Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Voxelotor Neurocognitive Function Study

5. februar 2024 oppdatert av: Pfizer

En fase 3b, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, multisenterstudie for å evaluere behandlingseffekten av Voxelotor på nevrokognitiv funksjon hos pediatriske deltakere 8 til < 18 år med sigdcellesykdom

Dette er en fase 3b, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, multisenterstudie for å vurdere behandlingseffekten av voxelotor på nevrokognitiv funksjon som vurdert av National Institute of Health (NIH) Toolbox Cognition Module for utøvende evner hos pediatriske deltakere (8 til < 18 år) med SCD.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Kvalifiserte deltakere vil motta daglig behandling med 1500 mg voxelotor eller matchende placebo i 12 uker. Under screening og på slutten av 12 uker vil deltakerne gjennomgå en serie tester for å måle endringen i nevrokognitive funksjoner.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

1

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forente stater
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21201
        • University of Maryland Medical Center

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

8 år til 17 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Mannlige eller kvinnelige deltakere med bekreftet diagnose SCD (alle genotyper). Dokumentasjon av SCD-genotype er nødvendig og kan være basert på dokumentert historie med laboratorietesting eller bekreftet ved laboratorietesting under screening.
  2. I alderen 8 til < 18 år.
  3. Screening Hb-nivå 5,5 til 10,5 g/dL.
  4. Kunne svare på NIH Toolbox Module-spørsmål validert og normert basert på alder og mors utdanning på nettbrett.
  5. Hvis deltakeren mottar HU, må de ha vært på en stabil dose i minst 90 dager før signering av ICF/AF, uten dosemodifikasjoner eller initiering av HU planlagt eller forventet av etterforskeren.
  6. Hvis deltakeren får erytropoese-stimulerende midler (ESA), må de ha vært på en stabil dose i minst 12 uker før innrullering uten doseendringer planlagt eller forventet av etterforskeren.
  7. Deltakere, som dersom de er kvinner og i fertil alder, samtykker i å bruke svært effektive prevensjonsmetoder fra studiestart til 30 dager etter siste dose av studiemedikament, og som dersom menn er enige om å bruke barriereprevensjonsmetoder og avstå fra å donere sæd fra studiestart til 30 dager etter siste dose studiemedisin.
  8. Kvinner i fertil alder må ha en negativ graviditetstest før administrasjon av studiemedisin.
  9. Foreldre/foresattes samtykke og deltakersamtykke (mellom ≥ 12 og < 18 år) i henhold til retningslinjer og krav fra Institutional Review Board (IRB)/Independent ethics Committee (IEC), i samsvar med International Council for Harmonization (ICH) retningslinjer.
  10. I stand til å overholde kravene og restriksjonene i protokollen, og villig til å delta i studien.

Ekskluderingskriterier:

  1. Får kronisk transfusjonsterapi.
  2. Røde blodlegemer (RBC) transfusjon innen 3 måneder før oppstart av studiemedikamentet eller mottar planlagt RBC-transfusjonsterapi (også kalt kronisk, profylaktisk eller forebyggende transfusjon).
  3. Anamnese med åpenlyst hjerneslag inkludert hemorragisk slag eller forbigående iskemisk angrep (TIA) eller ryggmargsskade, magnetisk resonansangiografi (MRA)-definert vaskulopati, eller magnetisk resonansavbildning (MRI)/transkraniell doppler (TCD)-dokumentert stille hjerneinfarkt.
  4. Medfødt hjernemisdannelse, tidligere diagnostisert alvorlig utviklingshemming (f.eks. autisme og/eller intelligenskvotient [IQ] < 60, og/eller alvorlig oppmerksomhetssvikt hyperaktivitetsforstyrrelse [ADHD]), eller svekkelse som ville hindre bruk av nettbrett.
  5. Deltakeren tar eller har mottatt voxelotor (Oxbryta®) innen 90 dager før screeningbesøket.
  6. Kirurgi innen 8 uker før dag 1 eller planlagt elektiv kirurgi under studien.
  7. Anemi på grunn av benmargssvikt (f.eks. myelodysplasi).
  8. Absolutt retikulocytttelling (ARC) < 100 × 10^9/L.
  9. Screening av alaninaminotransferase (ALT) eller aspartataminotransferase (AST) > 4× øvre normalgrense (ULN).
  10. Alvorlig nyresvikt (estimert glomerulær filtrasjonshastighet [eGFR] < 30 ml/min/1,73 m^2) eller er på kronisk dialyse.

  11. Klinisk signifikant bakteriell, sopp-, parasittisk- eller virusinfeksjon som krever behandling.

    1. Pasienter med akutt bakteriell infeksjon som krever antibiotikabruk, bør utsette screening/registrering til forløpet med antibiotikabehandling er fullført.
    2. Pasienter med kjent aktiv hepatitt A, B eller C eller som er kjent for å være positive med humant immunsviktvirus (HIV).
  12. Symptomatisk koronavirussykdom fra 2019 (COVID-19) infeksjon.
  13. Kvinner som ammer eller er gravide.
  14. Historie med hematopoetisk stamcelletransplantasjon eller genterapi.
  15. Deltakere som samtidig tar medisiner som sensitive cytokrom P450 (CYP)3A4-substrater med et smalt terapeutisk område, eller sterke CYP3A4-induktorer
  16. Deltar i en annen klinisk utprøving av et undersøkelsesprodukt (eller medisinsk utstyr) innen 30 dager eller 5 halveringstider fra datoen for informert samtykke, avhengig av hva som er lengst, eller deltar for tiden i en annen utprøving av et undersøkelsesprodukt (eller medisinsk utstyr).
  17. Medisinsk, psykologisk eller atferdsmessig tilstand som, etter etterforskerens oppfatning, vil forvirre eller forstyrre evaluering av sikkerhet og/eller effekt av studiemedikamentet, hindre overholdelse av studieprotokollen; utelukke informert samtykke; eller gjøre deltakeren ute av stand til/usannsynlig å overholde studieprosedyrene.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Matchende placebo
Legemiddel: Placebo
I løpet av den randomiserte behandlingsperioden vil deltakerne bli randomisert i forholdet 1:1 for å motta 1500 mg voxelotor (eller vektjustert ekvivalent dose for deltakere < 12 år), én gang daglig (administrert oralt som tabletter/PFOS) eller matchende placebo i 12 uker i tillegg til pågående standardbehandling (SOC).
Eksperimentell: Aktivt medikament
Voxelotor 1500mg eller tilsvarende daglig som tablett eller pulver til mikstur
Legemiddel: Voxelotor eneste produkt i oral doseform
I løpet av den randomiserte behandlingsperioden vil deltakerne bli randomisert i forholdet 1:1 for å motta 1500 mg voxelotor (eller vektjustert ekvivalent dose for deltakere < 12 år), én gang daglig (administrert oralt som tabletter/PFOS) eller matchende placebo i 12 uker i tillegg til pågående standardbehandling (SOC).

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i den sammensatte poengsummen for utøvende evner
Tidsramme: Grunnlinje til uke 12
Endring fra baseline ved uke 12 i den sammensatte poengsummen for utøvende evner (ved bruk av sorteringstest for dimensjonal endringskort, flankehemmende kontroll og oppmerksomhetstest og listesorteringstest) som vurdert av NIH Toolbox Cognition Module.
Grunnlinje til uke 12

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i behandlingshastighet
Tidsramme: Baseline til uke 12
Endring fra baseline ved uke 12 i prosesseringshastighet som målt av Pattern Comparison Test-score som vurdert av NIH Toolbox Cognition Module.
Baseline til uke 12
Endring i ikke-utøvende kognitive evner
Tidsramme: Grunnlinje til uke 12
Endre fra baseline til uke 12 i ikke-utøvende kognitive evner (bildevokabulartest, muntlig lesegjenkjenningstest og bildesekvensminnetest) sammensatt poengsum vurdert av NIH Toolbox Cognition Module.
Grunnlinje til uke 12
Endring i Hb-nivå over tid
Tidsramme: Baseline til uke 12
Endring fra baseline i Hb-nivå over tid opp til uke 12
Baseline til uke 12
Endring i kliniske mål for hemolyse
Tidsramme: Baseline til uke 12
Endring og prosentvis endring fra baseline over tid opp til uke 12 i kliniske mål for hemolyse, inkludert ukonjugert bilirubin, absolutt retikulocytt, % retikulocytter og laktatdehydrogenase (LDH)
Baseline til uke 12

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Korrelasjon mellom endring fra baseline i Hb-nivå og endring fra baseline i sammensatt score for lederevner.
Tidsramme: Baseline til uke 12
Baseline til uke 12
Poeng for helserelatert livskvalitet (HRQOL).
Tidsramme: Baseline til uke 12

HRQOL-score ved hjelp av:

- Pasientens globale inntrykk av endring (PGI-C)
Baseline til uke 12
Poeng for helserelatert livskvalitet (HRQOL).
Tidsramme: Baseline til uke 12

HRQOL-score ved hjelp av:

- Pediatrisk livskvalitet ved nevrologiske lidelser (Neuro-QOL) score
Baseline til uke 12
Poeng for helserelatert livskvalitet (HRQOL).
Tidsramme: Baseline til uke 12

HRQOL-score ved hjelp av:

- Kliniker Global Impression of Change (CGI-C)
Baseline til uke 12
Forekomst og alvorlighetsgrad av behandlingsoppståtte bivirkninger (AE)
Tidsramme: Baseline til uke 16
Baseline til uke 16

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Pfizer

Etterforskere

  • Studieleder: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

24. juni 2022

Primær fullføring (Faktiske)

30. september 2022

Studiet fullført (Faktiske)

30. september 2022

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

10. januar 2022

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

27. januar 2022

Først lagt ut (Faktiske)

8. februar 2022

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

7. februar 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

5. februar 2024

Sist bekreftet

1. februar 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • GBT440-044
  • C5341028 (Annen identifikator: Alias Study Number)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

IPD-planbeskrivelse

Pfizer vil gi tilgang til individuelle avidentifiserte deltakerdata og relaterte studiedokumenter (f.eks. protokoll, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) på forespørsel fra kvalifiserte forskere, og underlagt visse kriterier, betingelser og unntak. Ytterligere detaljer om Pfizers datadelingskriterier og prosess for å be om tilgang finnes på: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Sigdcellesykdom

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Malaysia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere