Voxelotor neurokognitiivisen toiminnan tutkimus
maanantai 8. huhtikuuta 2024 päivittänyt: Pfizer
Vaiheen 3b, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, monikeskustutkimus Voxelotor-hoidon vaikutuksen arvioimiseksi neurokognitiivisiin toimintoihin 8–< 18-vuotiailla lapsipotilailla, joilla on sirppisolutauti
Tämä on vaiheen 3b, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, monikeskustutkimus, jossa arvioidaan vokselotorin hoidon vaikutusta neurokognitiiviseen toimintaan National Institute of Healthin (NIH) Toolbox Cognition Module -tutkimusmoduulin arvioituna johtamiskyvyistä lapsipotilailla (8). alle 18-vuotiaille) SCD:llä.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Lopetettu
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tukikelpoiset osallistujat saavat päivittäistä hoitoa 1500 mg:lla vokselotoria tai vastaavaa lumelääkettä 12 viikon ajan.
Seulonnan aikana ja 12 viikon lopussa osallistujille tehdään sarja testejä neurokognitiivisten toimintojen muutoksen mittaamiseksi.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
1
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21201
- University of Maryland Medical Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
8 vuotta - 17 vuotta (Lapsi, Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Mies- tai naispuoliset osallistujat, joilla on vahvistettu SCD-diagnoosi (kaikki genotyypit). SCD-genotyypin dokumentointi vaaditaan, ja se voi perustua dokumentoituun laboratoriotestien historiaan tai se voi olla vahvistettu laboratoriotesteillä seulonnan aikana.
- Ikäraja 8 - < 18 vuotta.
- Seulonta Hb-taso 5,5 - 10,5 g/dl.
- Pystyy vastaamaan NIH Toolbox -moduulin kysymyksiin, jotka on validoitu ja normoitu iän ja äidin koulutuksen perusteella tabletilla.
- Jos osallistuja saa HU:ta, hänen on täytynyt olla vakaalla annoksella vähintään 90 päivää ennen ICF/AF:n allekirjoittamista, ilman tutkijan suunnittelemia tai ennakoimia annosmuutoksia tai HU:n aloittamista.
- Jos osallistuja saa erytropoieesia stimuloivia aineita (ESA:t), hänen on täytynyt olla vakaalla annoksella vähintään 12 viikkoa ennen ilmoittautumista ilman tutkijan suunnittelemia tai odottamia annosmuutoksia.
- Osallistujat, jotka naiset ja hedelmällisessä iässä olevat suostuvat käyttämään erittäin tehokkaita ehkäisymenetelmiä tutkimuksen alusta 30 päivään viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen ja jotka miespuoliset suostuvat käyttämään ehkäisymenetelmiä ja pidättymään siittiöiden luovuttamisesta tutkimuksen alusta 30 päivään tutkimuslääkkeen viimeisen annoksen jälkeen.
- Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla tulee olla negatiivinen raskaustesti ennen tutkimuslääkkeen antamista.
- Vanhempien/huoltajan suostumus ja osallistujan suostumus (≥ 12–< 18 vuotta) Institutional Review Boardin (IRB)/riippumattoman eettisen komitean (IEC) käytäntöjen ja vaatimusten mukaisesti kansainvälisen harmonisointineuvoston (ICH) ohjeiden mukaisesti.
- Pystyy noudattamaan protokollan vaatimuksia ja rajoituksia ja on valmis osallistumaan tutkimukseen.
Poissulkemiskriteerit:
- Kroonisen verensiirtohoidon saaminen.
- Punasolujen (RBC) siirto 3 kuukauden sisällä ennen tutkimuslääkkeen aloittamista tai saa suunniteltua punasolusiirtohoitoa (kutsutaan myös krooniseksi, profylaktiseksi tai ehkäiseväksi verensiirroksi).
- Aiempi aivohalvaus, mukaan lukien hemorraginen aivohalvaus tai ohimenevä iskeeminen kohtaus (TIA) tai selkäydinvaurio, magneettiresonanssiangiografialla (MRA) määritelty vaskulopatia tai magneettikuvaus (MRI)/transkraniaalinen doppler (TCD) dokumentoidut hiljaiset aivoinfarktit.
