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Untersuchung von N-Acetylcystein bei der Behandlung von Patienten mit der m.3243A>G-Mutation und niedrigen Glutathionspiegeln im Gehirn

20. März 2023 aktualisiert von: Michio Hirano, MD

Eine Phase-1-Studie mit mehreren aufsteigenden Dosen von N-Acetylcystein bei der Behandlung von Patienten mit der m.3243A>G-Mutation und niedrigen Glutathionspiegeln im Gehirn

N-Acetylcystein (NAC), ein Antioxidans, wird untersucht, um die Auswirkungen auf den Glutathionspiegel im Gehirn, die kognitiven Fähigkeiten, die motorischen Fähigkeiten und die Lebensqualität zu untersuchen.

Eine Gruppe von 18 Teilnehmern wird in dieser Dosiseskalationsstudie 3 Monate lang entweder 1800, 3600 oder 5400 mg N-Acetylcystein (NAC) pro Tag einnehmen. Die Forscher wollen zunächst feststellen, ob die Dosis von 3600 mg pro Tag sicher ist und eine gewisse Wirksamkeit bieten könnte. Wenn die Dosis von 3600 mg sicher ist, werden weitere Teilnehmer mit 5400 mg NAC pro Tag behandelt, für bis zu insgesamt 18 Teilnehmer. Wenn die Tagesdosis von 3600 mg nicht sicher ist, werden die Teilnehmer mit der Tagesdosis von 1800 mg behandelt. Daten aus dieser Pilotstudie werden verwendet, um die sicherste und wirksamste Dosis von NAC für eine zukünftige klinische Studie zu bestimmen.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Patienten mit der m.3243A>G mitochondrialen Mutation haben oft niedrige Glutathionspiegel im Gehirn. Diese niedrigen Werte können die Reparaturprozesse im Gehirn reduzieren, um toxische Chemikalien zu reparieren, die aus einer mitochondrialen Störung resultieren. Den Forschern ist ein starkes Antioxidans namens N-Acetylcystein (NAC) bekannt, das den Glutathionspiegel im Gehirn verbessern kann, wenn es in ausreichender Menge eingenommen wird. Die Beeinträchtigung der kognitiven und motorischen Fähigkeiten kann sich wiederum verbessern, wenn diese toxischen Konzentrationen reduziert werden. wird untersucht, um die Auswirkungen auf den Glutathionspiegel im Gehirn, die kognitiven Fähigkeiten, die motorischen Fähigkeiten und die Lebensqualität zu untersuchen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Voraussichtlich)

18

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Rekrutierung
        • Columbia University Irving Medical Center
        • Hauptermittler:
          • Michio Hirano, MD

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 80 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Alter 18-80 Jahre
  • Niedrige Glutathion (GSH)-Spiegel im Gehirn, bestimmt durch spektroskopische Magnetresonanztomographie (MRSI)
  • Personen, die Träger der mitochondrialen m.3243A>G-Mutation sind oder bei denen der Verdacht besteht, dass sie Träger sind (genetische Bestätigung der Mutation vor Beginn der NAC erforderlich)

Ausschlusskriterien:

  • Personen mit normalen Glutathionspiegeln im Gehirn
  • Schwangere oder stillende Personen
  • Medizinisch instabil, wie vom Hauptprüfarzt festgestellt
  • Allergie gegen NAC oder andere schwefelhaltige Medikamente
  • Unfähigkeit, das Studienprotokoll einzuhalten

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Wirkstoff (NAC)
Die Teilnehmer erhalten NAC für 3 Monate.
Arzneimittel: N-Acetylcystein
1800, 3600 oder 5400 mg NAC pro Tag (aufgeteilt in 3 Tagesdosen) je nach Dosis-Toxizitätsplan
Andere Namen:
  • NAC

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Maximal tolerierte Dosis (MTD) von NAC
Zeitfenster: 4 Monate
Legen Sie die maximal tolerierte Dosis von NAC fest, indem Sie mit der Dosierung auf einer Stufe beginnen und dann die Dosis basierend auf der Toxizität erhöhen oder verringern. Die MTD ist definiert als die Dosis, die mit einer Zielwahrscheinlichkeit der dosisbegrenzenden Toxizität (DLT) von 0,10 verbunden ist.
4 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Columbia Neurologischer Score
Zeitfenster: 4 Monate
Der Columbia Neurological Score bewertet Patienten mit zerebralen Energieversagenssyndromen und quantifiziert wichtige neurologische Untersuchungsbereiche. Der Columbia Neurological Score reicht von 0 bis 76, wobei höhere Scores einen geringeren klinischen Schweregrad anzeigen.
4 Monate
Änderung des globalen neuropsychologischen Scores
Zeitfenster: 4 Monate
Ein zusammengesetzter globaler neuropsychologischer Score wird verwendet, um den Verlust der kognitiven Funktion zu beurteilen. Der globale neurologische Score wird aus Messungen einer neuropsychologischen Standardbatterie abgeleitet. Zu den Testbereichen gehören: Gedächtnis, Orientierung, abstraktes Denken, Demenz, Sprache, Wortassoziation und Benennung. Die Werte reichen von 0 bis 2, wobei höhere Werte eine Verschlechterung der kognitiven Funktion anzeigen.
4 Monate
Änderung der funktionellen Trainingskapazität (6-Minuten-Gehtest (6MWT))
Zeitfenster: 4 Monate
Der 6MWT ist eine objektive Bewertung der funktionellen Trainingskapazität, bei der die Entfernung bewertet wird, die eine Person in sechs Minuten zurücklegen kann.
4 Monate
Änderung des Scores der Karnofsky Performance Scale (KPS).
Zeitfenster: 4 Monate
KPS bewertet funktionelle Aktivitäten des täglichen Lebens (ADL). Die Werte reichen von 0 bis 100, wobei 0 als Tod und 100 als normal definiert ist; keine Beanstandung; keine Anzeichen einer Krankheit (besseres Ergebnis).
4 Monate
Veränderung des Glutathionspiegels (GSH) im Gehirn
Zeitfenster: 4 Monate
Gemessen durch Magnetresonanztomographie und Magnetresonanzspektroskopie des Gehirns.
4 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Michio Hirano, MD

Mitarbeiter

United States Department of Defense

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Voraussichtlich)

1. April 2023

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

1. Juni 2024

Studienabschluss (Voraussichtlich)

1. Juni 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

3. Februar 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

11. Februar 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

15. Februar 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

22. März 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

20. März 2023

Zuletzt verifiziert

1. März 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • AAAT7415
  • PR 190511 (Andere Zuschuss-/Finanzierungsnummer: Department of Defense)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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