Voxelotor 신경 인지 기능 연구
2024년 4월 8일 업데이트: Pfizer
낫적혈구병을 앓고 있는 8~18세 미만 소아 참가자의 신경인지 기능에 대한 Voxelotor의 치료 효과를 평가하기 위한 3b상, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 다기관 연구
이것은 NIH(National Institute of Health) Toolbox Cognition Module에서 소아 참가자의 실행 능력에 대해 평가한 신경인지 기능에 대한 voxelotor의 치료 효과를 평가하기 위한 3b상, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 다기관 연구입니다(8 18세 미만) SCD로.
연구 개요
상세 설명
적격 참가자는 12주 동안 1500mg 복셀로터 또는 일치하는 위약으로 매일 치료를 받습니다.
스크리닝 기간과 12주 말에 참가자는 신경인지 기능의 변화를 측정하기 위해 일련의 테스트를 받게 됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
1
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21201
- University of Maryland Medical Center
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
8년 (어린이, 성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- SCD 진단이 확인된 남성 또는 여성 참가자(모든 유전자형). SCD 유전자형의 문서화가 필요하며 문서화된 실험실 테스트 이력을 기반으로 하거나 스크리닝 동안 실험실 테스트에 의해 확인될 수 있습니다.
- 8세에서 18세 미만.
- 스크리닝 Hb 수준 5.5~10.5g/dL.
- 태블릿에서 연령 및 모성 교육을 기반으로 검증되고 표준화된 NIH 도구 상자 모듈 질문에 답할 수 있습니다.
- 참가자가 HU를 받는 경우 ICF/AF에 서명하기 전 최소 90일 동안 안정적인 용량을 유지해야 하며 용량 수정이나 연구자가 계획하거나 예상한 HU의 시작이 없어야 합니다.
- 참가자가 적혈구 생성 자극제(ESA)를 받고 있는 경우 등록 전 최소 12주 동안 연구자가 계획하거나 예상한 용량 수정 없이 안정적인 용량을 유지해야 합니다.
- 여성 및 가임 가능성이 있는 참가자는 연구 시작부터 연구 약물의 마지막 투여 후 30일까지 매우 효과적인 피임 방법을 사용하는 데 동의하고 남성의 경우 장벽 피임 방법을 사용하고 정자 기증을 자제하는 데 동의하는 참가자 연구 시작부터 연구 약물의 마지막 투여 후 30일까지.
- 가임 여성은 연구 약물 투여 전에 음성 임신 검사를 받아야 합니다.
- ICH(International Council for Harmonization) 지침과 일치하는 IRB(Institutional Review Board)/IEC(Independent Ethics Committee) 정책 및 요구 사항에 따른 부모/보호자 동의 및 참가자 동의(12세 이상~18세 미만).
- 프로토콜의 요구 사항 및 제한 사항을 준수할 수 있고 연구에 참여할 의향이 있습니다.
제외 기준:
- 만성 수혈 치료를 받고 있습니다.
- 연구 약물 시작 전 3개월 이내에 적혈구(RBC) 수혈 또는 예정된 RBC 수혈 요법(만성, 예방적 또는 예방적 수혈이라고도 함)을 받는 경우.
- 출혈성 뇌졸중 또는 일과성 허혈 발작(TIA) 또는 척수 손상, 자기 공명 혈관 조영술(MRA) 정의 혈관병증 또는 자기 공명 영상(MRI)/경두개 도플러(TCD) 기록 침묵 뇌경색을 포함한 현성 뇌졸중의 병력.
- 선천성 뇌 기형, 이전에 진단된 심각한 발달 장애(예: 자폐증 및/또는 지능 지수[IQ] < 60 및/또는 심각한 주의력 결핍 과잉 행동 장애[ADHD]), 또는 컴퓨터 태블릿 사용을 방해하는 손상.
- 참가자는 스크리닝 방문 전 90일 이내에 복셀로터(Oxbryta®)를 복용 중이거나 받은 적이 있습니다.
- 1일 전 8주 이내의 수술 또는 연구 기간 동안 계획된 선택적 수술.
- 골수 부전으로 인한 빈혈(예: 골수이형성증).
- 절대 망상 적혈구 수(ARC) < 100 × 10^9/L.
- 알라닌 아미노트랜스퍼라제(ALT) 또는 아스파테이트 아미노트랜스퍼라제(AST) > 4× 정상 상한치(ULN) 스크리닝.