- Synnynnäinen aivojen epämuodostuma, aiemmin diagnosoitu vakava kehitysvamma (esim. autismi ja/tai älykkyysosamäärä [IQ] < 60 ja/tai vakava tarkkaavaisuus- ja yliaktiivisuushäiriö [ADHD]) tai vajaatoiminta, joka estäisi tietokonetabletin käytön.
- Osallistuja ottaa tai on saanut voxelotoria (Oxbryta®) 90 päivän sisällä ennen seulontakäyntiä.
- Leikkaus 8 viikon sisällä ennen päivää 1 tai suunniteltu elektiivinen leikkaus tutkimuksen aikana.
- Luuytimen vajaatoiminnasta johtuva anemia (esim. myelodysplasia).
- Absoluuttinen retikulosyyttien määrä (ARC) < 100 × 10^9/l.
- Alaniiniaminotransferaasin (ALT) tai aspartaattiaminotransferaasin (AST) seulonta > 4x normaalin yläraja (ULN).
- Vaikea munuaisten toimintahäiriö (arvioitu glomerulussuodatusnopeus [eGFR] < 30 ml/min/1,73 m^2) tai krooninen dialyysihoito.
Kliinisesti merkittävä bakteeri-, sieni-, lois- tai virusinfektio, joka vaatii hoitoa.
- Potilaiden, joilla on akuutti bakteeri-infektio, joka vaatii antibioottien käyttöä, tulee lykätä seulontaa/ilmoittautumista, kunnes antibioottihoito on saatu päätökseen.
- Potilaat, joilla tiedetään olevan aktiivinen hepatiitti A, B tai C tai joiden tiedetään olevan HIV-positiivisia.
- Oireinen koronavirustauti 2019 (COVID-19) -infektio.
- Naiset, jotka imettävät tai raskaana.
- Hematopoieettisen kantasolusiirron tai geeniterapian historia.
- Osallistujat, jotka käyttävät samanaikaisesti lääkkeitä, kuten herkkiä sytokromi P450 (CYP)3A4-substraatteja, joilla on kapea terapeuttinen alue, tai vahvoja CYP3A4-induktoreita
- Osallistunut toiseen kliiniseen tutkimustuotteen (tai lääkinnällisen laitteen) tutkimukseen 30 päivän tai 5 puoliintumisajan kuluessa tietoisen suostumuksen päivämäärästä sen mukaan, kumpi on pidempi, tai osallistuu parhaillaan toiseen tutkimustuotteen (tai lääkinnällisen laitteen) tutkimukseen.
- Lääketieteellinen, psykologinen tai käyttäytymiseen liittyvä tila, joka tutkijan mielestä hämmentää tai häiritsisi tutkimuslääkkeen turvallisuuden ja/tai tehon arviointia, estäisi tutkimussuunnitelman noudattamisen; estää tietoisen suostumuksen; tai tehdä osallistujasta kyvyttömän/epätodennäköisen noudattamaan tutkimusmenettelyjä.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Placebo Comparator: Plasebo
Vastaava Placebo
|
Satunnaistetun hoitojakson aikana osallistujat satunnaistetaan suhteessa 1:1 saamaan 1500 mg vokselotoria (tai painoon mukautettua ekvivalenttiannosta alle 12-vuotiaille osallistujille), kerran päivässä (annallaan suun kautta tabletteina/PFOS-muodossa) tai vastaavaa. lumelääkettä 12 viikon ajan jatkuvan normaalihoidon (SOC) lisäksi.
|
|
Kokeellinen: Aktiivinen lääke
Voxelotor 1500 mg tai vastaava päivittäin tablettina tai jauheena oraalisuspensiota varten
|
Satunnaistetun hoitojakson aikana osallistujat satunnaistetaan suhteessa 1:1 saamaan 1500 mg vokselotoria (tai painoon mukautettua ekvivalenttiannosta alle 12-vuotiaille osallistujille), kerran päivässä (annallaan suun kautta tabletteina/PFOS-muodossa) tai vastaavaa. lumelääkettä 12 viikon ajan jatkuvan normaalihoidon (SOC) lisäksi.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos lähtötasosta johtamiskykyjen yhdistelmäpisteissä arvioituna NIH Toolboxin kognitiomoduulilla viikolla 12
Aikaikkuna: Lähtötilanne (viimeinen arviointi ennen ensimmäistä tutkimushoitoannosta), viikko 12
|
NIH-työkalupakin kognitiomoduuli on standardoitu kognitiivinen akku, joka sisältää aliverkkotunnuksina toimeenpanotoiminnot, episodisen muistin, kielen, käsittelynopeuden, työmuistin ja huomion.
Työkalupakkaus koostuu seitsemästä testivälineestä, jotka mittaavat 8 kykyä 6:lla suurella kognitiivisella alueella, ja ne on luokiteltu johtamiskykyihin (ulottuvuusmuutoskorttien lajittelutesti, flankerin eston hallinta- ja huomiotesti sekä luettelolajittelutesti) ja ei-executive-kykyihin (kuvasanastotesti). , suullisen lukemisen tunnistustesti ja kuvasekvenssimuistitesti).
NIH-työkalupakin vakiopistemäärän keskiarvo on 100 ja keskihajonta (SD) 15.
Mitä korkeampi pistemäärä, sitä parempi suorituskyky.
|
Lähtötilanne (viimeinen arviointi ennen ensimmäistä tutkimushoitoannosta), viikko 12
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos lähtötasosta kuviovertailussa käsittelyn nopeustestin pisteet arvioitu NIH Toolboxin kognitiomoduulilla viikolla 12
Aikaikkuna: Lähtötilanne (viimeinen arviointi ennen ensimmäistä tutkimushoitoannosta), viikko 12
|
NIH Toolbox Cognition Battery Test on kattava sarja neurokäyttäytymismittauksia, joita käytetään arvioimaan kognitiivisia, sensorisia ja motorisia toimintoja, joissa korkeampi yhdistelmäpistemäärä vastaa parempaa kognitiivista suorituskykyä.
NIH Toolbox Cognitive Scores käytti Fully Adjusted Scale -pistemäärää (kutsutaan myös täysin korjatuksi T-pisteeksi) keskiarvolla 50 ja keskihajonnan ollessa 10.
|
Lähtötilanne (viimeinen arviointi ennen ensimmäistä tutkimushoitoannosta), viikko 12
|
|
Muutos lähtötasosta ei-johtavien kognitiivisten kykyjen yhdistelmäpisteissä arvioituna NIH Toolboxin kognitiomoduulin avulla viikkoon 12 asti
Aikaikkuna: Lähtötilanne (viimeinen arviointi ennen ensimmäistä tutkimushoitoannosta) viikkoon 12 asti
|
NIH-työkalupakin kognitiomoduuli on standardoitu kognitiivinen akku, joka sisältää aliverkkotunnuksina toimeenpanotoiminnot, episodisen muistin, kielen, käsittelynopeuden, työmuistin ja huomion.
Työkalupakkaus koostuu tällä hetkellä 7 testivälineestä, jotka mittaavat 8 kykyä 6:lla suurella kognitiivisella alueella ja ne on luokiteltu johtamiskykyihin (ulottuvuusmuutoskorttien lajittelutesti, flankerin eston hallinta- ja huomiotesti ja listalajittelutesti) ja ei-executive-kykyihin (kuvasanasto). Testi, suullinen lukutunnistustesti ja kuvasekvenssimuistitesti).
Lähtötilanne määriteltiin viimeiseksi arvioimiseksi, joka suoritettiin ennen ensimmäisen tutkimushoidon annoksen saamista.
NIH-työkalupakin vakiopistemäärän keskiarvo on 100 ja SD 15.
Mitä korkeampi pistemäärä, sitä parempi suorituskyky.
|
Lähtötilanne (viimeinen arviointi ennen ensimmäistä tutkimushoitoannosta) viikkoon 12 asti
|
|
Hemoglobiinitason muutos lähtötasosta viikkoon 12 asti
Aikaikkuna: Lähtötilanne (viimeinen arviointi ennen ensimmäistä tutkimushoitoannosta) viikkoon 12 asti
|
Lähtötilanne (viimeinen arviointi ennen ensimmäistä tutkimushoitoannosta) viikkoon 12 asti
|
|
|
Muutos lähtötasosta absoluuttisessa retikulosyyttimäärässä viikkoon 12 asti
Aikaikkuna: Lähtötilanne (viimeinen arviointi ennen ensimmäistä tutkimushoitoannosta) viikkoon 12 asti
|
Lähtötilanne (viimeinen arviointi ennen ensimmäistä tutkimushoitoannosta) viikkoon 12 asti
|
|
|
Muutos lähtötasosta retikulosyyttiprosenttina viikkoon 12 asti
Aikaikkuna: Lähtötilanne (viimeinen arviointi ennen ensimmäistä tutkimushoitoannosta) viikkoon 12 asti
|
Lähtötilanne (viimeinen arviointi ennen ensimmäistä tutkimushoitoannosta) viikkoon 12 asti
|
|
|
Laktaattidehydrogenaasin (LDH) muutos lähtötasosta viikkoon 12 asti
Aikaikkuna: Lähtötilanne (viimeinen arviointi ennen ensimmäistä tutkimushoitoannosta) viikkoon 12 asti
|
Lähtötilanne (viimeinen arviointi ennen ensimmäistä tutkimushoitoannosta) viikkoon 12 asti
|
|
|
Konjugoimattoman bilirubiinin muutos lähtötasosta viikkoon 12 asti
Aikaikkuna: Lähtötilanne (viimeinen arviointi ennen ensimmäistä tutkimushoitoannosta) viikkoon 12 asti
|
Lähtötilanne (viimeinen arviointi ennen ensimmäistä tutkimushoitoannosta) viikkoon 12 asti
|
|
|
Prosenttimuutos lähtötasosta konjugoimattoman bilirubiinin, absoluuttisen retikulosyyttien, retikulosyyttien prosenttiosuuden, laktaattidehydrogenaasin (LDH) osalta viikkoon 12 asti
Aikaikkuna: Lähtötilanne (viimeinen arviointi ennen ensimmäistä tutkimushoitoannosta) viikkoon 12 asti
|
Lähtötilanne (viimeinen arviointi ennen ensimmäistä tutkimushoitoannosta) viikkoon 12 asti
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä emergenttejä haittavaikutuksia (TEAE)
Aikaikkuna: Tutkimushoidon alusta (päivä 1) viikkoon 12 asti
|
Haittatapahtumaksi määriteltiin mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma, joka liittyy lääkkeen käyttöön osallistujilla riippumatta siitä, katsottiinko sen liittyväksi huumeeseen vai ei.
TEAE olivat niitä tapahtumia, joiden alkamispäivämäärät tapahtuivat hoitojakson aikana.
|
Tutkimushoidon alusta (päivä 1) viikkoon 12 asti
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 24. kesäkuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 30. syyskuuta 2022
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 30. syyskuuta 2022
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 10. tammikuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 27. tammikuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 8. helmikuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Torstai 2. toukokuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 8. huhtikuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. maaliskuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- GBT440-044
- C5341028 (Muu tunniste: Alias Study Number)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Pfizer tarjoaa pääsyn yksittäisiin osallistujien tietoihin ja niihin liittyviin tutkimusasiakirjoihin (esim.
protokolla, tilastollinen analyysisuunnitelma (SAP), kliininen tutkimusraportti (CSR)) pätevien tutkijoiden pyynnöstä ja tietyin kriteerein, ehdoin ja poikkeuksin.
Lisätietoja Pfizerin tietojen jakamiskriteereistä ja käyttöoikeuden pyytämisprosessista on osoitteessa https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .