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M.3243A>G 変異および低脳グルタチオンレベルの患者の治療における N-アセチルシステインの研究

2026年1月22日 更新者：Michio Hirano, MD

M.3243A>G 変異および低脳グルタチオンレベルの患者の治療における N-アセチルシステインの複数の漸増第 1 相用量試験

抗酸化物質である N-アセチルシステイン (NAC) は、脳のグルタチオン レベル、認知能力、運動能力、および生活の質への影響を調査するために研究されます。

この用量漸増試験では、18 人の参加者のグループが 1 日あたり 1800、3600、または 5400 mg の N-アセチルシステイン (NAC) を 3 か月間摂取します。 研究者は、1 日あたり 3600 mg の用量が安全で、ある程度の効果があるかどうかを最初に判断したいと考えています。 3600 mg の用量が安全な場合、追加の参加者は 1 日あたり 5400 mg の NAC で治療され、合計 18 人の参加者になります。 1 日あたり 3600 mg の用量が安全でない場合、参加者は 1 日あたり 1800 mg の用量で治療されます。 このパイロット研究からのデータは、将来の臨床試験のためにNACの最も安全で効果的な用量を決定するために使用されます.

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

M.3243A>G ミトコンドリア変異を持つ患者は、脳内グルタチオンレベルが低いことがよくあります。 これらの低レベルは、ミトコンドリア障害に起因する有毒化学物質を修復するための脳内の修復プロセスを低下させる可能性があります. 研究者らは、N-アセチルシステイン（NAC）と呼ばれる強力な抗酸化物質を認識しており、十分な量を摂取すると脳のグルタチオンレベルを改善する可能性があります. 次に、これらの毒性レベルが低下するにつれて、認知および運動能力の障害が改善される可能性があります. 脳のグルタチオンレベル、認知能力、運動能力、生活の質への影響を調査するために研究されます。

研究の種類

介入

入学 (推定)

18

段階

  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

  • アメリカ
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10032
        • 募集
        • Columbia University Irving Medical Center
        • 主任研究者：
          • Michio Hirano, MD
        • コンタクト：

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年～80年 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • 18～80歳
  • 磁気共鳴分光画像法（MRSI）によって決定される低脳グルタチオン（GSH）レベル
  • m.3243A>G ミトコンドリア変異を保有する、または保有している疑いのある個人 (NAC の開始前に必要な変異の遺伝子確認)

除外基準:

  • 脳内グルタチオン濃度が正常な人
  • 妊娠中または授乳中の個人
  • -主任研究者によって決定された医学的に不安定
  • NACまたは他の硫黄含有薬に対するアレルギー
  • 研究プロトコルを順守できない

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：活性薬物（NAC）
参加者は 3 か月間 NAC を受け取ります。
薬：N-アセチルシステイン
用量毒性計画に応じて、1日あたり1800、3600、または5400 mgのNAC（1日3回の用量に分割）
他の名前：
  • NAC

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
NACの最大耐用量（MTD）
時間枠：4ヶ月
1 つのレベルで投与を開始し、毒性に基づいて用量を増減することにより、NAC の最大耐量を確立します。 MTD は、0.10 の用量制限毒性 (DLT) の目標確率に関連する用量として定義されます。
4ヶ月

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
コロンビア神経学的スコア
時間枠：4ヶ月
コロンビア神経学的スコアは、脳エネルギー不全症候群の患者を評価し、主要な神経学的検査領域を定量化します。 コロンビア神経スコアの範囲は 0 ～ 76 で、スコアが高いほど臨床的重症度が低いことを示します。
4ヶ月
グローバル神経心理学的スコアの変化
時間枠：4ヶ月
総合神経心理学的スコアを使用して、認知機能の喪失を評価します。 グローバルな神経学的スコアは、標準的な神経心理学的バッテリー全体の測定値から導出されます。 テスト領域には、記憶、オリエンテーション、抽象的な推論、認知症、言語、単語の関連付け、および命名が含まれます。 スコアは 0 ～ 2 の範囲で、スコアが高いほど認知機能が悪化していることを示します。
4ヶ月
機能運動能力の変化（6分間歩行テスト（6MWT））
時間枠：4ヶ月
6MWT は、人が 6 分間で歩ける距離を評価する機能的な運動能力の客観的な評価です。
4ヶ月
カルノフスキー パフォーマンス スケール (KPS) スコアの変化
時間枠：4ヶ月
KPS は、日常生活機能活動 (ADL) を評価します。 スコアの範囲は 0 ～ 100 で、スコア 0 は死亡と定義され、100 は正常と定義されます。苦情はありません。病気の証拠がない（より良い転帰）。
4ヶ月
脳グルタチオン (GSH) レベルの変化
時間枠：4ヶ月
脳の磁気共鳴画像法と磁気共鳴分光法で測定。
4ヶ月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Michio Hirano, MD

協力者

United States Department of Defense

捜査官

  • 主任研究者：Michio Hirano, MD、Columbia University

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2023年7月6日

一次修了 (推定)

2026年3月1日

研究の完了 (推定)

2026年3月1日

試験登録日

最初に提出

2022年2月3日

QC基準を満たした最初の提出物

2022年2月11日

最初の投稿 (実際)

2022年2月15日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年1月23日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年1月22日

最終確認日

2026年1月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • AAAT7415
  • PR 190511 (その他の助成金/資金番号：Department of Defense)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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