- 중증 신기능 장애(예상 사구체 여과율[eGFR] < 30 mL/min/1.73 m^2) 또는 만성 투석을 받고 있습니다.
치료가 필요한 임상적으로 중요한 세균, 진균, 기생충 또는 바이러스 감염.
- 항생제 사용이 필요한 급성 세균 감염 환자는 항생제 치료 과정이 완료될 때까지 스크리닝/등록을 연기해야 합니다.
- 활동성 A, B 또는 C형 간염이 있거나 인체 면역결핍 바이러스(HIV) 양성인 것으로 알려진 환자.
- 2019년 신종 코로나바이러스 감염증(COVID-19) 감염.
- 모유 수유 중이거나 임신 중인 여성.
- 조혈 줄기 세포 이식 또는 유전자 요법의 병력.
- 치료 범위가 좁은 민감한 시토크롬 P450(CYP)3A4 기질 또는 강력한 CYP3A4 유도제와 같은 병용 약물을 복용하는 참가자
- 30일 또는 정보에 입각한 동의 날짜로부터 반감기 5일 이내에 조사 제품(또는 의료 기기)의 다른 임상 시험에 참여했거나 현재 조사 제품(또는 의료 기기)의 다른 임상 시험에 참여하고 있습니다.
- 조사자의 의견에 따라 연구 약물의 안전성 및/또는 효능 평가를 혼란시키거나 방해하여 연구 프로토콜의 준수를 방해하는 의학적, 심리적 또는 행동 상태; 정보에 입각한 동의를 배제합니다. 또는 참가자가 연구 절차를 준수할 수 없거나 따르지 않도록 합니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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위약 비교기: 위약
일치하는 위약
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무작위 치료 기간 동안 참가자는 1:1 비율로 무작위 배정되어 복셀로터 1,500mg(또는 12세 미만 참가자의 경우 체중 조정 등가 용량)을 1일 1회(정제/PFOS로 경구 투여) 또는 매칭 투여합니다. 진행 중인 표준 치료(SOC) 치료 외에 12주 동안 위약.
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실험적: 활성 약물
Voxelotor 1500mg 또는 이에 상응하는 경구 현탁액용 정제 또는 분말 1일 1정
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무작위 치료 기간 동안 참가자는 1:1 비율로 무작위 배정되어 복셀로터 1,500mg(또는 12세 미만 참가자의 경우 체중 조정 등가 용량)을 1일 1회(정제/PFOS로 경구 투여) 또는 매칭 투여합니다. 진행 중인 표준 치료(SOC) 치료 외에 12주 동안 위약.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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12주차에 NIH 툴박스 인지 모듈을 사용하여 평가된 실행 능력 종합 점수의 기준선 변화
기간: 기준선(연구 치료제 첫 투여 전 마지막 평가), 12주차
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NIH 툴박스 인식 모듈은 실행 기능, 일화 기억, 언어, 처리 속도, 작업 기억 및 하위 도메인인 주의로 구성된 표준화된 인지 배터리입니다.
툴박스는 6가지 주요 인지 영역 내에서 8가지 능력을 측정하는 7가지 테스트 도구로 구성되어 있으며 실행 능력(차원 변화 카드 정렬 테스트, 플랭커 억제 제어 및 주의력 테스트, 목록 정렬 테스트)과 비집행 능력(그림 어휘 테스트)으로 분류되었습니다. , 구어 읽기 인식 테스트 및 그림 순서 기억 테스트).
NIH 툴박스 표준 점수의 평균은 100이고 표준 편차(SD)는 15입니다.
점수가 높을수록 성능이 좋아집니다.
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기준선(연구 치료제 첫 투여 전 마지막 평가), 12주차
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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12주차에 NIH Toolbox Cognition Module을 사용하여 평가된 패턴 비교 처리 속도 테스트 점수의 기준선 변경
기간: 기준선(연구 치료제 첫 투여 전 마지막 평가), 12주차
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NIH Toolbox 인지 배터리 테스트는 인지, 감각 및 운동 기능을 평가하는 데 사용되는 포괄적인 신경 행동 측정 세트로, 종합 점수가 높을수록 인지 성능이 향상됩니다.
NIH Toolbox Cognitive Scores는 평균 50, 표준편차 10의 완전 조정 척도 점수(완전 수정된 T-점수라고도 함)를 사용했습니다.
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기준선(연구 치료제 첫 투여 전 마지막 평가), 12주차
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NIH 툴박스 인지 모듈을 사용하여 평가한 비임원 인지 능력 종합 점수의 기준선에서 12주차까지의 변화
기간: 12주차까지의 기준선(연구 치료제의 첫 번째 투여 전 마지막 평가)
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NIH 툴박스 인식 모듈은 실행 기능, 일화 기억, 언어, 처리 속도, 작업 기억 및 하위 도메인인 주의로 구성된 표준화된 인지 배터리입니다.
툴박스는 현재 6가지 주요 인지 영역 내에서 8가지 능력을 측정하는 7가지 테스트 도구로 구성되어 있으며 실행 능력(차원 변화 카드 정렬 테스트, 측면 변경 카드 정렬 테스트, 플랭커 억제 제어 및 주의력 테스트, 목록 정렬 테스트)과 비실행 능력(그림 어휘)으로 분류되었습니다. 테스트, 구어 읽기 인식 테스트 및 그림 순서 기억 테스트).
기준선은 연구 치료제의 첫 번째 투여를 받기 전에 수행된 마지막 평가로 정의되었습니다.
NIH 툴박스 표준 점수는 평균 100, SD 15입니다.
점수가 높을수록 성능이 좋아집니다.
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12주차까지의 기준선(연구 치료제의 첫 번째 투여 전 마지막 평가)
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헤모글로빈 수준의 기준선에서 12주차까지의 변화
기간: 12주차까지의 기준선(연구 치료제의 첫 번째 투여 전 마지막 평가)
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12주차까지의 기준선(연구 치료제의 첫 번째 투여 전 마지막 평가)
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기준선에서 12주차까지 절대 망상적혈구 수의 변화
기간: 12주차까지의 기준선(연구 치료제의 첫 번째 투여 전 마지막 평가)
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12주차까지의 기준선(연구 치료제의 첫 번째 투여 전 마지막 평가)
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기준선에서 12주차까지 망상적혈구 백분율의 변화
기간: 12주차까지의 기준선(연구 치료제의 첫 번째 투여 전 마지막 평가)
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12주차까지의 기준선(연구 치료제의 첫 번째 투여 전 마지막 평가)
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젖산탈수소효소(LDH)의 기준선에서 12주차까지의 변화
기간: 12주차까지의 기준선(연구 치료제의 첫 번째 투여 전 마지막 평가)
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12주차까지의 기준선(연구 치료제의 첫 번째 투여 전 마지막 평가)
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비포합 빌리루빈의 기준선에서 12주차까지의 변화
기간: 12주차까지의 기준선(연구 치료제의 첫 번째 투여 전 마지막 평가)
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12주차까지의 기준선(연구 치료제의 첫 번째 투여 전 마지막 평가)
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비포합 빌리루빈, 절대 망상적혈구, 망상적혈구 백분율, 젖산탈수소효소(LDH)의 기준선 대비 12주차까지의 백분율 변화
기간: 12주차까지의 기준선(연구 치료제의 첫 번째 투여 전 마지막 평가)
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12주차까지의 기준선(연구 치료제의 첫 번째 투여 전 마지막 평가)
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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TEAE(긴급 이상사례) 치료를 받은 참가자 수
기간: 연구 치료 시작(1일차)부터 12주차까지
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부작용은 약물과 관련된 것으로 간주되는지 여부에 관계없이 참가자의 약물 사용과 관련된 모든 예상치 못한 의학적 발생으로 정의되었습니다.
TEAE는 치료 기간 동안 발생한 발병 날짜가 있는 사건이었습니다.
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연구 치료 시작(1일차)부터 12주차까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 연구 책임자: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2022년 6월 24일
기본 완료 (실제)
2022년 9월 30일
연구 완료 (실제)
2022년 9월 30일
연구 등록 날짜
최초 제출
2022년 1월 10일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 1월 27일
처음 게시됨 (실제)
2022년 2월 8일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2024년 5월 2일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 4월 8일
마지막으로 확인됨
2024년 3월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
- GBT440-044
- C5341028 (기타 식별자: Alias Study Number)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
화이자는 식별되지 않은 개별 참가자 데이터 및 관련 연구 문서(예:
프로토콜, 통계 분석 계획(SAP), 임상 연구 보고서(CSR)) 자격을 갖춘 연구자의 요청에 따라 특정 기준, 조건 및 예외가 적용됩니다.
화이자의 데이터 공유 기준 및 액세스 요청 프로세스에 대한 자세한 내용은 https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests에서 확인할 수 있습니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .