kryteriów, warunków i wyjątków. Więcej informacji na temat kryteriów udostępniania danych przez firmę Pfizer oraz procesu ubiegania się o dostęp można znaleźć na stronie: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj